ホモシスチン尿症の世界市場 - 2023-2030

Global Homocystinuria Market - 2023-2030

概要ホモシスチン尿症の世界市場は、2022年にXX億米ドルに達し、2023年から2030年の予測期間中にXX%のCAGRで成長し、2030年にはXX億米ドルに達すると予測されている。ホモシステインとその代謝産物は、ホモシ... もっと見る

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DataM Intelligence データMインテリジェンス	2023年9月27日	US$4,350 シングルユーザライセンスライセンス・価格情報・注文方法はこちら	186	英語

サマリー

概要
ホモシスチン尿症の世界市場は、2022年にXX億米ドルに達し、2023年から2030年の予測期間中にXX%のCAGRで成長し、2030年にはXX億米ドルに達すると予測されている。
ホモシステインとその代謝産物は、ホモシステインの前駆体であるアミノ酸メチオニンの代謝不全によって引き起こされるHCUの結果として、人の血液や尿中に過剰に蓄積する。患者は、骨の異常、知的障害、致命的な血管閉塞を含む様々な症状を経験する。
代替療法はほとんどなく、多くの患者は厳しい制限食を守らなければならない。ホモシスチン尿症に対する一般市民や専門家の意識の高まりは、市場を牽引する重要な要因の一つである。ホモシスチン尿症の症状に関する知識が深まり、診断検査が可能になったことで、早期かつ正確な診断が可能になった。
数多くの国が、ホモシスチン尿症を含む多くの遺伝性疾患について乳児を検査する新生児スクリーニング・プログラムを実施している。新生児スクリーニングによる早期発見により、疾病に迅速に介入し、コントロールすることができるため、治療成績が大幅に向上する。
ダイナミクス
研究活動の活発化
2023年5月、古典的ホモシスチン尿症（HCU）の治療薬として、全く新しい実験的酵素補充薬であるペグチバチナーゼが試験中であり、Travere Therapeutics, Inc.は、プラセボ対照第1/2相COMPOSE試験のコホート6から有望な結果を発表した。このコホートでは、5人の患者のうち4人が治療群に割り付けられ、盲検下無作為化で2.5mg/kgの凍結乾燥ペグチバチナーゼまたはプラセボを週2回（BIW）投与された。
ベースラインからの総ホモシステイン（tHcy）の平均相対減少率は67.1％であり、6～12週にわたって平均tHcyが臨床的に有意な閾値である100M以下に維持されたことが、この最高用量コホートにおけるペグチバチナーゼ治療の効果であった。ペグチバチナーゼの忍容性は、これまでのところ一般的に良好である。
増加する治療選択肢
ピリドキシン応答性患者の治療には、医薬用量のピリドキシン、ビタミンD、葉酸とビタミンB12の追加補充が用いられる。100種類以上の酵素がビタミンB6（ピリドキシン）に依存しており、ビタミンB6はタンパク質や脂肪を含む多くの代謝経路にも関与している。補酵素とは、重要な機能を担う体内酵素の「助っ人分子」の一種である。
このビタミンは、赤血球の色素であるヘモグロビン、免疫系、脳システムの発達に必要である。ピリドキシン塩酸塩またはピリドキサールリン酸塩(PLP)は、通常、栄養補助食品に含まれています。ピリドキシン（ビタミンB6）は通常、水に溶けやすい白色の結晶性化合物ピリドキシン塩酸塩（C8H12ClNO3）として医薬品に含まれている。プロドラッグのピリドキシンは、体内で活性型PLPに生体内変換される。
古典的ホモシスチン尿症への注目の高まり
古典的ホモシスチン尿症（HCU）は、世界的に出生20万～33万5,000人に1人の割合で発症する重篤な希少遺伝病で、主にシスタチオニン合成酵素（CBS）遺伝子の変異によって発症する。メチオニン（Met）代謝の副産物であるホモシステイン（Hcy）は、CBSが機能していないとシスタチオニンに変換されない。
循環中の遊離Hcyと血清蛋白に結合したHcyの両方からなる総Hcy（tHcy）は、CBS欠損の存在下では高値であり、おそらく危険である。正常なtHcy値は15M以下であるが、未治療患者ではtHcy値が100Mを超えることが多い。患者はまた、メチオニンのリサイクル経路がMetとHcyを相互変換する結果、Met値が高くなることがある。HCU患者は、ヒトの正常血中濃度であるMet濃度が高い可能性があるが、高メチオニン血症はMet濃度が1000M以下であれば良性であると考えられている。
高い開発コスト
新規薬剤を開発する場合、病気の原因や将来の標的を理解するためには、相当な研究が必要である。治療戦略を確認するためには、実験室や動物での前臨床試験が必要である。新しい治療法の有効性と安全性をヒトで評価するには、臨床試験が重要である。臨床試験にはいくつかの段階があり、それぞれに多額の費用がかかる。希少疾患は患者数が少ないため、募集期間を長くする必要があります。
FDAやEMAのような保健当局が課す規制基準を満たすためには、膨大な文書化、試験、コンプライアンス作業が必要であり、これらすべてが費用を増大させる。医薬品を高い品質レベルで、一貫して、法律に従って製造するためには、複雑な製造手順と品質管理技術が必要となる。
患者数が少ない
ホモシスチン尿症は珍しい疾患であり、患者数が少ないことが多い。罹患者数が少ないことは困難なことであるが、同時に製薬会社や医療提供者にとっても特別な問題を提起している。この病気は希少であるため、臨床試験に十分な数の患者を登録することが困難である。
そのため、試験スケジュールの延長や開発プロセスの遅延を引き起こす可能性がある。限られた患者集団から統計的に意味のあるデータを得ることは難しく、臨床試験の結果の信頼性や結果を一般化する能力に影響を与える。ホモシスチン尿症は希少疾患であるため、医療従事者はホモシスチン尿症の認識や治療に関する経験や知識が不足している可能性がある。
本レポートの詳細 - サンプル請求
セグメント分析
世界のホモシスチン尿症市場は、薬物治療、剤形、投与経路、流通チャネル、地域に基づいてセグメント化される。
予測期間中、ベタインが最大の市場シェアを占める
経口ベタイン（N,N,N-トリメチルグリシン）は、ピリドキシン単独でtHCyの目標値を達成できない場合に、ベタイン-ホモシステインメチルトランスフェラーゼによって触媒されるHCyのメチオニンへの再メチル化のための追加チャネルを提供するメチルドナーとして投与される。
このため、メチオニンを1000mol/L未満に維持できる最大量（成人の場合、英国で認可されている1回3gの1日2回投与量より多くなる可能性がある）が使用される。ピリドキシンに部分的にしか反応しない患者に対しては、ピリドキシンとベタインを併用することで、適切かつ確実な治療が可能になることが多い。
地理的浸透
インフラ開発、都市化、建設プロジェクト
北米は世界のホモシスチン尿症市場で圧倒的な強さを誇っている。ホモシスチン尿症を治すためには、血中ホモシステイン濃度をコントロール下に置かなければならない。ビタミンB6サプリメントの摂取は、一般的に治療の一部である。ビタミンB6に反応する古典的なホモシスチン尿症であれば、ビタミンB6の投与で十分にホモシステイン濃度を下げ、調整することができる。
また、2023年3月、コゼット・ファーマシューティカルズ社はANIファーマシューティカルズ社との契約により、無水ベタイン内用液180gm（以下「ベタイン」）の米国における販売権を取得し、3月より顧客への販売を開始した。
ホモシスチン尿症は、ホモシステインが体内に過剰に蓄積される稀な遺伝性疾患であり、ベタインはこのホモシスチン尿症の患者に有効である。今回の発売により、ホモシスチン尿症患者やその患者をケアする医療従事者にとって、安全で効果的、かつ簡単に入手できる代替治療薬が利用できるようになる。
COVID-19の影響分析
2019年後半のCOVID-19パンデミックの発生は、世界のホモシスチン尿症市場を含む世界中の産業に前例のない課題をもたらした。戸締まり、ウイルス感染の心配、資源の流用により、パンデミック中は医療施設へのアクセスが制限された。このため、ホモシスチン尿症患者の診断や治療開始が遅れた可能性がある。対面診療が減少するにつれ、遠隔診療やバーチャル診察が普及した。
遠隔診療によってケアの継続性を維持することが容易になったにもかかわらず、特にまれな疾患の場合、徹底的な対面診察の必要性に完全に取って代わることはできないかもしれない。患者募集の困難、施設の閉鎖、COVID-19研究にリソースを振り向けるため、いくつかの臨床研究は延期、中止、遅延した。渡航制限、医療機関へのアクセス制限、患者の安全性への懸念などにより、データ収集や試験の進行が妨げられた。
ロシア・ウクライナ戦争の影響分析
紛争の結果、ホモシスチン尿症のような希少疾患を含む医療、診断、治療を提供する能力が損なわれたり、破壊されたりする可能性がある。医療資源が緊急医療や緊急事態に転用されれば、稀な疾患に対する専門的な治療が受けられなくなる可能性がある。
ホモシスチン尿症患者は、転居、資源の不足、ケアの継続性の中断により、医療を受けることが困難になる可能性がある。紛争に関連した混乱は、ホモシスチン尿症のような希少疾患の新規治療法を発見する努力に影響を与える可能性がある。
薬物治療別
- ピリドキシン
- ベタイン
- 葉酸塩
- コバラミン
形態別
- 錠剤
- 懸濁液
- 錠剤
- カプセル剤
投与経路別
- 経口
- 非経口
流通経路別
- 病院薬局
- 小売薬局
- オンライン薬局
地域別
- 北米
o 米国
o カナダ
o メキシコ
- ヨーロッパ
o ドイツ
o イギリス
o フランス
o イタリア
o スペイン
o その他のヨーロッパ
- 南アメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
o その他の南米諸国
- アジア太平洋
o 中国
o インド
o 日本
o オーストラリア
o その他のアジア太平洋地域
- 中東およびアフリカ
主要開発
- 2023年5月、希少疾患の治療薬の開発・商業化に携わる製薬会社Eton Pharmaceuticals, Inc.は、ホモシスチン尿症の治療薬として無水ベタイン内用液180グラムの商業利用可能を報告した。
競争状況
市場の主な世界企業には、Travere Therapeutics社、Aeglea BioTherapeutics社、Ginkgo Bioworks社、Cosette Pharmaceuticals社、Eton Pharmaceuticals社、その他が含まれます。
レポートを購入する理由
- 治療薬、剤形、投与経路、流通チャネル、地域に基づく世界のホモシスチン尿症市場のセグメンテーションを可視化し、主要な商業資産とプレイヤーを理解するため。
- トレンドと共同開発の分析による商機の特定。
- ホモシスチン尿症市場レベルの数多くのデータを全セグメントでまとめたExcelデータシート。
- PDFレポートは、徹底的な定性的インタビューと詳細な調査後の包括的な分析で構成されています。
- 主要企業の主要製品で構成される製品マッピングをエクセルで提供。
世界のホモシスチン尿症市場レポートは約64表、57図、186ページを提供します。
2023年ターゲットオーディエンス
- メーカー/バイヤー
- 業界投資家/投資銀行家
- 研究専門家
- 新興企業

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1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Executive Summary
3.1. Snippet by Drug Treatment
3.2. Snippet by Form
3.3. Snippet by Route of Administration
3.4. Snippet by Distribution Channel
3.5. Snippet by Region
4. Dynamics
4.1. Impacting Factors
4.1.1. Drivers
4.1.1.1. The Increasing Treatment Options
4.1.1.2. The Increasing Treatment Options
4.1.1.3. Increasing Focus Towards Classical Homocystinuria
4.1.1.4. Awareness and Education
4.1.2. Restraints
4.1.2.1. High Development Cost
4.1.2.2. Small Patient Population
4.1.3. Opportunity
4.1.4. Impact Analysis
5. Industry Analysis
5.1. Porter's Five Force Analysis
5.2. Supply Chain Analysis
5.3. Pricing Analysis
5.4. Regulatory Analysis
5.5. Russia-Ukraine War Impact Analysis
5.6. DMI Opinion
6. COVID-19 Analysis
6.1. Analysis of COVID-19
6.1.1. Scenario Before COVID
6.1.2. Scenario During COVID
6.1.3. Scenario Post COVID
6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19
6.3. Demand-Supply Spectrum
6.4. Government Initiatives Related to the Market During Pandemic
6.5. Manufacturers Strategic Initiatives
6.6. Conclusion
7. By Drug Treatment
7.1. Introduction
7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Treatment
7.1.2. Market Attractiveness Index, By Drug Treatment
7.2. Pyridoxine*
7.2.1. Introduction
7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
7.3. Betaine
7.4. Folate
7.5. Cobalamin
8. By Form
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Form
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Form
8.2. Tablets*
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.3. Suspension
8.4. Pills
8.5. Capsules
9. By Route of Administration
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
9.1.2. Market Attractiveness Index, By Route of Administration
9.2. Oral*
9.2.1. Introduction
9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
9.3. Parenteral
10. By Distribution Channel
10.1. Introduction
10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
10.1.2. Market Attractiveness Index, By Distribution Channel
10.2. Hospital Pharmacies*
10.2.1. Introduction
10.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
10.3. Retail Pharmacies
10.4. Online Pharmacies
11. By Region
11.1. Introduction
11.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
11.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
11.2. North America
11.2.1. Introduction
11.2.2. Key Region-Specific Dynamics
11.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Treatment
11.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Form
11.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.2.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.2.7.1. U.S.
11.2.7.2. Canada
11.2.7.3. Mexico
11.3. Europe
11.3.1. Introduction
11.3.2. Key Region-Specific Dynamics
11.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Treatment
11.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Form
11.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.3.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.3.7.1. Germany
11.3.7.2. UK
11.3.7.3. France
11.3.7.4. Italy
11.3.7.5. Spain
11.3.7.6. Rest of Europe
11.4. South America
11.4.1. Introduction
11.4.2. Key Region-Specific Dynamics
11.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Treatment
11.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Form
11.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.4.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.4.7.1. Brazil
11.4.7.2. Argentina
11.4.7.3. Rest of South America
11.5. Asia-Pacific
11.5.1. Introduction
11.5.2. Key Region-Specific Dynamics
11.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Treatment
11.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Form
11.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.5.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.5.7.1. China
11.5.7.2. India
11.5.7.3. Japan
11.5.7.4. Australia
11.5.7.5. Rest of Asia-Pacific
11.6. Middle East and Africa
11.6.1. Introduction
11.6.2. Key Region-Specific Dynamics
11.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Treatment
11.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Form
11.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.6.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
12. Competitive Landscape
12.1. Competitive Scenario
12.2. Market Positioning/Share Analysis
12.3. Mergers and Acquisitions Analysis
13. Company Profiles
13.1. Travere Therapeutics*
13.1.1. Company Overview
13.1.2. Product Portfolio and Description
13.1.3. Financial Overview
13.1.4. Key Developments
13.2. Aeglea BioTherapeutics
13.3. Ginkgo Bioworks
13.4. Cosette Pharmaceuticals, Inc.
13.5. Eton Pharmaceuticals, Inc.
13.6. Others
LIST NOT EXHAUSTIVE
14. Appendix
14.1. About Us and Services
14.2. Contact Us

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Table of Contents

Summary

Overview
Global Homocystinuria Market reached US$ XX billion in 2022 and is expected to reach US$ XX billion by 2030, growing with a CAGR of XX% during the forecast period 2023-2030.
Homocysteine and its metabolites accumulate excessively in a person's blood and urine as a result of HCU, which is caused by an inability to metabolize the amino acid methionine, a precursor to homocysteine. Patients experience a variety of symptoms, including bone abnormalities, intellectual impairments, and potentially fatal blood vessel obstructions.
Few therapeutic alternatives are available, and many patients must adhere to rigorous, restrictive diets. Increased public and professional awareness of homocystinuria is one of the key factors driving the market. Early and accurate diagnosis have been made possible by better knowledge of the symptoms of the condition and the availability of diagnostic testing.
Numerous nations have put in place newborn screening programs that examine infants for a number of hereditary diseases, including homocystinuria. The ability to quickly intervene and control the disease due to early discovery through neonatal screening can considerably enhance results.
Dynamics
Increasing Research Activities
In May 2023, Pegtibatinase, a brand-new experimental enzyme replacement medication, is being tested for the treatment of classical homocystinuria (HCU), and Travere Therapeutics, Inc. has published encouraging results from cohort 6 in the placebo-controlled Phase 1/2 COMPOSE Study. Four of the five patients in this cohort were assigned to the treatment group, which received 2.5 mg/kg of lyophilized pegtibatinase or a placebo twice weekly (BIW) in a blinded randomization.
A 67.1% mean relative decrease in total homocysteine (tHcy) from baseline and the maintenance of mean tHcy below the clinically significant threshold of 100 M over weeks 6 to 12 were the effects of pegtibatinase treatment in this highest dose cohort to date. Pegtibatinase has so far been generally well tolerated in the trial.
The Increasing Treatment Options
Pharmaceutical doses of pyridoxine, vitamin D, and extra folic acid and vitamin B12 supplementation are used to treat pyridoxine-responsive patients. More than 100 enzymes rely on vitamin B6 (pyridoxine), which is also involved in numerous metabolic pathways involving protein and fat. A cofactor is a type of "helper molecule" for our body's enzymes, which are in charge of critical functions.
The vitamin is necessary for the development of hemoglobin, the pigment of red blood cells, the immune system, and the brain system. The so-called pyridoxine hydrochloride or the pyridoxal phosphate (PLP) in its already-active state is typically present in dietary supplements. Pyridoxine, or vitamin B6, is typically found in medications as the white, crystalline compound pyridoxine hydrochloride (C8H12ClNO3), which is easily soluble in water. The prodrug pyridoxine is biotransformed in the body into the active PLP.
Increasing Focus Towards Classical Homocystinuria
Classical homocystinuria (HCU), a severe rare genetic condition that affects 1 in 200,000 to 335,00 births globally, is primarily brought on by mutations in the cystathionine-synthetase (CBS) gene. Homocysteine (Hcy), a byproduct of methionine (Met) metabolism, cannot be transformed into cystathionine in the absence of a functional CBS.
Total Hcy (tHcy), which comprises both circulating free Hcy and Hcy bound to serum proteins, is high and possibly hazardous in the presence of CBS deficiency; normal tHcy levels are below 15 M, whereas untreated patients frequently have tHcy values above 100 M. Patients may also have higher Met levels as a result of the methionine recycling pathway's interconversion of Met and Hcy. Although HCU patients may have elevated levels of Met, which is the normal human blood concentration, hypermethioninemia is thought to be benign at Met levels under 1000 M.
High Development Cost
Understanding the illness causes and prospective targets requires substantial research when developing a novel medication. To confirm the treatment strategy, preclinical testing in labs and on animals is required. To evaluate a new treatment's efficacy and safety in humans, clinical trials are crucial. There are several stages to these trials, and each one costs a lot of money. Due of the small patient populations, rare diseases may necessitate longer recruitment periods.
It takes significant documentation, testing, and compliance work to meet the regulatory criteria imposed by health authorities like the FDA or EMA, all of which add to expenses. Complex manufacturing procedures and quality control techniques are needed to produce medications at a high quality level, consistently, and in accordance with laws.
Small Patient Population
Homocystinuria is an uncommon disease that frequently has a tiny patient population. The small number of affected people provides difficulties, but it also raises special issues for pharmaceutical firms and healthcare providers. The rarity of the illness makes it challenging to enroll a sufficient number of individuals in clinical studies.
This may cause trial schedule extensions and development process delays. It can be difficult to get statistically meaningful data from a limited patient population, which has an impact on the reliability of clinical trial outcomes and the capacity to generalize results. Healthcare practitioners could lack experience and knowledge in recognizing and treating homocystinuria due to the disease's rarity.
For more details on this report – Request for Sample
Segment Analysis
The global homocystinuria market is segmented based on drug treatment, form, route of administration, distribution channel and region.
Betaine accounts for largest market share during the forecast period
Oral betaine (N, N, N-trimethylglycine) is administered as a methyl donor to provide an additional channel for the remethylation of HCy to methionine catalyzed by betaine-homocysteine methyl transferase if the tHCy target cannot be achieved with pyridoxine alone.
Due to this, the amount utilized (which in adults may be higher than the UK-licensed dose of 3 g twice daily) is the highest that allows for the maintenance of methionine at less than 1000 mol/L. A combination of pyridoxine and betaine alone can frequently provide appropriate and secure treatment for patients who are only partially responsive to pyridoxine.
Geographical Penetration
Infrastructure Development, Urbanization and Construction Projects
North America has been a dominant force in the global homocystinuria market. In order to cure homocystinuria, blood homocysteine levels must be kept under control. Taking a vitamin B6 supplement is typically part of the treatment. If one has classical homocystinuria that responds to vitamin B6, vitamin B6 administration can be sufficient to lower and regulate homocysteine levels.
In addition, in March 2023, in a contract with ANI Pharmaceuticals, Inc., Cosette Pharmaceuticals, Inc. acquired the US marketing rights to Betaine Anhydrous for Oral Solution 180gm ("Betaine") and started distributing to clients in March month.
Patients with homocystinuria, a rare genetic disorder in which the body accumulates too much homocysteine, utilize betaine. With this launch, a safe, effective, and easily accessible treatment alternative will be made available to patients with homocystinuria and the healthcare professionals who are providing care to those patients.
COVID-19 Impact Analysis
The outbreak of the COVID-19 pandemic in late 2019 created unprecedented challenges for industries worldwide, including the global Homocystinuria market. Due to lockdowns, the worry of virus transmission, and the diversion of resources, access to healthcare facilities was restricted during the pandemic. This might have delayed the diagnosis and start of treatment for those with homocystinuria. As the number of in-person visits decreased, telemedicine and virtual consultations became more popular.
Despite the fact that telemedicine made it easier to maintain continuity of care, it might not entirely replace the requirement for thorough in-person examinations, particularly for rare disorders. Due to difficulties in patient recruitment, site closures, and the redirection of resources into COVID-19 research, several clinical studies were postponed, stopped, or delayed. Data collection and trial progress were hindered by travel restrictions, limited access to healthcare institutions, and patient safety concerns.
Russia-Ukraine War Impact Analysis
The ability to provide medical care, diagnoses, and treatments including those for rare disorders like homocystinuria may be harmed or destroyed as a result of the conflict. The availability of specialized treatments for uncommon diseases may be impacted if healthcare resources are diverted to urgent care and emergency situations.
Homocystinuria sufferers may have trouble accessing healthcare because to their dislocation, a lack of resources, and interruptions in their continuity of care. Conflict-related disruptions may have an impact on efforts to discover novel therapies for rare diseases like homocystinuria.
By Drug Treatment
• Pyridoxine
• Betaine
• Folate
• Cobalamin
By Form
• Tablets
• Suspension
• Pills
• Capsules
By Route of Administration
• Oral
• Parenteral
By Distribution Channel
• Hospital Pharmacies
• Retail Pharmacies
• Online Pharmacies
By Region
• North America
o U.S.
o Canada
o Mexico
• Europe
o Germany
o UK
o France
o Italy
o Spain
o Rest of Europe
• South America
o Brazil
o Argentina
o Rest of South America
• Asia-Pacific
o China
o India
o Japan
o Australia
o Rest of Asia-Pacific
• Middle East and Africa
Key Developments
• In May 2023, Eton Pharmaceuticals, Inc, a pharmaceutical company engaged in developing and commercializing treatments for rare diseases, reported the commercial availability of Betaine Anhydrous for Oral Solution 180 grams for the treatment of homocystinuria.
Competitive Landscape
The major global players in the market include Travere Therapeutics, Aeglea BioTherapeutics, Ginkgo Bioworks, Cosette Pharmaceuticals, Inc., Eton Pharmaceuticals, Inc., and Others.
Why Purchase the Report?
• To visualize the global homocystinuria market segmentation based on drug treatment, form, route of administration, distribution channel and region as well as understand key commercial assets and players.
• Identify commercial opportunities by analyzing trends and co-development.
• Excel data sheet with numerous data points of homocystinuria market-level with all segments.
• PDF report consists of a comprehensive analysis after exhaustive qualitative interviews and an in-depth study.
• Product mapping available as excel consisting of key products of all the major players.
The global homocystinuria market report would provide approximately 64 tables, 57 figures and 186 Pages.
Target Audience 2023
• Manufacturers/ Buyers
• Industry Investors/Investment Bankers
• Research Professionals
• Emerging Companies

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