サマリー

市場概要
ファブリー病治療の世界市場規模は2022年に18億7,670万米ドルに達し、2030年には32億8,720万米ドルに達するなど、有利な成長が予測されている。世界のファブリー病治療市場は、予測期間中（2023-2030年）に7.4%のCAGRを示すと予測される。主な市場トレンドは、精密医療と個別化治療への注目の高まりである。
例えば、個別化医療とは、患者の遺伝子や分子構造に合わせた治療法で、予後を改善し、患者に合わない治療法から患者を遠ざけるのに役立つと期待されている。これは、患者の経験、集団の健康、コスト削減を改善するというトリプル・エイムに沿ったものである。
ファブリー病は、α-ガラクトシダーゼA（AGA）と呼ばれる酵素の欠損や機能不全を特徴とする稀な遺伝性疾患である。この酵素は、グロボトリアオシルセラミド（GL-3）またはグロボトリアオシルスフィンゴシン（Lyso-GL-3）と呼ばれる脂肪物質を分解する役割を担っている。様々な組織や臓器にGL-3やLyso-GL-3が蓄積すると、重篤な症状や合併症を引き起こす可能性がある。
ファブリー病治療市場は、認知度や診断の向上、シャペロン療法や酵素補充療法などの新規治療に対する需要の増加、治療選択肢の進歩、研究開発活動の活発化、技術の進歩などの要因によって牽引されている。
例えば、2023年3月、ChiesiグループのChiesi Global Rare Diseasesとバイオ医薬品会社のProtalix BioTherapeuticsは、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）がPRX-102の販売承認を推奨する肯定的意見を採択したと発表した。PRX-102はペグニガルシダーゼ・アルファとして知られ、成人ファブリー病患者を対象とした最初で唯一のペグ化酵素製剤である。
市場ダイナミクス
新規治療に対する需要の増加
新規治療薬に対する需要の増加は、ファブリー病治療薬市場のシェアを押し上げる大きな要因となっている。ファブリー病患者により良い結果をもたらす、より効果的で革新的な治療オプションに対するニーズが高まっている。酵素補充療法（ERT）などの現行療法に伴う限界や課題が、代替アプローチへの需要を生み出している。
シャペロン療法や基質減少療法などの新しい治療法の開発は、この分野に大きな関心と興奮をもたらしている。これらの治療法は、従来のERTと比較して、有効性の向上、利便性、治療負担の軽減などの潜在的な利点を提供する。これらの治療法は、ERTに最適な反応を示さない患者や、ERTへのアクセスやERTを受けることに制限のある患者に、新たな治療選択肢を提供する。
高い治療費と限られた治療選択肢
高額な治療費と限られた治療選択肢は、ファブリー病治療市場の成長を阻害する可能性がある。これらの要因は患者と医療制度の双方に影響を与える可能性がある。
酵素補充療法（ERT）やその他の新しい治療法などのファブリー病治療には高額な費用がかかります。特に医療保険が限られている地域や償還政策が不十分な地域では、高額な治療費は患者にとって経済的な障壁となる可能性がある。治療薬の購入しやすさは、治療へのアクセスや市場への浸透に大きく影響する。
ファブリー病治療には進歩が見られるものの、より一般的な疾患と比較すると、治療の選択肢は依然として限られている。この限られた選択肢は、患者の特定の疾患プロファイルや治療嗜好に最も適した治療法へのアクセスを制限する可能性がある。また、市場での競争が制限され、購入しやすい価格や技術革新に影響を与える可能性もある。
COVID-19の影響分析
COVID-19の大流行は、ファブリー病治療市場を含む医療業界に多大な影響を与えた。パンデミックの経済的影響は医療システム、支払者、患者に影響を与えた。医療予算は逼迫し、ERTのような高価な治療への資金援助が困難になる可能性があった。
患者は、失業、収入の減少、保険の適用範囲の変更などにより経済的困難に直面し、ファブリー病の治療費を支払うことや必要な医療サービスを受けることが困難になったかもしれない。
パンデミックは進行中の研究活動や臨床試験にも影響を与えた。患者募集の制限、施設の閉鎖、COVID-19研究の優先順位付けなどにより、多くの臨床試験が一時的に中止されたり、遅延したりした。このため、新しい治療法の開発や評価が遅れたり、ファブリー病患者に対する治験治療へのアクセスが制限されたりした可能性がある。
ロシア・ウクライナ紛争分析
ロシア・ウクライナ紛争はファブリー病治療薬市場に大きな影響を与えている。紛争による混乱は、酵素補充療法（ERT）を含む医薬品の生産、流通、入手に影響を与える可能性がある。また、専門クリニックや診断施設、医療従事者へのアクセスなど、医療サービスの提供にも支障をきたす可能性がある。
紛争はファブリー病治療に関する研究開発活動に支障をきたす可能性がある。影響を受けた地域の機関や企業が関与する臨床試験、共同研究、研究プロジェクトは、遅延や中断に直面する可能性がある。これにより、新しい治療法の開発や既存の治療法の評価が遅れる可能性があり、ファブリー病治療市場全体の進歩に影響を与える。
セグメント分析
世界のファブリー病治療市場は、薬剤、治療法、投与経路、流通チャネル、地域に基づいてセグメント化される。
治療法に基づくと、酵素補充療法（ERT）セグメントが市場シェアを独占すると予想される
酵素補充療法（ERT）市場は、2022年のファブリー病治療薬世界市場シェアの65.2%を占めている。現在、ファブリー病治療薬として承認されているERT製品は、アガルシダーゼ・アルファ（リプレガル）とアガルシダーゼ・ベータ（ファブラザイム）の2種類である。これらの製品は数年前から市場に投入されており、市場で大きな存在感を示している。承認されたERTの選択肢があることで、医療従事者と患者は信頼性が高く、認知度の高い治療法を得ることができる。
2023年5月、バイオ医薬品会社のProtalix BioTherapeuticsと専門医薬品会社のChiesi Groupが開発したElfabrioという医薬品は、稀な遺伝性代謝疾患であるファブリー病の治療薬としてFDAに承認された。エルファブリオは酵素補充療法である。
地理的分析
新規治療薬の採用増加と強力な医療インフラの存在により北米が最大市場シェアを占める
2022年のファブリー病治療市場において、北米が43.2%の市場シェアを占めているのは、新規治療法の採用が増加していることと、同地域に強力な医療インフラが存在するためである。
北米は、ファブリー病治療のための新規治療法の採用と統合の最前線にある。同地域には強固な研究開発エコシステムがあり、革新的な治療法の発見と開発を促進している。北米ではシャペロン療法や基質減少療法などの代替療法の導入が進んでおり、患者に新たな治療選択肢を提供している。
競合他社の状況
同市場における世界の主要企業には、Sanofi S.A.、武田薬品工業、Teva Pharmaceutical Industries Ltd.、Amicus Therapeutics Inc.、Amgen Inc.、Bristol-Myers Squibb Company、Neuraltus Pharmaceuticals Inc.、Novartis AG、Pfizer Inc.、Idorsia Pharmaceuticals Ltd.などがあります。
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対象読者
- メーカー/バイヤー
- 業界投資家/投資銀行家
- 研究専門家
- 新興企業

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目次

1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Executive Summary
3.1. Snippet by Drugs
3.2. Snippet by Treatment
3.3. Snippet by Route of Administration
3.4. Snippet by Distribution Channel
3.5. Snippet by Region
4. Dynamics
4.1. Impacting Factors
4.1.1. Drivers
4.1.1.1. Increasing Demand for Novel Therapies
4.1.1.2. Increasing R&D Activities
4.1.2. Restraints
4.1.2.1. High Cost of the Treatment
4.1.2.2. Limited treatment options
4.1.3. Opportunity
4.1.3.1. Advancements in Treatment Options
4.1.4. Impact Analysis
5. Industry Analysis
5.1. Porter's 5 Forces Analysis
5.2. Supply Chain Analysis
5.3. Pricing Analysis
5.4. Regulatory Analysis
6. COVID-19 Analysis
6.1. Analysis of COVID-19
6.1.1. Scenario Before COVID-19
6.1.2. Scenario During COVID-19
6.1.3. Scenario Post COVID-19
6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19
6.3. Demand-Supply Spectrum
6.4. Government Initiatives Related to the Market During the Pandemic
6.5. Manufacturer’s Strategic Initiatives
6.6. Conclusion
7. By Drugs
7.1. Introduction
7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drugs
7.1.2. Market Attractiveness Index, By Drugs
7.2. Agalsidase Beta (Fabrazyme/Replagal)*
7.2.1. Introduction
7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
7.3. Migalastat (Galafold)
7.4. Others
8. By Treatment
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Treatment
8.2. Enzyme Replacement Therapy (ERT)*
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.3. Chaperone Treatment
8.4. Substrate Reduction Therapy (SRT)
8.5. Others
9. By Route of Administration
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
9.1.2. Market Attractiveness Index, By Route of Administration
9.2. Oral*
9.2.1. Introduction
9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
9.3. Parenteral
9.4. Others
10. By Distribution Channel
10.1. Introduction
10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
10.1.2. Market Attractiveness Index, By Distribution Channel
10.2. Hospital Pharmacies*
10.2.1. Introduction
10.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
10.3. Retail Pharmacies
10.4. Online Pharmacies
10.5. Others
11. By Region
11.1. Introduction
11.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
11.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
11.2. North America
11.2.1. Introduction
11.2.2. Key Region-Specific Dynamics
11.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drugs
11.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
11.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.2.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.2.7.1. The U.S.
11.2.7.2. Canada
11.2.7.3. Mexico
11.3. Europe
11.3.1. Introduction
11.3.2. Key Region-Specific Dynamics
11.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drugs
11.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
11.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.3.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.3.7.1. Germany
11.3.7.2. The UK
11.3.7.3. France
11.3.7.4. Italy
11.3.7.5. Spain
11.3.7.6. Rest of Europe
11.4. South America
11.4.1. Introduction
11.4.2. Key Region-Specific Dynamics
11.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drugs
11.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
11.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.4.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.4.7.1. Brazil
11.4.7.2. Argentina
11.4.7.3. Rest of South America
11.5. Asia-Pacific
11.5.1. Introduction
11.5.2. Key Region-Specific Dynamics
11.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drugs
11.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
11.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.5.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.5.7.1. China
11.5.7.2. India
11.5.7.3. Japan
11.5.7.4. Australia
11.5.7.5. Rest of Asia-Pacific
11.6. Middle East and Africa
11.6.1. Introduction
11.6.2. Key Region-Specific Dynamics
11.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drugs
11.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
11.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.6.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
12. Competitive Landscape
12.1. Competitive Scenario
12.2. Market Positioning/Share Analysis
12.3. Mergers and Acquisitions Analysis
13. Company Profiles
13.1. Sanofi S.A.*
13.1.1. Company Overview
13.1.2. Product Portfolio and Description
13.1.3. Financial Overview
13.1.4. Key Developments
13.2. Takeda Pharmaceutical Company Ltd
13.3. Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
13.4. Amicus Therapeutics Inc.
13.5. Amgen Inc.
13.6. Bristol-Myers Squibb Company
13.7. Neuraltus Pharmaceuticals Inc.
13.8. Novartis AG
13.9. Pfizer Inc.
13.10. Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
LIST NOT EXHAUSTIVE
14. Appendix
14.1. About Us and Services
14.2. Contact Us