ファンコニー貧血の世界市場 - 2023-2030

Global Fanconi Anemia Market - 2023-2030

概要ファンコニー貧血の世界市場は2022年にXX億米ドルに達し、2030年にはXX億米ドルに達すると予測され、予測期間2023-2030年のCAGRはXX%で成長する見込みである。ファンコニー貧血はまれな遺伝性疾患であり... もっと見る

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DataM Intelligence データMインテリジェンス	2023年9月27日	US$4,350 シングルユーザライセンスライセンス・価格情報・注文方法はこちら	186	英語

サマリー

概要
ファンコニー貧血の世界市場は2022年にXX億米ドルに達し、2030年にはXX億米ドルに達すると予測され、予測期間2023-2030年のCAGRはXX%で成長する見込みである。
ファンコニー貧血はまれな遺伝性疾患であり、比較的若い年齢で血球の生産が不十分な小児に典型的に現れ、骨髄不全とがん傾向を特徴とする。健康なドナーからの造血幹細胞移植は、他の緩和的治療に加えて、現在これらの患者にとって望ましい治療法である。
この種の移植が最近大きく進歩したとはいえ、すべての患者に適切なドナーがいるわけではない。さらに、この治療法には移植前の化学療法が必要であり、拒絶反応の問題やその他の長期的な副作用も起こりうる。
ダイナミクス
積極的な主要プレーヤー
2022年5月、スタンフォード大学医学部のCenter for Definitive and Curative Medicine（CDCM）は、造血細胞移植療法に特化したバイオテクノロジー企業であるJasper Therapeutics, Inc.のスポンサーシップの下、ファンコニー貧血の治療薬としてJPS191を用いた研究を実施している。
スタンフォード大学医学部では、受託研究契約に基づき、骨髄不全で非同胞ドナーからの同種移植が必要なファンコニー貧血患者を対象に、JSP191を用いた第1/2相臨床試験（NCT04784052）を実施している。
研究活動の増加
造血幹細胞移植の生存率は通常80％以上であるにもかかわらず、この治療法には100日死亡率や悪性腫瘍のリスク上昇といった重大な副作用が伴う。研究者たちは、ファンコニー貧血A群CD34+濃縮自己造血幹細胞および前駆細胞を用いた遺伝子治療を試験している。現在、ロケット・ファーマシューティカルズが創製した薬剤RP-L102の第1/2相臨床試験が進行中である。
RP-L102の表現型補正、生着、臨床反応、安全性を評価するため、2022年10月のデータカットオフ時点で、HLA適合の兄弟ドナーを持たない1歳以上の患者12人を治療し、モニターしている。コンディショニングを行わないことで、骨髄コロニー形成細胞（BM CFC MMC）抵抗性の持続的な増加、遺伝的同時修正、血液学的安定化が可能となり、研究者らは少なくとも1年間の追跡調査を行った患者10人のうち少なくとも6人に認めた。
治療の選択肢の増加
血液および骨髄幹細胞移植：骨髄不全のFA患者は通常、治療の一環として血液および骨髄幹細胞移植を受ける。これはFAの血液関連合併症を回復させる唯一の治療法である。輸血：治療法ではないが、輸血は支持療法となる。
アンドロゲン療法：合成男性ホルモンを使用することで、赤血球や血小板の数を増やし、幹細胞の増殖を改善する。血液および骨髄幹細胞移植：骨髄不全のFA患者は通常、治療の一環として血液および骨髄幹細胞移植を受ける。これはFAの血液関連合併症を回復させる唯一の治療法である。
技術の進歩
FA患者における血液学的機能の回復とMDS/AML形成の予防のために、技術の進歩により、治癒の可能性のある新しいDNA指向性遺伝子治療が生み出されつつある。FAの原因となる遺伝子変異は、遺伝子治療を用いて修正することが意図されている。研究者たちは、変異遺伝子の機能的コピーを患者の細胞に挿入することによって、血液細胞の前駆体である造血幹細胞（HSC）の正常な作動を回復させようとしている。
さらに自家幹細胞移植では、患者自身の骨髄や血液の幹細胞を採取し、研究室で遺伝子の誤りを修正し、修正した細胞を患者に移植する。その結果、健康な血液細胞が作られ、MDS/AMLの増殖が止まる可能性がある。
希少疾患の課題
希少疾患はその希少性から、医療界で十分に理解されていないことがあります。医療従事者は特定の疾患の正確な症状や特徴に精通していない可能性があり、その結果、診断が遅れたり、誤った診断が下されたりする可能性がある。これらの疾患の正確な診断は、その希少性ゆえに難しいかもしれない。正しい診断を得るまでに、患者は多くの医師の診察を受け、長い診断の旅に出ることになるかもしれない。
このような診断の遅れにより、患者にとって大きな損失となる可能性がある。希少疾患の希少性ゆえに、大規模な臨床研究を実施し、治療法の有効性を証明するために必要な情報を得ることは困難である。そのため、新規の治療法が規制当局の承認を得ることが難しくなる可能性がある。
医薬品開発の課題
希少疾患の研究は、さまざまな機関や国に分散しているため、データが断片化し、連携が不十分な場合がある。研究の改善や治療法の創出のためには、データや知見の共有が不可欠である。研究や治療法開発のための資金が不十分なのは、希少疾患に対する一般市民の認識や擁護が低いためかもしれない。このことが、これらの病気の根本的な原因を解明し、新しい治療法を生み出す努力を妨げているのかもしれない。
遺伝子治療や幹細胞治療を含め、徹底的な研究や新しい治療法の開発には長い時間がかかる。患者の命を救う可能性のある治療法へのアクセスは、開発の遅れによって影響を受ける可能性がある。
セグメント分析
世界のファンコニー貧血市場は、薬剤の種類、年齢層、エンドユーザー、地域によって区分される。
予測期間中、造血成長因子が圧倒的シェアを占める
骨髄において、造血成長因子（HGF）は血液細胞の発達を促進する化学物質である。特定のタイプの血液細胞の発達をサポートし、改善するために、HGFは医療現場で頻繁に使用されている。造血成長因子は、骨髄機能を低下させるまれな遺伝性疾患であるファンコニー貧血（FA）の全体的な治療計画の一部として使用することができる。
エリスロポエチン（EPO）と呼ばれる造血成長因子は、赤血球の造血を促進する。ファンコニー貧血の患者では、赤血球の合成が阻害されるために貧血が起こることがある。この貧血を治療し、患者の全般的な活力レベルと生活の質を高めるために、EPO療法が推奨されることがある。
地理的浸透
北米における研究活動の活発化
北米は世界のファンコニー貧血市場で圧倒的な強さを誇っている。ファンコニー貧血は極めて稀な疾患である。ファンコニー貧血研究基金によると、米国では年間約31人のFAの子供が生まれている。罹患率、すなわちFAの子供が生まれる可能性は、出生数13万6,000人に1人である。
研究者らは、米国でFA遺伝子に異常を持つ人の発症率は181人に1人と推定している。研究、情報交換、実行可能なファンコニー貧血の治療法の開発は、すべて学術機関、医療施設、製薬会社、患者擁護団体の連携によって可能になった。
遺伝子治療の技術と進歩は、ファンコニー貧血のような遺伝性疾患の治療に有望である。遺伝子治療の研究開発は北米に集中しており、FA治療の選択肢に影響を与える可能性のある地域である。
COVID-19の影響分析
2019年後半のCOVID-19パンデミックの発生は、世界のファンコニー貧血市場を含む世界中の産業に前例のない課題をもたらした。ファンコニー貧血患者は、免疫機能の低下や骨髄の機能不全を抱えることが多い。その結果、COVID-19のような重篤な呼吸器感染症にかかりやすくなる可能性がある。したがって、社会的隔離、マスクの使用、適切な手指の清潔さなどの予防対策に強い注意を払うことは、ウイルス感染の可能性を低くするために不可欠である。
FA患者は、健康を維持するために定期的な検診と診察を受けていなければならない。しかし、パンデミック時には、予約のキャンセル、対面診療の減少、遠隔診療への切り替えなど、医療サービスに遅れが生じた可能性がある。継続的なケアや治療計画の必要な変更を確実に行うために、患者やその介護者は医療提供者と連絡を取り続ける必要があります。
薬剤タイプ別
- 造血成長因子
- 遺伝子療法
- アンドロゲン療法
- その他
年齢層別
- 小児
- 成人
エンドユーザー別
- クリニック
- 病院
- その他
地域別
- 北米
o 米国
o カナダ
メキシコ
- ヨーロッパ
o ドイツ
o イギリス
o フランス
o イタリア
o スペイン
o その他のヨーロッパ
- 南アメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
o その他の南米諸国
- アジア太平洋
o 中国
o インド
o 日本
o オーストラリア
o その他のアジア太平洋地域
- 中東およびアフリカ
競争状況
市場の主なグローバルプレイヤーには、Rocket Pharmaceuticals社、Forty-Seven, Inc.社、Jasper Therapeutics, Inc.社、Genethon社、Abeona Therapeutics Inc.社などが含まれます。
レポートを購入する理由
- 薬剤の種類、年齢層、エンドユーザー、地域に基づく世界のファンコニー貧血市場のセグメンテーションを可視化し、主要な商業資産とプレイヤーを理解する。
- トレンドと共同開発の分析による商機の特定
- ファンコニー貧血市場レベルの全セグメントを網羅した多数のデータを収録したExcelデータシート。
- PDFレポートは、徹底的な定性的インタビューと詳細な調査後の包括的な分析で構成されています。
- 主要企業の主要製品からなる製品マッピングをエクセルで提供。
世界のファンコニー貧血市場レポートは約61表、58図、186ページを提供します。
対象読者
- メーカー/バイヤー
- 業界投資家/投資銀行家
- 研究専門家
- 新興企業

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1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Executive Summary
3.1. Snippet by Drug Type
3.2. Snippet by Age Group
3.3. Snippet by End-user
3.4. Snippet by Region
4. Dynamics
4.1. Impacting Factors
4.1.1. Drivers
4.1.1.1. Active Major Players
4.1.1.2. Increasing Research Activities
4.1.1.3. Increasing Treatment Options
4.1.1.4. Technological Advances
4.1.2. Restraints
4.1.2.1. Rare Disease Challenges
4.1.2.2. Drug Development Challenges
4.1.3. Opportunity
4.1.4. Impact Analysis
5. Industry Analysis
5.1. Porter's Five Force Analysis
5.2. Supply Chain Analysis
5.3. Pricing Analysis
5.4. Regulatory Analysis
5.5. Russia-Ukraine War Impact Analysis
5.6. DMI Opinion
6. COVID-19 Analysis
6.1. Analysis of COVID-19
6.1.1. Scenario Before COVID
6.1.2. Scenario During COVID
6.1.3. Scenario Post COVID
6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19
6.3. Demand-Supply Spectrum
6.4. Government Initiatives Related to the Market During Pandemic
6.5. Manufacturers Strategic Initiatives
6.6. Conclusion
7. By Drug Type
7.1. Introduction
7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
7.1.2. Market Attractiveness Index, By Drug Type
7.2. Hematopoietic Growth Factors*
7.2.1. Introduction
7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
7.3. Gene Therapy
7.4. Androgen Therapy
7.5. Others
8. By Age Group
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Age Group
8.2. Pediatric*
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.3. Adults
9. By End-user
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-user
9.1.2. Market Attractiveness Index, By End-user
9.2. Clinics*
9.2.1. Introduction
9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
9.3. Hospitals
9.4. Others
10. By Region
10.1. Introduction
10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
10.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
10.2. North America
10.2.1. Introduction
10.2.2. Key Region-Specific Dynamics
10.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
10.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
10.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-user
10.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.2.6.1. U.S.
10.2.6.2. Canada
10.2.6.3. Mexico
10.3. Europe
10.3.1. Introduction
10.3.2. Key Region-Specific Dynamics
10.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
10.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
10.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-user
10.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.3.6.1. Germany
10.3.6.2. UK
10.3.6.3. France
10.3.6.4. Italy
10.3.6.5. Spain
10.3.6.6. Rest of Europe
10.4. South America
10.4.1. Introduction
10.4.2. Key Region-Specific Dynamics
10.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
10.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
10.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-user
10.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.4.6.1. Brazil
10.4.6.2. Argentina
10.4.6.3. Rest of South America
10.5. Asia-Pacific
10.5.1. Introduction
10.5.2. Key Region-Specific Dynamics
10.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
10.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
10.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-user
10.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.5.6.1. China
10.5.6.2. India
10.5.6.3. Japan
10.5.6.4. Australia
10.5.6.5. Rest of Asia-Pacific
10.6. Middle East and Africa
10.6.1. Introduction
10.6.2. Key Region-Specific Dynamics
10.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
10.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
10.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-user
11. Competitive Landscape
11.1. Competitive Scenario
11.2. Market Positioning/Share Analysis
11.3. Mergers and Acquisitions Analysis
12. Company Profiles
12.1. Rocket Pharmaceuticals*
12.1.1. Company Overview
12.1.2. Product Portfolio and Description
12.1.3. Financial Overview
12.1.4. Key Developments
12.2. Forty-Seven, Inc.
12.3. Jasper Therapeutics, Inc.
12.4. Genethon
12.5. Abeona Therapeutics Inc.
12.6. Others
LIST NOT EXHAUSTIVE
13. Appendix
13.1. About Us and Services
13.2. Contact Us

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Table of Contents

Summary

Overview
Global Fanconi Anemia Market reached US$ XX billion in 2022 and is expected to reach US$ XX billion by 2030, growing with a CAGR of XX% during the forecast period 2023-2030.
Fanconi anemia is a rare hereditary disorder that typically manifests in children with inadequate blood cell production at relatively young ages and is characterized by bone marrow failure and cancer propensity. Hematopoietic stem cell transplantation from a healthy donor, in addition to other palliative treatments, is currently the preferred course of action for these patients.
Even though this kind of transplant has undergone significant advancements recently, not all patients have a suitable donor. Additionally, pre-transplant chemotherapy is necessary for this procedure, and rejection issues as well as other long-term side effects are possible.
Dynamics
Active Major Players
In May 2022, the Center for Definitive and Curative Medicine (CDCM) at the Stanford University School of Medicine is conducting research using JPS191 as a conditioning agent to treat Fanconi anemia under the sponsorship of Jasper Therapeutics, Inc., a biotechnology company that specializes in hematopoietic cell transplant therapies. the company announced the dosing of the first patient in this study.
Stanford Medicine is conducting a Phase 1/2 clinical trial (NCT04784052) using JSP191 to treat patients with Fanconi anemia who have bone marrow failure and need an allogeneic transplant from a non-sibling donor in compliance with the sponsored research agreement.
Increasing Research Activities
Despite the fact that hematopoietic stem cell transplant normally has a survival rate of over 80%, the therapy is linked to substantial side effects, such as 100-day mortality and an elevated risk of malignancies. Researchers are testing a gene treatment that uses autologous Fanconi anemia Group A CD34+ enriched hematopoietic stem and progenitor cells that engraft without the need for antecedent conditioning to address this. Phase 1/2 clinical studies for the Rocket Pharmaceuticals-created medication, RP-L102, are now underway.
To evaluate phenotypic correction, engraftment, clinical response, and safety of RP-L102, 12 patients at least 1 year of age with no HLA-matched sibling donor have been treated and monitored as of the data cutoff in October 2022. The absence of conditioning allowed for the sustained increase in bone marrow colony-forming cell (BM CFC MMC) resistance, concurrent genetic correction, and hematologic stabilization that the researchers saw in at least six out of ten patients with at least a year of follow-up.
Increasing Treatment Options
Blood and bone marrow stem cell transplant: FA patients with bone marrow failure typically have blood and bone marrow stem cell transplants as part of their treatment. It is the sole therapy that could reverse FA's blood-related complications. Transfusion of blood: While not a curative procedure, blood transfusions can offer supportive care.
Androgen therapy: The use of synthetic male hormones occasionally increasing the number of red blood cells and platelets while improving stem cell growth, Trusted Source is supportive rather than curative. Blood and bone marrow stem cell transplant: FA patients with bone marrow failure typically have blood and bone marrow stem cell transplants as part of their treatment. It is the sole therapy that could reverse FA's blood-related complications.
Technological advances
For the restoration of hematological function and the prevention of MDS/AML formation in FA patients, new, potentially curative DNA-directed gene treatments are being created thanks to technological advancements. The genetic mutations that cause FA are intended to be fixed using gene therapy. Researchers seek to restore the proper operation of hematopoietic stem cells (HSCs), which are the precursors of blood cells, by inserting a functional copy of the mutant gene into the patient's cells.
In addititon, autologous stem cell transplantation, the patient's own bone marrow or blood stem cells are taken, the genetic error is fixed in a lab, and the corrected cells are then transplanted back into the patient. This might result in the creation of healthy blood cells and stop the growth of MDS/AML.
Rare Disease Challenges
Due to their rarity, rare diseases are sometimes poorly understood by the medical community. Healthcare personnel might not be familiar with the precise symptoms and traits of certain illnesses, which might result in delayed or incorrect diagnoses. Accurate diagnosis of these disorders might be difficult due to their rarity. Before acquiring a correct diagnosis, patients may go through a protracted diagnostic odyssey that involves seeing numerous doctors.
The results for patients may suffer significantly as a result of this delay. Due to the rarity of rare diseases, it is challenging to conduct extensive clinical studies and obtain the necessary information to prove a treatment's effectiveness. This may make it difficult for novel therapies to receive regulatory approval.
Drug Development Challenges
Rare disease research may be spread out over various institutions and nations, resulting in fragmented data and insufficient collaboration. For the purpose of improving research and creating therapies, sharing data and findings can be essential. Inadequate funding for research and treatment development may be the result of low public awareness of and advocacy for uncommon diseases. This may impede efforts to uncover the underlying causes of these illnesses and create novel treatments.
It can take a long time to conduct thorough research and create new therapeutics, including gene therapies and stem cell therapies. Access to potentially life-saving therapies for patients may be impacted by development delays.
Segment Analysis
The global fanconi anemia market is segmented based on drug type, age group, end-user and region.
Hematopoietic Growth Factors Accounted for Dominant Market share during the Forecast period
In the bone marrow, hematopoietic growth factors (HGFs) are chemicals that promote the development of blood cells. To support and improve the development of particular blood cell types, they are frequently employed in medical practice. Hematopoietic growth factors can be used as part of the overall care plan for Fanconi Anemia (FA), a rare hereditary condition that compromises bone marrow function.
A hematopoietic growth factor called erythropoietin (EPO) promotes erythropoiesis or the creation of red blood cells. Anemia can occur in patients with Fanconi Anemia because red blood cell synthesis is compromised. To treat this anemia and enhance the patient's general level of energy and quality of life, EPO therapy may be recommended.
Geographical Penetration
Increasing Research Activities in North America
North America has been a dominant force in the global fanconi anemia market. Fanconi anemia is an extremely rare disease. About 31 children are born with FA per year in the United States, according to the Fanconi Anemia Research Fund. The incidence rate, or the likelihood of a child being born with FA, is about 1 in 136,000 births.
Researchers estimate that the incidence of people carrying an abnormality in an FA gene in the United States is 1 in 181. Research, information exchange, and the creation of viable Fanconi Anemia remedies have all been made possible through partnerships between academic institutions, healthcare facilities, pharmaceutical firms, and patient advocacy organizations.
Technologies and advances in gene therapy have shown promise in the treatment of genetic diseases like Fanconi anemia. Gene therapy research and development are concentrated in North America, the region which may have an impact on FA treatment options.
COVID-19 Impact Analysis
The outbreak of the COVID-19 pandemic in late 2019 created unprecedented challenges for industries worldwide, including the global fanconi anemia market. Patients with fanconi anemia frequently have impaired immunological function and dysfunctional bone marrow. They may be more susceptible as a result to serious respiratory infections like COVID-19. Therefore, strong attention to preventive measures, such as social isolation, mask use, and proper hand cleanliness, is essential to lower the chance of viral exposure.
FA patients must undergo routine checkups and medical appointments in order to maintain good health. However, there may have been delays in healthcare services during the pandemic, including as canceled appointments, fewer in-person visits, and a switch to telemedicine consultations. To ensure continuing care and necessary modifications to treatment plans, patients and their carers should stay in touch with their healthcare providers.
By Drug Type
• Hematopoietic Growth Factors
• Gene Therapy
• Androgen Therapy
• Others
By Age Group
• Pediatric
• Adults
By End-users
• Clinics
• Hospitals
• Others
By Region
• North America
o U.S.
o Canada
o Mexico
• Europe
o Germany
o UK
o France
o Italy
o Spain
o Rest of Europe
• South America
o Brazil
o Argentina
o Rest of South America
• Asia-Pacific
o China
o India
o Japan
o Australia
o Rest of Asia-Pacific
• Middle East and Africa
Competitive Landscape
The major global players in the market include Rocket Pharmaceuticals, Forty-Seven, Inc., Jasper Therapeutics, Inc., Genethon, Abeona Therapeutics Inc., and others.
Why Purchase the Report?
• To visualize the global fanconi anemia market segmentation based on drug type, age group, end-user and region as well as understand key commercial assets and players.
• Identify commercial opportunities by analyzing trends and co-development.
• Excel data sheet with numerous data points of fanconi anemia market-level with all segments.
• PDF report consists of a comprehensive analysis after exhaustive qualitative interviews and an in-depth study.
• Product mapping available as excel consisting of key products of all the major players.
The global fanconi anemia market report would provide approximately 61 tables, 58 figures and 186 Pages.
Target Audience 2023
• Manufacturers/ Buyers
• Industry Investors/Investment Bankers
• Research Professionals
• Emerging Companies

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