癌高精度医療：がん患者への希望のシンフォニー

がんは生命を脅かす病気のひとつと認識されており、約2,000万人の新規患者と1,000万人の死亡者という驚くべき世界的有病率を占めている。世界保健機関（WHO）によると、2040年末までにがんによる世界的な負担は60％増加すると見られている。現在、がんの治療には、手術、放射線療法、化学療法、免疫療法など、いくつかの従来のアプローチが利用可能である。しかし、これらのアプローチは、内在性の発癌性遺伝子異常には対処できない。これは、これらの異常が個々の患者に固有のものであり、治療には個別化されたアプローチが必要であるという事実によるものである。その結果、主に患者のゲノム情報を利用して遺伝子を標的とした診断と治療法を提供する、腫瘍学的精密医療として知られる個別化治療の概念が発見された。

オンコロジー精密医療とは何か？

腫瘍精密医療は、腫瘍学における精密腫瘍学または個別化医療とも呼ばれ、遺伝子検査を用いて患者のがん腫瘍のゲノム特性を決定し、最適な治療法をカスタマイズする。この方法は、精密がんセンターに入院している患者に処方されるべき薬剤を特定するために、診断検査からの情報を患者の医療記録と関連付ける。さらに、これらの薬剤が乳がんや肺がんなどのさまざまながん疾患において高い成功率を示していることも特筆に値する。このため、米国FDAなどの規制当局は、腫瘍精密医療の領域でより多くの研究開発イニシアチブを奨励している。実際、2022年には10以上の個別化医薬品が米国FDAによって承認され、承認された医薬品のうち7つが腫瘍学の個別化医薬品であった。さらに、最近、糖タンパク質-100（Gp-100）細胞表面マーカーを発現するまれな眼球がんであるぶどう膜黒色腫に苦しむ患者を対象とした新しい腫瘍学的精密医療が承認された。

精密医療がもたらす利点

がん領域における精密医療の進歩は、がん治療の歴史に画期的な出来事をもたらし、最も成功した治療法の一つであることが証明された。

以下の図は、がん領域の精密医療がもたらす大きな利点を示している。

リスク評価： ある種のがんの家族歴がある人は、その病態を受け継ぐリスクが高い。このような場合、腫瘍精密医療は、遺伝子検査を受け、関連するリスクを認識するよう個人を支援する。

早期診断： がんを事前にスクリーニングすることで、早期発見が可能になり、治療が成功する可能性が高くなる。さらに、このアプローチにより、選択した治療の結果を予測し、がんの進行を判定するための詳細ながん予後を開発することができる。

高い奏効率*： 精密医療は、がんと診断された患者において高い奏効率（75％以上）を示している。このような卓越した結果は、精密医療を提供するがん関連企業に対し、特定のがんドライバー遺伝子変異を標的とする新規薬剤の特定に向けた研究開発努力の強化を促している。特に、世界で最も売れている抗がん剤トップ10のうち7つが精密医薬品であり、市場の大幅な成長を示している。

注：「奏効率」は、放射線や抗がん剤治療などの効果を判断する際に使われ、治療後にがんがどれくらい縮小したかを示すもの

副作用の軽減： がん精密治療薬は、がん細胞表面に発現するバイオマーカーを選択的に特定し、特にがんによって変異した遺伝子を標的とする。これにより、非がん細胞に影響を及ぼすリスクを最小限に抑え、最終的にはがん治療に伴う副作用を軽減することができる。

オンコロジー精密医療に関連する課題

がん領域のプレシジョン・メディシンは有益な結果を示しているが、このコンセプトはまだある課題に直面しており、それが臨床現場でのこれらの薬剤の採用を妨げている。

以下の図は、腫瘍学的精密医療に関連する課題を示している。

データの取り扱い： 精密医療の実施に不可欠なゲノムデータは、非常に機密性が高く、個人的なものである。このような機密情報は、しばしば不正アクセスのリスクにさらされやすく、プライバシー侵害、個人情報の盗難、情報の悪用といった脅威に直面している。

不十分な技術： 人工知能はゲノムデータを評価する効果的な手段として登場したが、技術的知識の不足や不正確な結果の生成など、独自の課題をもたらす。

クローン異質性: 腫瘍学的精密医療の応用は、治療開始時に個々の患者の腫瘍プロフィールの正確な分子特性を明らかにすることに依存している。しかし、腫瘍の分子プロファイルは動的であり、支配的なクローンを標的とすることは、時にサブクローンの出現を促し、結果として治療抵抗性の発現を招く。

限られたバイオマーカーの同定： プレシジョン・メディシンの基本的な要素は、治療後の病勢進行を追跡するためのがんバイオマーカーの使用である。しかし、そのような信頼性の高いバイオマーカーの同定には、高品質のゲノムデータの収集が必要であるため困難である。その結果、標的薬を処方された患者の転帰を正確にモニタリングするための臨床的に有効なバイオマーカーが不足している。

厳しい規制要件： 標的治療薬の安全性と有効性に関する厳しい要件があるため、規制遵守はがん領域の高精度医薬品にとって大きな障壁となる。これらの基準を満たすには、評価対象の薬剤に特異的ながん関連遺伝子変異を有する多様な患者集団を対象とした厳格な臨床試験が必要となるため、しばしば困難が伴う。

癌精密医療市場の主な推進要因

がん治療における精密医療の採用は、いくつかの推進要因によって増加しており、その結果、今後数年間におけるがん精密医療市場の可能性が高まっている。

次の図は、腫瘍学精密医療市場の主な推進要因を示している。

１．がん罹患率の上昇： 世界的ながん罹患率の上昇は、がん疾患に対する精密医薬品開発の重要な推進要因である。米国癌協会によると、2023年には米国で約200万人が新たに癌と診断されると予測されている。このため、がんによる世界的な負担を克服するために、より効果的で標的を絞った治療が必要とされている。

２．個別化医療への嗜好の高まり： 個別化医療とは、個人固有の遺伝的体質に基づいて治療法を処方するアプローチである。この概念は、がん患者の生活の質を著しく向上させている。腫瘍精密治療薬に関連する良好な転帰は、そのようなカスタマイズされた医薬品への需要を高め、各個人の遺伝子、環境、ライフスタイルのばらつきに基づく医薬品の開発が急増している。

３．コンパニオン診断薬の出現*： コンパニオン診断薬は、がん患者の遺伝子変異を特定し、臨床試験で評価されている精密医療に最も反応する可能性の高い患者集団を認識するのに役立つ。このような検査を適用することで、臨床試験の成功率を高めると同時に、そのような薬剤の規制当局による承認を効率化することができる。これは精密腫瘍学市場の成長にとって有利な機会となっている。

注：遺伝子の検査方法の一つで、病気に関わる多くの遺伝子の変異を一度に調べることができる検査です。 コンパニオン診断薬を用いて、ある治療薬が患者さんに効果があるかどうか、治療の前にあらかじめ検査することをいう。

将来の展望

がん精密医療が、患者固有の遺伝子構成に基づいた精密ながん治療を提供することで、腫瘍学の分野に革命をもたらしたことは明らかである。研究者やがん精密医療関連企業の関心の高まりにより、精密医療はベンチサイドからベッドサイドへと容易に移行できるようになった。しかし、ヒトゲノムの複雑な性質のため、科学者たちは医療データを解読し、使いやすい情報に変換する初期段階にとどまっている。その結果、個人について正確な治療推論を行うために必要な遺伝子データを網羅する情報ライブラリーを作成する必要性が憂慮されている。現在、北米が腫瘍精密医療市場で最大のシェアを占めているのは、一流の学術機関や精密がんセンターを含む研究インフラが発達しているからである。さらに、精密腫瘍学サービスは、中国や日本などの国における腫瘍学精密医療産業における研究開発活動の進展の結果として、アジア太平洋地域の国々で増加していることが目撃されている。世界の腫瘍精密医療市場には有望な将来性があるように見えるが、その成否は主に、成長トレンドを利用し、薬剤の需要を満たすための薬剤開発者の努力によって決まるだろう。

情報源：Roots Analysis

Roots Analysisは2013年設立の医薬品・医療機器が専門の調査会社です。医薬品の製造委託や創薬のデジタル化など、最新の医薬業界の分析を行っています。