ゴーシェ病治療薬の市場規模、シェア、動向分析レポート：タイプ別（1型、2型、3型、その他）、治療法別（酵素補充療法、基質補充療法、その他）、地域別、セグメント別予測、2023年～2030年

Gaucher Disease Drugs Market Size, Share & Trends Analysis Report By Type (Type 1, Type 2, Type 3, Others) By Therapy (Enzyme Replacement Therapy, Substrate Replacement Therapy, Others), By Region, And Segment Forecasts, 2023 - 2030

ゴーシェ病治療薬市場の成長と動向 Grand View Research, Inc.の最新レポートによると、世界のゴーシェ病治療薬市場規模は、2023年から2030年にかけて年平均成長率2.6%で拡大し、2030年には20億3000万米ドルに... もっと見る

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出版社	出版年月	電子版価格	ページ数	言語
Grand View Research グランドビューリサーチ	2023年12月6日	US$5,950 シングルユーザライセンス（印刷不可）ライセンス・価格情報注文方法はこちら	84	英語

1～３営業日

サマリー

ゴーシェ病治療薬市場の成長と動向

Grand View Research, Inc.の最新レポートによると、世界のゴーシェ病治療薬市場規模は、2023年から2030年にかけて年平均成長率2.6%で拡大し、2030年には20億3000万米ドルに達すると予測されている。同疾患の有病率の高まりと、同分野における研究開発活動の活発化が、今後数年間の同市場の勢いを加速させるとみられる。アンメットニーズが高いことから、神経因性合併症に対する有効性の向上、簡便な投与量、コスト削減を実現した新規治療法の開発が強く求められている。

ゴーシェ病は、GBA遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性代謝疾患である。ゴーシェ病患者は、グルコセレブロシドを分解するのに必要な酵素であるグルコセレブロシダーゼ（GCase）の産生量が少ない。脾臓、肝臓、腎臓、脳、肺、骨髄に脂質が過剰に蓄積し、臓器の正常な機能を阻害する。

ゴーシェ病は、ライソゾーム貯蔵異常症の中で最も頻度の高い疾患であるにもかかわらず、平均有病率は10万人に1人という稀な疾患である。しかし、アシュケナージ・ユダヤ人のような特定の民族はこの疾患に罹患しやすい。アシュケナージ・ユダヤ人の平均有病率は500人に1人である。

現在、ゴーシェ病の最も一般的な病型は1型である。この疾患は中枢神経系（CNS）に影響を及ぼさないため、本質的に非神経障害性である。1型GDは2017年に市場の75.0％以上を占めた。2025年までその地位を維持すると推定される。2型と3型は1型ほど一般的ではない。

治療法別では、酵素補充療法（ERT）が2017年の市場収益貢献の主役であった。このセグメントの成長は、セレザイムとVprivの好調な売上に起因している。しかし、CerdelgaとZavescaに先導された基質置換療法（SRT）への傾斜が増加している。ERTは、補充酵素が血液脳関門を通過できないため、主に1型と3型（中枢神経系とは無関係の問題に対処するため）に適応される。また、2型には有効な治療法がない。

ゴーシェ病治療薬市場レポートハイライト

- 2型はGDの3つの型の中で最も稀であり、平均死亡率は2年未満である。

- サノフィ・ジェンザイム社のセレザイムを筆頭に、酵素補充療法が治療の主流を占めている。しかし、GD治療は基質置換療法へとシフトしつつある。

- 米国は、売上高と疾病負担の両面で主要市場をリードしている。同国は、患者層の拡大と治療へのアクセスのしやすさから、2030年まで市場を支配し続けるだろう。

- 市場に参入している著名な企業には、サノフィ・ジェンザイム、シャイアー、ファイザー、ジョンソン・エンド・ジョンソンがある。

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Table of Contents

Chapter 1. Methodology and Scope
1.1. Market Segmentation & Scope
1.1.1. Type
1.1.2. Therapy
1.1.3. Regional scope
1.1.4. Estimates and forecast timeline
1.2. Research Methodology
1.3. Information Procurement
1.3.1. Purchased database
1.3.2. GVR’s internal database
1.3.3. Secondary sources
1.3.4. Primary research
1.3.5. Details of primary research
1.4. Information or Data Analysis
1.5. Market Formulation & Validation
1.6. Model Details
1.7. List of Secondary Sources
1.8. List of Primary Sources
1.9. Objectives
Chapter 2. Executive Summary
2.1. Market Outlook
2.2. Segment Outlook
2.2.1. Type outlook
2.2.2. Therapy outlook
2.2.3. Regional outlook
2.3. Competitive Insights
Chapter 3. Gaucher Disease Drugs Market Variables, Trends & Scope
3.1. Market Lineage Outlook
3.1.1. Parent market outlook
3.1.2. Related/ancillary market outlook
3.2. Penetration & Growth Prospect Mapping
3.3. Market Dynamics
3.3.1. Market driver analysis
3.3.2. Market restraint analysis
3.4. Gaucher Disease Drugs Market Analysis Tools
3.4.1. Industry Analysis - Porter’s
3.4.1.1. Supplier power
3.4.1.2. Buyer power
3.4.1.3. Substitution threat
3.4.1.4. Threat of new entrant
3.4.1.5. Competitive rivalry
3.4.2. PESTEL Analysis
3.4.2.1. Political landscape
3.4.2.2. Technological landscape
3.4.2.3. Economic landscape
Chapter 4. Gaucher Disease Drugs: Type Estimates & Trend Analysis
4.1. Gaucher Disease Drugs Market: Key Takeaways
4.2. Gaucher Disease Drugs Market: Movement & Market Share Analysis, 2022 & 2030
4.3. Type 1
4.3.1. Type 1 market estimates and forecasts, 2018 to 2030 (USD Million)
4.4. Type 2
4.4.1. Type 2 market estimates and forecasts, 2018 to 2030 (USD Million)
4.5. Type 3
4.5.1. Type 3 market estimates and forecasts, 2018 to 2030 (USD Million)
4.6. Others
4.6.1. Others market estimates and forecasts, 2018 to 2030 (USD Million)
Chapter 5. Gaucher Disease Drugs: Therapy Estimates & Trend Analysis
5.1. Gaucher Disease Drugs Market: Key Takeaways
5.2. Gaucher Disease Drugs Market: Movement & Market Share Analysis, 2022 & 2030
5.3. Enzyme Replacement Therapy
5.3.1. Enzyme replacement therapy market estimates and forecasts, 2018 to 2030 (USD Million)
5.4. Substrate Replacement Therapy
5.4.1. Substrate replacement therapy market estimates and forecasts, 2018 to 2030 (USD Million)
5.5. Others
5.5.1. Others market estimates and forecasts, 2018 to 2030 (USD Million)
Chapter 6. Gaucher Disease Drugs Market: Regional Estimates & Trend Analysis
6.1. Regional Outlook
6.2. Gaucher Disease Drugs Market by Region: Key Marketplace Takeaway
6.3. North America
6.3.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.3.2. U.S.
6.3.2.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.3.3. Canada
6.3.3.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.4. Europe
6.4.1. UK
6.4.1.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.4.2. Germany
6.4.2.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.4.3. France
6.4.3.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.4.4. Italy
6.4.4.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.4.5. Spain
6.4.5.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.4.6. Sweden
6.4.6.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.4.7. Norway
6.4.7.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.4.8. Denmark
6.4.8.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.5. Asia Pacific
6.5.1. Japan
6.5.1.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.5.2. China
6.5.2.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.5.3. India
6.5.3.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.5.4. Australia
6.5.4.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.5.5. Thailand
6.5.5.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.5.6. South Korea
6.5.6.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.6. Latin America
6.6.1. Brazil
6.6.1.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.6.2. Mexico
6.6.2.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.6.3. Argentina
6.6.3.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.7. MEA
6.7.1. Saudi Arabia
6.7.1.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.7.2. South Africa
6.7.2.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.7.3. UAE
6.7.3.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
6.7.4. Kuwait
6.7.4.1. Market estimates and forecasts, 2018 - 2030 (Revenue, USD Million)
Chapter 7. Competitive Landscape
7.1. Recent Developments & Impact Analysis, By Key Market Participants
7.2. Market Participant Categorization
7.2.1. Sanofi
7.2.1.1. Company overview
7.2.1.2. Financial performance
7.2.1.3. Product benchmarking
7.2.1.4. Strategic initiatives
7.2.2. Takeda Pharmaceutical Company Limited
7.2.2.1. Company overview
7.2.2.2. Financial performance
7.2.2.3. Product benchmarking
7.2.2.4. Strategic initiatives
7.2.3. Pfizer Inc
7.2.3.1. Company overview
7.2.3.2. Financial performance
7.2.3.3. Product benchmarking
7.2.3.4. Strategic initiatives
7.2.4. Johnson & Johnson Services, Inc.
7.2.4.1. Company overview
7.2.4.2. Financial performance
7.2.4.3. Product benchmarking
7.2.4.4. Strategic initiatives
7.2.5. ERAD Therapeutic
7.2.5.1. Company overview
7.2.5.2. Financial performance
7.2.5.3. Product benchmarking
7.2.5.4. Strategic initiatives

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Summary

Gaucher Disease Drugs Market Growth & Trends

The global gaucher disease drugs market size is expected to reach USD 2.03 billion by 2030, expanding at a CAGR of 2.6% from 2023 to 2030, according to a new report by Grand View Research, Inc. The growing prevalence of the disease and increasing research and development activities in the field are likely to help the market in gaining momentum over the coming years. With high unmet needs, there is a strong need for the development of novel treatments with improved efficacy in neuronopathic complications, convenient dosage, and reduced cost.

Gaucher disease is a genetic metabolic disorder, caused by mutations in GBA gene. People with Gaucher disease produce low glucocerebrosidase (GCase), an enzyme required to degrade glucocerebroside. Excess accumulation of lipids in spleen, liver, kidney, brain, lungs, and bone marrow impedes the normal functioning of the organs.

In spite of being the most prevalent lysosomal storage disorder, Gaucher disease is a rare condition with an average prevalence of 1 in 100,000 individuals. However, certain ethnic races such as Ashkenazi Jews are more susceptible to this disorder. Ashkenazi Jews have an average disease prevalence of 1 in 500 individuals.

Currently, type 1 is the most common form of Gaucher disease. This condition is nonneuronopathic in nature, as it does not affect the central nervous system (CNS). Type 1 GD commanded more than 75.0% of the market in 2017. It is estimated to retain its position through 2025. Type 2 and type 3 are not as common as type 1.

On the basis of treatment, enzyme replacement therapy (ERT) was the leading revenue contributor in the market in 2017. The growth of the segment can be attributed to the strong sales of Cerezyme and Vpriv. However, there has been an increase in inclination towards substrate replacement therapy (SRT), spearheaded by Cerdelga and Zavesca. ERT is mostly indicated for type 1 and type 3 (to address issues unrelated to the CNS), as replacement enzymes cannot penetrate blood brain barrier. Additionally, there is no effective treatment for type 2.

Gaucher Disease Drugs Market Report Highlights

• Type 2 is the rarest of the three forms of GD, with an average mortality rate of less than two years

• Enzyme replacement therapy dominated the treatment landscape, headed by Sanofi Genzyme’s Cerezyme. However, GD treatment is witnessing a shift towards substrate replacement therapy

• The U.S. spearheaded the major markets, in terms of sales as well as disease burden. The country will continue to dominate the market through 2030, on account of widening the patient base and easy accessibility to treatments

• Some of the prominent companies operating in the market are Sanofi Genzyme, Shire, Pfizer, and Johnson & Johnson

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