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代謝異常治療薬の世界市場 - 2023-2030


Global Metabolic Disorders Therapeutics Market - 2023-2030

市場概要 世界の代謝異常治療薬市場は2022年に681億米ドルに達し、2030年には最大1,223億米ドルに達することで有利な成長を目撃すると予測されている。遺伝子検査、バイオマーカー同定、個別化診断における最近の... もっと見る

 

 

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2023年6月15日 US$4,350
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サマリー

市場概要 世界の代謝異常治療薬市場は2022年に681億米ドルに達し、2030年には最大1,223億米ドルに達することで有利な成長を目撃すると予測されている。遺伝子検査、バイオマーカー同定、個別化診断における最近の進歩は、代謝性疾患における標的療法や個別化治療アプローチの開発に道を開いている。このため、新規創薬標的や革新的な治療法に特化した治療薬のパイプラインが拡大している。さらに、複数の薬剤を併用したり、異なる経路を標的にしたり、薬物療法と生活習慣への介入を組み合わせたりする併用療法も活発に研究されている。代謝疾患治療学とは、さまざまな代謝疾患の治療と管理に焦点を当てた医学の一分野を指す。代謝異常とは、体内の代謝の異常を特徴とする病状であり、これには食物をエネルギーやその他の必須物質に変換するプロセスが含まれる。代謝異常には、糖尿病、肥満、高コレステロール血症、先天性代謝異常、ライソゾーム貯蔵病など数多くの種類があるが、これらに限定されるものではない。これらの疾患は、遺伝的要因、環境の影響、生活習慣の選択、または基礎的な健康状態によって引き起こされる可能性がある。治療アプローチには、薬理学的介入、生活習慣の改善(食生活の改善や運動など)、酵素補充療法、細胞移植、低分子ベース療法、基質低減療法、遺伝子療法、薬物療法などの組み合わせが含まれる。さらに、高齢者人口の増加、意識と医療費の増加、代謝疾患治療におけるテクノロジーとデジタルヘルスソリューションの統合が増加している。これには、継続的な患者モニタリング、自己管理、リアルタイムデータ分析のためのウェアラブルデバイス、モバイルアプリケーション、リモートモニタリングシステムの使用が含まれ、予測期間中の推進要因として期待されています。ベイラー医科大学の研究者と共同研究機関の研究者らによって行われた最近の研究で、神経細胞の活動と脳細胞内の脂肪の一種であるスフィンゴ脂質のレベルとの間に関連があることが立証された。スフィンゴ脂質の代謝が阻害されると、動物モデルにおいて神経細胞の著しい損傷と神経変性が起こることが判明し、ゴーシェ病の根本的なメカニズムに新たな光が当てられた。Science Advances』誌に掲載されたこの研究は、ゴーシェ病だけでなく、他の神経変性疾患に対する治療法の開発に新たな道を開くものである。研究チームはまた、グリア細胞におけるトランスフォーミング成長因子β/骨形成因子(TGF-β/BMP)と呼ばれるタンパク質シグナル伝達経路が、スフィンゴ脂質の一種であるGlcCerを、エクソソームと呼ばれる小さな構造体を通して神経細胞からグリア細胞へ輸送する役割を担っていることを発見した。研究チームは、スフィンゴ脂質のレベルを調節するために、ヒト組織由来の細胞株でも同様のメカニズムが採用されていることを確認した。これらの画期的な発見は、ゴーシェ病において、神経細胞の活動と神経細胞とグリアの相互作用がどのようにスフィンゴ脂質とセラミドの代謝に寄与しているかを包括的に理解するものである。その意義は、ライソゾーム貯蔵障害やパーキンソン病など、他の神経変性疾患にも及ぶ。研究者たちは、脂質代謝経路を標的とすることで、これらの病態に苦しむ患者により効果的な治療法を開発できる可能性に熱中している。したがって、上記の要因により、市場は予測期間中に成長を目撃することが期待される。代謝異常の臨床試験の増加は、世界の代謝異常治療薬市場の成長を促進すると予想される。2023年3月6日、米国とカナダ以外ではMSDとして知られるメルク社は、高コレステロール血症の成人を対象とした1日1回経口プロテイン転換酵素サブチリシン/ケキシン9型(PCSK9)阻害薬MK-0616の臨床第2b相試験の結果を発表した。本試験の主要目的は、MK-0616の4つの異なる用量(6mg、12mg、18mg、30mg)について、ベースラインから8週目までの低比重リポ蛋白コレステロール(LDL-C)の変化率をプラセボと比較して検討することであった。8週間後、MK-0616のすべての用量で、プラセボと比較してLDL-Cの有意な減少が認められた。プラセボ調整後のベースラインからの減少率は、41.2%(6mg、95%信頼区間-47.8~-34.7、p<0.001)から60.9%(30mg、95%信頼区間-67.6~-54.3、p<0.001)であった。MK-0616の安全性プロファイルは、4つの用量すべてにおいて概して良好であった。これらの知見は、世界心臓病学会(ACC.23/WCC)と併催された米国心臓病学会(American College of Cardiology)の第72回年次学術集会で発表され、同時に米国心臓病学会雑誌(Journal of The American College of Cardiology)に掲載された。代謝異常に対する限られた治療オプションが、世界の代謝異常治療薬市場の成長を妨げると予想される。研究開発の著しい進歩にもかかわらず、特定の代謝異常に対して承認された治療オプションの範囲は依然として限られている。このような治療選択肢の制限は、複雑な遺伝的・生化学的メカニズムが関与することが多い代謝疾患の複雑な性質に起因している。例えば、先天性代謝異常は、遺伝的原因や代謝機能異常が異なる広範な疾患を包含している。治療の選択肢はしばしば特定の疾患によって異なり、食事療法、酵素補充療法、基質除去療法、ビタミン補充療法などがある。COVID-19の影響分析COVID-19の大流行は、代謝異常治療薬市場に大きな影響を与えている。パンデミックは世界的な医療サービスの混乱を招き、COVID-19症例の管理に重点が移された。その結果、代謝異常の診断や治療を含む日常的な医療へのアクセスが遅れたり制限されたりすることになった。さらに、新たな代謝疾患治療薬の臨床試験は、パンデミックの影響を受けている。患者募集の制限、医療施設へのアクセスの制限、COVID-19研究のためのリソースの優先順位付けなどにより、多くの臨床試験が保留されたり、遅延したりした。COVID-19にさらされるリスクを最小限に抑えるため、医療提供者は遠隔医療や遠隔モニタリング・ソリューションの採用を増やしている。これにより、代謝異常患者のバーチャル診察や遠隔モニタリングが可能になった。パンデミックとそれに伴う封鎖措置は人々のライフスタイルに影響を与え、身体活動レベル、食習慣、全体的な健康行動の変化につながった。このようなライフスタイルの変化が、代謝異常の蔓延を助長し、疾患管理に課題をもたらした可能性がある。対照的に、このような課題にもかかわらず、代謝異常の治療薬に対する需要は依然として大きく、これらの疾患は長期的な管理と治療を必要とするためである。ロシア・ウクライナ紛争分析ロシアとウクライナの間で進行中の紛争は、代謝疾患治療薬市場を含め、両国の医療システムのさまざまな側面に大きな影響を与えている。戦争は、医薬品、医療施設、代謝疾患の専門治療へのアクセス困難など、医療サービスの混乱につながっている。さらに、紛争による経済的不安定は、医薬品や医療サービスの価格や入手可能性に影響を与える可能性がある。また、紛争による経済的不安定は、医薬品や医療サービスの価格や利用可能性に影響を及ぼす可能性がある。限られた資源を戦争対策に振り向けることで、医療や代謝性疾患の研究への投資が減少する可能性がある。紛争によって影響を受けた人々が経験する戦争によるストレス、移住、トラウマも、代謝性疾患に間接的な影響を及ぼす可能性がある。ストレスや心理的要因は、代謝異常の管理やコントロールに影響を与え、症状を悪化させたり合併症を引き起こしたりする可能性がある。セグメント分析世界の代謝異常治療薬市場は、疾患タイプ、治療タイプ、投与経路、地域に基づいてセグメント化される。ERTは、ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病など、酵素欠乏を特徴とする疾患に特に有効である。これらの代謝疾患では、正常な代謝プロセスに不可欠な特定の酵素が体内で欠乏したり、生産量が不足したりする。この酵素欠乏は、細胞や組織内に有害物質や基質の蓄積を引き起こし、さまざまな症状や合併症を引き起こす。ERTは、欠乏または欠損した酵素を患者の体内に直接供給することによって機能する。酵素は通常、組換えDNA技術によって生産され、静脈注射によって投与される。さらに、臨床試験の増加、代謝異常の有病率の増加、良好な規制環境が予測期間中の推進要因となる。例えば、2023年にAM-Pharma社は、低ホスファターゼ症(HPP)患者を対象に、酵素補充療法であるilofotase alfaの2用量投与の有効性を評価する臨床試験の実施を開始した。本臨床試験は、イロフォターゼ・アルファがHPPに伴う細胞外の無機ピロリン酸(PPi)およびピリドキサール5'-リン酸(PLP)の有害なレベルを低下させることができるかどうかを検討することを目的としている。本試験は、イロフォターゼ・アルファの2つの投与量における治療効果を比較するものである。したがって、上記の要因から、予測期間中、この市場セグメントが最大の市場シェアを占めると予想される。例えば、ライソゾーム病GRCは、2023年5月14日から19日にかけて開催される、高く評価されている国際科学会議である。ライソゾーム病GRCは、最先端の未発表研究の発表を通じて、ライソゾーム病分野の科学的知見を深めることに主眼を置いている。この会議の特徴のひとつは、非公式な交流を促進し、参加者間の仲間意識を醸成することに重点を置いていることである。プログラムには、各講演の後にディスカッションの時間が十分に設けられており、参加者は発表された研究をより深く掘り下げ、意見を交換することができる。また、午後の自由時間や共同食事会では、非公式なネットワーキングの機会を提供し、共同研究や永続的なプロフェッショナル関係の構築を促進する。この会議には、世界中の研究機関や組織から著名な講演者やディスカッションリーダーが参加するため、多様な視点とライソゾーム病分野の最新動向を取り入れることができる。さらに、遠隔地での開催であるため臨場感が増し、科学的交流や科学的コミュニティの形成につながる雰囲気が醸成される。主要な講演や発表に加え、ポスターセッションの時間も設けられており、あらゆるキャリア段階の研究者が自身の研究を発表し、同業者からフィードバックを受けることができる。このような包括的なアプローチは、若手科学者の参加と参画を促し、彼らの成長を促進し、科学コミュニティ内での知識共有を促進する。したがって、上記の要因により、北米地域が予測期間中に最大の市場シェアを占めると予想される。競合他社の状況市場の主なグローバルプレーヤーには、Sanofi S.A.、Merck KgaA、Amgen, Inc、AstraZeneca PLC、Actelion Pharmaceuticals Ltd、Eli Lilly and Company、Shire PLC、Cipla, Inc、CymaBay Therapeutics, Inc、Boehringer Ingelheim GmbHなど。レポートを購入する理由 - 疾患タイプ、治療タイプ、投与経路、地域に基づく世界の代謝異常治療薬市場のセグメンテーションを可視化し、主要な商業資産とプレーヤーを理解する。- 代謝異常治療薬の世界市場レポートは、約62の表、63の図、195ページを提供します。対象読者 2023- メーカー/バイヤー- 業界投資家/投資銀行家- リサーチ専門家- 新興企業

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目次

1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Executive Summary
3.1. Snippet by Disease Type
3.2. Snippet by Therapy Type
3.3. Snippet by Route of Administration
3.4. Snippet by Region
4. Dynamics
4.1. Impacting Factors
4.1.1. Drivers
4.1.1.1. The Disorders are Expected to Drive Global Metabolic Disorders Therapeutics Market Growth.
4.1.1.2. Increasing Clinical Trials for Metabolic Disorder Therapies are Expected to Drive Global Metabolic Disorders Therapeutics Market Growth.
4.1.2. Restraints
4.1.2.1. Implications for Disease Severity and Individualized Treatment Strategies are Expected to Hamper Global Metabolic Disorders Therapeutics Market Growth.
4.1.3. Opportunity
4.1.3.1. Collaborative Research and Translational Efforts.
4.1.4. Impact Analysis
5. Industry Analysis
5.1. Porter’s 5 Forces Analysis
5.2. Supply Chain Analysis
5.3. Unmet Needs
5.4. Regulatory Analysis
6. COVID-19 Analysis
6.1. Analysis of COVID-19
6.1.1. Scenario Before COVID-19
6.1.2. Scenario During COVID-19
6.1.3. Scenario Post COVID-19
6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19
6.3. Demand-Supply Spectrum
6.4. Government Initiatives Related to the Market During the Pandemic
6.5. Manufacturers’ Strategic Initiatives
6.6. Conclusion
7. Russia-Ukraine War Analysis
8. By Disease Type
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Disease Type
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Disease Type
8.2. Lysosomal Storage Diseases*
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.2.3. Gaucher’s Disease
8.2.4. Metachromatic Leukodystrophy
8.2.5. Hurler - Scheie
8.2.6. Sanfilipo A
8.2.7. Others
8.3. Diabetes
8.4. Obesity
8.5. Inherited Metabolic Disorders
8.6. Hypercholesterolemia
8.7. Others
9. By Therapy Type
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
9.1.2. Market Attractiveness Index, By Therapy Type
9.2. Enzyme Replacement Therapy*
9.2.1. Introduction
9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
9.3. Cellular Transplantation
9.4. Small Molecule Based Therapy
9.5. Substrate Reduction Therapy
9.6. Gene Therapy
9.7. Drug Therapy
10. By Route of Administration
10.1. Introduction
10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
10.1.2. Market Attractiveness Index, By Route of Administration
10.2. Oral*
10.2.1. Introduction
10.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
10.3. Parenteral
10.4. Others
11. By Region
11.1. Introduction
11.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
11.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
11.2. North America
11.2.1. Introduction
11.2.2. Key Region-Specific Dynamics
11.2.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Disease Type
11.2.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
11.2.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.2.6. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.2.6.1. The U.S.
11.2.6.2. Canada
11.2.6.3. Mexico
11.3. Europe
11.3.1. Introduction
11.3.2. Key Region-Specific Dynamics
11.3.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Disease Type
11.3.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
11.3.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.3.6. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.3.6.1. Germany
11.3.6.2. The U.K.
11.3.6.3. France
11.3.6.4. Italy
11.3.6.5. Spain
11.3.6.6. Rest of Europe
11.4. South America
11.4.1. Introduction
11.4.2. Key Region-Specific Dynamics
11.4.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Disease Type
11.4.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
11.4.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.4.6. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.4.6.1. Brazil
11.4.6.2. Argentina
11.4.6.3. Rest of South America
11.5. Asia Pacific
11.5.1. Introduction
11.5.2. Key Region-Specific Dynamics
11.5.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Disease Type
11.5.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
11.5.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.5.6. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.5.6.1. China
11.5.6.2. India
11.5.6.3. Japan
11.5.6.4. Australia
11.5.6.5. Rest of Asia Pacific
11.6. Middle East and Africa
11.6.1. Introduction
11.6.2. Key Region-Specific Dynamics
11.6.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Disease Type
11.6.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
11.6.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
12. Competitive Landscape
12.1. Competitive Scenario
12.2. Product Benchmarking
12.3. Company Share Analysis
12.4. Key Developments and Strategies
13. Company Profiles
13.1. Sanofi S.A*
13.1.1. Company Overview
13.1.2. Product Portfolio and Description
13.1.3. Financial Overview
13.1.4. Key Developments
13.2. Merck KgaA
13.3. Amgen, Inc
13.4. AstraZeneca PLC
13.5. Actelion Pharmaceuticals Ltd
13.6. Eli Lilly and Company
13.7. Shire PLC
13.8. Cipla, Inc, Inc.
13.9. CymaBay Therapeutics, Inc
13.10. Boehringer Ingelheim GmbH
LIST NOT EXHAUSTIVE
14. Appendix
14.1. About Us and Services
14.2. Contact Us

 

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Summary

Market Overview The Global Metabolic Disorders Therapeutics Market reached US$ 68.1 billion in 2022 and is projected to witness lucrative growth by reaching up to US$ 122.3 billion by 2030. The global metabolic disorders therapeutics market is expected to exhibit a CAGR of 7.8% during the forecast period 2023-2030.Recent advancements in genetic testing, biomarker identification, and personalized diagnostics have paved the way for the development of targeted therapies and individualized treatment approaches in metabolic disorders. This has led to an expanding pipeline of therapeutic agents, with a specific focus on novel drug targets and innovative treatment modalities. Additionally, combination therapies that involve the use of multiple drugs, targeting different pathways, or combining drug therapies with lifestyle interventions are being actively explored. These trends signify a shift towards personalized and holistic approaches in the field of metabolic disorders therapeutics.Metabolic disorders therapeutics refers to the branch of medicine focused on the treatment and management of various metabolic disorders. Metabolic disorders are medical conditions characterized by abnormalities in the body's metabolism, which includes the processes involved in converting food into energy and other essential substances.There are numerous types of metabolic disorders, including but not limited to diabetes, obesity, hypercholesterolemia, inborn errors of metabolism, and lysosomal storage diseases. These disorders can be caused by genetic factors, environmental influences, lifestyle choices, or underlying health conditions.Treatment approaches may involve a combination of pharmacological interventions, lifestyle modifications (such as dietary changes and exercise), enzyme replacement therapy, cellular transplantation, small molecule-based therapy, substrate reduction therapy, gene therapy, and drug therapy among others.Furthermore, the rising geriatric population, increasing awareness and healthcare expenditure, and the integration of technology and digital health solutions in metabolic disorders therapeutics are on the rise. This includes the use of wearable devices, mobile applications, and remote monitoring systems for continuous patient monitoring, self-management, and real-time data analysis are the factors expected to drive over the forecast period. Market DynamicsThe Increasing Research in Gaucher's Disease is Expected to Drive the Global Metabolic Disorders Therapeutics Market Growth.A recent study conducted by researchers from Baylor College of Medicine and collaborating institutions has established a connection between neuronal activity and the levels of sphingolipids, a type of fat, in brain cells. Disruption of sphingolipid metabolism was found to cause significant neuronal damage and neurodegeneration in animal models, shedding new light on the underlying mechanisms of Gaucher's disease. Published in Science Advances, the study opens up novel avenues for developing therapies not only for Gaucher's disease but also for other neurodegenerative disorders.The researchers also discovered that a protein signaling pathway called the transforming growth factor-beta/bone morphogenetic (TGF-beta/BMP) in glial cells plays a role in transporting GlcCer, a type of sphingolipid, from neurons to glia through small structures called exosomes. The team confirmed that similar mechanisms are employed by cell lines derived from human tissues to regulate sphingolipid levels.These groundbreaking findings provide a comprehensive understanding of how neuronal activity and the interaction between neurons and glia contribute to sphingolipid and ceramide metabolism in Gaucher's disease. The implications extend to other neurodegenerative conditions, including lysosomal storage disorders and Parkinson's disease. The researchers are enthusiastic about the possibility of targeting lipid metabolism pathways to develop more effective treatments for patients suffering from these conditions. Hence, owing to the above factors, the market is expected to witness growth over the forecast period.The Increasing Clinical Trials for Metabolic Disorders are Expected to Drive the Global Metabolic Disorders Therapeutics Market Growth.On March 6, 2023, Merck, also known as MSD outside the United States and Canada, announced the results of a Phase 2b clinical trial assessing MK-0616, an investigational once-daily oral inhibitor of proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9), in adults with hypercholesterolemia. The primary objective of the study was to examine the percentage change in low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) from baseline to week 8 for four different doses of MK-0616 (6 mg, 12 mg, 18 mg, and 30 mg) compared to a placebo. After 8 weeks, all doses of MK-0616 demonstrated significant reductions in LDL-C compared to the placebo. The placebo-adjusted reduction from baseline ranged from 41.2% (6 mg, 95% CI -47.8 to -34.7; p <0.001) to 60.9% (30 mg, 95% CI -67.6 to -54.3; p <0.001). The safety profile of MK-0616 was generally well-tolerated across all four doses. These findings were presented at the American College of Cardiology's 72nd Annual Scientific Session in conjunction with the World Congress of Cardiology (ACC.23/WCC) and simultaneously published in the Journal of The American College of Cardiology. Thus, owing to the above factors, the market is expected to drive over the forecast period.Limited Treatment Options for Metabolic Disorders are Expected to Hamper the Global Metabolic Disorders Therapeutics Market Growth.Despite significant progress in research and development, the range of approved therapeutic options for certain metabolic disorders remains limited. This poses challenges in meeting the diverse needs of patients and achieving optimal treatment outcomes.This limitation in treatment options stems from the complex nature of metabolic disorders, which often involve intricate genetic and biochemical mechanisms. Each disorder may have unique underlying causes and metabolic dysfunctions, making it challenging to develop targeted therapies for every specific condition.For instance, inborn errors of metabolism encompass a broad range of disorders with different genetic causes and metabolic dysfunctions. Treatment options often depend on the specific disorder and may include dietary modifications, enzyme replacement, substrate reduction therapy, or vitamin supplementation. However, for many of these disorders, there is still a lack of targeted therapies, and management mainly focuses on symptomatic relief and preventive measures.COVID-19 Impact AnalysisThe COVID-19 pandemic has had a significant impact on the metabolic disorders therapeutics market. The pandemic has led to disruptions in healthcare services worldwide, with a shift in focus towards managing COVID-19 cases. This has resulted in delayed or limited access to routine medical care, including the diagnosis and treatment of metabolic disorders. Patients may have faced challenges in receiving timely medical interventions, leading to potential setbacks in disease management.Moreover, clinical trials for new metabolic disorder therapies have been affected by the pandemic. Many trials were put on hold or experienced delays due to restrictions on patient recruitment, limited access to healthcare facilities, and prioritization of resources for COVID-19 research. These disruptions have slowed down the development and approval of new therapies for metabolic disorders.To minimize the risk of exposure to COVID-19, healthcare providers have increasingly adopted telemedicine and remote monitoring solutions. This has allowed for virtual consultations and remote monitoring of patients with metabolic disorders. While this approach has provided continuity of care, it may have limitations in terms of in-person assessments and the ability to closely monitor certain aspects of disease progression.The pandemic and associated lockdown measures have affected people's lifestyles, leading to changes in physical activity levels, dietary habits, and overall health behaviors. These lifestyle changes may have contributed to metabolic disorders' prevalence and posed challenges in disease management.In contrast, despite these challenges, the demand for metabolic disorders therapeutics remains significant, as these conditions require long-term management and treatment. The market is expected to gradually recover as healthcare systems adapt to the new normal and efforts are made to address the impact of the pandemic on metabolic disorder management.Russia-Ukraine Conflict AnalysisThe ongoing conflict between Russia and Ukraine has had a significant impact on various aspects of both countries' healthcare systems, including the metabolic disorders therapeutics market.The war has led to disruptions in healthcare services, including difficulties in accessing medications, healthcare facilities, and specialized treatments for metabolic disorders. The displacement of populations and the destruction of healthcare infrastructure have further compounded these challenges.In addition, economic instability caused by the conflict can affect the affordability and availability of medications and healthcare services. The allocation of limited resources towards the war efforts may result in reduced investment in healthcare and research for metabolic disorders.The war-induced stress, displacement, and trauma experienced by individuals affected by the conflict can also have indirect effects on metabolic disorders. Stress and psychological factors can impact the management and control of metabolic disorders, potentially exacerbating symptoms and leading to complications.Segment AnalysisThe global metabolic disorders therapeutics market is segmented based on disease type, therapy type, route of administration, and region.Enzyme Replacement Therapy from the Therapy Type Segment Accounts for 29.5% of the Market Share Owing to the Widely Used and Effective Treatment, and Ongoing Research and Advancements in the FieldEnzyme Replacement Therapy (ERT) is a widely used and effective treatment for various metabolic disorders. It is particularly beneficial for disorders characterized by enzyme deficiencies, such as Gaucher's disease, Fabry disease, and Pompe disease.In these metabolic disorders, the body lacks or produces insufficient amounts of specific enzymes that are crucial for normal metabolic processes. This enzyme deficiency leads to the accumulation of toxic substances or substrates within cells and tissues, resulting in a wide range of symptoms and complications.ERT works by providing the missing or deficient enzyme directly to the patient's body. The enzyme is typically produced through recombinant DNA technology and administered via intravenous infusion. By introducing the exogenous enzyme, ERT aims to supplement the deficient enzyme and restore its activity, thereby correcting the underlying metabolic dysfunction.Furthermore, the increasing clinical trials, increasing prevalence of metabolic disorders, and favorable regulatory environment are the factors expected to drive over the forecast period.For instance, in 2023, AM-Pharma started conducting a clinical trial to evaluate the effectiveness of two doses of ilofotase alfa, an enzyme replacement therapy, in patients with hypophosphatasia (HPP). The trial aims to investigate whether ilofotase alfa can reduce the harmful levels of extracellular inorganic pyrophosphate (PPi) and pyridoxal 5'-phosphate (PLP) associated with HPP. The study is comparing the treatment effects between the two doses of ilofotase alfa. The estimated completion date for the study is July 23, 2023.Hence, owing to the above factors, the market segment is expected to hold the largest market share over the forecast period.Geographical AnalysisNorth America Accounted for Approximately 38.4% of the Market Share Owing to the Increasing Prevalence of Metabolic Disorders and Rising Awareness Among PeopleThe increasing prevalence of metabolic disorders, rising awareness among people, increasing product approvals, and growing research in the region are expected to drive the North American region over the forecast period.For instance, the Lysosomal Diseases GRC is a highly regarded international scientific conference taking place from May 14-19, 2023. It is specifically focused on advancing scientific knowledge in the field of lysosomal diseases through the presentation of cutting-edge and unpublished research. The conference provides a platform for scientists of all career stages to share their work and engage in fruitful discussions.One of the distinguishing features of this conference is its emphasis on fostering informal interactions and creating a sense of camaraderie among attendees. The program includes ample time for discussion after each talk, allowing participants to delve deeper into the presented research and exchange ideas. The conference also provides opportunities for informal networking during afternoon free time and communal meals, facilitating collaborations and the development of lasting professional relationships.The conference attracts renowned speakers and discussion leaders from institutions and organizations worldwide, ensuring a diverse range of perspectives and the inclusion of the latest developments in the field of lysosomal diseases. Moreover, the conference's remote location enhances the immersive experience, creating an atmosphere conducive to scientific exchange and the formation of scientific communities.In addition to the premier talks and presentations, the conference dedicates specific time for poster sessions, allowing researchers at all career stages to showcase their work and receive feedback from their peers. This inclusive approach encourages the participation and engagement of early-career scientists, fostering their development and facilitating knowledge sharing within the scientific community.Thus, owing to the above factors, the North American region is expected to hold the largest market share over the forecast period.Competitive LandscapeThe major global players in the market include Sanofi S.A, Merck KgaA, Amgen, Inc, AstraZeneca PLC, Actelion Pharmaceuticals Ltd, Eli Lilly and Company, Shire PLC, Cipla, Inc, Inc., CymaBay Therapeutics, Inc, and Boehringer Ingelheim GmbH among others.Why Purchase the Report?• To visualize the global metabolic disorders therapeutics market segmentation based on the disease type, therapy type, route of administration, and region, as well as understand key commercial assets and players.• Identify commercial opportunities by analyzing trends and co-development. • Excel data sheet with numerous data points of metabolic disorders therapeutics market-level with all segments.• PDF report consists of a comprehensive analysis after exhaustive qualitative interviews and an in-depth study.• Product mapping available as Excel consisting of key products of all the major players.The global metabolic disorders therapeutics market report would provide approximately 62 tables, 63 figures, and 195 Pages.Target Audience 2023• Manufacturers/ Buyers• Industry Investors/Investment Bankers• Research Professionals• Emerging Companies



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Table of Contents

1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Executive Summary
3.1. Snippet by Disease Type
3.2. Snippet by Therapy Type
3.3. Snippet by Route of Administration
3.4. Snippet by Region
4. Dynamics
4.1. Impacting Factors
4.1.1. Drivers
4.1.1.1. The Disorders are Expected to Drive Global Metabolic Disorders Therapeutics Market Growth.
4.1.1.2. Increasing Clinical Trials for Metabolic Disorder Therapies are Expected to Drive Global Metabolic Disorders Therapeutics Market Growth.
4.1.2. Restraints
4.1.2.1. Implications for Disease Severity and Individualized Treatment Strategies are Expected to Hamper Global Metabolic Disorders Therapeutics Market Growth.
4.1.3. Opportunity
4.1.3.1. Collaborative Research and Translational Efforts.
4.1.4. Impact Analysis
5. Industry Analysis
5.1. Porter’s 5 Forces Analysis
5.2. Supply Chain Analysis
5.3. Unmet Needs
5.4. Regulatory Analysis
6. COVID-19 Analysis
6.1. Analysis of COVID-19
6.1.1. Scenario Before COVID-19
6.1.2. Scenario During COVID-19
6.1.3. Scenario Post COVID-19
6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19
6.3. Demand-Supply Spectrum
6.4. Government Initiatives Related to the Market During the Pandemic
6.5. Manufacturers’ Strategic Initiatives
6.6. Conclusion
7. Russia-Ukraine War Analysis
8. By Disease Type
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Disease Type
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Disease Type
8.2. Lysosomal Storage Diseases*
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.2.3. Gaucher’s Disease
8.2.4. Metachromatic Leukodystrophy
8.2.5. Hurler - Scheie
8.2.6. Sanfilipo A
8.2.7. Others
8.3. Diabetes
8.4. Obesity
8.5. Inherited Metabolic Disorders
8.6. Hypercholesterolemia
8.7. Others
9. By Therapy Type
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
9.1.2. Market Attractiveness Index, By Therapy Type
9.2. Enzyme Replacement Therapy*
9.2.1. Introduction
9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
9.3. Cellular Transplantation
9.4. Small Molecule Based Therapy
9.5. Substrate Reduction Therapy
9.6. Gene Therapy
9.7. Drug Therapy
10. By Route of Administration
10.1. Introduction
10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
10.1.2. Market Attractiveness Index, By Route of Administration
10.2. Oral*
10.2.1. Introduction
10.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
10.3. Parenteral
10.4. Others
11. By Region
11.1. Introduction
11.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
11.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
11.2. North America
11.2.1. Introduction
11.2.2. Key Region-Specific Dynamics
11.2.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Disease Type
11.2.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
11.2.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.2.6. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.2.6.1. The U.S.
11.2.6.2. Canada
11.2.6.3. Mexico
11.3. Europe
11.3.1. Introduction
11.3.2. Key Region-Specific Dynamics
11.3.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Disease Type
11.3.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
11.3.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.3.6. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.3.6.1. Germany
11.3.6.2. The U.K.
11.3.6.3. France
11.3.6.4. Italy
11.3.6.5. Spain
11.3.6.6. Rest of Europe
11.4. South America
11.4.1. Introduction
11.4.2. Key Region-Specific Dynamics
11.4.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Disease Type
11.4.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
11.4.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.4.6. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.4.6.1. Brazil
11.4.6.2. Argentina
11.4.6.3. Rest of South America
11.5. Asia Pacific
11.5.1. Introduction
11.5.2. Key Region-Specific Dynamics
11.5.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Disease Type
11.5.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
11.5.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.5.6. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.5.6.1. China
11.5.6.2. India
11.5.6.3. Japan
11.5.6.4. Australia
11.5.6.5. Rest of Asia Pacific
11.6. Middle East and Africa
11.6.1. Introduction
11.6.2. Key Region-Specific Dynamics
11.6.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Disease Type
11.6.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
11.6.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
12. Competitive Landscape
12.1. Competitive Scenario
12.2. Product Benchmarking
12.3. Company Share Analysis
12.4. Key Developments and Strategies
13. Company Profiles
13.1. Sanofi S.A*
13.1.1. Company Overview
13.1.2. Product Portfolio and Description
13.1.3. Financial Overview
13.1.4. Key Developments
13.2. Merck KgaA
13.3. Amgen, Inc
13.4. AstraZeneca PLC
13.5. Actelion Pharmaceuticals Ltd
13.6. Eli Lilly and Company
13.7. Shire PLC
13.8. Cipla, Inc, Inc.
13.9. CymaBay Therapeutics, Inc
13.10. Boehringer Ingelheim GmbH
LIST NOT EXHAUSTIVE
14. Appendix
14.1. About Us and Services
14.2. Contact Us

 

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