フリードライヒ失調症市場：疫学、産業動向、シェア、規模、成長、機会、2024-2034年予測

Friedreich's Ataxia Market: Epidemiology, Industry Trends, Share, Size, Growth, Opportunity, and Forecast 2024-2034

フリードライヒ失調症の主要7市場は、2023年に6億500万米ドルの規模に達した。今後、IMARCグループは、7MMは2034年までに17億1070万米ドルに達し、2024年から2034年の間に9.98％の成長率（CAGR）を示すと予測して... もっと見る

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出版社	出版年月	電子版価格	ページ数	言語
IMARC Services Private Limited. アイマークサービス	2024年5月6日	US$6,499 シングルユーザライセンスライセンス・価格情報・注文方法はこちら	131	英語

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サマリー

フリードライヒ失調症の主要7市場は、2023年に6億500万米ドルの規模に達した。今後、IMARCグループは、7MMは2034年までに17億1070万米ドルに達し、2024年から2034年の間に9.98％の成長率（CAGR）を示すと予測している。

フリードライヒ失調症市場は、IMARCの最新レポート「フリードライヒ失調症市場」で包括的に分析されています：フリードライヒ失調症市場：疫学、産業動向、シェア、規模、成長、機会、2024-2034年予測」と題するIMARCの最新報告書で、フリードライヒ失調症市場が包括的に分析されている。性器疣贅は、ヒトパピローマウイルスの低リスク株によって引き起こされる性感染症を指す。その結果、性器や直腸の周囲に小さな隆起や増殖が形成される。イボは通常、感染から1～8ヵ月後に現れます。この病気は、皮膚と皮膚の接触や、膣、オーラル、アナルセックスなどの性行為によって感染します。フリードライヒ失調症に関連する一般的な徴候は、軽度の出血、不快感、灼熱感、かゆみ、炎症などである。この疾患は多くの場合、重大な身体的徴候を示さないが、人によっては不安などの精神的問題を引き起こすことがある。診断には通常、患者の病歴、基礎症状、身体診察が含まれる。医療従事者は、フリードライヒ失調症をよりはっきりさせるアセト白質検査を行うこともあります。さらに、診断を確定するために、子宮頸部、膣、外陰部を視覚的に検査するコルポスコピーや生検などのさまざまな診断手順が必要となります。

性交渉時にコンドームやデンタルダムを使用しないことによるヒトパピローマウイルス感染の有病率の増加が、主にフリードライヒ失調症市場を牽引している。これに加えて、免疫力の低下、複数の性的パートナー、幼少期の性行為への関与など、いくつかの関連する危険因子の発生率の上昇も市場の成長を後押ししている。さらに、イボの原因となるウイルスを攻撃するために免疫系を刺激するために、イミキモドやシドフォビルなどの局所免疫調節剤が広く利用されていることも、もう一つの重要な成長促進要因として作用している。これとは別に、液体窒素を利用してイボを凍らせて破壊する凍結手術の応用が拡大していることも、市場に明るい見通しをもたらしている。さらに、イボ治療のためのループ電気外科切除術の人気が高まっていることも、市場の成長を後押ししている。この方法は、細くて低電圧の帯電したワイヤーループを使用し、患部の縁を加熱することでいぼを皮膚から分離する。さらに、インターフェロン・アルファ-n3注射は、病変部に直接投与でき、作用発現が早いため、この疾患を管理するための需要が高まっており、今後数年間、フリードライヒ失調症市場を牽引すると予想される。

IMARCグループの最新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本のフリードライヒ失調症市場を網羅的に分析しています。これには、治療実践、市販中、パイプライン中の医薬品、個々の治療法のシェア、主要7市場の市場実績、主要企業とその医薬品の市場実績などが含まれます。また、主要7市場の現在および将来の患者数も掲載しています。同レポートによると、米国はフリードライヒ失調症の患者数が最も多く、治療市場としても最大である。さらに、現在の治療法／アルゴリズム、市場促進要因、課題、機会、償還シナリオ、アンメット・メディカル・ニーズなどについても記載しています。本レポートは、メーカー、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびフリードライヒ失調症市場に何らかの利害関係を持つ、または何らかの形で参入を計画しているすべての人々にとって必読の書です。

最近の動向
2024年3月、Larimar Therapeutics, Inc.は、フリードライヒ失調症患者を対象にnomlabofusp皮下注射を1日25mgの用量で評価する非盲検延長試験（OLE）の最初の患者の投与を発表した。Nomlabofusp（CTI-1601）は、ミトコンドリアにフラタキシンを送達することにより、フリードライヒ失調症の根本的な原因をターゲットとする新しいタンパク質補充療法である。
2024年3月、Lexeo社はSUNRISE-FA試験の2回目投与コホートの一部から得られた予備的知見を発表し、フリードライヒ失調症心筋症の患者において、LX2006投与3ヵ月後にフラタキシンレベルが投与前のベースラインレベルと比較して上昇することを示した。
2024年2月、ボイジャー・セラピューティクス社は、ニューロクライン・バイオサイエンシズ社との共同運営委員会がフリードライヒ失調症プログラムのリード開発候補化合物を決定したと発表した。同候補は、フラタキシン（FXN）遺伝子置換ペイロードと、ボイジャーのTRACERキャプシド探索プラットフォームから開発された静脈内投与、血液脳関門透過性の新規キャプシドを組み合わせたもの。
2024年2月、バイオジェン社は、欧州委員会（EC）が16歳以上の成人および青年におけるフリードライヒ失調症の治療薬としてSKYCLARYS（omaveloxolone）を承認したと発表した。SKYCLARYSは、遺伝的に決定されるこの稀な進行性神経変性疾患の治療薬として、欧州連合（EU）で初めて承認された。

主なハイライト
フリードライヒ失調症は、米国では5万人に1人の割合で発症しており、西ヨーロッパでの有病率が最も高い。
フリードライヒ失調症の世界的有病率は40,000人に1人である。
フリードライヒ失調症は若年者が罹患する疾患であり、症状の発現は通常20歳以前に始まる。
フリードライヒ失調症は白人に最も多くみられる遺伝性失調症である。白人における推定発症率は約29,000人に1人で、保因者の確率は85人に1人である。
フリードライヒ失調症患者の約7％に糖尿病がみられる。

薬剤
スカイクラリス（オマベロキソロン）は、16歳以上の成人および青年におけるフリードライヒ失調症の治療薬として、米国でFDAの承認を受けている。推奨用量は150mgで、1日1回経口投与する。スカイクラリスは、フリードライヒ失調症患者においてシグナル伝達が低下している転写因子である核赤血球2関連因子2（NrF2）を刺激することを目的としている。NrF2はミトコンドリア機能を改善し、抗酸化反応を高め、炎症を抑える遺伝子を活性化する。

バチキノンは、フリードライヒ失調症で障害されるエネルギーおよび酸化ストレス経路を制御する酵素である15-リポキシゲナーゼ（15-LO）の低分子でファーストインクラスの選択的阻害剤である。15-LOを阻害することで、ミトコンドリアの機能不全と酸化ストレスの影響を軽減し、フェロプターシスを減少させ、神経細胞の生存を促進する。

レリグリタゾン（MIN-102）は、経口で生物学的に利用可能な選択的PPARγアゴニストであり、中枢神経系疾患を適応症とするベストインクラスおよびファーストインクラスのプロファイルが期待される。脳への浸透性が高く、安全性プロファイルも良好である。この薬は、神経炎症、脱髄、ミトコンドリア不全につながる経路を変化させることにより、フリードライヒ失調症の動物モデルにおいて強力な前臨床概念実証を示した。

研究期間

基準年：2023年
過去期間：2018年～2023年
市場予測2024-2034

対象国

米国
ドイツ
フランス
イギリス
イタリア
スペイン
日本

各国の分析

過去、現在、将来の疫学シナリオ
フリードライヒ失調症市場の歴史、現在、将来の業績
フリードライヒ失調症市場における様々な治療カテゴリーの歴史的、現在および将来の業績
フリードライヒ失調症市場における各種薬剤の売上高
市場における償還シナリオ
市販中およびパイプライン医薬品

競合情勢：
本レポートでは、現在販売されているフリードライヒ失調症治療薬と後期パイプライン薬の詳細な分析も行っています。

市販中の薬剤

薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及と市場実績

後期パイプライン医薬品

薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及と市場実績

*上表の医薬品は上市済み／パイプライン医薬品の一部であり、全リストは報告書に記載されている。

本レポートでお答えする主な質問
市場インサイト

フリードライヒ失調症市場はこれまでどのように推移し、今後どのように推移していくのか？
2023年における各治療分野の市場シェアと2034年までの予測は？
2023年における主要7市場のフリードライヒ失調症市場の国別規模と、2034年にはどうなるか？
主要7市場におけるフリードライヒ失調症市場の成長率と今後10年間の期待成長率は？
市場における主なアンメットニーズは何か？

疫学インサイト

主要7市場におけるフリードライヒ失調症の有病者数（2018～2034年）は？
主要7市場におけるフリードライヒ失調症の年齢別有病者数（2018～2034年）は？
主要7市場におけるフリードライヒ失調症の男女別有病者数（2018～2034年）は？
主要7市場全体でのフリードライヒ失調症の診断患者数（2018～2034年）は？
主要7市場におけるフリードライヒ失調症患者数（2018～2023年）の規模は？
主要7市場におけるフリードライヒ失調症患者数の予測（2024～2034年）は？
フリードライヒ失調症の疫学的傾向を促進する主な要因は何か？
主要7市場における患者数の伸び率は？

フリードライヒ失調症：現在の治療シナリオ、上市されている薬剤、新たな治療法

現在販売されている医薬品とその市場実績は？
主要なパイプライン医薬品と今後数年間の市場予測は？
現在販売されている薬剤の安全性と有効性は？
後期段階のパイプライン医薬品の安全性とその効能は？
主要7市場におけるフリードライヒ失調症治療薬の現在の治療ガイドラインは？
市場の主要企業とその市場シェアは？
フリードライヒ失調症市場に関連する主要なM&A、ライセンス活動、提携などは？
フリードライヒ失調症市場に関連する主な規制イベントは？
フリードライヒ失調症市場に関連する臨床試験の状況別の構造は？
フリードライヒ失調症市場に関連するフェーズ別の臨床試験ランドスケープ構造は？
フリードライヒ失調症市場に関連する投与経路別の治験ランドスケープ構造は？

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1 序文

2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法

3 エグゼクティブ・サマリー

4 フリードライヒ失調症-序論
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018年～2023年）と予測（2024年～2034年）
4.4 市場概要（2018～2023年）と予測（2024～2034年）
4.5 競合情報

5 フリードライヒ失調症-疾患概要
5.1 疾患紹介
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因と危険因子
5.5 治療

6 患者の旅

7 フリードライヒ失調症-疫学と患者集団
7.1 疫学-重要な洞察
7.2 疫学シナリオ-上位7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018～2023年）
7.2.2 疫学予測（2024～2034年）
7.2.3 年齢別疫学（2018～2034年）
7.2.4 男女別疫学（2018～2034年）
7.2.5 診断症例数（2018年～2034年）
7.2.6 患者プール／治療症例（2018～2034年）
7.3 疫学シナリオ-米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024-2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018～2034年）
7.3.4 男女別の疫学（2018～2034年）
7.3.5 診断症例数（2018～2034年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2018～2034年）
7.4 疫学シナリオ-ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024-2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018～2034年）
7.4.5 診断症例数（2018～2034年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2018～2034年）
7.5 疫学シナリオ-フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024-2034年）
7.5.3 年齢別疫学（2018-2034年）
7.5.4 性別疫学（2018～2034年）
7.5.5 診断症例数（2018～2034年）
7.5.6 患者プール／治療症例（2018～2034年）
7.6 疫学シナリオ-英国
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024-2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018～2034年）
7.6.4 男女別の疫学（2018-2034年）
7.6.5 診断症例数（2018年～2034年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2018～2034年）
7.7 疫学シナリオ-イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年〜2023年）
7.7.2 疫学予測（2024-2034年）
7.7.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.7.4 男女別の疫学（2018～2034年）
7.7.5 診断症例数（2018年～2034年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2018～2034年）
7.8 疫学シナリオ-スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018〜2023年）
7.8.2 疫学予測（2024-2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018-2034年）
7.8.4 性別疫学（2018～2034年）
7.8.5 診断症例数（2018年～2034年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2018～2034年）
7.9 疫学シナリオ-日本
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024-2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 男女別疫学（2018年～2034年）
7.9.5 診断症例数（2018年～2034年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2018〜2034年）

8 フリードライヒ失調症-治療アルゴリズム、ガイドライン、医療行為
8.1 ガイドライン、管理、治療
8.2 治療アルゴリズム

9 フリードライヒ失調症-満たされていないニーズ

10 フリードライヒ失調症-治療の主要エンドポイント

11 フリードライヒ失調症 - 上市されている製品
11.1 上位7市場で販売されているフリードライヒ失調症治療薬のリスト
11.1.1 薬剤名 - 会社名
11.1.1.1 薬の概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制ステータス
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高

販売されている医薬品の完全なリストは本レポートに記載されている。

12 フリードライヒ失調症 - パイプライン医薬品
12.1 上位7市場におけるフリードライヒ失調症のパイプライン医薬品リスト
12.1.1 オマベロキソロン - リータ製薬
12.1.1.1 医薬品の概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性と有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 バチキノン - PTCセラピューティクス
12.1.2.1 医薬品の概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性と有効性
12.1.2.5 薬事規制
12.1.3 MIN-102 - ミノリクス・セラピューティクス
12.1.3.1 医薬品の概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性と有効性
12.1.3.5 薬事承認状況
12.1.4 DT-216 - デザイン・セラピューティクス
12.1.4.1 医薬品の概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.4.3 臨床試験結果
12.1.4.4 安全性と有効性
12.1.4.5 規制状況
12.1.5 CTI-1601 - ラリマー・セラピューティクス
12.1.5.1 医薬品の概要
12.1.5.2 作用機序
12.1.5.3 臨床試験結果
12.1.5.4 安全性と有効性
12.1.5.5 規制状況

なお、上記はパイプライン医薬品の一部であり、全リストは報告書に記載されている。

13.フリードライヒ失調症 - 主な上市薬とパイプライン薬の属性分析

14.フリードライヒ失調症-臨床試験の状況
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別
14.3 投与経路別
14.4 主な規制イベント

15 フリードライヒ失調症 - 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ - 主要な洞察
15.2 市場シナリオ - 上位7市場
15.2.1 フリードライヒ失調症 - 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2018年～2023年）
15.2.1.2 市場予測（2024年～2034年）
15.2.2 フリードライヒ失調症：治療薬別市場規模
15.2.2.1 治療法別の市場規模（2018～2023年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2024年～2034年）
15.3 市場シナリオ - 米国
15.3.1 フリードライヒ失調症 - 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2018～2023年）
15.3.1.2 市場予測（2024年～2034年）
15.3.2 フリードライヒ失調症：治療薬別市場規模
15.3.2.1 治療法別の市場規模（2018〜2023年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2024年～2034年）
15.3.3 フリードライヒ失調症 - アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ - ドイツ
15.4.1 フリードライヒ失調症 - 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2018年～2023年）
15.4.1.2 市場予測（2024年～2034年）
15.4.2 フリードライヒ失調症 - 治療薬別市場規模
15.4.2.1 治療法別の市場規模（2018〜2023年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2024年～2034年）
15.4.3 フリードライヒ失調症 - アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ - フランス
15.5.1 フリードライヒ失調症 - 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2018年～2023年）
15.5.1.2 市場予測（2024年〜2034年）
15.5.2 フリードライヒ失調症 - 治療薬別市場規模
15.5.2.1 治療法別の市場規模（2018〜2023年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2024年～2034年）
15.5.3 フリードライヒ失調症 - アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ - イギリス
15.6.1 フリードライヒ失調症 - 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2018年～2023年）
15.6.1.2 市場予測（2024年〜2034年）
15.6.2 フリードライヒ失調症：治療薬別市場規模
15.6.2.1 治療法別の市場規模（2018〜2023年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2024年〜2034年）
15.6.3 フリードライヒ失調症 - アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ - イタリア
15.7.1 フリードライヒ失調症 - 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2018年～2023年）
15.7.1.2 市場予測（2024年～2034年）
15.7.2 フリードライヒ失調症 - 治療薬別市場規模
15.7.2.1 治療法別の市場規模（2018〜2023年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2024年～2034年）
15.7.3 フリードライヒ失調症 - アクセスと償還の概要
15.8 市場シナリオ - スペイン
15.8.1 フリードライヒ失調症 - 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2018年～2023年）
15.8.1.2 市場予測（2024年〜2034年）
15.8.2 フリードライヒ失調症 - 治療薬別市場規模
15.8.2.1 治療法別の市場規模（2018〜2023年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2024年〜2034年）
15.8.3 フリードライヒ失調症 - アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ - 日本
15.9.1 フリードライヒ失調症 - 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2018年～2023年）
15.9.1.2 市場予測（2024年～2034年）
15.9.2 フリードライヒ失調症：治療薬別市場規模
15.9.2.1 治療法別の市場規模（2018〜2023年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2024年〜2034年）
15.9.3 フリードライヒ失調症 - アクセスと償還の概要

16 フリードライヒ失調症-最近の出来事と主要オピニオンリーダーからのインプット

17 フリードライヒ失調症市場-SWOT分析
17.1 長所
17.2 弱点
17.3 機会
17.4 脅威

18 フリードライヒ失調症市場-戦略的提言

19 付録

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Table of Contents

Summary

The 7 major Friedreich's ataxia markets reached a value of US$ 600.5 Million in 2023. Looking forward, IMARC Group expects the 7MM to reach US$ 1,710.7 Million by 2034, exhibiting a growth rate (CAGR) of 9.98% during 2024-2034.

The Friedreich’s ataxia market has been comprehensively analyzed in IMARC's new report titled "Friedreich’s Ataxia Market: Epidemiology, Industry Trends, Share, Size, Growth, Opportunity, and Forecast 2024-2034". Genital warts refer to a sexually transmitted infection caused by a low-risk strain of human papillomavirus. The condition results in the formation of tiny bumps or growths in and around the genitals and rectum. Warts typically appear following one to eight months after exposure. The disease is transmitted through skin-to-skin contact and sexual activities, including vaginal, oral, and anal sex. The common indications associated with Friedreich’s ataxia are mild bleeding, discomfort, burning sensation, itching, irritation, etc. This ailment often does not produce significant physical markers, but an outbreak might result in emotional problems like anxiety in some people. The diagnosis typically involves a review of the patient's medical history, underlying symptoms, and physical examination. The healthcare practitioner may also perform an acetowhite test, which helps to make Friedreich’s ataxia more visible. Additionally, various diagnostic procedures, such as colposcopy and biopsy, are required to visually examine the cervix, vagina, and vulva in order to confirm a diagnosis.

The increasing prevalence of human papillomavirus infections caused by the non-usage of condoms or dental dams during sex is primarily driving the Friedreich’s ataxia market. In addition to this, the rising incidence of several associated risk factors, such as a weakened immune system, multiple sexual partners, engaging in sexual activity at an early age, etc., is also bolstering the market growth. Furthermore, the widespread utilization of topical immunomodulatory agents, including imiquimod and cidofovir, to stimulate the immune system in order to attack the virus that causes the warts is acting as another significant growth-inducing factor. Apart from this, the inflating application of cryosurgery, which utilizes liquid nitrogen to freeze and disrupt warts, is further creating a positive outlook for the market. Moreover, the emerging popularity of loop electrosurgical excision procedures for treating the condition is also propelling the market growth. This method uses a thin, low-voltage, electrically charged wire loop to separate warts from the skin by heating the margin of the affected area. Additionally, the escalating demand for interferon alfa-n3 injection to manage the ailment, since it can be administered directly into the lesion with a quicker onset of action, is expected to drive the Friedreich’s ataxia market in the coming years.

IMARC Group's new report provides an exhaustive analysis of the Friedreich’s ataxia market in the United States, EU4 (Germany, Spain, Italy, and France), United Kingdom, and Japan. This includes treatment practices, in-market, and pipeline drugs, share of individual therapies, market performance across the seven major markets, market performance of key companies and their drugs, etc. The report also provides the current and future patient pool across the seven major markets. According to the report, the United States has the largest patient pool for Friedreich’s ataxia and also represents the largest market for its treatment. Furthermore, the current treatment practice/algorithm, market drivers, challenges, opportunities, reimbursement scenario, unmet medical needs, etc., have also been provided in the report. This report is a must-read for manufacturers, investors, business strategists, researchers, consultants, and all those who have any kind of stake or are planning to foray into the Friedreich’s ataxia market in any manner.

Recent Developments:
In March 2024, Larimar Therapeutics, Inc. announced the dosing of the first patient in an open-label extension (OLE) trial assessing nomlabofusp subcutaneous injections at a dose of 25 mg per day for individuals with Friedreich's ataxia. Nomlabofusp (CTI-1601) is a new protein replacement therapy that targets the underlying cause of Friedreich's ataxia by delivering frataxin to the mitochondria.
In March 2024, Lexeo published preliminary findings from a subset of their second dose cohort of the SUNRISE-FA trial, demonstrating a rise in frataxin levels three months after treatment with LX2006 compared to pre-treatment baseline levels for people with Friedreich's ataxia cardiomyopathy.
In February 2024, Voyager Therapeutics, Inc. announced that the joint steering committee with Neurocrine Biosciences had chosen a lead development candidate for Friedreich's ataxia program. The candidate combines a frataxin (FXN) gene replacement payload with an intravenous, blood-brain barrier penetrant, new capsid from Voyager's TRACER capsid discovery platform.
In February 2024, Biogen Inc. announced that the European Commission (EC) had approved SKYCLARYS (omaveloxolone) for the treatment of Friedreich's ataxia in adults and adolescents aged 16 and above. SKYCLARYS is the first medication approved in the European Union for this rare, genetically determined, progressive neurodegenerative disease.

Key Highlights:
Friedreich's ataxia affects one in every 50,000 people in the United States, with Western Europeans having the highest prevalence.
The worldwide prevalence of Friedreich's ataxia is 1 in 40,000.
Friedreich's ataxia is a disease that affects young people, as the development of symptoms usually begins before the age of 20.
Friedreich's ataxia is the most prevalent inherited ataxia in the Caucasian population. The estimated incidence in Caucasians is around 1 in 29,000, with a carrier chance of 1 in 85.
Approximately 7% of patients with Friedreich's ataxia have diabetes.

Drugs:
Skyclarys (omaveloxolone) is FDA-approved medication in the United States for the treatment of Friedreich's ataxia in adults and adolescents aged 16 and above. The recommended dose is 150 mg to be administered orally once daily. Skyclarys is intended to stimulate nuclear factor erythroid 2-related factor 2 (NrF2), a transcription factor whose signaling is reduced in Friedreich's ataxia patients. NrF2 activates genes that improve mitochondrial function, increase antioxidant responses, and reduce inflammation.

Vatiquinone is a small molecule, first-in-class selective inhibitor of 15-Lipoxygenase (15-LO), an enzyme that regulates the energy and oxidative stress pathways that are disturbed in Friedreich's ataxia. Inhibiting 15-LO helps to reduce the effects of mitochondrial malfunction and oxidative stress, hence reducing ferroptosis and promoting neuronal survival.

Leriglitazone (MIN-102) is an orally bioavailable and selective PPARγ agonist with a potential best-in-class and first-in-class profile indicated for CNS diseases. It has demonstrated significant brain penetration and an acceptable safety profile. The medicine provided strong preclinical proof-of-concept in animal models of Friedreich's ataxia by changing pathways that lead to neuroinflammation, demyelination, and mitochondrial failure.

Time Period of the Study

Base Year: 2023
Historical Period: 2018-2023
Market Forecast: 2024-2034

Countries Covered

United States
Germany
France
United Kingdom
Italy
Spain
Japan

Analysis Covered Across Each Country

Historical, current, and future epidemiology scenario
Historical, current, and future performance of the Friedreich's ataxia market
Historical, current, and future performance of various therapeutic categories in the market
Sales of various drugs across the Friedreich's ataxia market
Reimbursement scenario in the market
In-market and pipeline drugs

Competitive Landscape:
This report also provides a detailed analysis of the current Friedreich's ataxia marketed drugs and late-stage pipeline drugs.

In-Market Drugs

Drug Overview
Mechanism of Action
Regulatory Status
Clinical Trial Results
Drug Uptake and Market Performance

Late-Stage Pipeline Drugs

Drug Overview
Mechanism of Action
Regulatory Status
Clinical Trial Results
Drug Uptake and Market Performance

*Kindly note that the drugs in the above table only represent a partial list of marketed/pipeline drugs, and the complete list has been provided in the report.

Key Questions Answered in this Report:
Market Insights

How has the Friedreich's ataxia market performed so far and how will it perform in the coming years?
What are the markets shares of various therapeutic segments in 2023 and how are they expected to perform till 2034?
What was the country-wise size of the Friedreich's ataxia market across the seven major markets in 2023 and what will it look like in 2034?
What is the growth rate of the Friedreich's ataxia market across the seven major markets and what will be the expected growth over the next ten years?
What are the key unmet needs in the market?

Epidemiology Insights

What is the number of prevalent cases (2018-2034) of Friedreich's ataxia across the seven major markets?
What is the number of prevalent cases (2018-2034) of Friedreich's ataxia by age across the seven major markets?
What is the number of prevalent cases (2018-2034) of Friedreich's ataxia by gender across the seven major markets?
How many patients are diagnosed (2018-2034) with Friedreich's ataxia across the seven major markets?
What is the size of the Friedreich's ataxia patient pool (2018-2023) across the seven major markets?
What would be the forecasted patient pool (2024-2034) across the seven major markets?
What are the key factors driving the epidemiological trend of Friedreich's ataxia?
What will be the growth rate of patients across the seven major markets?

Friedreich's Ataxia: Current Treatment Scenario, Marketed Drugs and Emerging Therapies

What are the current marketed drugs and what are their market performance?
What are the key pipeline drugs and how are they expected to perform in the coming years?
How safe are the current marketed drugs and what are their efficacies?
How safe are the late-stage pipeline drugs and what are their efficacies?
What are the current treatment guidelines for Friedreich's ataxia drugs across the seven major markets?
Who are the key companies in the market and what are their market shares?
What are the key mergers and acquisitions, licensing activities, collaborations, etc. related to the Friedreich's ataxia market?
What are the key regulatory events related to the Friedreich's ataxia market?
What is the structure of clinical trial landscape by status related to the Friedreich's ataxia market?
What is the structure of clinical trial landscape by phase related to the Friedreich's ataxia market?
What is the structure of clinical trial landscape by route of administration related to the Friedreich's ataxia market?

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1 Preface

2 Scope and Methodology
2.1 Objectives of the Study
2.2 Stakeholders
2.3 Data Sources
2.3.1 Primary Sources
2.3.2 Secondary Sources
2.4 Market Estimation
2.4.1 Bottom-Up Approach
2.4.2 Top-Down Approach
2.5 Forecasting Methodology

3 Executive Summary

4 Friedreich's Ataxia - Introduction
4.1 Overview
4.2 Regulatory Process
4.3 Epidemiology (2018-2023) and Forecast (2024-2034)
4.4 Market Overview (2018-2023) and Forecast (2024-2034)
4.5 Competitive Intelligence

5 Friedreich's Ataxia - Disease Overview
5.1 Introduction
5.2 Symptoms and Diagnosis
5.3 Pathophysiology
5.4 Causes and Risk Factors
5.5 Treatment

6 Patient Journey

7 Friedreich's Ataxia - Epidemiology and Patient Population
7.1 Epidemiology - Key Insights
7.2 Epidemiology Scenario - Top 7 Markets
7.2.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.2.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.2.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.2.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.2.5 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.2.6 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)
7.3 Epidemiology Scenario - United States
7.3.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.3.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.3.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.3.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.3.5 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.3.6 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)
7.4 Epidemiology Scenario - Germany
7.4.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.4.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.4.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.4.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.4.5 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.4.6 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)
7.5 Epidemiology Scenario - France
7.5.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.5.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.5.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.5.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.5.5 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.5.6 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)
7.6 Epidemiology Scenario - United Kingdom
7.6.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.6.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.6.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.6.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.6.5 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.6.6 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)
7.7 Epidemiology Scenario - Italy
7.7.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.7.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.7.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.7.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.7.5 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.7.6 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)
7.8 Epidemiology Scenario - Spain
7.8.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.8.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.8.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.8.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.8.5 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.8.6 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)
7.9 Epidemiology Scenario - Japan
7.9.1 Epidemiology Scenario (2018-2023)
7.9.2 Epidemiology Forecast (2024-2034)
7.9.3 Epidemiology by Age (2018-2034)
7.9.4 Epidemiology by Gender (2018-2034)
7.9.5 Diagnosed Cases (2018-2034)
7.9.6 Patient Pool/Treated Cases (2018-2034)

8 Friedreich's Ataxia - Treatment Algorithm, Guidelines, and Medical Practices
8.1 Guidelines, Management and Treatment
8.2 Treatment Algorithm

9 Friedreich's Ataxia - Unmet Needs

10 Friedreich's Ataxia - Key Endpoints of Treatment

11 Friedreich's Ataxia - Marketed Products
11.1 List of Friedreich's Ataxia Marketed Drugs Across the Top 7 Markets
11.1.1 Drug Name – Company Name
11.1.1.1 Drug Overview
11.1.1.2 Mechanism of Action
11.1.1.3 Regulatory Status
11.1.1.4 Clinical Trial Results
11.1.1.5 Sales Across Major Markets

Kindly note that the complete list of marketed drugs has been provided in the report.

12 Friedreich’s Ataxia - Pipeline Drugs
12.1 List of Friedreich's Ataxia Pipeline Drugs Across the Top 7 Markets
12.1.1 Omaveloxolone - Reata Pharmaceuticals
12.1.1.1 Drug Overview
12.1.1.2 Mechanism of Action
12.1.1.3 Clinical Trial Results
12.1.1.4 Safety and Efficacy
12.1.1.5 Regulatory Status
12.1.2 Vatiquinone - PTC Therapeutics
12.1.2.1 Drug Overview
12.1.2.2 Mechanism of Action
12.1.2.3 Clinical Trial Results
12.1.2.4 Safety and Efficacy
12.1.2.5 Regulatory Status
12.1.3 MIN-102 - Minoryx Therapeutics
12.1.3.1 Drug Overview
12.1.3.2 Mechanism of Action
12.1.3.3 Clinical Trial Results
12.1.3.4 Safety and Efficacy
12.1.3.5 Regulatory Status
12.1.4 DT-216 - Design Therapeutics
12.1.4.1 Drug Overview
12.1.4.2 Mechanism of Action
12.1.4.3 Clinical Trial Results
12.1.4.4 Safety and Efficacy
12.1.4.5 Regulatory Status
12.1.5 CTI-1601 - Larimar Therapeutics
12.1.5.1 Drug Overview
12.1.5.2 Mechanism of Action
12.1.5.3 Clinical Trial Results
12.1.5.4 Safety and Efficacy
12.1.5.5 Regulatory Status

Kindly note that the above only represents a partial list of pipeline drugs, and the complete list has been provided in the report.

13. Friedreich's Ataxia - Attribute Analysis of Key Marketed and Pipeline Drugs

14. Friedreich's Ataxia – Clinical Trial Landscape
14.1 Drugs by Status
14.2 Drugs by Phase
14.3 Drugs by Route of Administration
14.4 Key Regulatory Events

15 Friedreich's Ataxia - Market Scenario
15.1 Market Scenario - Key Insights
15.2 Market Scenario - Top 7 Markets
15.2.1 Friedreich’s Ataxia - Market Size
15.2.1.1 Market Size (2018-2023)
15.2.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.2.2 Friedreich’s Ataxia - Market Size by Therapies
15.2.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.2.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.3 Market Scenario - United States
15.3.1 Friedreich’s Ataxia - Market Size
15.3.1.1 Market Size (2018-2023)
15.3.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.3.2 Friedreich’s Ataxia - Market Size by Therapies
15.3.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.3.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.3.3 Friedreich's Ataxia - Access and Reimbursement Overview
15.4 Market Scenario - Germany
15.4.1 Friedreich’s Ataxia - Market Size
15.4.1.1 Market Size (2018-2023)
15.4.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.4.2 Friedreich’s Ataxia - Market Size by Therapies
15.4.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.4.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.4.3 Friedreich's Ataxia - Access and Reimbursement Overview
15.5 Market Scenario - France
15.5.1 Friedreich’s Ataxia - Market Size
15.5.1.1 Market Size (2018-2023)
15.5.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.5.2 Friedreich’s Ataxia - Market Size by Therapies
15.5.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.5.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.5.3 Friedreich's Ataxia - Access and Reimbursement Overview
15.6 Market Scenario - United Kingdom
15.6.1 Friedreich’s Ataxia - Market Size
15.6.1.1 Market Size (2018-2023)
15.6.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.6.2 Friedreich’s Ataxia - Market Size by Therapies
15.6.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.6.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.6.3 Friedreich's Ataxia - Access and Reimbursement Overview
15.7 Market Scenario - Italy
15.7.1 Friedreich’s Ataxia - Market Size
15.7.1.1 Market Size (2018-2023)
15.7.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.7.2 Friedreich’s Ataxia - Market Size by Therapies
15.7.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.7.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.7.3 Friedreich's Ataxia - Access and Reimbursement Overview
15.8 Market Scenario - Spain
15.8.1 Friedreich’s Ataxia - Market Size
15.8.1.1 Market Size (2018-2023)
15.8.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.8.2 Friedreich’s Ataxia - Market Size by Therapies
15.8.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.8.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.8.3 Friedreich's Ataxia - Access and Reimbursement Overview
15.9 Market Scenario - Japan
15.9.1 Friedreich’s Ataxia - Market Size
15.9.1.1 Market Size (2018-2023)
15.9.1.2 Market Forecast (2024-2034)
15.9.2 Friedreich’s Ataxia - Market Size by Therapies
15.9.2.1 Market Size by Therapies (2018-2023)
15.9.2.2 Market Forecast by Therapies (2024-2034)
15.9.3 Friedreich's Ataxia - Access and Reimbursement Overview

16 Friedreich's Ataxia - Recent Events and Inputs From Key Opinion Leaders

17 Friedreich’s Ataxia Market - SWOT Analysis
17.1 Strengths
17.2 Weaknesses
17.3 Opportunities
17.4 Threats

18 Friedreich's Ataxia Market – Strategic Recommendations

19 Appendix

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サマリー

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