ファブリー病治療薬市場の世界市場規模、シェア、動向、機会、予測、医薬品別(アガルシダーゼ ベータ、ミガラスタット、その他)、治療薬別(酵素補充療法(ERT)、シャペロン治療、基質低減療法(SRT)、その他)、投与経路別(経口、非経口、その他)、流通チャネル別(病院薬局、小売薬局、オンライン薬局)、地域別&競合:2020-2030F
Fabry Disease Treatment Market Global Industry Size, Share, Trends, Opportunity, and Forecast, Segmented By Drugs (Agalsidase Beta, Migalastat, Others), By Treatment (Enzyme Replacement Therapy (ERT), Chaperone Treatment, Substrate Reduction Therapy (SRT), others), By Route of Administration (Oral, Parenteral, others), By Distribution Channel (Hospital pharmacies, Retail pharmacies, Online Pharmacies), By Region & Competition, 2020-2030F
世界のファブリー病治療市場は、2024年には18億6000万米ドルと評価され、予測期間には2030年までのCAGRが6.30%という目覚ましい成長が見込まれている。ファブリー病は、アンダーソン・ファブリー病としても知られ... もっと見る
サマリー 世界のファブリー病治療市場は、2024年には18億6000万米ドルと評価され、予測期間には2030年までのCAGRが6.30%という目覚ましい成長が見込まれている。ファブリー病は、アンダーソン・ファブリー病としても知られ、ライソゾーム貯蔵障害として知られる疾患群に属するまれな遺伝性疾患である。この疾患は、α-ガラクトシダーゼA(α-Gal A)と呼ばれる酵素をコードするGLA遺伝子の変異によって引き起こされる。この酵素が欠損すると、全身の細胞内にグロボトリアオシルセラミド(Gb3またはGL-3)として知られる特定の種類の脂肪物質が蓄積する。このGb3の蓄積は主に血管、腎臓、心臓、神経系の細胞に影響を及ぼし、様々な症状や合併症を引き起こす。ファブリー病の症状は多くの場合、小児期または青年期に現れるが、症状の発現年齢や重症度は罹患者によって大きく異なる。ファブリー病の特徴的な症状の一つは神経障害性疼痛であり、重篤で慢性化することがある。この痛みは通常、手や足などの四肢に起こり、しばしば灼熱感や疼きと表現される。例えば、全米ファブリー病財団(NFDF)によると、米国では毎年4月をファブリー病啓発月間としている。啓発プログラムは、一般市民、患者、介護者、医療従事者の教育に重点を置いている。これらのイニシアチブは、ファブリー病の理解、診断、管理を改善することを目的としており、最終的には調査期間を通じて市場の成長に寄与する。
主な市場牽引要因
診断の進歩
遺伝子検査はファブリー病診断の要となっている。遺伝子配列決定技術の進歩により、ファブリー病の原因であるGLA遺伝子の特定の変異を同定することが、より身近で費用対効果の高いものとなった。遺伝子検査はファブリー病の存在を確認し、関与する特定の遺伝子変異に関する情報を提供することができる。地域によっては、新生児スクリーニングプログラムが実施され、生後間もない乳児のファブリー病を特定している。この早期発見により、迅速な介入と治療が可能となり、症状や臓器障害の発症を予防あるいは遅延させることができる可能性がある。研究者たちはファブリー病に関連するバイオマーカーを調査している。バイオマーカーとは体内で測定可能な物質のことで、病気の存在や進行を示すことができる。バイオマーカー研究は早期診断や治療効果のモニタリングに役立つ。ファブリー病の臨床診断基準は洗練され、標準化されてきた。医療従事者は、臨床症状や遺伝子検査の結果に基づいて病気を診断するための、より明確なガイドラインや基準を持つようになった。例えば、2022年12月、Bio Sidus SAは、ファブラザイムで安定化したファブリー病患者を対象に、AGA BETA BSの有効性と安全性を評価する臨床試験のスポンサーとなった。また、ファブリー病のパイプライン製品も引き続き市場の成長を牽引している。例えば、2021年8月、欧州委員会はAmicus TherapeuticsのGalafoldを、12歳以上のアメナブル変異を有するファブリー病患者の長期治療薬として承認した。
主な市場課題
限られた患者数
ファブリー病の患者数が少ないため、製薬会社の市場規模は限られている。そのため、製薬企業が治療法の研究開発に投資する経済的魅力が低くなる可能性がある。臨床試験や研究を含め、新しい治療法を開発し、規制当局の承認を得るにはコストがかかる。ファブリー病のような希少疾患の場合、潜在的な患者数が少ないため、これらの費用を回収することが困難になる可能性がある。市場規模が小さいため、ファブリー病の治療薬の収益の可能性は、より一般的な疾患の治療薬と比較して限定的となる可能性があります。これは医薬品開発の収益性に影響を与える可能性がある。患者数が限られているため、患者による治療へのアクセスや経済的な負担が課題となる可能性があります。たとえ効果的な治療法が存在したとしても、費用や入手可能性の問題から、すべての患者が治療を受けられるとは限りません。ファブリー病は希少疾患であるため、医療従事者がファブリー病に精通していない可能性があり、診断の遅れや誤診につながる可能性がある。その結果、患者は病気が進行するまで適切な治療を受けることができない。また、患者数が限られているため、疾患とその治療に関する臨床データが乏しいこともある。そのため、医療提供者が十分な情報を得た上で治療を決定することが難しくなる。希少疾病がもたらす課題を認識し、一部の規制当局は希少疾病用医薬品の開発にインセンティブを与えています。こうしたインセンティブには、市場独占権の延長や規制当局への手数料の減額などが含まれます。
主な市場動向
バイオマーカー開発
バイオマーカーはファブリー病の早期診断に役立ち、タイムリーな介入と治療開始を可能にする。早期診断は、症状や臓器障害の発症を予防または遅らせるために不可欠である。バイオマーカーは、疾患の進行をモニターし、長期にわたる治療効果を評価するために用いることができる。これにより、医療従事者は個々の患者のニーズに合わせた治療計画を立てることができる。特定のバイオマーカーはファブリー病の重症度と関連している可能性があります。これらのバイオマーカーを同定することで、疾患の転帰を予測し、治療方針を決定することができます。バイオマーカーは、患者の治療効果を判定するのに役立ちます。治療が有効であれば、バイオマーカーは疾患関連指標の改善を示すかもしれない。バイオマーカーは、新しいファブリー病治療法の臨床試験において、貴重なエンドポイントとしての役割を果たす。バイオマーカーは治療の有効性と安全性の客観的な指標となる。バイオマーカーの開発は、バイオマーカープロファイルに基づいて個々の患者に合わせた治療を行う個別化医療の概念を支えるものである。このアプローチにより、治療成績を最適化することができる。バイオマーカーは、ファブリー病の根底にある分子的・遺伝的メカニズムに対する洞察を提供する。この知識は薬剤開発の努力に役立ち、より的を絞った効果的な治療法につながる。バイオマーカーは、ファブリー病患者を疾患の特徴に基づいて異なるサブグループに層別化するのに用いることができる。この層別化は治療決定の指針となり、患者の転帰を改善する。バイオマーカーは、ファブリー病の客観的証拠を提供することにより、診断の遅れを減らすのに役立つ。ファブリー病はしばしば過小診断または誤診されるため、これは特に重要である。
主要市場プレイヤー
- サノフィ(ジェンザイム株式会社)
- 武田薬品工業株式会社
- アミカス・セラピューティクス社
- アイエスユーエイブシス株式会社
- JCRファーマシューティカルズ株式会社
- プロタリックス・バイオセラピューティクス
- Chiesi Farmaceutici S.p.A.
- フリーライン・セラピューティクス・ホールディングス PLC
- 株式会社ユーハン
- M6P Therapeutics Inc.
報告書の範囲
本レポートでは、ファブリー病治療の世界市場を以下のカテゴリーに分類し、さらに業界動向についても詳述しています:
- ファブリー病治療薬市場、薬剤別
o アガルシダーゼβ
o ミガラスタット
o その他
- ファブリー病治療薬市場、治療薬別
o 酵素補充療法(ERT)
o シャペロン療法
o 基質低減療法(SRT)
o その他
- ファブリー病治療薬市場:投与経路別
o 経口剤
o 非経口
o その他
- ファブリー病治療薬市場:流通経路別
o 病院薬局
o 小売薬局
o オンライン薬局
- ファブリー病治療薬市場:地域別
o 北米
§ 北米
§ カナダ
§ メキシコ
o アジア太平洋
§ 中国
§ インド
§ 韓国
§ オーストラリア
§ 日本
o ヨーロッパ
§ ドイツ
§ フランス
§ イギリス
§ スペイン
§ イタリア
o 南米
§ ブラジル
§ アルゼンチン
§ コロンビア
o 中東・アフリカ
§ 南アフリカ
§ サウジアラビア
§ アラブ首長国連邦
競合他社の状況
企業プロフィール:世界のファブリー病治療市場に存在する主要企業の詳細分析
利用可能なカスタマイズ
TechSci Research社は、与えられた市場データをもとに、ファブリー病治療の世界市場レポートを作成し、企業固有のニーズに合わせたカスタマイズを提供しています。このレポートでは以下のカスタマイズが可能です:
企業情報
- 追加市場参入企業(最大5社)の詳細分析とプロファイリング
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目次 1.製品概要
1.1.市場の定義
1.2.市場の範囲
1.2.1.対象市場
1.2.2.調査対象年
1.2.3.主な市場セグメント
2.調査方法
2.1.調査の目的
2.2.ベースラインの方法
2.3.主要産業パートナー
2.4.主な協会と二次情報源
2.5.予測方法
2.6.データの三角測量と検証
2.7.仮定と限界
3.要旨
3.1.市場の概要
3.2.主要市場セグメントの概要
3.3.主要市場プレーヤーの概要
3.4.主要地域/国の概要
3.5.市場促進要因、課題、トレンドの概要
4.お客様の声
5.ファブリー病治療の世界市場展望
5.1.市場規模と予測
5.1.1.金額ベース
5.2.市場シェアと予測
5.2.1.薬剤別(アガルシダーゼβ、ミガラスタット、その他)
5.2.2.治療薬別(酵素補充療法(ERT)、シャペロン療法、基質低減療法(SRT)、その他)
5.2.3.投与経路別(経口、非経口、その他)
5.2.4.流通チャネル別(病院薬局、小売薬局、オンライン薬局)
5.2.5.地域別
5.2.6.企業別(2024年)
5.3.市場マップ
6.アジア太平洋地域のファブリー病治療薬市場展望
6.1.市場規模・予測
6.1.1.金額ベース
6.2.市場シェアと予測
6.2.1.医薬品別
6.2.2.治療薬別
6.2.3.投与経路別
6.2.4.流通経路別
6.2.5.国別
6.3.アジア太平洋地域国別分析
6.3.1.中国ファブリー病治療市場の展望
6.3.1.1.市場規模と予測
6.3.1.1.1.金額ベース
6.3.1.2.市場シェアと予測
6.3.1.2.1.医薬品別
6.3.1.2.2.治療薬別
6.3.1.2.3.投与経路別
6.3.1.2.4.流通経路別
6.3.2.インドファブリー病治療薬市場の展望
6.3.2.1.市場規模・予測
6.3.2.1.1.金額ベース
6.3.2.2.市場シェアと予測
6.3.2.2.1.医薬品別
6.3.2.2.2.治療薬別
6.3.2.2.3.投与経路別
6.3.2.2.4.流通経路別
6.3.3.オーストラリアファブリー病治療薬市場の展望
6.3.3.1.市場規模・予測
6.3.3.1.1.金額ベース
6.3.3.2.市場シェアと予測
6.3.3.2.1.医薬品別
6.3.3.2.2.治療薬別
6.3.3.2.3.投与経路別
6.3.3.2.4.流通経路別
6.3.4.日本ファブリー病治療薬市場展望
6.3.4.1.市場規模・予測
6.3.4.1.1.金額ベース
6.3.4.2.市場シェアと予測
6.3.4.2.1.医薬品別
6.3.4.2.2.治療薬別
6.3.4.2.3.投与経路別
6.3.4.2.4.流通経路別
6.3.5.韓国ファブリー病治療薬市場の展望
6.3.5.1.市場規模と予測
6.3.5.1.1.金額ベース
6.3.5.2.市場シェアと予測
6.3.5.2.1.医薬品別
6.3.5.2.2.治療薬別
6.3.5.2.3.投与経路別
6.3.5.2.4.流通経路別
7.欧州ファブリー病治療薬市場の展望
7.1.市場規模と予測
7.1.1.金額ベース
7.2.市場シェアと予測
7.2.1.医薬品別
7.2.2.治療薬別
7.2.3.投与経路別
7.2.4.流通経路別
7.2.5.国別
7.3.ヨーロッパ国別分析
7.3.1.フランスファブリー病治療薬市場の展望
7.3.1.1.市場規模と予測
7.3.1.1.1.金額ベース
7.3.1.2.市場シェアと予測
7.3.1.2.1.医薬品別
7.3.1.2.2.治療薬別
7.3.1.2.3.投与経路別
7.3.1.2.4.流通経路別
7.3.2.ドイツのファブリー病治療薬市場の展望
7.3.2.1.市場規模・予測
7.3.2.1.1.金額ベース
7.3.2.2.市場シェアと予測
7.3.2.2.1.医薬品別
7.3.2.2.2.治療薬別
7.3.2.2.3.投与経路別
7.3.2.2.4.流通経路別
7.3.3.スペインファブリー病治療薬市場の展望
7.3.3.1.市場規模・予測
7.3.3.1.1.金額ベース
7.3.3.2.市場シェアと予測
7.3.3.2.1.医薬品別
7.3.3.2.2.治療薬別
7.3.3.2.3.投与経路別
7.3.3.2.4.流通経路別
7.3.4.イタリアファブリー病治療薬市場の展望
7.3.4.1.市場規模・予測
7.3.4.1.1.金額ベース
7.3.4.2.市場シェアと予測
7.3.4.2.1.医薬品別
7.3.4.2.2.治療薬別
7.3.4.2.3.投与経路別
7.3.4.2.4.流通経路別
7.3.5.英国ファブリー病治療薬市場の展望
7.3.5.1.市場規模・予測
7.3.5.1.1.金額ベース
7.3.5.2.市場シェアと予測
7.3.5.2.1.医薬品別
7.3.5.2.2.治療薬別
7.3.5.2.3.投与経路別
7.3.5.2.4.流通経路別
8.北米ファブリー病治療薬市場の展望
8.1.市場規模と予測
8.1.1.金額ベース
8.2.市場シェアと予測
8.2.1.医薬品別
8.2.2.治療薬別
8.2.3.投与経路別
8.2.4.流通経路別
8.2.5.国別
8.3.北米国別分析
8.3.1.米国ファブリー病治療薬市場の展望
8.3.1.1.市場規模と予測
8.3.1.1.1.金額ベース
8.3.1.2.市場シェアと予測
8.3.1.2.1.医薬品別
8.3.1.2.2.治療薬別
8.3.1.2.3.投与経路別
8.3.1.2.4.流通経路別
8.3.2.メキシコファブリー病治療薬市場の展望
8.3.2.1.市場規模・予測
8.3.2.1.1.金額ベース
8.3.2.2.市場シェアと予測
8.3.2.2.1.医薬品別
8.3.2.2.2.治療薬別
8.3.2.2.3.投与経路別
8.3.2.2.4.流通経路別
8.3.3.カナダファブリー病治療薬市場の展望
8.3.3.1.市場規模・予測
8.3.3.1.1.金額ベース
8.3.3.2.市場シェアと予測
8.3.3.2.1.医薬品別
8.3.3.2.2.治療薬別
8.3.3.2.3.投与経路別
8.3.3.2.4.流通経路別
9.南米ファブリー病治療薬市場の展望
9.1.市場規模・予測
9.1.1.金額ベース
9.2.市場シェアと予測
9.2.1.医薬品別
9.2.2.治療薬別
9.2.3.投与経路別
9.2.4.流通経路別
9.2.5.国別
9.3.南アメリカ国別分析
9.3.1.ブラジルファブリー病治療薬市場の展望
9.3.1.1.市場規模と予測
9.3.1.1.1.金額ベース
9.3.1.2.市場シェアと予測
9.3.1.2.1.医薬品別
9.3.1.2.2.治療薬別
9.3.1.2.3.投与経路別
9.3.1.2.4.流通経路別
9.3.2.アルゼンチンファブリー病治療薬市場の展望
9.3.2.1.市場規模・予測
9.3.2.1.1.金額ベース
9.3.2.2.市場シェアと予測
9.3.2.2.1.医薬品別
9.3.2.2.2.治療薬別
9.3.2.2.3.投与経路別
9.3.2.2.4.流通経路別
9.3.3.コロンビアのファブリー病治療薬市場の展望
9.3.3.1.市場規模・予測
9.3.3.1.1.金額ベース
9.3.3.2.市場シェアと予測
9.3.3.2.1.医薬品別
9.3.3.2.2.治療薬別
9.3.3.2.3.投与経路別
9.3.3.2.4.流通経路別
10.中東・アフリカファブリー病治療薬市場の展望
10.1.市場規模・予測
10.1.1.金額ベース
10.2.市場シェアと予測
10.2.1.医薬品別
10.2.2.治療薬別
10.2.3.投与経路別
10.2.4.流通経路別
10.2.5.国別
10.3.MEA:国別分析
10.3.1.南アフリカのファブリー病治療薬市場の展望
10.3.1.1.市場規模と予測
10.3.1.1.1.金額ベース
10.3.1.2.市場シェアと予測
10.3.1.2.1.医薬品別
10.3.1.2.2.治療薬別
10.3.1.2.3.投与経路別
10.3.1.2.4.流通経路別
10.3.2.サウジアラビアのファブリー病治療薬市場展望
10.3.2.1.市場規模・予測
10.3.2.1.1.金額ベース
10.3.2.2.市場シェアと予測
10.3.2.2.1.医薬品別
10.3.2.2.2.治療薬別
10.3.2.2.3.投与経路別
10.3.2.2.4.流通経路別
10.3.3.UAEファブリー病治療薬市場の展望
10.3.3.1.市場規模・予測
10.3.3.1.1.金額ベース
10.3.3.2.市場シェアと予測
10.3.3.2.1.医薬品別
10.3.3.2.2.治療薬別
10.3.3.2.3.投与経路別
10.3.3.2.4.流通経路別
11.市場ダイナミクス
11.1.推進要因
11.2.課題
12.市場動向
12.1.最近の動向
12.2.製品発表
12.3.合併・買収
13.ファブリー病治療の世界市場SWOT分析
14.ポーターのファイブフォース分析
14.1.業界内の競争
14.2.新規参入の可能性
14.3.サプライヤーの力
14.4.顧客の力
14.5.代替製品の脅威
15.PESTLE分析
16.競争環境
16.1.サノフィ(ジェンザイム・コーポレーション)
16.1.1.事業概要
16.1.2.会社概要
16.1.3.製品とサービス
16.1.4.財務状況(上場企業の場合)
16.1.5.最近の動向
16.1.6.SWOT分析
16.2.武田薬品工業株式会社
16.2.1.事業概要
16.2.2.会社概要
16.2.3.製品とサービス
16.2.4.財務状況(上場企業の場合)
16.2.5.最近の動向
16.2.6.SWOT分析
16.3.アミカス・セラピューティクス社
16.3.1.事業概要
16.3.2.会社概要
16.3.3.製品とサービス
16.3.4.財務状況(上場企業の場合)
16.3.5.最近の動向
16.3.6.SWOT分析
16.4.JCRファーマシューティカルズ株式会社
16.4.1.事業概要
16.4.2.会社概要
16.4.3.製品とサービス
16.4.4.財務状況(上場企業の場合)
16.4.5.最近の動向
16.4.6.SWOT分析
16.5.プロタリックス・バイオセラピューティクス社
16.5.1.事業概要
16.5.2.会社概要
16.5.3.製品とサービス
16.5.4.財務状況(上場企業の場合)
16.5.5.最近の動向
16.5.6.SWOT分析
16.6.Chiesi Farmaceutici S.p.A.
16.6.1.事業概要
16.6.2.会社概要
16.6.3.製品とサービス
16.6.4.財務(上場企業の場合)
16.6.5.最近の動向
16.6.6.SWOT分析
16.7.フリーライン・セラピューティクス・ホールディングス
16.7.1.事業概要
16.7.2.会社概要
16.7.3.製品とサービス
16.7.4.財務(上場企業の場合)
16.7.5.最近の動向
16.7.6.SWOT分析
16.8.ユーハンコーポレーション
16.8.1.事業概要
16.8.2.会社概要
16.8.3.製品とサービス
16.8.4.財務(上場企業の場合)
16.8.5.最近の動向
16.8.6.SWOT分析
16.9.M6Pセラピューティクス
16.9.1.事業概要
16.9.2.会社概要
16.9.3.製品とサービス
16.9.4.財務(上場企業の場合)
16.9.5.最近の動向
16.9.6.SWOT分析
16.10.アイエスユーアブシス株式会社
16.10.1.事業概要
16.10.2.会社概要
16.10.3.製品とサービス
16.10.4.財務状況(上場企業の場合)
16.10.5.最近の動向
16.10.6.SWOT分析
17.戦略的提言
18.会社概要・免責事項
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Summary Global Fabry Disease Treatment Market was valued at USD 1.86 billion in 2024 and is anticipated to witness an impressive growth in the forecast period with a CAGR of 6.30% through 2030. Fabry disease, also known as Anderson-Fabry disease, is a rare and inherited genetic disorder that belongs to a group of conditions known as lysosomal storage disorders. This disease is caused by mutations in the GLA gene, which encodes an enzyme called alpha-galactosidase A (alpha-Gal A). The deficiency of this enzyme results in the accumulation of a specific type of fatty substance, known as globotriaosylceramide (Gb3 or GL-3), within cells throughout the body. This buildup of Gb3 primarily affects the cells of blood vessels, kidneys, heart, and nervous system, leading to a wide range of symptoms and complications. Symptoms of Fabry disease often appear in childhood or adolescence, although the age of symptom onset and their severity can vary widely among affected individuals. One of the hallmark symptoms of Fabry disease is neuropathic pain, which can be severe and chronic. This pain typically affects the extremities, such as the hands and feet, and is often described as burning or tingling. For instance, according to the National Fabry Disease Foundation (NFDF) designates April as Fabry Disease Awareness Month each year in the United States. Awareness programs focus on educating the public, patients, caregivers, and healthcare professionals. These initiatives aim to improve the understanding, diagnosis, and management of Fabry disease, ultimately contributing to market growth throughout the study period. Key Market Drivers Advancements in Diagnosis Genetic testing has become a cornerstone in the diagnosis of Fabry disease. Advances in genetic sequencing technology have made it more accessible and cost-effective to identify specific mutations in the GLA gene, which is responsible for the disease. Genetic testing can confirm the presence of Fabry disease and provide information about the specific genetic mutations involved. In some regions, newborn screening programs have been implemented to identify Fabry disease in infants shortly after birth. This early detection allows for prompt intervention and treatment, potentially preventing or delaying the onset of symptoms and organ damage. Researchers have been investigating biomarkers associated with Fabry disease. Biomarkers are measurable substances in the body that can indicate the presence of a disease or its progression. Biomarker research can aid in early diagnosis and monitoring the effectiveness of treatment. Clinical diagnostic criteria for Fabry disease have been refined and standardized. Healthcare professionals now have clearer guidelines and criteria to assist in diagnosing disease based on clinical symptoms and genetic testing results. For instance, in December 2022, Bio Sidus SA sponsored a clinical trial to assess the efficacy and safety of AGA BETA BS in FD patients previously stabilized with Fabrazyme. Also, Fabry disease pipeline products continue to drive market growth. For example, in August 2021, the European Commission approved Amicus Therapeutics' Galafold for long-term treatment of Fabry disease in patients aged 12 and above with an amenable mutation. Key Market Challenges Limited Patient Population The small patient population with Fabry disease results in a limited market size for pharmaceutical companies. This can make it less economically attractive for these companies to invest in research and development of treatments for disease. Developing and gaining regulatory approval for new treatments, including clinical trials and research, is costly. In the case of rare diseases like Fabry disease, the small number of potential patients can make it challenging to recoup these expenses. Due to the small market size, the revenue potential for treatments for Fabry disease may be limited compared to drugs for more common conditions. This can affect the profitability of drug development efforts. Limited patient populations can result in challenges related to patient access to treatments and affordability. Even if effective treatments exist, they may not be accessible to all patients due to cost or availability. The rarity of Fabry disease can lead to delayed diagnosis or misdiagnosis, as healthcare providers may not be familiar with the condition. This can result in patients not receiving appropriate treatment until the disease has progressed. Limited patient populations can also result in a scarcity of clinical data on the disease and its treatment. This can make it challenging for healthcare providers to make informed treatment decisions. Recognizing the challenges posed by rare diseases, some regulatory agencies provide incentives for orphan drug development. These incentives can include extended market exclusivity and reduced regulatory fees. Key Market Trends Biomarker Development Biomarkers can aid in the early diagnosis of Fabry disease, allowing for timely intervention and treatment initiation. Early diagnosis is essential for preventing or delaying the onset of symptoms and organ damage. Biomarkers can be used to monitor disease progression and assess the effectiveness of treatment over time. This enables healthcare providers to tailor treatment plans to individual patients' needs. Certain biomarkers may be associated with the severity of Fabry disease. Identifying these biomarkers can help predict disease outcomes and guide treatment decisions. Biomarkers can help determine how well a patient is responding to treatment. If treatment is effective, biomarkers may show improvements in disease-related indicators. Biomarkers can serve as valuable endpoints in clinical trials of new Fabry disease treatments. They provide objective measures of treatment efficacy and safety. The development of biomarkers supports the concept of personalized medicine, where treatments are tailored to individual patients based on their biomarker profiles. This approach can optimize treatment outcomes. Biomarkers provide insights into the underlying molecular and genetic mechanisms of Fabry disease. This knowledge can inform drug development efforts, leading to more targeted and effective therapies. Biomarkers can be used to stratify Fabry disease patients into different subgroups based on disease characteristics. This stratification can guide treatment decisions and improve patient outcomes. Biomarkers can help reduce diagnostic delays by providing objective evidence of Fabry disease. This is particularly important because Fabry disease is often underdiagnosed or misdiagnosed. Key Market Players • Sanofi (Genzyme Corporation) • Takeda Pharmaceutical Company Limited • Amicus Therapeutics, Inc • ISU ABXIS Co Ltd. • JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. • Protalix BioTherapeutics Inc. • Chiesi Farmaceutici S.p.A. • Freeline Therapeutics Holdings PLC • Yuhan Corporation • M6P Therapeutics Inc. Report Scope: In this report, the Global Fabry Disease Treatment Market has been segmented into the following categories, in addition to the industry trends which have also been detailed below: • Fabry Disease Treatment Market, By Drugs: o Agalsidase Beta o Migalastat o others • Fabry Disease Treatment Market, By Treatment: o Enzyme Replacement Therapy (ERT) o Chaperone Treatment o Substrate Reduction Therapy (SRT) o Others • Fabry Disease Treatment Market, By Route of Administration: o Oral o Parenteral o Others • Fabry Disease Treatment Market, By Distribution Channel: o Hospital pharmacies o Retail pharmacies o Online Pharmacies • Fabry Disease Treatment Market, By region: o North America § United States § Canada § Mexico o Asia-Pacific § China § India § South Korea § Australia § Japan o Europe § Germany § France § United Kingdom § Spain § Italy o South America § Brazil § Argentina § Colombia o Middle East & Africa § South Africa § Saudi Arabia § UAE Competitive Landscape Company Profiles: Detailed analysis of the major companies present in the Global Fabry Disease Treatment Market. Available Customizations: Global Fabry Disease Treatment Market report with the given market data, TechSci Research offers customizations according to a company's specific needs. The following customization options are available for the report: Company Information • Detailed analysis and profiling of additional market players (up to five).
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Table of Contents 1. Product Overview 1.1. Market Definition 1.2. Scope of the Market 1.2.1. Markets Covered 1.2.2. Years Considered for Study 1.2.3. Key Market Segmentations 2. Research Methodology 2.1. Objective of the Study 2.2. Baseline Methodology 2.3. Key Industry Partners 2.4. Major Association and Secondary Sources 2.5. Forecasting Methodology 2.6. Data Triangulation & Validation 2.7. Assumptions and Limitations 3. Executive Summary 3.1. Overview of the Market 3.2. Overview of Key Market Segmentations 3.3. Overview of Key Market Players 3.4. Overview of Key Regions/Countries 3.5. Overview of Market Drivers, Challenges, Trends 4. Voice of Customer 5. Global Fabry Disease Treatment Market Outlook 5.1. Market Size & Forecast 5.1.1. By Value 5.2. Market Share & Forecast 5.2.1. By Drugs (Agalsidase Beta, Migalastat, others) 5.2.2. By Treatment (Enzyme Replacement Therapy (ERT), Chaperone Treatment, Substrate Reduction Therapy (SRT), others) 5.2.3. By Route of Administration (Oral, Parenteral, others) 5.2.4. By Distribution Channel (Hospital pharmacies, Retail pharmacies, Online Pharmacies) 5.2.5. By Region 5.2.6. By Company (2024) 5.3. Market Map 6. Asia Pacific Fabry Disease Treatment Market Outlook 6.1. Market Size & Forecast 6.1.1. By Value 6.2. Market Share & Forecast 6.2.1. By Drugs 6.2.2. By Treatment 6.2.3. By Route of Administration 6.2.4. By Distribution Channel 6.2.5. By Country 6.3. Asia Pacific: Country Analysis 6.3.1. China Fabry Disease Treatment Market Outlook 6.3.1.1. Market Size & Forecast 6.3.1.1.1. By Value 6.3.1.2. Market Share & Forecast 6.3.1.2.1. By Drugs 6.3.1.2.2. By Treatment 6.3.1.2.3. By Route of Administration 6.3.1.2.4. By Distribution Channel 6.3.2. India Fabry Disease Treatment Market Outlook 6.3.2.1. Market Size & Forecast 6.3.2.1.1. By Value 6.3.2.2. Market Share & Forecast 6.3.2.2.1. By Drugs 6.3.2.2.2. By Treatment 6.3.2.2.3. By Route of Administration 6.3.2.2.4. By Distribution Channel 6.3.3. Australia Fabry Disease Treatment Market Outlook 6.3.3.1. Market Size & Forecast 6.3.3.1.1. By Value 6.3.3.2. Market Share & Forecast 6.3.3.2.1. By Drugs 6.3.3.2.2. By Treatment 6.3.3.2.3. By Route of Administration 6.3.3.2.4. By Distribution Channel 6.3.4. Japan Fabry Disease Treatment Market Outlook 6.3.4.1. Market Size & Forecast 6.3.4.1.1. By Value 6.3.4.2. Market Share & Forecast 6.3.4.2.1. By Drugs 6.3.4.2.2. By Treatment 6.3.4.2.3. By Route of Administration 6.3.4.2.4. By Distribution Channel 6.3.5. South Korea Fabry Disease Treatment Market Outlook 6.3.5.1. Market Size & Forecast 6.3.5.1.1. By Value 6.3.5.2. Market Share & Forecast 6.3.5.2.1. By Drugs 6.3.5.2.2. By Treatment 6.3.5.2.3. By Route of Administration 6.3.5.2.4. By Distribution Channel 7. Europe Fabry Disease Treatment Market Outlook 7.1. Market Size & Forecast 7.1.1. By Value 7.2. Market Share & Forecast 7.2.1. By Drugs 7.2.2. By Treatment 7.2.3. By Route of Administration 7.2.4. By Distribution Channel 7.2.5. By Country 7.3. Europe: Country Analysis 7.3.1. France Fabry Disease Treatment Market Outlook 7.3.1.1. Market Size & Forecast 7.3.1.1.1. By Value 7.3.1.2. Market Share & Forecast 7.3.1.2.1. By Drugs 7.3.1.2.2. By Treatment 7.3.1.2.3. By Route of Administration 7.3.1.2.4. By Distribution Channel 7.3.2. Germany Fabry Disease Treatment Market Outlook 7.3.2.1. Market Size & Forecast 7.3.2.1.1. By Value 7.3.2.2. Market Share & Forecast 7.3.2.2.1. By Drugs 7.3.2.2.2. By Treatment 7.3.2.2.3. By Route of Administration 7.3.2.2.4. By Distribution Channel 7.3.3. Spain Fabry Disease Treatment Market Outlook 7.3.3.1. Market Size & Forecast 7.3.3.1.1. By Value 7.3.3.2. Market Share & Forecast 7.3.3.2.1. By Drugs 7.3.3.2.2. By Treatment 7.3.3.2.3. By Route of Administration 7.3.3.2.4. By Distribution Channel 7.3.4. Italy Fabry Disease Treatment Market Outlook 7.3.4.1. Market Size & Forecast 7.3.4.1.1. By Value 7.3.4.2. Market Share & Forecast 7.3.4.2.1. 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Argentina Fabry Disease Treatment Market Outlook 9.3.2.1. Market Size & Forecast 9.3.2.1.1. By Value 9.3.2.2. Market Share & Forecast 9.3.2.2.1. By Drugs 9.3.2.2.2. By Treatment 9.3.2.2.3. By Route of Administration 9.3.2.2.4. By Distribution Channel 9.3.3. Colombia Fabry Disease Treatment Market Outlook 9.3.3.1. Market Size & Forecast 9.3.3.1.1. By Value 9.3.3.2. Market Share & Forecast 9.3.3.2.1. By Drugs 9.3.3.2.2. By Treatment 9.3.3.2.3. By Route of Administration 9.3.3.2.4. By Distribution Channel 10. Middle East and Africa Fabry Disease Treatment Market Outlook 10.1. Market Size & Forecast 10.1.1. By Value 10.2. Market Share & Forecast 10.2.1. By Drugs 10.2.2. By Treatment 10.2.3. By Route of Administration 10.2.4. By Distribution Channel 10.2.5. By Country 10.3. MEA: Country Analysis 10.3.1. South Africa Fabry Disease Treatment Market Outlook 10.3.1.1. Market Size & Forecast 10.3.1.1.1. By Value 10.3.1.2. Market Share & Forecast 10.3.1.2.1. By Drugs 10.3.1.2.2. By Treatment 10.3.1.2.3. By Route of Administration 10.3.1.2.4. By Distribution Channel 10.3.2. Saudi Arabia Fabry Disease Treatment Market Outlook 10.3.2.1. Market Size & Forecast 10.3.2.1.1. By Value 10.3.2.2. Market Share & Forecast 10.3.2.2.1. By Drugs 10.3.2.2.2. By Treatment 10.3.2.2.3. By Route of Administration 10.3.2.2.4. By Distribution Channel 10.3.3. UAE Fabry Disease Treatment Market Outlook 10.3.3.1. Market Size & Forecast 10.3.3.1.1. By Value 10.3.3.2. Market Share & Forecast 10.3.3.2.1. By Drugs 10.3.3.2.2. By Treatment 10.3.3.2.3. By Route of Administration 10.3.3.2.4. By Distribution Channel 11. Market Dynamics 11.1. Drivers 11.2. Challenges 12. Market Trends & Developments 12.1. Recent Developments 12.2. Product Launches 12.3. Mergers & Acquisitions 13. Global Fabry Disease Treatment Market: SWOT Analysis 14. Porter’s Five Forces Analysis 14.1. Competition in the Industry 14.2. Potential of New Entrants 14.3. Power of Suppliers 14.4. Power of Customers 14.5. Threat of Substitute Product 15. PESTLE Analysis 16. Competitive Landscape 16.1. Sanofi (Genzyme Corporation) 16.1.1. Business Overview 16.1.2. Company Snapshot 16.1.3. Products & Services 16.1.4. Financials (In case of listed companies) 16.1.5. Recent Developments 16.1.6. SWOT Analysis 16.2. Takeda Pharmaceutical Company Limited 16.2.1. Business Overview 16.2.2. Company Snapshot 16.2.3. Products & Services 16.2.4. Financials (In case of listed companies) 16.2.5. Recent Developments 16.2.6. SWOT Analysis 16.3. Amicus Therapeutics, Inc 16.3.1. Business Overview 16.3.2. Company Snapshot 16.3.3. Products & Services 16.3.4. Financials (In case of listed companies) 16.3.5. Recent Developments 16.3.6. SWOT Analysis 16.4. JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. 16.4.1. Business Overview 16.4.2. Company Snapshot 16.4.3. Products & Services 16.4.4. Financials (In case of listed companies) 16.4.5. Recent Developments 16.4.6. SWOT Analysis 16.5. Protalix BioTherapeutics Inc. 16.5.1. Business Overview 16.5.2. Company Snapshot 16.5.3. Products & Services 16.5.4. Financials (In case of listed companies) 16.5.5. Recent Developments 16.5.6. SWOT Analysis 16.6. Chiesi Farmaceutici S.p.A. 16.6.1. Business Overview 16.6.2. Company Snapshot 16.6.3. Products & Services 16.6.4. Financials (In case of listed companies) 16.6.5. Recent Developments 16.6.6. SWOT Analysis 16.7. Freeline Therapeutics Holdings PLC 16.7.1. Business Overview 16.7.2. Company Snapshot 16.7.3. Products & Services 16.7.4. Financials (In case of listed companies) 16.7.5. Recent Developments 16.7.6. SWOT Analysis 16.8. Yuhan Corporation 16.8.1. Business Overview 16.8.2. Company Snapshot 16.8.3. Products & Services 16.8.4. Financials (In case of listed companies) 16.8.5. Recent Developments 16.8.6. SWOT Analysis 16.9. M6P Therapeutics 16.9.1. Business Overview 16.9.2. Company Snapshot 16.9.3. Products & Services 16.9.4. Financials (In case of listed companies) 16.9.5. Recent Developments 16.9.6. SWOT Analysis 16.10.ISU Abxis Co Ltd 16.10.1. Business Overview 16.10.2. Company Snapshot 16.10.3. Products & Services 16.10.4. Financials (In case of listed companies) 16.10.5. Recent Developments 16.10.6. SWOT Analysis 17. Strategic Recommendations 18. About Us & Disclaimer
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