ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠損症の世界市場 - 2023-2030

Global Phosphoglucomutase (PGM 1) Deficiency Market - 2023-2030

概要世界のホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場は、2022年にXX億米ドルに達し、2023年から2030年の予測期間中にXX％のCAGRで成長し、2030年までにXX億米ドルに達すると予測されている。ホスホグルコムタ... もっと見る

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DataM Intelligence データMインテリジェンス	2023年9月27日	US$4,350 シングルユーザライセンスライセンス・価格情報・注文方法はこちら	195	英語

サマリー

概要
世界のホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場は、2022年にXX億米ドルに達し、2023年から2030年の予測期間中にXX％のCAGRで成長し、2030年までにXX億米ドルに達すると予測されている。
ホスホグルコムターゼ(PGM 1)欠乏症市場の動向は、技術的進歩や研究調査の増加に起因する研究の上昇を示しています。ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症の治療のために、いくつかの治療法が研究されている。D-グラクトースのサプリメントもホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症の管理に利用されている。
さらに、良好な結果をもたらす治療法の利用可能性の上昇や市場におけるホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症症例の増加、研究開発の増加により、ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症の治療が増加していることが、ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症の市場規模を押し上げています。
この分野での進歩の高まりにより、北米地域からの治療需要が伸びている。Avalo Therapeutics, Inc.、Biosynth、BioSpectra, Inc.、Merck KGaAのような重要な競合企業が市場で積極的に活動しているため、市場は今後成長するでしょう。
ダイナミクス
研究者による研究開発の活発化がホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠損症市場の成長を牽引
現在、ホスホグルコムターゼ1（PGM1）欠損症の治療法を見つけるために、研究者らによる数多くの研究開発が行われている。PGM1遺伝子とタンパク質の機能、あるいはグルコース-6-Pに関連した代謝の変化に対処する実験は、PGM1欠損症に対するガラクトース治療が効果的でないという包括的な証拠を示している。ガラクトース治療が有効であるためには、ガラクトース-1-Pだけでなく、ヌクレオチド糖であるUDP-ガラクトースまたはUDP-グルコースも補充されなければならない。
それぞれERとGAに関連した適切なグリコシル化は、これらのUDP-ヘキソースに依存している（図1Bと1C）。さらに、ガラクトースの存在は、2つのヌクレオチド糖の製造の代謝的再配線を引き起こす。研究により、標識されたガラクトースが細胞表面の成熟したN-糖鎖に組み込まれることが決定的に証明され、PGM1-CDG患者に対するこの治療法におけるガラクトース投与の作用経路が示された。
この戦略はまた、ガラクトース療法が最も効率的で負担の大きい治療方法ではなく、むしろヌクレオチド糖を直接投与する方法である可能性を示唆している。この情報はまた、ヌクレオチド糖の輸送と代謝における他の欠陥と関連したCDGに対する栄養療法の研究と開発に新たな道を開くものである。
主要企業による共同研究の増加が市場成長の好機を生み出す
現在、複数の大手企業がホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠損症の治療用の新規治療法を開発している。これらの企業は、パートナーシップ、合併、提携、製品上市などの戦略的イニシアチブを展開し、市場の成長を高めている。FCDGC（Frontiers in Congenital Disorders for Glycosylation Consortium）と、希少疾患や希少疾病の治療薬の研究・販売におけるパイオニアであることに重点を置くバイオ医薬品企業、セレコール・インク（Cerecor Inc.
本試験では、約10名の患者に治療レベルのCERC-801を連日投与し、PGM1-CDG患者における本剤の安全性、忍容性、有効性を検証する。臨床的に関連するバイオマーカーと臨床症状の評価がアウトカム測定の例である。グルコース-6-リン酸からグルコース-1-リン酸への中間変換に関与する酵素をコードするPGM1遺伝子の機能欠損変異はPGM1欠損をもたらす。
ウリジン二リン酸（UDP）-ガラクトースは、糖タンパク質合成にガラクトースサブユニットを寄与するアミノ酸であり、グルコース-1-リン酸から得ることができる。今のところ、PGM1欠損症の治療薬は承認されていない。以上のような要因が、市場の成長を牽引する要因となっている。
ホスホグルコムターゼ（PGM1）欠乏症治療に関連する有害事象が市場成長の妨げとなる
胃腸の副作用のみが指摘されている。現在の研究によれば、わずかな胃腸障害（軽い便秘、原因不明の嘔吐、D-gal開始1週間前の下痢）を報告した参加者はほとんどいなかった。PMM2-CDGに関連した下痢が増加したため、ガラクトースによる治療を一時（2週間）中断した患者が1-2名いた。
便秘が治まりポリエチレングリコール製剤が中止されると、別の患者では胃腸障害が完全に消失した。これらの要因は、今後数年間の市場成長を抑制する可能性がある。
セグメント分析
世界のホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場は、関与タイプ、治療法、エンドユーザーに基づいてセグメント化される。
利用率の高さから、治療セグメントのD-ガラクトース療法がホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠損症市場シェアの約71.4%を占める
治療によるD-ガラクトース療法カテゴリーは、2022年に最大の市場シェアを占め、ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠損症の世界的な発生率の増加により、予測期間中も優位性を維持すると予想される。PGM1-CDGにおけるD-ガラクトース治療は、ゴルジ体結合型グリコシル化またはER結合型グリコシル化に必要なヌクレオチド糖プールUDP-ガラクトースおよびUDP-グルコースをそれぞれ補充することにより、グリコシル化を回復させる能力を有する。
臨床管理に関しては、20人以上のPGM1-CDG患者にD-ガラクトースの補充を試験したところ、運動疲労性、不耐性、性腺機能低下、横紋筋融解症、思春期遅延、低血糖の頻度など、大部分の症状に有意な改善がみられた。
D-ガラクトースを投与されたPGM1-CDG患者の長期追跡調査では、トランスアミナーゼ値の上昇、アンチトロンビンIIIまたはFSH値の安定化、CK値の低下などの臨床検査指標の増加が示された。PGM1-CDG患者の大部分は、正常な血糖値を維持するために、複合炭水化物による食事強化に加えてD-ガラクトース療法を必要としている。
地理的分布
2022年の市場シェアは北米が約35.4%を占める、主要プレイヤーの強い存在感と医療インフラ投資の増加が要因
医療におけるホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症治療のニーズが高まっているため、北米のメーカーは事業を拡大する可能性がある。北米には多くの製造業者や供給業者が存在し、同地域の急速な経済成長により工業生産が拡大し、ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症治療薬の需要を牽引している。
医療費支出の増加や研究調査の活発化、感染症治療技術の進歩、製薬・バイオテクノロジー企業の設立増加も、この地域のホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場シェアの拡大に寄与しています。
また、主な医療機関や企業の共同研究プロジェクトや、利用可能な代替品を常に改善しようとする新製品開発も、需要拡大に寄与すると予想されます。D-ガラクトース療法のような様々な治療法に対する個人の認識も高まっており、同地域の市場拡大につながっている。上記の要因は、世界規模での北米の優位性をさらに証明している。
競争状況
ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場における世界の主要企業には、Avalo Therapeutics, Inc.、Biosynth、BioSpectra, Inc.、Glentham Life Sciences Limited、ZellBio GmbH、Merck KGaA、Otto Chemie Pvt.Ltd.、SRL Chemical、Fengchen Group Co.Ltd.、Pfanstiehlなどがある。
COVID-19の影響分析
関与タイプ別
- 先天奇形
- 神経学的関与
- 眼科的関与
- 内分泌の関与
- 心臓の関与
- 消化管の関与
- 肝臓の関与
- 血液学的/血管学的関与
- 筋の関与
治療別
- D-ガラクトース療法
- 遺伝子治療
エンドユーザー別
- 病院
- 外来手術センター
- 専門クリニック
地域別
- 北米
o 米国
o カナダ
o メキシコ
- ヨーロッパ
o ドイツ
イギリス
o フランス
o スペイン
o イタリア
o その他のヨーロッパ
- 南アメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
o その他の南米諸国
- アジア太平洋
o 中国
o インド
o 日本
o オーストラリア
o その他のアジア太平洋地域
- 中東およびアフリカ
主な進展
- 2023年7月、PGM1-CDGにみられる心機能障害の病態生物学が、ユニークな条件付きPgm2遺伝子（ヒトPGM1のマウスホモログ）ノックアウト動物モデル（Pgm2 cKO）を用いて研究された。心エコー図を用いた研究では、PGM1-CDG患者と同程度の左室拡大とともに、駆出率が著しく低下するDCMの表現型が支持された。彼らは、KOマウスの心臓でミトコンドリア活性の低下を発見した。変異マウスの心臓をトランスクリプトーム解析したところ、DCMの遺伝子シグネチャーが明らかになった。
- 2021年3月20日、PMM2-CDG患者9人を対象に、D-ガラクトースを用いた非盲検パイロット試験が行われた。PMM2-CDGの患者9人を対象に、D-ガラクトースを用いた非盲検試験が行われたが、一部の軽症患者には有益な臨床的変化が認められ、糖新生が改善する傾向がみられた。にもかかわらず、全体として顕著な改善はみられなかった。D-ガラクトースがPMM2-CDG患者の支持療法として使用できるかどうかを明らかにするためには、より大規模なプラセボ対照試験が必要である。
DMIの見解
世界のホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場は、ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症に対するD-ガラクトース治療の使用量の増加により、今後数年間は緩やかな成長が見込まれる。D-ガラクトース療法開発のために、世界中でいくつかの研究が行われている。遺伝子治療など数多くの進歩が市場の成長をもたらしている。DMI社によると、ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場は、いくつかの新規療法が市場に登場することで、まずまずの成長を遂げるでしょう。
レポートを購入する理由
- ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症の世界市場を、関与の種類、治療法、エンドユーザー、地域に基づいて細分化し、主要な商業資産とプレイヤーを理解する。
- トレンドと共同開発の分析による商機の特定。
- ホスホグルコムターゼ(PGM 1)欠乏症の市場レベルの数多くのデータをすべてのセグメントでまとめたExcelデータシート。
- PDFレポートは、徹底的な定性的インタビューと綿密な調査後の包括的な分析で構成されています。
- 主要企業の主要製品からなる製品マッピングをエクセルで提供。
世界のホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場レポートでは、約53表、54図、195ページを提供します。
2023年ターゲットオーディエンス
- メーカー/バイヤー
- 業界投資家/投資銀行家
- 研究専門家
- 新興企業

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1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Executive Summary
3.1. Snippet by Involvement Type
3.2. Snippet by Treatment
3.3. Snippet by End User
3.4. Snippet by Region
4. Dynamics
4.1. Impacting Factors
4.1.1. Drivers
4.1.1.1. Growing Research and Development by the Researchers
4.1.1.2. Rising Prevalence of Phosphoglucomutase (PGM 1) Deficiency
4.1.2. Restraints
4.1.2.1. Adverse Events Associated with the Phosphoglucomutase (PGM 1) Deficiency Treatment
4.1.3. Opportunity
4.1.3.1. Rising Collaboration by the Major Players
4.1.4. Impact Analysis
5. Industry Analysis
5.1. Porter’s Five Forces Analysis
5.2. Supply Chain Analysis
5.3. Pricing Analysis
5.4. Regulatory Analysis
6. COVID-19 Analysis
6.1. Analysis of COVID-19
6.1.1. Scenario Before COVID-19
6.1.2. Scenario During COVID-19
6.1.3. Scenario Post COVID-19
6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19
6.3. Demand-Supply Spectrum
6.4. Government Initiatives Related to the Market During Pandemic
6.5. Manufacturers Strategic Initiatives
6.6. Conclusion
7. By Involvement Type
7.1. Introduction
7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Involvement Type
7.1.2. Market Attractiveness Index, By Involvement Type
7.2. Congenital Malformations*
7.2.1. Introduction
7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
7.3. Neurological Involvement
7.4. Ophthalmologic Involvement
7.5. Endocrine Involvement
7.6. Cardiac Involvement
7.7. Gastrointestinal Involvement
7.8. Liver Involvement
7.9. Hematological/vascular Involvement
7.10. Muscular Involvement
8. By Treatment
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Treatment
8.2. D-Galactose therapy *
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.3. Gene Therapy
9. By End User
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
9.1.2. Market Attractiveness Index, By End User
9.2. Hospitals *
9.2.1. Introduction
9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
9.3. Ambulatory Surgical Centers
9.4. Specialty Clinics
10. By Region
10.1. Introduction
10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
10.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
10.2. North America
10.2.1. Introduction
10.2.2. Key Region-Specific Dynamics
10.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Involvement Type
10.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
10.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
10.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.2.6.1. U.S.
10.2.6.2. Canada
10.2.6.3. Mexico
10.3. Europe
10.3.1. Introduction
10.3.2. Key Region-Specific Dynamics
10.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Involvement Type
10.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
10.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
10.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.3.6.1. Germany
10.3.6.2. U.K.
10.3.6.3. France
10.3.6.4. Spain
10.3.6.5. Italy
10.3.6.6. Rest of Europe
10.4. South America
10.4.1. Introduction
10.4.2. Key Region-Specific Dynamics
12.4.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Involvement Type
12.4.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
12.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
12.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
12.4.4.1. Brazil
12.4.4.2. Argentina
12.4.4.3. Rest of South America
10.5. Asia-Pacific
10.5.1. Introduction
10.5.2. Key Region-Specific Dynamics
10.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Involvement Type
10.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
10.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
10.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.5.6.1. China
10.5.6.2. India
10.5.6.3. Japan
10.5.6.4. Australia
10.5.6.5. Rest of Asia-Pacific
10.6. Middle East and Africa
10.6.1. Introduction
10.6.2. Key Region-Specific Dynamics
10.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Involvement Type
10.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
10.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
11. Competitive Landscape
11.1. Competitive Scenario
11.2. Market Positioning/Share Analysis
11.3. Mergers and Acquisitions Analysis
12. Company Profiles
12.1. Avalo Therapeutics, Inc. *
12.1.1. Company Overview
12.1.2. Product Portfolio and Description
12.1.3. Financial Overview
12.1.4. Key Developments
12.2. Biosynth
12.3. BioSpectra, Inc.
12.4. Glentham Life Sciences Limited
12.5. ZellBio GmbH
12.6. Merck KGaA
12.7. Otto Chemie Pvt. Ltd.
12.8. SRL Chemical
12.9. Fengchen Group Co.,Ltd
12.10. Pfanstiehl
LIST NOT EXHAUSTIVE
13. Appendix
13.1. About Us and Services
13.2. Contact Us

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Table of Contents

Summary

Overview
The global phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency market reached US$ XX billion in 2022 and is expected to reach US$ XX billion by 2030 growing with a CAGR of XX% during the forecast period 2023-2030.
The phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency market trends show rising research owing to the rising technological advancements and research studies. Several therapies are being researched for the treatment of phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency. D-Glactose supplements are also utilized for management of phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency.
Furthermore, rising treatment for phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency due to the rising availability of therapies with positive outcomes and increase in the number of phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency cases in the market, and an increase in the research and development is driving up the phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency market size.
The market is experiencing a growth in demand for treatment from North American areas as a result of the rising advancements in this field. With significant competitors like Avalo Therapeutics, Inc., Biosynth, BioSpectra, Inc., and Merck KGaA actively operating in the market, the market will grow in upcoming time.
Dynamics
Growing Research and Development by the Researchers Drive the Growth of the Phosphoglucomutase (PGM 1) Deficiency Market
Numerous research and developments are currently taking place by the researchers for finding treatment of phosphoglucomutase 1 (PGM1) deficency. Experiments addressing either the function of the PGM1 gene and protein or the modified metabolism connected to glucose-6-P give comprehensive evidence that galactose treatment for PGM1 deficiency is ineffective. The nucleotide sugars UDP-galactose or UDP-glucose, as well as galactose-1-P, must be replenished for galactose treatment to be effective.
The proper ER- and GA-associated glycosylation, respectively, depends on these UDP-hexoses (Figures 1B and 1C). Additionally, the existence of galactose causes a metabolic rewiring of the manufacture of the two nucleotide sugars. Research has crucially demonstrated that the labeled galactose is integrated into matured N-glycans on the cell surface, demonstrating the route of action of galactose administration in this therapy for people with PGM1-CDG.
The strategy also implies that galactose therapy may not be the most efficient or burdensome way of treating affected people, but rather the direct delivery of nucleotide sugars. The information also opens up new avenues for the research and development of nutritional therapies for associated CDG with other flaws in nucleotide-sugar transport and metabolism.
Rising Collaboration by the Major Players Create a Lucrative Opportunities for Growth of the Market
Currently several major players are developing novel therapies for the treatment of phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency. These companies are developing strategic initiatives such as partnerships, mergers, collaborations or product launch for increasing the growth of the market. The Frontiers in Congenital Disorders for Glycosylation Consortium (FCDGC) and Cerecor Inc., a biopharmaceutical firm focused on being a pioneer in the research and marketing of therapies for rare and orphan diseases, have joined forces.
With daily therapeutic levels of CERC-801 administered to about ten patients, this trial will examine the security, tolerability, and effectiveness of the drug in PGM1-CDG patients. Clinically relevant biomarkers and assessment of clinical symptoms are examples of outcome measurements. Loss of function mutations in the PGM1 gene, which codes for the enzyme involved in the intermediate conversion of glucose-6-phosphate to glucose-1-phosphate, result in PGM1 deficiency.
Uridine diphosphate (UDP)-galactose, an amino acid that contributes galactose subunits for glycoprotein synthesis, can be obtained from glucose-1-phosphate. For the time being, there has not been an approved medication to treat PGM1 deficiency. These above mentioned factors are the factors responsible for driving the growth of the market
Adverse Events Associated with the Phosphoglucomutase (PGM 1) Deficiency Treatment will Hamper the Growth of the Market
Only gastrointestinal adverse effects have been noted. Few participants reported modest gastrointestinal problems (mild constipation, unexplained vomiting, or diarrhea 1 week prior to commencing D-gal), according to a current study. One-two patient's therapy with galactose was momentarily discontinued ( 2 weeks) due to an increase in PMM2-CDG-related diarrhea.
As the constipation subsided and the polyethylene-glycol preparation was discontinued, another patient experienced the complete removal of all gastrointestinal problems. These factors may restrain the growth of the market in coming years.
Segment Analysis
The global phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency market is segmented based on involvement type, treatment and end user.
Owing to High Utilization, the D-Galactose therapy from Treatment Segment Accounted for Approximately 71.4% of the Phosphoglucomutase (PGM 1) Deficiency Market Share
The D-galactose therapy category from treatment held the largest market share in 2022 and is expected to maintain its dominance over the forecast period due to a growth in incidence of phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency worldwide. By replenishing the nucleotide sugar pools UDP-galactose and UDP-glucose required for Golgi-linked glycosylation or ER-linked glycosylation, respectively, D-galactose treatment in PGM1-CDG has the ability to restore glycosylation.
Regarding clinical management, supplementation with D-galactose was tested in more than 20 PGM1-CDG patients, who exhibited significant improvement in the majority of symptoms, including exercise fatigability, intolerance, hypogonadism, rhabdomyolysis, delayed puberty, and the frequency of hypoglycemia.
An increase in laboratory indicators, including as transaminase levels, stabilization of antithrombin III or FSH levels, and a decrease in CK levels, was shown in long-term follow-up studies of PGM1-CDG patients who received D-galactose. The majority of PGM1-CDG patients require D-galactose therapy in addition to dietary enrichment with complex carbs to preserve normal blood glucose levels.
Geographical Penetration
North America Accounted for Approximately 35.4% of the Market Share in 2022, Owing to the Strong Presence of Major Players and Increasing Healthcare Infrastructure Investment
Due to the rising need for phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency treatment in healthcare, manufacturers in North America have chances of increasing their operations. There are many producers and suppliers in North America and owing to the quick economic growth of the region, industrial production has expanded, driving the demand of treatment for phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency.
Increasing expenditure on healthcare and rising research studies, advancement of technologies for treatment of infectious disease, and increase in pharmaceutical and biotechnology business establishment across the region are also contributing to the growth of phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency market share of this region.
It is also anticipated that the main healthcare organizations' and enterprises' collaborative research projects as well as new product development, which constantly seeks to improve available alternatives, will contribute to the expanding demand. Individuals are becoming more aware of various treatment such as D-galactose therapy for management purposes, leading to the expansion of the market in this region. The above-mentioned factors further proves the dominance of North America on a global scale.
Competitive Landscape
The major global players in the phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency market include Avalo Therapeutics, Inc., Biosynth, BioSpectra, Inc., Glentham Life Sciences Limited, ZellBio GmbH, Merck KGaA, Otto Chemie Pvt. Ltd., SRL Chemical, Fengchen Group Co.,Ltd and Pfanstiehl among others.
COVID-19 Impact Analysis
By Involvement Type
• Congenital Malformations
• Neurological Involvement
• Ophthalmologic Involvement
• Endocrine Involvement
• Cardiac Involvement
• Gastrointestinal Involvement
• Liver Involvement
• Hematological/vascular Involvement
• Muscular Involvement
By Treatment
• D-Galactose therapy
• Gene Therapy
By End User
• Hospitals
• Ambulatory Surgical Centers
• Specialty Clinics
By Region
• North America
o U.S.
o Canada
o Mexico
• Europe
o Germany
o U.K.
o France
o Spain
o Italy
o Rest of Europe
• South America
o Brazil
o Argentina
o Rest of South America
• Asia-Pacific
o China
o India
o Japan
o Australia
o Rest of Asia-Pacific
• Middle East and Africa
Key Developments
• In July, 2023, the pathobiology of the cardiac dysfunction seen in PGM1-CDG was investigated using a unique conditional Pgm2 gene (the mouse homolog of human PGM1) knockout animal model (Pgm2 cKO). Studies using echocardiography supported a DCM phenotype with a markedly decreased ejection fraction along with left ventricular enlargement comparable to those found in people with PGM1-CDG. They discovered a reduction in mitochondrial activity in the hearts of KO mice. Hearts from mutant mice underwent transcriptomic analysis, which revealed a gene signature for DCM.
• On March 20, 2021, in 9 PMM2-CDG patients, an open-label pilot study using D-galactose was done. However, some milder individuals did exhibit beneficial clinical changes, and there was a tendency toward better glycosylation. Despite the fact that there was no appreciable improvement overall. To find out whether D-galactose could be employed as a supportive treatment in PMM2-CDG patients, larger placebo-controlled studies are needed.
DMI Opinion:
The global phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency market is going to see moderate growth in upcoming years owing to rising usage of D-Galactose therapy for phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency. Several researches are taking place worldwide for D-Galactose therapy development. Numerous advances are taking place leading to the growth of market such as gene therapy. According to DMI the phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency market will see a decent growth with several novel therapies in the market.
Why Purchase the Report?
• To visualize the global phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency market segmentation based on involvement type, treatment, end user and region as well as understand key commercial assets and players.
• Identify commercial opportunities by analyzing trends and co-development.
• Excel data sheet with numerous data points of phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency market-level with all segments.
• PDF report consists of a comprehensive analysis after exhaustive qualitative interviews and an in-depth study.
• Product mapping available as excel consisting of key products of all the major players.
The global phosphoglucomutase (PGM 1) deficiency market report would provide approximately 53 tables, 54 figures and 195 Pages.
Target Audience 2023
• Manufacturers/ Buyers
• Industry Investors/Investment Bankers
• Research Professionals
• Emerging Companies

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ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠損症の世界市場 - 2023-2030

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