サマリー

世界の希少疾患治療市場は、2021年に約1196億米ドルと評価され、予測期間2022-2029年には12.8%以上の健全な成長率で成長すると予測されています。希少疾患は、ごく一部の人が罹患する疾患です。世界保健機関によってICD-11としてコード化されており、ICD-11は約5500の希少疾病で構成されています。希少疾患は、オーファン病とも呼ばれ、治療法開発のための資金や資源を集めるのに十分な市場規模がなく、政府がそうした治療法の開発・商業化に有利な経済条件を与えることを阻む疾患であるとも言われています。米国食品医薬品局（FDA）によると、希少疾病とは、国内で2千人未満しか罹患していない疾病のことである。新薬の承認と発売の増加、希少疾患の有病率の増加、希少疾患の治療に対する政府の支援と取り組み、この分野における研究開発の増加、政府の有利な政策などが、この市場の成長に寄与する要因となっています。

米国国立衛生研究所によると、米国人の10人に1人（約3,000万人）が希少疾患を抱えており、米国では約7,000種類の希少疾患が確認されています。さらに、2022年1月にはアムジェンが希少がん治療薬ルマクラス®の日本での承認を発表し、2021年10月にはセムブリックス薬が慢性期（CP）-CML患者を対象に3次治療として食品医薬品局から承認されました。新たなオーファンドラッグの承認・発売の増加や希少疾患の有病率の増加が、市場の成長を促進する大きな要因となっています。さらに、政府によるイニシアチブの増加や希少疾患に対する意識の高まりは、予測期間中に大きな市場機会を生み出す要因となっています。しかし、希少疾患治療の高額な費用が、2022-2029年の予測期間を通じて市場の成長を阻害しています。

希少疾患治療の世界市場調査において考慮した主要地域は、アジア太平洋地域、北米、欧州、中南米、およびその他の地域です。北米は、希少疾患の優位性、製品への容易なアクセス、新製品の承認、政府支援と投資の増加により、収益面で市場を支配しています。アジア太平洋地域は、政府のイニシアティブの高まり、希少疾病の増加、主要企業の地域的拡大、政府の積極的な関与などの要因により、予測期間中に最も高いCAGRで成長すると予想されます。

本レポートに含まれる主なマーケットプレイヤーは以下の通りです：
F.Hoffmann-La Roche Ltd.
ファイザー株式会社
PTCセラピューティクス
アストラゼネカ
ノバルティスAG
ノボノルディスク ファーマテック A/S
武田薬品工業株式会社
バイエルAG
メルク・アンド・カンパニー、インコーポレイテッド
ブリストル・マイヤーズ スクイブ・カンパニー

市場の最近の動向
 2021年7月、アストラゼネカは、免疫学においてより強固な科学的足場を享受し、アレクシオンの最先端の補体生物学プラットフォームと強力なパイプラインを通じて、希少疾患を持つ人々のための医薬品の研究開発をリードし続けるために、アレクシオンファーマスーティカルズ社を買収しました。
 2022年11月、FDAはProtalixBiotherapeutics Inc.とChiesi Global Rare Diseasesから成人ファブリー病患者の治療薬としてPRX-102（pegunigalsidasealfa）の新しい生物製剤ライセンス申請（BLA）を受領しました。
世界の希少疾病治療市場レポートスコープ：
過去データ 2019年～2020年～2021年
推計基準年 2021年
予測期間 2022-2029
レポート対象 売上高予測、企業ランキング、競合状況、成長要因、トレンド
対象セグメント 治療領域、投与経路、薬物タイプ、流通チャネル、地域
地域区分 北米、欧州、アジア太平洋、中南米、その他の地域
カスタマイズ範囲 レポート購入時に無料カスタマイズ（アナリストの作業時間8時間分まで）。国別、地域別、セグメント別スコープの追加・変更*。

本調査の目的は、近年における様々なセグメントおよび国の市場規模を定義し、今後数年間の値を予測することです。本レポートは、調査対象国において、業界の質的・量的な側面を取り入れるよう設計されています。

また、市場の将来的な成長を規定する推進要因や課題など、重要な側面に関する詳細情報も提供しています。さらに、主要企業の競争環境と治療領域に関する詳細な分析とともに、関係者が投資するためのミクロ市場の潜在的な機会も組み込んでいます。市場の詳細なセグメントとサブセグメントを以下に説明します：
治療領域別
治療領域別：癌
ニューロロジカルコンディション
心血管系疾患
筋骨格系疾患
血液疾患
感染症
メタボリックシンドローム
内分泌疾患
その他

薬剤の種類別
生物学的製剤
バイオシミラー
低分子化合物

投与経路別
経口
インジェクタブル
その他

流通チャネル別
病院薬局
スペシャリティファーマシー
オンラインファーマシー

地域別
北アメリカ
U.S.
カナダ
ヨーロッパ
連邦王国
ドイツ
フランス
スペイン
イタリア
ROE
アジア太平洋
中国
インド
日本
オーストラリア
南朝鮮
ロアパック
ラテンアメリカ
ブラジル
メキシコ
その他の地域

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目次

Chapter 1. Executive Summary
1.1. Market Snapshot
1.2. Global & Segmental Market Estimates & Forecasts, 2019-2029 (USD Billion)
1.2.1. Rare Diseases Treatment Market, by Region, 2019-2029 (USD Billion)
1.2.2. Rare Diseases Treatment Market, by Therapeutic Area, 2019-2029 (USD Billion)
1.2.3. Rare Diseases Treatment Market, by Drug Type, 2019-2029 (USD Billion)
1.2.4. Rare Diseases Treatment Market, by Route of Administration, 2019-2029 (USD Billion)
1.2.5. Rare Diseases Treatment Market, by Distribution Channel, 2019-2029 (USD Billion)
1.3. Key Trends
1.4. Estimation Methodology
1.5. Research Assumption
Chapter 2. Global Rare Diseases Treatment Market Definition and Scope
2.1. Objective of the Study
2.2. Market Definition & Scope
2.2.1. Scope of the Study
2.2.2. Industry Evolution
2.3. Years Considered for the Study
2.4. Currency Conversion Rates
Chapter 3. Global Rare Diseases Treatment Market Dynamics
3.1. Rare Diseases Treatment Market Impact Analysis (2019-2029)
3.1.1. Market Drivers
3.1.1.1. Increasing approval and launch of new orphan drugs
3.1.1.2. Increasing prevalence of rare diseases
3.1.2. Market Challenges
3.1.2.1. High Cost of Rare Diseases Treatment
3.1.3. Market Opportunities
3.1.3.1. Increasing initiatives by the government
3.1.3.2. Increasing awareness of rare diseases
Chapter 4. Global Rare Diseases Treatment Market Industry Analysis
4.1. Porter’s 5 Force Model
4.1.1. Bargaining Power of Suppliers
4.1.2. Bargaining Power of Buyers
4.1.3. Threat of New Entrants
4.1.4. Threat of Substitutes
4.1.5. Competitive Rivalry
4.2. Futuristic Approach to Porter’s 5 Force Model (2019-2029)
4.3. PEST Analysis
4.3.1. Political
4.3.2. Economical
4.3.3. Social
4.3.4. Technological
4.4. Investment Adoption Model
4.5. Analyst Recommendation & Conclusion
4.6. Top investment opportunity
4.7. Top winning strategies
Chapter 5. Risk Assessment: COVID-19 Impact
5.1. Assessment of the overall impact of COVID-19 on the industry
5.2. Pre COVID-19 and post COVID-19 Market scenario
Chapter 6. Global Rare Diseases Treatment Market, by Therapeutic Area
6.1. Market Snapshot
6.2. Global Rare Diseases Treatment Market by Therapeutic Area, Performance - Potential Analysis
6.3. Global Rare Diseases Treatment Market Estimates & Forecasts by Therapeutic Area 2019-2029 (USD Billion)
6.4. Rare Diseases Treatment Market, Sub Segment Analysis
6.4.1. Cancer
6.4.2. Neurological Conditions
6.4.3. Cardiovascular Conditions
6.4.4. Musculoskeletal Conditions
6.4.5. Hematologic Disorders
6.4.6. Infectious Diseases
6.4.7. Metabolic disorders
6.4.8. Endocrine disorders
6.4.9. Others
Chapter 7. Global Rare Diseases Treatment Market, by Drug Type
7.1. Market Snapshot
7.2. Global Rare Diseases Treatment Market by Drug Type, Performance - Potential Analysis
7.3. Global Rare Diseases Treatment Market Estimates & Forecasts by Drug Type 2019-2029 (USD Billion)
7.4. Rare Diseases Treatment Market, Sub Segment Analysis
7.4.1. Biologics
7.4.2. Biosimilar
7.4.3. Small Molecule
Chapter 8. Global Rare Diseases Treatment Market, by Route of Administration
8.1. Market Snapshot
8.2. Global Rare Diseases Treatment Market by Route of Administration, Performance - Potential Analysis
8.3. Global Rare Diseases Treatment Market Estimates & Forecasts by Route of Administration 2019-2029 (USD Billion)
8.4. Rare Diseases Treatment Market, Sub Segment Analysis
8.4.1. Oral
8.4.2. Injectable
8.4.3. Others
Chapter 9. Global Rare Diseases Treatment Market, by Distribution Channel
9.1. Market Snapshot
9.2. Global Rare Diseases Treatment Market by Distribution Channel, Performance - Potential Analysis
9.3. Global Rare Diseases Treatment Market Estimates & Forecasts by Distribution Channel 2019-2029 (USD Billion)
9.4. Rare Diseases Treatment Market, Sub Segment Analysis
9.4.1. Hospital Pharmacy
9.4.2. Specialty Pharmacy
9.4.3. Online Pharmacy
Chapter 10. Global Rare Diseases Treatment Market, Regional Analysis
10.1. Rare Diseases Treatment Market, Regional Market Snapshot
10.2. North America Rare Diseases Treatment Market
10.2.1. U.S. Rare Diseases Treatment Market
10.2.1.1. Therapeutic Area breakdown estimates & forecasts, 2019-2029
10.2.1.2. Drug Type breakdown estimates & forecasts, 2019-2029
10.2.1.3. Route of Administration breakdown estimates & forecasts, 2019-2029
10.2.1.4. Distribution Channel breakdown estimates & forecasts, 2019-2029
10.2.2. Canada Rare Diseases Treatment Market
10.3. Europe Rare Diseases Treatment Market Snapshot
10.3.1. U.K. Rare Diseases Treatment Market
10.3.2. Germany Rare Diseases Treatment Market
10.3.3. France Rare Diseases Treatment Market
10.3.4. Spain Rare Diseases Treatment Market
10.3.5. Italy Rare Diseases Treatment Market
10.3.6. Rest of Europe Rare Diseases Treatment Market
10.4. Asia-Pacific Rare Diseases Treatment Market Snapshot
10.4.1. China Rare Diseases Treatment Market
10.4.2. India Rare Diseases Treatment Market
10.4.3. Japan Rare Diseases Treatment Market
10.4.4. Australia Rare Diseases Treatment Market
10.4.5. South Korea Rare Diseases Treatment Market
10.4.6. Rest of Asia Pacific Rare Diseases Treatment Market
10.5. Latin America Rare Diseases Treatment Market Snapshot
10.5.1. Brazil Rare Diseases Treatment Market
10.5.2. Mexico Rare Diseases Treatment Market
10.6. Rest of The World Rare Diseases Treatment Market

Chapter 11. Competitive Intelligence
11.1. Top Market Strategies
11.2. Company Profiles
11.2.1. F. Hoffmann-La Roche Ltd.
11.2.1.1. Key Information
11.2.1.2. Overview
11.2.1.3. Financial (Subject to Data Availability)
11.2.1.4. Product Summary
11.2.1.5. Recent Developments
11.2.2. Pfizer, Inc
11.2.3. PTC Therapeutics
11.2.4. AstraZeneca
11.2.5. Novartis AG
11.2.6. Novo Nordisk Pharmatech A/S
11.2.7. Takeda Pharmaceutical Company Limited
11.2.8. Bayer AG
11.2.9. Merck & Co., Inc.
11.2.10. Bristol Myers Squibb Company
Chapter 12. Research Process
12.1. Research Process
12.1.1. Data Mining
12.1.2. Analysis
12.1.3. Market Estimation
12.1.4. Validation
12.1.5. Publishing
12.2. Research Attributes
12.3. Research Assumption