遺伝子治療市場：タイプ別（遺伝子サイレンシング）、ベクター別（ウイルス性（レトロウイルス、AAV）、非ウイルス性（オリゴヌクレオチド））、遺伝子タイプ別（受容体、サイトカイン）、治療領域別（腫瘍学、神経学）、送達方法別（生体内、生体外）、地域別（静脈内） - 2032年までの世界予測

Gene Therapy Market by Type (Gene silencing), Vector (Viral (Retroviral, AAV), Non-viral (Oligonucleotide)), Gene Type (Receptors, Cytokine), Therapeutic Area (Oncology, Neurology), Delivery Method (In-Vivo, Ex-Vivo), RoA (IV) - Global Forecast to 2032

世界の遺伝子治療市場は、2024年の88.5億米ドルから2032年には365.5億米ドルに達すると予測されており、2024年から2032年の予測期間中の年平均成長率は19.4%である。遺伝子治療市場の成長は、主要企業による遺伝... もっと見る

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MarketsandMarkets マーケッツアンドマーケッツ	2025年2月20日	US$4,950 シングルユーザライセンスライセンス・価格情報注文方法はこちら	通常2営業日以内	434	720	英語

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サマリー

世界の遺伝子治療市場は、2024年の88.5億米ドルから2032年には365.5億米ドルに達すると予測されており、2024年から2032年の予測期間中の年平均成長率は19.4%である。遺伝子治療市場の成長は、主要企業による遺伝子治療薬開発のための研究開発投資の増加や、新規遺伝子治療薬の承認拡大によって大きく牽引されている。しかし、複雑な規制の枠組みや遺伝子改変に関する倫理的な懸念が市場の成長を抑制している。
"2023年の投与経路別では静脈内投与経路セグメントが最大シェアを占める"
投与経路に基づき、遺伝子治療市場は静脈内経路、皮下経路、その他の経路に区分される。静脈内投与経路セグメントは、2023年の遺伝子治療市場で最大のシェアを占めた。このセグメントのシェアが大きいのは、主に静脈内投与による遺伝子治療の数が多いためであり、静脈内投与の有効性が高いことや、現在承認・販売されている静脈内遺伝子治療製品の普及率が高いことなどが要因である。
"2024-2032年の予測期間中、米国が遺伝子治療市場を支配し続けている。"
米国は世界最大のバイオ医薬品市場であり、バイオ医薬品研究／投資のリーダーである。慢性疾患に苦しむ患者人口の増加、バイオ医薬品の重要性の高まり、ヘルスケア分野における安全で高品質な製品の必要性、政府機関や製薬・バイオテクノロジー企業による生物医学研究への投資や資金提供の増加などがその要因である。また、同地域で複数の市場参入企業が存在感を示していることも、市場成長を支える重要な要因となっている。これらの主要企業には、Biogen Inc.（米国）、Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（米国）、Sarepta Therapeutics, Inc.（米国）などが含まれる。
本レポートのために実施した一次インタビューは以下のように分類できる：

- 回答者別供給側70％、需要側30
- 役職別管理職：45％、CXOおよび取締役：30％、経営幹部：25
- 地域別北米40％、欧州25％、アジア太平洋地域25％、中南米5％、中東・アフリカ5
主要企業リスト
バイオジェン社（米国）、ノバルティス社（スイス）、アルナイラム社（米国）、サレプタ・セラピューティクス社（米国）、ジャズ・ファーマシューティカルズ社（アイルランド）、フェリング社（スイス）、ファイザー社（米国）、アムジェン社（米国）、ジョンソン・エンド・ジョンソンサービス社（米国）、第一三共社（日本）、バイオマリン・ファーマシューティカルズ社（日本）、バイオマリン・ファーマシューティカルズ社（日本）、バイオマリン・ファーマシューティカルズ社（日本）、バイオマリン・ファーマシューティカルズ社（日本）、バイオマリン・ファーマシューティカルズ社（日本）、バイオマリン・ファーマシューティカルズ社（日本(日本）、バイオマリン・ファーマシューティカル・インク（米国）、協和キリン株式会社（日本）、日本新薬株式会社（日本）。(日本）、日本新薬株式会社（日本）、PTC セラピューティック株式会社（日本）。(日本）、PTC Therapeutics（米国）、UniQure NV（オランダ）、Juventas Cell Therapy Ltd. （中国）、CRISPR Inc.(中国）、CRISPR Therapeutics（スイス）、bluebird bio, Inc.（米国）、Krystal Biotech, Inc.（米国）、Shanghai Sunway Biotech Co.(Ltd.（中国）、JW (Cayman) Therapeutics Co.Ltd.（中国）、IASO Biotechnology（中国）、CARsgen Therapeutics Holdings Limited（中国）、Adaptimmune（英国）、Sibiono GeneTech Co.Ltd.（中国）、Sibiono GeneTech Co.(中国）、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
調査範囲
この調査レポートは、遺伝子治療市場を治療タイプ別（遺伝子サイレンシング療法、細胞置換療法、遺伝子増強療法、その他の療法））、ベクター別（ウイルスベクター（レトロウイルスベクター（ガンマレトロウイルスベクター、レンチウイルスベクター）AAVベクター、その他のウイルスベクター）、非ウイルスベクター（オリゴヌクレオチド、その他の非ウイルスベクター））、遺伝子タイプ別（欠損、受容体、抗原、サイトカイン、腫瘍抑制因子、その他遺伝子）、治療領域別（神経学、腫瘍学、血液学、その他治療領域）、送達方法別（生体内、生体外）、投与経路別（静脈内、皮下、その他経路）、エンドユーザー別（病院、専門センター、その他エンドユーザー）、地域別（北米、欧州、アジア太平洋、中南米、中東、アフリカ）。本レポートでは、経口タンパク質・ペプチド市場の成長に影響を与える促進要因、阻害要因、課題、機会などの主要要因に関する詳細情報を網羅しています。主要な業界プレイヤーを詳細に分析し、事業概要、製品、ソリューション、主要戦略、提携、パートナーシップ、契約に関する洞察を提供しています。遺伝子治療市場に関連する新規承認/上市、提携、買収、最近の動向。
レポート購入の主な利点
本レポートは、遺伝子治療市場全体とそのサブセグメントに関する収益数の最も近い概算値を提供することで、市場リーダーや新規参入者に役立ちます。また、利害関係者が競争状況をよりよく理解し、より多くの洞察を得ることで、自社のビジネスをよりよく位置づけ、適切な市場参入戦略を立てるのに役立ちます。本レポートは、利害関係者が市場の鼓動を理解し、主要な市場促進要因、阻害要因、機会、および課題に関する情報を提供することを可能にします。
本レポートは、以下のポイントに関する洞察を提供します：
- 主な促進要因（遺伝性疾患、希少疾患、特定の種類の癌に対する根治療法への需要の高まり、遺伝子治療研究への投資の増加、技術進歩の高まり、遺伝子治療のための強固な臨床試験パイプライン）、阻害要因（遺伝子治療製品の高コスト、複雑な規制枠組と遺伝子組換えに関する倫理的懸念、限られた製造スケーラビリティ）、機会（希少疾患とアンメットニーズへの拡大、精密医療への注目の高まり、遺伝子治療デリバリー技術の進歩）、課題（複雑な製造工程、短い保存期間とサプライチェーンの課題、償還の欠如）。
- 製品開発／イノベーション：遺伝子治療市場における今後の技術、研究開発活動、新製品の承認/発売に関する詳細な洞察。
- 市場開発：有利な市場に関する包括的な情報 - 当レポートは様々な地域の市場を分析しています。
- 市場の多様化：遺伝子治療市場における新製品、未開拓地域、最近の開発、投資に関する詳細な情報
- 競合評価：主要企業の市場シェア、成長戦略、製品提供について詳細に評価。主要企業の詳細な分析により、主要戦略、製品の上市/承認、パイプライン分析、買収、提携、合意、共同研究、その他の最近の開発、投資および資金調達活動、ブランド/製品の比較分析、遺伝子治療市場におけるベンダーの評価および財務指標に関する洞察を提供します。

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1 はじめに
1.1 調査目的
1.2 市場の定義
1.3 調査範囲
1.3.1 対象市場と地域区分 42
1.3.2 対象範囲と除外項目 43
1.3.3 考慮した年数 44
1.3.4 考慮した通貨 44
1.4 利害関係者 44
1.5 変更点のまとめ
2 調査方法 46
2.1 調査データ 46
2.1.1 二次調査 47
2.1.1.1 二次ソースからの主要データ 48
2.1.2 一次調査 48
2.1.2.1 一次専門家の洞察 50
2.2 市場規模の推定 51
2.2.1 世界市場規模の推定 51
2.2.2 セグメント別市場規模の推定 53
2.3 市場成長率の予測 54
2.4 市場の内訳とデータの三角測量 56
2.5 リサーチの前提 57
2.6 調査の限界 58
2.7 リスク分析 58
3 エグゼクティブサマリー 59
4 プレミアムインサイト
4.1 遺伝子治療市場の概要 64
4.2 北米：遺伝子治療市場：治療タイプ別・国別（2024年） 65
4.3 遺伝子治療市場シェア：エンドユーザー別（2024年対2032年） 66
4.4 遺伝子治療市場：地理的成長機会 66

5 市場の概要 67
5.1 はじめに 67
5.2 市場ダイナミクス
5.2.1 推進要因 68
5.2.1.1 遺伝子疾患、希少疾患、癌に対する根治療法への需要の高まり 68
5.2.1.2 遺伝子治療研究への投資の増加 70
5.2.1.3 技術的進歩 71
5.2.1.4 遺伝子治療のための強固な臨床試験パイプライン 72
5.2.2 阻害要因 73
5.2.2.1 遺伝子治療製品の高コスト 73
5.2.2.2 複雑な規制の枠組みと遺伝子改変に関する倫理的懸念 73
5.2.2.3 限られた製造スケーラビリティ 74
5.2.3 機会 74
5.2.3.1 希少疾患やアンメットニーズへの拡大 74
5.2.3.2 精密医療への注目の高まり 75
5.2.3.3 遺伝子治療デリバリー技術の進歩 76
5.2.4 課題 76
5.2.4.1 複雑な商業的製造工程とスケーリング工程 76
5.2.4.2 保存期間の短さとサプライチェーンの課題 77
5.2.4.3 保険償還の欠如 77
5.3 技術分析 78
5.3.1 主要技術 78
5.3.1.1 CRISPR-Cas9 78
5.3.1.2 RNA干渉 78
5.3.1.3 ウイルスベクター 78
5.3.2 補完技術 79
5.3.2.1 幹細胞治療 79
5.3.2.2 オミックス技術 79
5.3.3 隣接技術 79
5.3.3.1 ナノ粒子 79
5.4 バリューチェーン分析 80
5.5 サプライチェーン分析 81
5.5.1 著名企業 81
5.5.2 中小企業 81
5.5.3 エンドユーザー 81
5.5.4 投資家、ベンチャーキャピタル、資金調達機関 81
5.5.5 規制機関 81
5.6 エコシステム分析 82
5.7 特許分析 85
5.8 パイプライン分析 88
5.9 規制情勢 89
5.9.1 地域別の規制機関、政府機関、その他の組織 89
5.9.2 規制の枠組み 91
5.9.3 保険償還シナリオ 92
5.10 価格分析 94
5.10.1 平均販売価格動向（主要企業別） 94
5.10.2 平均販売価格動向：地域別 96
5.11 顧客のビジネスに影響を与えるトレンド／混乱 98
5.12 主要会議・イベント（2025～2026年） 99
5.13 ポーターの5つの力分析 100
5.13.1 新規参入の脅威 101
5.13.2 代替品の脅威 101
5.13.3 供給者の交渉力 101
5.13.4 買い手の交渉力 102
5.13.5 競合の激しさ 102
5.14 主要ステークホルダーと購買基準 102
5.14.1 購買プロセスにおける主要ステークホルダー 102
5.14.2 購入基準 104
5.15 投資と資金調達のシナリオ 105
5.16 遺伝子治療市場へのAIの影響 106
6 遺伝子治療市場（治療タイプ別） 108
6.1 はじめに 109
6.2 遺伝子サイレンシング療法 109
6.2.1 遺伝子サイレンシング療法の柔軟性と精度が成長を支える 109
6.3 細胞置換療法 113
6.3.1 治療の長期的効果が普及の伸びを支える 113
6.4 遺伝子増大療法 116
6.4.1 単発性疾患に対する有効性が市場を牽引する 116
6.5 その他の治療法 120
7 遺伝子治療市場：ベクター別 124
7.1 導入 125
7.2 ウイルスベクター 125
7.2.1 レトロウイルスベクター 129
7.2.1.1 市場成長を支えるレトロウイルスベクターの利点 129
7.2.1.2 ガンマレトロウイルスベクター 132
7.2.1.2.1 市場成長を支えるガンマレトロウイルスベクターの入手可能性 132
7.2.1.3 レンチウイルスベクター 135
7.2.1.3.1 北米がレンチウイルスベクター市場を支配する 135
7.2.2 AAVベクター 138
7.2.2.1 臨床パイプラインのアデノ随伴ウイルスベクターへの注目が成長を牽引 138
7.2.3 その他のウイルスベクター 141
7.3 非ウイルス性ベクター 144
7.3.1 オリゴヌクレオチドベクター 148
7.3.1.1 オリゴヌクレオチドが非ウイルス性ベクター市場で最大シェアを占める 148
7.3.2 その他の非ウイルス性ベクター 151
8 遺伝子治療市場（遺伝子タイプ別） 154
8.1 導入 155
8.2 欠乏症 155
8.2.1 遺伝子治療の技術進歩が成長を後押しする 155
8.3 受容体 159
8.3.1 市場成長を支える受容体ベースの遺伝子治療開発需要の増加 159
8.4 抗原 162
8.4.1 標的療法に対する需要の増加が成長を促進する 162
8.5 サイトカイン 165
8.5.1 市場成長を支える研究開発の高まり 165
8.6 がん抑制剤 169
8.6.1 癌有病率の上昇が市場成長を促進する 169
8.7 その他の遺伝子 172
9 遺伝子治療市場：治療領域別 176
9.1 はじめに 177
9.2 神経 177
9.2.1 拡張された送達方法と遺伝子編集技術の進歩が市場成長を促進する 177
9.3 生体機能 181
9.3.1 癌の負担増が市場成長を支える 181
9.4 血液学 184
9.4.1 遺伝性血液疾患の有病率の増加が市場成長を促進する 184
9.5 その他の治療分野 188
10 遺伝子治療市場：送達方法別 191
10.1 はじめに 192
10.2 in vivoデリバリー 192
10.2.1 in vivoデリバリー法が2023年に最大の市場シェアを占める 192

10.3 生体外送達 196
10.3.1 がん治療への関心の高まりが市場成長を支える 196
11 遺伝子治療市場：投与経路別 200
11.1 導入 201
11.2 静脈内投与経路 201
11.2.1 高い有効性と静脈内投与製品の高いシェアが市場成長を支える 201
11.3 皮下投与経路 205
11.3.1 改良された送達デバイスの開発が市場成長を支える 205
11.4 その他の経路 208
12 遺伝子治療市場：エンドユーザー別 212
12.1 導入 213
12.2 病院 213
12.2.1 先端治療への需要の高まりが市場を押し上げる 213
12.3 専門センター 217
12.3.1 遺伝子治療技術の進歩が市場成長を支える 217
12.4 その他のエンドユーザー 220
13 遺伝子治療市場：地域別 224
13.1 はじめに 225
13.2 北米 225
13.2.1 北米：マクロ経済分析 226
13.2.2 米国 231
13.2.2.1 予測期間中、米国が北米市場を支配する 231
13.2.3 カナダ 236
13.2.3.1 製造施設拡大のための政府支援が市場成長を促進 236
13.3 欧州 239
13.3.1 欧州：マクロ経済分析 239
13.3.2 ドイツ 245
13.3.2.1 成長する医薬品研究開発・製造が市場を牽引 245
13.3.3 イギリス 249
13.3.3.1 政府の強力な支援が市場成長を促進 249
13.3.4 フランス 253
13.3.4.1 医薬品産業への政府投資が成長を牽引 253
13.3.5 イタリア 257
13.3.5.1 遺伝子治療開発への取り組みが成長を牽引 257
13.3.6 スペイン 260
13.3.6.1 バイオ製造施設の拡充が市場成長を支える 260
13.3.7 スイス 264
13.3.7.1 主要製薬・バイオ製薬企業の存在が市場成長を支える 264
13.3.8 オランダ 268
13.3.8.1 医薬品の研究開発に対する意識の高まりと強い関心が市場成長を支える 268
13.3.9 その他の欧州 271
13.4 アジア太平洋地域 275
13.4.1 アジア太平洋地域：マクロ経済分析 275
13.4.2 中国 280
13.4.2.1 予測期間中、中国がアジア太平洋市場を支配する 280
13.4.3 日本 284
13.4.3.1 遺伝子治療導入を支援するイニシアチブの増加が市場成長を促進 284
13.4.4 インド 288
13.4.4.1 外国直接投資に有利なシナリオが市場成長を後押し 288
13.4.5 オーストラリア 292
13.4.5.1 革新的治療への需要の高まりが市場を牽引 292
13.4.6 韓国 296
13.4.6.1 医薬品輸出の増加が市場成長を支える 296
13.4.7 タイ 299
13.4.7.1 先進的治療法の採用を促進する政府の好意的政策 299
13.4.8 その他のアジア太平洋地域 303
13.5 ラテンアメリカ 307
13.5.1 ラテンアメリカ：マクロ経済分析 307
13.5.2 ブラジル 312
13.5.2.1 予測期間中、ブラジルがラテンアメリカ市場を支配する 312
13.5.3 メキシコ 315
13.5.3.1 慢性疾患治療需要の増加が市場成長を支える 315
13.5.4 その他のラテンアメリカ 319
13.6 中東 323
13.6.1 中東マクロ経済分析 323
13.6.2 GCC諸国 328
13.6.2.1 サウジアラビア 332
13.6.2.1.1 医療支出の増加が市場成長を後押し 332
13.6.2.2 UAE 336
13.6.2.2.1 遺伝子医療開発プロジェクトへの関心の高まりが市場を牽引 336
13.6.2.3 その他のGCC諸国 339
13.6.3 その他の中東地域 343

13.7 アフリカ 347
13.7.1 主要プレーヤーを惹きつけるアフリカ市場の高成長ポテンシャル 347
13.7.2 アフリカ：マクロ経済分析 347
14 競争環境 352
14.1 概要 352
14.2 主要プレーヤーの戦略／勝利への権利（2022～2024年） 352
14.2.1 遺伝子治療市場で主要企業が採用した戦略の概要（2022～2024年） 352
14.3 収益分析（2021-2023年） 353
14.4 市場シェア分析、2023年 354
14.5 企業評価マトリックス：主要企業、2023年 356
14.5.1 スター企業 357
14.5.2 新興リーダー 357
14.5.3 浸透型プレーヤー 357
14.5.4 参加企業 357
14.5.5 競争ベンチマーク：主要プレーヤー、2023年 359
14.5.5.1 企業フットプリント 359
14.5.5.2 地域別フットプリント 360
14.5.5.3 治療タイプのフットプリント 361
14.5.5.4 治療領域のフットプリント 362
14.5.5.5 投与経路フットプリント 363
14.6 企業評価マトリックス：新興企業／SM（2023年） 364
14.6.1 進歩的企業 364
14.6.2 対応力のある企業 364
14.6.3 ダイナミックな企業 364
14.6.4 スタートアップ・ブロック 364
14.6.5 競争ベンチマーキング：新興企業／SM、2023年 366
14.6.5.1 主要新興企業／中小企業の詳細リスト 366
14.6.5.2 主要新興企業／SMEの競合ベンチマーキング 367
14.7 評価と財務指標 368
14.7.1 財務指標 368
14.7.2 企業の評価 368
14.8 ブランド／製品の比較 369
14.9 競争シナリオ 370
14.9.1 製品承認 370
14.9.2 取引 371
14.9.3 拡張 373

15 会社プロファイル 374
15.1 紹介 374
15.2 主要企業 374
15.2.1 バイオジェン374
15.2.1.1 事業概要 374
15.2.1.2 提供製品 375
15.2.1.3 最近の動向 376
15.2.1.3.1 取引 376
15.2.1.4 MnMの見解 376
15.2.1.4.1 主要な強み 376
15.2.1.4.2 戦略的選択 377
15.2.1.4.3 弱点と競争上の脅威 377
15.2.2 ノバルティス
15.2.2.1 事業概要 378
15.2.2.2 提供製品 379
15.2.2.3 最近の動向 380
15.2.2.3.1 取引 380
15.2.2.3.2 事業拡大 380
15.2.2.3.3 その他の展開 381
15.2.2.4 MnMの見解 381
15.2.2.4.1 主要な強み 381
15.2.2.4.2 戦略的選択 381
15.2.2.4.3 弱点と競争上の脅威 381
15.2.3 アルナイラム・ファーマシューティカルズ・インク382
15.2.3.1 事業概要 382
15.2.3.2 提供製品 383
15.2.3.3 最近の開発状況 384
15.2.3.3.1 製品承認 384
15.2.3.3.2 取引 384
15.2.3.3.3 その他の動向 385
15.2.3.4 MnMの見解 385
15.2.3.4.1 主要な強み 385
15.2.3.4.2 戦略的選択 385
15.2.3.4.3 弱点と競争上の脅威 385
15.2.4 サレプタ・セラピューティクスInc.386
15.2.4.1 事業概要 386
15.2.4.2 提供製品 387
15.2.4.3 最近の開発 388
15.2.4.3.1 製品承認 388
15.2.4.3.2 取引 388
15.2.4.4 MnMの見解 389
15.2.4.4.1 主要な強み 389
15.2.4.4.2 戦略的選択 389
15.2.4.4.3 弱点と競争上の脅威 389
15.2.5 ジャズ・ファーマシューティカルズ・ピーエルシー 390
15.2.5.1 事業概要 390
15.2.5.2 提供製品 391
15.2.5.3 近年の動向 392
15.2.5.3.1 事業拡大 392
15.2.5.4 MnMの見解 392
15.2.5.4.1 主要な強み 392
15.2.5.4.2 戦略的選択 392
15.2.5.4.3 弱点と競争上の脅威 392
15.2.6 フェリング社 393
15.2.6.1 事業概要 393
15.2.6.2 提供製品 394
15.2.6.3 近年の動向 394
15.2.6.3.1 製品承認 394
15.2.6.3.2 取引 394
15.2.6.3.3 拡張 395
15.2.7 ファイザー396
15.2.7.1 事業概要 396
15.2.7.2 提供製品 397
15.2.7.3 最近の開発 398
15.2.7.3.1 製品承認 398
15.2.7.3.2 取引 398
15.2.8 アムジェン399
15.2.8.1 事業概要
15.2.8.2 提供製品 400
15.2.8.3 最近の動向 400
15.2.8.3.1 取引 400
15.2.8.3.2 拡張 400
15.2.9 JOHNSON & JOHNSON SERVICES, INC.401
15.2.9.1 事業概要 401
15.2.9.2 提供製品 402
15.2.9.3 最近の動向 402
15.2.9.3.1 取引 402
15.2.9.3.2 その他の動向 403
15.2.10 第一三共株式会社404
15.2.10.1 事業概要 404
15.2.10.2 提供製品 405

15.2.11 バイオマリンファーマシューティカル Inc.406
15.2.11.1 事業概要 406
15.2.11.2 提供製品 407
15.2.11.3 最近の開発状況 407
15.2.11.3.1 製品承認 407
15.2.11.3.2 事業拡大 408
15.2.12 協和キリン株式会社409
15.2.12.1 事業概要 409
15.2.12.2 提供製品 410
15.2.12.3 最近の動向 411
15.2.12.3.1 製品承認 411
15.2.12.3.2 取引 411
15.2.13 日本新薬（株412
15.2.13.1 事業概要 412
15.2.13.2 提供製品 413
15.2.13.3 最近の動向 414
15.2.13.3.1 取引 414
15.2.14 PTC セラピューティクス 415
15.2.14.1 事業概要 415
15.2.14.2 提供製品 416
15.2.14.3 最近の動向 416
15.2.14.3.1 製品承認 416
15.2.15 ユニクレアNV.417
15.2.15.1 事業概要 417
15.2.15.2 提供製品 418
15.2.15.3 最近の動向 418
15.2.15.3.1 取引 418
15.3 その他のプレーヤー 419
15.3.1 ユベンタス・セルセラピー社419
15.3.2 クリスプル・セラピューティクス 419
15.3.3 ブルーバード・バイオ社420
15.3.4 クリスタルバイオテクノロジー421
15.421 3.5 上海サンウェイバイオテック421
15.3.6 JW（ケイマン）セラピューティクス CO.LTD.
15.3.7 イアソバイオテクノロジー 422
15.3.8 カルジェン・セラピューティクス・ホールディングス・リミテッド 423
15.3.9 アダプティミューン 423
15.3.10 シビオノ・ジェネテック CO.LTD.424
15.3.11 ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク424

16 付録 425
16.1 ディスカッションガイド 425
16.2 Knowledgestore：Marketsandmarketsの購読ポータル 430
16.3 カスタマイズ・オプション 432
16.4 関連レポート 432
16.5 著者の詳細 433

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Table of Contents

Summary

The global gene therapy market is projected to reach USD 36.55 billion by 2032 from USD 8.85 billion in 2024, at a CAGR of 19.4% during the forecast period of 2024 to 2032. The growth of the gene therapy market has been significantly driven by increasing R&D investment by key players for the development gene therapy drugs and growing approval of novel gene therapies. However, complex regulatory frameworks and ethical concerns regarding genetic modifications are restraining market growth.
“The intravenous route segment accounted for the largest share by route of administration in 2023.”
Based on route of administration, the gene therapy market is segmented into intravenous route, subcutaneous route and other routes. The intravenous route segment accounted for the largest share of the gene therapy market in 2023. The larger share of this segment is mainly attributed to the number of gene therapy administered through intravenous route is due to factors such as the high effectiveness of intravenous administration and high penetration of intravenous gene therapy currently approved and marketed products among others.
“The US has continued to dominate the gene therapy market during the forecast period of 2024-2032.”
The US is the world’s largest biopharmaceutical market and a leader in biopharmaceutical research/investments. Driven by the growing patient population suffering from chronid disease, increasing biopharmaceuticals' importance, and the necessity of safe and high-quality products in the healthcare sector, growing investments and funding in biomedical research by government bodies and pharmaceutical & biotechnology companies. Also, a strong established presence of several market players in the region is another key factor supporting market growth. These key companies include, Biogen Inc. (US), Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (US), and Sarepta Therapeutics, Inc. (US).
The primary interviews conducted for this report can be categorized as follows:

• By Respondent: Supply Side- 70% and Demand Side 30%
• By Designation: Managers - 45%, CXO & Directors - 30%, and Executives - 25%
• By Region: North America -40%, Europe -25%, Asia-Pacific -25%, Latin America -5% and Middle East & Africa- 5%
List of key Companies Profiled in the Report:
Biogen Inc. (US), Novartis AG (Switzerland), Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (US), Sarepta Therapeutics, Inc. (US), Jazz Pharmaceuticals Plc (Ireland), Ferring B.V. (Switzerland), Pfizer Inc. (US), Amgen, Inc. (US), Johnson & Johnson Services, Inc. (US), Daiichi Sankyo Company, Limited. (Japan), BioMarin Pharmaceutical Inc. (US), Kyowa Kirin Co., Ltd. (Japan), Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Japan), PTC Therapeutics (US), UniQure NV (Netherlands), Juventas Cell Therapy Ltd. (China), CRISPR Therapeutics (Switzerland), bluebird bio, Inc. (US), Krystal Biotech, Inc. (US), Shanghai Sunway Biotech Co., Ltd. (China), JW (Cayman) Therapeutics Co. Ltd (China), IASO Biotechnology (China), CARsgen Therapeutics Holdings Limited (China), Adaptimmune (UK), Sibiono GeneTech Co. Ltd. (China), and Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (US).
Research Coverage:
This research report categorizes the gene therapy market by Therapy Type (Gene Silencing Therapy, Cell Replacement Therapy, Gene Augmentation Therapy and Other Therapies)), by Vector (Viral Vectors (Retroviral Vector (Gamma retroviral vectors, Lentiviral Vectors) AAV Vectors, and Other Viral Vectors), Non-viral Vectors (Oligonucleotides and Other Non-viral Vectors)), by Gene Type (Deficiency, Receptors, Antigen, Cytokine, Tumor Suppressor, and Othe Genes), by Therapeutic Area (Neurology, Oncology, Hematology and Other Therapeutic Areas), by Delivery Method (In Vivo and Ex Vivo), by Route of Administration (Intravenous Route, Subcutaneous Route, and Other Routes), by End User (Hospitals, Specialty Centers, and Other End Users) and by region (North America, Europe, Asia Pacific, Latin America, Middle East and Africa). The scope of the report covers detailed information regarding the major factors, such as drivers, restraints, challenges, and opportunities, influencing the growth of the oral proteins and peptides market. A detailed analysis of the key industry players has been done to provide insights into their business overview, products, solutions, key strategies, collaborations, partnerships, and agreements. New approvals/launches, collaborations and acquisitions, and recent developments associated with the gene therapy market.
Key Benefits of Buying the Report:
The report will help market leaders/new entrants by providing them with the closest approximations of the revenue numbers for the overall gene therapy market and its subsegments. It will also help stakeholders better understand the competitive landscape and gain more insights to better position their business and make suitable go-to-market strategies. This report will enable stakeholders to understand the market's pulse and provide them with information on the key market drivers, restraints, opportunities, and challenges.
The report provides insights on the following pointers:
• Analysis of key drivers (Growing demand for curative therapies for genetic disorders, rare diseases, and specific types of cancer, Increasing investments in gene therapy research, Growing technological advancements, and Robust clinical trial pipeline for gene therapy), restraints (High cost of gene therapy products, Complex regulatory frameworks and ethical concerns regarding genetic modifications, and Limited manufacturing scalability), opportunities (Expansion into rare diseases and unmet needs, Increasing focus on precision medicine, and Advancements in gene therapy delivery technologies), and Challenges (Complex manufacturing process, Short shelf life and supply chain challenges, and Lack of reimbursement).
• Product Development/Innovation: Detailed insights on upcoming technologies, research and development activities, and new product approvals/launches in the gene therapy market.
• Market Development: Comprehensive information about lucrative markets - the report analyses the market across varied regions.
• Market Diversification: Exhaustive information about new products, untapped geographies, recent developments, and investments in the gene therapy market
• Competitive Assessment: In-depth assessment of market shares, growth strategies and product offerings of leading players. A detailed analysis of the key industry players has been done to provide insights into their key strategies, product launches/ approvals, pipeline analysis, acquisitions, partnerships, agreements, collaborations, other recent developments, investment and funding activities, brand/product comparative analysis, and vendor valuation and financial metrics of the gene therapy market.

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1 INTRODUCTION 41
1.1 STUDY OBJECTIVES 41
1.2 MARKET DEFINITION 41
1.3 STUDY SCOPE 42
1.3.1 MARKETS COVERED & REGIONAL SEGMENTATION 42
1.3.2 INCLUSIONS & EXCLUSIONS 43
1.3.3 YEARS CONSIDERED 44
1.3.4 CURRENCY CONSIDERED 44
1.4 STAKEHOLDERS 44
1.5 SUMMARY OF CHANGES 45
2 RESEARCH METHODOLOGY 46
2.1 RESEARCH DATA 46
2.1.1 SECONDARY RESEARCH 47
2.1.1.1 Key data from secondary sources 48
2.1.2 PRIMARY RESEARCH 48
2.1.2.1 Insights of primary experts 50
2.2 MARKET SIZE ESTIMATION 51
2.2.1 GLOBAL MARKET ESTIMATION 51
2.2.2 SEGMENTAL MARKET SIZE ESTIMATION 53
2.3 MARKET GROWTH RATE PROJECTIONS 54
2.4 MARKET BREAKDOWN AND DATA TRIANGULATION 56
2.5 RESEARCH ASSUMPTIONS 57
2.6 RESEARCH LIMITATIONS 58
2.7 RISK ANALYSIS 58
3 EXECUTIVE SUMMARY 59
4 PREMIUM INSIGHTS 64
4.1 GENE THERAPY MARKET OVERVIEW 64
4.2 NORTH AMERICA: GENE THERAPY MARKET, BY THERAPY TYPE & COUNTRY (2024) 65
4.3 GENE THERAPY MARKET SHARE, BY END USER, 2024 VS 2032 66
4.4 GENE THERAPY MARKET: GEOGRAPHIC GROWTH OPPORTUNITIES 66

5 MARKET OVERVIEW 67
5.1 INTRODUCTION 67
5.2 MARKET DYNAMICS 67
5.2.1 DRIVERS 68
5.2.1.1 Growing demand for curative therapies for genetic disorders, rare diseases, and cancers 68
5.2.1.2 Increasing investments in gene therapy research 70
5.2.1.3 Technological advancements 71
5.2.1.4 Robust clinical trial pipeline for gene therapy 72
5.2.2 RESTRAINTS 73
5.2.2.1 High cost of gene therapy products 73
5.2.2.2 Complex regulatory frameworks and ethical concerns regarding genetic modifications 73
5.2.2.3 Limited manufacturing scalability 74
5.2.3 OPPORTUNITIES 74
5.2.3.1 Expansion into rare diseases and unmet needs 74
5.2.3.2 Increasing focus on precision medicine 75
5.2.3.3 Advancements in gene therapy delivery technologies 76
5.2.4 CHALLENGES 76
5.2.4.1 Complex commercial manufacturing and scaling process 76
5.2.4.2 Short shelf life and supply chain challenges 77
5.2.4.3 Lack of reimbursement 77
5.3 TECHNOLOGY ANALYSIS 78
5.3.1 KEY TECHNOLOGIES 78
5.3.1.1 CRISPR-Cas9 78
5.3.1.2 RNA interference 78
5.3.1.3 Viral vectors 78
5.3.2 COMPLEMENTARY TECHNOLOGIES 79
5.3.2.1 Stem cell therapy 79
5.3.2.2 Omics technologies 79
5.3.3 ADJACENT TECHNOLOGIES 79
5.3.3.1 Nanoparticles 79
5.4 VALUE CHAIN ANALYSIS 80
5.5 SUPPLY CHAIN ANALYSIS 81
5.5.1 PROMINENT COMPANIES 81
5.5.2 SMALL AND MEDIUM-SIZED ENTERPRISES 81
5.5.3 END USERS 81
5.5.4 INVESTORS, VENTURE CAPITALISTS, AND FUNDING BODIES 81
5.5.5 REGULATORY BODIES 81
5.6 ECOSYSTEM ANALYSIS 82
5.7 PATENT ANALYSIS 85
5.8 PIPELINE ANALYSIS 88
5.9 REGULATORY LANDSCAPE 89
5.9.1 REGULATORY BODIES, GOVERNMENT AGENCIES, AND OTHER ORGANIZATIONS, BY REGION 89
5.9.2 REGULATORY FRAMEWORK 91
5.9.3 REIMBURSEMENT SCENARIO 92
5.10 PRICING ANALYSIS 94
5.10.1 AVERAGE SELLING PRICE TREND, BY KEY PLAYER 94
5.10.2 AVERAGE SELLING PRICE TREND, BY REGION 96
5.11 TRENDS/DISRUPTIONS IMPACTING CUSTOMERS’ BUSINESSES 98
5.12 KEY CONFERENCES & EVENTS, 2025–2026 99
5.13 PORTER’S FIVE FORCES ANALYSIS 100
5.13.1 THREAT OF NEW ENTRANTS 101
5.13.2 THREAT OF SUBSTITUTES 101
5.13.3 BARGAINING POWER OF SUPPLIERS 101
5.13.4 BARGAINING POWER OF BUYERS 102
5.13.5 INTENSITY OF COMPETITIVE RIVALRY 102
5.14 KEY STAKEHOLDERS & BUYING CRITERIA 102
5.14.1 KEY STAKEHOLDERS IN BUYING PROCESS 102
5.14.2 BUYING CRITERIA 104
5.15 INVESTMENT & FUNDING SCENARIO 105
5.16 IMPACT OF AI ON GENE THERAPY MARKET 106
6 GENE THERAPY MARKET, BY THERAPY TYPE 108
6.1 INTRODUCTION 109
6.2 GENE SILENCING THERAPY 109
6.2.1 FLEXIBILITY AND PRECISION OF GENE SILENCING THERAPIES TO SUPPORT GROWTH 109
6.3 CELL REPLACEMENT THERAPY 113
6.3.1 LONG-TERM EFFECT OF THERAPY TO SUPPORT GROWTH IN ADOPTION 113
6.4 GENE AUGMENTATION THERAPY 116
6.4.1 EFFECTIVENESS AGAINST MONOGENIC DISORDERS TO DRIVE MARKET 116
6.5 OTHER THERAPIES 120
7 GENE THERAPY MARKET, BY VECTOR 124
7.1 INTRODUCTION 125
7.2 VIRAL VECTORS 125
7.2.1 RETROVIRAL VECTORS 129
7.2.1.1 Advantages of retroviral vectors to support market growth 129
7.2.1.2 Gamma-retroviral vectors 132
7.2.1.2.1 Availability of gamma-retroviral vectors to support market growth 132
7.2.1.3 Lentiviral vectors 135
7.2.1.3.1 North America to dominate lentiviral vectors market 135
7.2.2 AAV VECTORS 138
7.2.2.1 Focus of clinical pipeline on adeno-associated viral vectors to drive growth 138
7.2.3 OTHER VIRAL VECTORS 141
7.3 NON-VIRAL VECTORS 144
7.3.1 OLIGONUCLEOTIDE VECTORS 148
7.3.1.1 Oligonucleotides to account for largest share of non-viral vectors market 148
7.3.2 OTHER NON-VIRAL VECTORS 151
8 GENE THERAPY MARKET, BY GENE TYPE 154
8.1 INTRODUCTION 155
8.2 DEFICIENCY 155
8.2.1 TECHNOLOGICAL ADVANCEMENT IN GENE THERAPIES TO BOOST GROWTH 155
8.3 RECEPTOR 159
8.3.1 INCREASING DEMAND FOR DEVELOPING RECEPTOR-BASED GENE THERAPY TO SUPPORT MARKET GROWTH 159
8.4 ANTIGEN 162
8.4.1 INCREASING DEMAND FOR TARGETED THERAPIES TO PROPEL GROWTH 162
8.5 CYTOKINE 165
8.5.1 RISING R&D TO SUPPORT MARKET GROWTH 165
8.6 TUMOR SUPPRESSOR 169
8.6.1 RISING PREVALENCE OF CANCER TO PROPEL MARKET GROWTH 169
8.7 OTHER GENES 172
9 GENE THERAPY MARKET, BY THERAPEUTIC AREA 176
9.1 INTRODUCTION 177
9.2 NEUROLOGY 177
9.2.1 ENHANCED DELIVERY METHODS AND ADVANCEMENTS IN GENE EDITING TECHNOLOGIES TO BOOST MARKET GROWTH 177
9.3 ONCOLOGY 181
9.3.1 RISING BURDEN OF CANCER TO SUPPORT MARKET GROWTH 181
9.4 HEMATOLOGY 184
9.4.1 INCREASING PREVALENCE OF GENETIC BLOOD DISORDERS TO BOOST MARKET GROWTH 184
9.5 OTHER THERAPEUTIC AREAS 188
10 GENE THERAPY MARKET, BY DELIVERY METHOD 191
10.1 INTRODUCTION 192
10.2 IN VIVO DELIVERY 192
10.2.1 IN VIVO DELIVERY METHOD TO ACCOUNT FOR LARGEST MARKET SHARE IN 2023 192

10.3 EX VIVO DELIVERY 196
10.3.1 GROWING FOCUS ON ONCOLOGY THERAPEUTICS TO SUPPORT MARKET GROWTH 196
11 GENE THERAPY MARKET, BY ROUTE OF ADMINISTRATION 200
11.1 INTRODUCTION 201
11.2 INTRAVENOUS ROUTE 201
11.2.1 HIGH EFFECTIVENESS AND LARGE SHARE OF INTRAVENOUS PRODUCTS TO SUPPORT MARKET GROWTH 201
11.3 SUBCUTANEOUS ROUTE 205
11.3.1 DEVELOPMENT OF IMPROVED DELIVERY DEVICES TO SUPPORT MARKET GROWTH 205
11.4 OTHER ROUTES 208
12 GENE THERAPY MARKET, BY END USER 212
12.1 INTRODUCTION 213
12.2 HOSPITALS 213
12.2.1 GROWING DEMAND FOR ADVANCED THERAPIES TO BOOST MARKET 213
12.3 SPECIALTY CENTERS 217
12.3.1 ADVANCEMENTS IN GENE THERAPY TECHNOLOGIES TO SUPPORT MARKET GROWTH 217
12.4 OTHER END USERS 220
13 GENE THERAPY MARKET, BY REGION 224
13.1 INTRODUCTION 225
13.2 NORTH AMERICA 225
13.2.1 NORTH AMERICA: MACROECONOMIC ANALYSIS 226
13.2.2 US 231
13.2.2.1 US to dominate North American market during forecast period 231
13.2.3 CANADA 236
13.2.3.1 Government support for expanding manufacturing facilities to propel market growth 236
13.3 EUROPE 239
13.3.1 EUROPE: MACROECONOMIC ANALYSIS 239
13.3.2 GERMANY 245
13.3.2.1 Growing pharmaceutical R&D and manufacturing to drive market 245
13.3.3 UK 249
13.3.3.1 Strong government support to propel market growth 249
13.3.4 FRANCE 253
13.3.4.1 Government investment in pharmaceutical industry to drive growth 253
13.3.5 ITALY 257
13.3.5.1 Initiatives for gene therapy development to drive growth 257
13.3.6 SPAIN 260
13.3.6.1 Expansion of biomanufacturing facilities to support market growth 260
13.3.7 SWITZERLAND 264
13.3.7.1 Presence of key pharmaceutical and biopharmaceutical companies to support market growth 264
13.3.8 NETHERLANDS 268
13.3.8.1 Growing awareness and strong focus on pharmaceutical R&D to support market growth 268
13.3.9 REST OF EUROPE 271
13.4 ASIA PACIFIC 275
13.4.1 ASIA PACIFIC: MACROECONOMIC ANALYSIS 275
13.4.2 CHINA 280
13.4.2.1 China to dominate Asia Pacific market during forecast period 280
13.4.3 JAPAN 284
13.4.3.1 Increasing initiatives supporting gene therapy adoption to propel market growth 284
13.4.4 INDIA 288
13.4.4.1 Favorable scenario for foreign direct investment to favor market growth 288
13.4.5 AUSTRALIA 292
13.4.5.1 Increasing demand for innovative therapies to propel market 292
13.4.6 SOUTH KOREA 296
13.4.6.1 Increased export of drugs to support market growth 296
13.4.7 THAILAND 299
13.4.7.1 Favorable government policies to propel adoption of advanced therapies 299
13.4.8 REST OF ASIA PACIFIC 303
13.5 LATIN AMERICA 307
13.5.1 LATIN AMERICA: MACROECONOMIC ANALYSIS 307
13.5.2 BRAZIL 312
13.5.2.1 Brazil to dominate LATAM market during forecast period 312
13.5.3 MEXICO 315
13.5.3.1 Rising demand for chronic disease treatment to support market growth 315
13.5.4 REST OF LATIN AMERICA 319
13.6 MIDDLE EAST 323
13.6.1 MIDDLE EAST: MACROECONOMIC ANALYSIS 323
13.6.2 GCC COUNTRIES 328
13.6.2.1 Saudi Arabia 332
13.6.2.1.1 Growing healthcare expenditure to boost market growth 332
13.6.2.2 UAE 336
13.6.2.2.1 Growing focus on genetic medicine development projects to drive market 336
13.6.2.3 Rest of GCC Countries 339
13.6.3 REST OF MIDDLE EAST 343

13.7 AFRICA 347
13.7.1 HIGH GROWTH POTENTIAL OF AFRICAN MARKETS TO ATTRACT KEY PLAYERS 347
13.7.2 AFRICA: MACROECONOMIC ANALYSIS 347
14 COMPETITIVE LANDSCAPE 352
14.1 OVERVIEW 352
14.2 KEY PLAYER STRATEGIES/RIGHT TO WIN, 2022–2024 352
14.2.1 OVERVIEW OF STRATEGIES ADOPTED BY KEY PLAYERS IN GENE THERAPY MARKET, 2022−2024 352
14.3 REVENUE ANALYSIS, 2021–2023 353
14.4 MARKET SHARE ANALYSIS, 2023 354
14.5 COMPANY EVALUATION MATRIX: KEY PLAYERS, 2023 356
14.5.1 STARS 357
14.5.2 EMERGING LEADERS 357
14.5.3 PERVASIVE PLAYERS 357
14.5.4 PARTICIPANTS 357
14.5.5 COMPETITIVE BENCHMARKING: KEY PLAYERS, 2023 359
14.5.5.1 Company footprint 359
14.5.5.2 Region footprint 360
14.5.5.3 Therapy type footprint 361
14.5.5.4 Therapeutic area footprint 362
14.5.5.5 Route of administration footprint 363
14.6 COMPANY EVALUATION MATRIX: STARTUPS/SMES, 2023 364
14.6.1 PROGRESSIVE COMPANIES 364
14.6.2 RESPONSIVE COMPANIES 364
14.6.3 DYNAMIC COMPANIES 364
14.6.4 STARTING BLOCKS 364
14.6.5 COMPETITIVE BENCHMARKING: STARTUPS/SMES, 2023 366
14.6.5.1 Detailed list of key startups/SMEs 366
14.6.5.2 Competitive benchmarking of key startups/SMEs 367
14.7 VALUATION & FINANCIAL METRICS 368
14.7.1 FINANCIAL METRICS 368
14.7.2 COMPANY VALUATION 368
14.8 BRAND/PRODUCT COMPARISON 369
14.9 COMPETITIVE SCENARIO 370
14.9.1 PRODUCT APPROVALS 370
14.9.2 DEALS 371
14.9.3 EXPANSIONS 373

15 COMPANY PROFILES 374
15.1 INTRODUCTION 374
15.2 KEY PLAYERS 374
15.2.1 BIOGEN INC. 374
15.2.1.1 Business overview 374
15.2.1.2 Products offered 375
15.2.1.3 Recent developments 376
15.2.1.3.1 Deals 376
15.2.1.4 MnM view 376
15.2.1.4.1 Key strengths 376
15.2.1.4.2 Strategic choices 377
15.2.1.4.3 Weaknesses and competitive threats 377
15.2.2 NOVARTIS AG 378
15.2.2.1 Business overview 378
15.2.2.2 Products offered 379
15.2.2.3 Recent developments 380
15.2.2.3.1 Deals 380
15.2.2.3.2 Expansions 380
15.2.2.3.3 Other developments 381
15.2.2.4 MnM view 381
15.2.2.4.1 Key strengths 381
15.2.2.4.2 Strategic choices 381
15.2.2.4.3 Weaknesses and competitive threats 381
15.2.3 ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. 382
15.2.3.1 Business overview 382
15.2.3.2 Products offered 383
15.2.3.3 Recent developments 384
15.2.3.3.1 Product approvals 384
15.2.3.3.2 Deals 384
15.2.3.3.3 Other developments 385
15.2.3.4 MnM view 385
15.2.3.4.1 Key strengths 385
15.2.3.4.2 Strategic choices 385
15.2.3.4.3 Weaknesses and competitive threats 385
15.2.4 SAREPTA THERAPEUTICS, INC. 386
15.2.4.1 Business overview 386
15.2.4.2 Products offered 387
15.2.4.3 Recent developments 388
15.2.4.3.1 Product approvals 388
15.2.4.3.2 Deals 388
15.2.4.4 MnM view 389
15.2.4.4.1 Key strengths 389
15.2.4.4.2 Strategic choices 389
15.2.4.4.3 Weaknesses and competitive threats 389
15.2.5 JAZZ PHARMACEUTICALS PLC 390
15.2.5.1 Business overview 390
15.2.5.2 Products offered 391
15.2.5.3 Recent developments 392
15.2.5.3.1 Expansions 392
15.2.5.4 MnM view 392
15.2.5.4.1 Key strengths 392
15.2.5.4.2 Strategic choices 392
15.2.5.4.3 Weaknesses and competitive threats 392
15.2.6 FERRING B.V. 393
15.2.6.1 Business overview 393
15.2.6.2 Products offered 394
15.2.6.3 Recent developments 394
15.2.6.3.1 Product approvals 394
15.2.6.3.2 Deals 394
15.2.6.3.3 Expansions 395
15.2.7 PFIZER INC. 396
15.2.7.1 Business overview 396
15.2.7.2 Products offered 397
15.2.7.3 Recent developments 398
15.2.7.3.1 Product approvals 398
15.2.7.3.2 Deals 398
15.2.8 AMGEN, INC. 399
15.2.8.1 Business overview 399
15.2.8.2 Products offered 400
15.2.8.3 Recent developments 400
15.2.8.3.1 Deals 400
15.2.8.3.2 Expansions 400
15.2.9 JOHNSON & JOHNSON SERVICES, INC. 401
15.2.9.1 Business overview 401
15.2.9.2 Products offered 402
15.2.9.3 Recent developments 402
15.2.9.3.1 Deals 402
15.2.9.3.2 Other developments 403
15.2.10 DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED. 404
15.2.10.1 Business overview 404
15.2.10.2 Products offered 405

15.2.11 BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. 406
15.2.11.1 Business overview 406
15.2.11.2 Products offered 407
15.2.11.3 Recent developments 407
15.2.11.3.1 Product approvals 407
15.2.11.3.2 Expansions 408
15.2.12 KYOWA KIRIN CO., LTD. 409
15.2.12.1 Business overview 409
15.2.12.2 Products offered 410
15.2.12.3 Recent developments 411
15.2.12.3.1 Product approvals 411
15.2.12.3.2 Deals 411
15.2.13 NIPPON SHINYAKU CO., LTD. 412
15.2.13.1 Business overview 412
15.2.13.2 Products offered 413
15.2.13.3 Recent developments 414
15.2.13.3.1 Deals 414
15.2.14 PTC THERAPEUTICS 415
15.2.14.1 Business overview 415
15.2.14.2 Products offered 416
15.2.14.3 Recent developments 416
15.2.14.3.1 Product approvals 416
15.2.15 UNIQURE NV. 417
15.2.15.1 Business overview 417
15.2.15.2 Products offered 418
15.2.15.3 Recent developments 418
15.2.15.3.1 Deals 418
15.3 OTHER PLAYERS 419
15.3.1 JUVENTAS CELL THERAPY LTD. 419
15.3.2 CRISPR THERAPEUTICS 419
15.3.3 BLUEBIRD BIO, INC. 420
15.3.4 KRYSTAL BIOTECH, INC. 421
15.3.5 SHANGHAI SUNWAY BIOTECH CO., LTD. 421
15.3.6 JW (CAYMAN) THERAPEUTICS CO. LTD 422
15.3.7 IASO BIOTECHNOLOGY 422
15.3.8 CARSGEN THERAPEUTICS HOLDINGS LIMITED 423
15.3.9 ADAPTIMMUNE 423
15.3.10 SIBIONO GENETECH CO. LTD. 424
15.3.11 ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC. 424

16 APPENDIX 425
16.1 DISCUSSION GUIDE 425
16.2 KNOWLEDGESTORE: MARKETSANDMARKETS’ SUBSCRIPTION PORTAL 430
16.3 CUSTOMIZATION OPTIONS 432
16.4 RELATED REPORTS 432
16.5 AUTHOR DETAILS 433

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