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後天性希少血液疾患治療薬の世界市場規模、シェア、動向、機会、予測、治療法別(遺伝子組換え因子、免疫グロブリン注入療法、活性化プロトロンビン複合体濃縮製剤、トロンボポエチン受容体作動薬、その他)、疾患別適応症(後天性無顆粒球症、後天性血友病、後天性フォンウィルブランド症候群、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)、骨髄異形成症候群、その他)、流通チャネル別(病院薬局、小売薬局、その他)、地域別&競合:2020-2030F

後天性希少血液疾患治療薬の世界市場規模、シェア、動向、機会、予測、治療法別(遺伝子組換え因子、免疫グロブリン注入療法、活性化プロトロンビン複合体濃縮製剤、トロンボポエチン受容体作動薬、その他)、疾患別適応症(後天性無顆粒球症、後天性血友病、後天性フォンウィルブランド症候群、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)、骨髄異形成症候群、その他)、流通チャネル別(病院薬局、小売薬局、その他)、地域別&競合:2020-2030F


Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Global Industry Size, Share, Trends, Opportunity, and Forecast, Segmented By Therapy (Recombinant Factor, Immunoglobulin Infusion Therapy, Activated Prothrombin Complex Concentrate, Thrombopoietin Receptor Agonists, Others), By Disease Indication (Acquired Agranulocytosis, Acquired Hemophilia, Acquired Von Willebrand Syndrome, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH), Myelodysplastic Syndrome, Others), By Distribution Channel (Hospital Pharmacy, Retail Pharmacy, Others), By Region & Competition, 2020-2030F

後天性希少血液疾患治療薬の世界市場は、2024年に79.5億米ドルと評価され、2030年までのCAGRは7.80%で、予測期間中に目覚ましい成長を遂げると予測されている。後天性希少血液疾患とは、血液とその成分(赤血球、... もっと見る

 

 

出版社 出版年月 電子版価格 納期 ページ数 言語
TechSci Research
テックサイリサーチ
2025年3月24日 US$4,500
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PDF:2営業日程度 180 英語

 

サマリー

後天性希少血液疾患治療薬の世界市場は、2024年に79.5億米ドルと評価され、2030年までのCAGRは7.80%で、予測期間中に目覚ましい成長を遂げると予測されている。後天性希少血液疾患とは、血液とその成分(赤血球、白血球、血小板など)に影響を及ぼし、遺伝性ではなく、一生の間に後天的に発症する、希少でしばしば生命を脅かす病状群を包含する用語である。これらの血液疾患は、出生時に存在するわけでも、遺伝によって受け継がれるわけでもない。多くの場合、様々な誘因や基礎的な健康状態により、一生の間に発症または後天的に発症します。後天性希少血液疾患の診断、治療、管理には、血液専門医や希少血液疾患の専門知識を有する医療従事者による専門的な治療が必要となることが多くあります。治療のアプローチには、輸血、免疫抑制療法、標的療法、場合によっては骨髄移植などが含まれます。
ゲノム学、免疫学、分子生物学を含む医学研究の継続的な進歩により、これらの疾患の病因に関する理解が深まっています。この知識は、標的療法や治療法の革新の発展を支えている。希少疾病用医薬品の指定によって提供される、市場独占権の延長、税額控除、開発コストの削減などの規制上の優遇措置は、製薬会社が希少疾病の研究開発に投資することを奨励しています。患者支援団体や組織は、研究を推進し、認知度を高め、治療へのアクセス改善を提唱する上で極めて重要な役割を果たしています。彼らの努力は、後天性希少血液疾患の分野における進歩を加速させるのに役立っています。遺伝子治療、モノクローナル抗体、免疫調節剤などの新しい治療法の出現により、後天性希少血液疾患の治療選択肢の幅が広がっています。診断技術やテクノロジーの進歩により、後天性希少血液疾患の診断はより正確でタイムリーなものとなっている。これにより、早期の介入と治療が可能になった。
主な市場牽引要因
医学研究の進歩
医学研究は、後天性希少血液疾患の根本的なメカニズムと病態生理学の理解を深めている。この知識は、新規治療ターゲットや介入経路の特定に役立つ。例えば、2025年2月、新しい3D肺モデルが呼吸器内科研究に革命をもたらすだろう。この先進的なモデルは肺の構造と機能を再現し、より正確な薬剤試験と疾患モデリングを可能にする。喘息やCOPDなどの疾患を研究するための強力なツールとなり、革新的な治療法の開発を加速させ、患者の転帰を改善します。研究努力の結果、これらの疾患に関連する特定の分子や細胞の異常に対処する標的治療薬が開発された。標的治療薬は、従来の治療薬と比較して、しばしば優れた有効性と安全性プロファイルを提供する。研究はこれらの疾患に関連するバイオマーカーや遺伝子マーカーの同定に貢献してきた。バイオマーカーは早期診断、疾患モニタリング、個別化治療アプローチを可能にする。現在進行中の研究は、革新的でより効果的な治療薬の創出を目指した創薬・開発プログラムをサポートしている。これにはモノクローナル抗体、遺伝子治療薬、低分子医薬品の開発が含まれる。適応試験や革新的なエンドポイントを含む臨床試験デザインと方法論の進歩は、潜在的な治療法の評価を容易にする。臨床試験は、治療の安全性と有効性を評価するために不可欠である。医学研究により、希少疾患の患者登録やデータベースが構築されている。これらの登録は、データ収集、疫学調査、臨床試験の募集を容易にします。
主な市場課題
治療へのアクセス
後天性希少疾病を含む希少疾病は、その有病率の低さから、利用可能な治療選択肢が限られていることが多い。このような治療法の少なさは、患者が適切な治療を受けることを困難にする。希少疾病治療薬や新興治療薬の多くは、高額な治療費を伴う。これらの疾患の希少性と研究開発費により、高額な治療が行われることが多く、患者や医療制度にとって経済的負担となっている。後天性希少疾病である血液疾患は、医療従事者や一般市民の間で必ずしもよく知られているわけではありません。このような認知度の低さは、診断の遅れや専門的治療へのアクセスの困難さにつながります。先進医療へのアクセスは、地理的な位置によって大きく異なります。遠隔地や十分なサービスを受けていない地域の患者は、専門的な医療施設や治療法へのアクセスで困難に直面することがある。地域によっては、後天性希少疾病である血液疾患を診断・管理するための医療インフラが十分に整備されていないこともあります。これは治療開始の遅れにつながる可能性がある。希少血液疾患治療に対する保険適用の有無や範囲は、大きく異なる可能性があります。場合によっては、保険制度が治療費を完全にカバーしないこともあり、患者は高額な自己負担を強いられることになります。製薬会社は希少疾病用医薬品の償還承認を得る上で困難に直面する可能性があり、患者の治療へのアクセスの遅れにつながります。後天性希少疾病に精通した専門治療センターや医療提供者が都市部に集中しているため、地方の患者が治療にアクセスすることが困難な場合がある。
主な市場動向
拡大アクセスプログラム
(拡大アクセスプログラム)EAPは、代替治療の選択肢が限られている、あるいは全くない患者のニーズを優先する。これらのプログラムは、救命の可能性のある治療法へのアクセスを提供するもので、医療に対する患者中心のアプローチを反映している。EAPを利用することで、患者はまだ臨床試験や薬事承認段階にある治験薬や新薬にアクセスすることができる。これは、後天性希少疾病である血液疾患のような、希少で生命を脅かす疾患を持つ患者にとって、特に価値のあるものである。EAPは、臨床試験を受ける資格がなかったり、規制当局の承認を待つことができない患者に治療を提供する緊急性を認識し、倫理的配慮に基づいて推進される。EAPは、治療を必要としている人々に希望と可能性を提供するものである。標準的な治療法に反応しない患者や、従来の治療法に禁忌のある患者は、EAPを、特定の状態に合わせた新しい治療法にアクセスするための実行可能な選択肢として見出すことができる。EAPは、多様な患者集団における治療法の安全性と有効性に関する実臨床データとエビデンスを収集することを可能にする。この情報は臨床試験データを補完し、治療方針の決定に役立つ。EAPには、医師、患者、製薬企業、規制当局間の緊密な協力が必要である。この連携により、患者は最も適切で個別化された治療を受けることができる。
主要市場プレイヤー
- アレクシオン・ファーマシューティカルズ
- アムジェン社
- セルジーン・コーポレーション
- イーライリリー・アンド・カンパニー
- サノフィS.A.
- グラクソ・スミスクライン・ピーエルシー
- シクラセル・ファーマシューティカルズ・インク
- オンコノバ・セラピューティクス社
- インサイト・コーポレーション
- CTIバイオファーマ
レポートの範囲
本レポートでは、後天性希少血液疾患治療薬の世界市場を、以下に詳述する業界動向に加えて、以下のカテゴリーに分類しています:
- 後天性希少血液疾患治療薬市場、治療法別
o 組換え因子
o 免疫グロブリン注入療法
o 活性化プロトロンビン複合体濃縮製剤
o トロンボポエチン受容体作動薬
o その他
- 後天性希少血液疾患治療薬市場:適応疾患別
o 後天性無顆粒球症
後天性血友病
o 後天性フォンウィルブランド症候群
発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)
骨髄異形成症候群
o その他
- 後天性希少血液疾患治療薬市場:流通経路別
o 病院薬局
o 小売薬局
o その他
- 後天性希少血液疾患治療薬市場:地域別
o 北米
§ 北米
§ カナダ
§ メキシコ
o アジア太平洋
§ 中国
§ インド
§ 韓国
§ オーストラリア
§ 日本
o ヨーロッパ
§ ドイツ
§ フランス
§ イギリス
§ スペイン
§ イタリア
o 南米
§ ブラジル
§ アルゼンチン
§ コロンビア
o 中東・アフリカ
§ 南アフリカ
§ サウジアラビア
§ アラブ首長国連邦
競合他社の状況
企業プロフィール:世界の後天性希少血液疾患治療薬市場に存在する主要企業の詳細分析
利用可能なカスタマイズ
TechSci Research社の後天性希少血液疾患治療薬の世界市場レポートは、所定の市場データに基づいて、企業の特定のニーズに応じてカスタマイズを提供します。このレポートでは以下のカスタマイズが可能です:
企業情報
- 追加市場参入企業(最大5社)の詳細分析とプロファイリング

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目次

1.製品概要
1.1.市場の定義
1.2.市場の範囲
1.2.1.対象市場
1.2.2.調査対象年
1.2.3.主な市場セグメント
2.調査方法
2.1.調査の目的
2.2.ベースラインの方法
2.3.主要産業パートナー
2.4.主な協会と二次情報源
2.5.予測方法
2.6.データの三角測量と検証
2.7.仮定と限界
3.要旨
3.1.市場の概要
3.2.主要市場セグメントの概要
3.3.主要市場プレーヤーの概要
3.4.主要地域/国の概要
3.5.市場促進要因、課題、トレンドの概要
4.お客様の声
5.後天性希少血液疾患治療薬の世界市場展望
5.1.市場規模と予測
5.1.1.金額ベース
5.2.市場シェアと予測
5.2.1.治療法別(遺伝子組換え型因子製剤、免疫グロブリン輸注療法、活性化プロトロンビン複合体濃縮製剤、トロンボポエチン受容体作動薬、その他)
5.2.2.適応疾患別(後天性無顆粒球症、後天性血友病、後天性フォンウィルブランド症候群、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)、骨髄異形成症候群、その他)
5.2.3.流通チャネル別(病院薬局、小売薬局、その他)
5.2.4.企業別(2024年)
5.3.市場マップ
6.アジア太平洋地域の後天性希少血液疾患治療薬市場展望
6.1.市場規模・予測
6.1.1.金額ベース
6.2.市場シェアと予測
6.2.1.治療法別
6.2.2.適応疾患別
6.2.3.販売チャネル別
6.2.4.国別
6.3.アジア太平洋地域国別分析
6.3.1.中国の後天性希少血液疾患治療薬市場の展望
6.3.1.1.市場規模と予測
6.3.1.1.1.金額ベース
6.3.1.2.市場シェアと予測
6.3.1.2.1.療法別
6.3.1.2.2.適応疾患別
6.3.1.2.3.販売チャネル別
6.3.2.インドの後天性希少血液疾患治療薬市場展望
6.3.2.1.市場規模・予測
6.3.2.1.1.金額ベース
6.3.2.2.市場シェアと予測
6.3.2.2.1.療法別
6.3.2.2.2.適応疾患別
6.3.2.2.3.販売チャネル別
6.3.3.オーストラリア後天性希少血液疾患治療薬市場展望
6.3.3.1.市場規模と予測
6.3.3.1.1.金額ベース
6.3.3.2.市場シェアと予測
6.3.3.2.1.療法別
6.3.3.2.2.適応疾患別
6.3.3.2.3.販売チャネル別
6.3.4.日本の後天性希少血液疾患治療薬市場展望
6.3.4.1.市場規模・予測
6.3.4.1.1.金額ベース
6.3.4.2.市場シェアと予測
6.3.4.2.1.療法別
6.3.4.2.2.適応疾患別
6.3.4.2.3.販売チャネル別
6.3.5.韓国の後天性希少血液疾患治療薬市場展望
6.3.5.1.市場規模と予測
6.3.5.1.1.金額ベース
6.3.5.2.市場シェアと予測
6.3.5.2.1.療法別
6.3.5.2.2.適応疾患別
6.3.5.2.3.販売チャネル別
7.欧州後天性希少血液疾患治療薬市場展望
7.1.市場規模と予測
7.1.1.金額ベース
7.2.市場シェアと予測
7.2.1.治療法別
7.2.2.適応疾患別
7.2.3.販売チャネル別
7.2.4.国別
7.3.ヨーロッパ国別分析
7.3.1.フランスの後天性希少血液疾患治療薬市場の展望
7.3.1.1.市場規模と予測
7.3.1.1.1.金額ベース
7.3.1.2.市場シェアと予測
7.3.1.2.1.療法別
7.3.1.2.2.適応疾患別
7.3.1.2.3.販売チャネル別
7.3.2.ドイツの後天性希少血液疾患治療薬市場展望
7.3.2.1.市場規模・予測
7.3.2.1.1.金額ベース
7.3.2.2.市場シェアと予測
7.3.2.2.1.療法別
7.3.2.2.2.適応疾患別
7.3.2.2.3.販売チャネル別
7.3.3.スペインの後天性希少血液疾患治療薬市場展望
7.3.3.1.市場規模と予測
7.3.3.1.1.金額ベース
7.3.3.2.市場シェアと予測
7.3.3.2.1.療法別
7.3.3.2.2.適応疾患別
7.3.3.2.3.販売チャネル別
7.3.4.イタリアの後天性希少血液疾患治療薬市場展望
7.3.4.1.市場規模と予測
7.3.4.1.1.金額ベース
7.3.4.2.市場シェアと予測
7.3.4.2.1.療法別
7.3.4.2.2.適応疾患別
7.3.4.2.3.販売チャネル別
7.3.5.英国の後天性希少血液疾患治療薬市場展望
7.3.5.1.市場規模・予測
7.3.5.1.1.金額ベース
7.3.5.2.市場シェアと予測
7.3.5.2.1.療法別
7.3.5.2.2.適応疾患別
7.3.5.2.3.販売チャネル別
8.北米後天性希少血液疾患治療薬市場展望
8.1.市場規模と予測
8.1.1.金額ベース
8.2.市場シェアと予測
8.2.1.治療法別
8.2.2.適応疾患別
8.2.3.販売チャネル別
8.2.4.国別
8.3.北米国別分析
8.3.1.米国の後天性希少血液疾患治療薬市場の展望
8.3.1.1.市場規模と予測
8.3.1.1.1.金額ベース
8.3.1.2.市場シェアと予測
8.3.1.2.1.療法別
8.3.1.2.2.適応疾患別
8.3.1.2.3.販売チャネル別
8.3.2.メキシコの後天性希少血液疾患治療薬市場展望
8.3.2.1.市場規模・予測
8.3.2.1.1.金額ベース
8.3.2.2.市場シェアと予測
8.3.2.2.1.療法別
8.3.2.2.2.適応疾患別
8.3.2.2.3.販売チャネル別
8.3.3.カナダ後天性希少血液疾患治療薬市場の展望
8.3.3.1.市場規模と予測
8.3.3.1.1.金額ベース
8.3.3.2.市場シェアと予測
8.3.3.2.1.療法別
8.3.3.2.2.適応疾患別
8.3.3.2.3.販売チャネル別
9.南米後天性希少血液疾患治療薬市場展望
9.1.市場規模と予測
9.1.1.金額ベース
9.2.市場シェアと予測
9.2.1.治療法別
9.2.2.適応疾患別
9.2.3.販売チャネル別
9.2.4.国別
9.3.南アメリカ国別分析
9.3.1.ブラジル後天性希少血液疾患治療薬市場の展望
9.3.1.1.市場規模と予測
9.3.1.1.1.金額ベース
9.3.1.2.市場シェアと予測
9.3.1.2.1.療法別
9.3.1.2.2.適応疾患別
9.3.1.2.3.販売チャネル別
9.3.2.アルゼンチンの後天性希少血液疾患治療薬市場展望
9.3.2.1.市場規模・予測
9.3.2.1.1.金額ベース
9.3.2.2.市場シェアと予測
9.3.2.2.1.療法別
9.3.2.2.2.適応疾患別
9.3.2.2.3.販売チャネル別
9.3.3.コロンビアの後天性希少血液疾患治療薬市場展望
9.3.3.1.市場規模・予測
9.3.3.1.1.金額ベース
9.3.3.2.市場シェアと予測
9.3.3.2.1.療法別
9.3.3.2.2.適応疾患別
9.3.3.2.3.販売チャネル別
10.中東・アフリカの後天性希少血液疾患治療薬市場展望
10.1.市場規模・予測
10.1.1.金額ベース
10.2.市場シェアと予測
10.2.1.治療法別
10.2.2.適応疾患別
10.2.3.販売チャネル別
10.2.4.国別
10.3.MEA:国別分析
10.3.1.南アフリカの後天性希少血液疾患治療薬市場の展望
10.3.1.1.市場規模と予測
10.3.1.1.1.金額ベース
10.3.1.2.市場シェアと予測
10.3.1.2.1.療法別
10.3.1.2.2.適応疾患別
10.3.1.2.3.販売チャネル別
10.3.2.サウジアラビアの後天性希少血液疾患治療薬市場展望
10.3.2.1.市場規模・予測
10.3.2.1.1.金額ベース
10.3.2.2.市場シェアと予測
10.3.2.2.1.療法別
10.3.2.2.2.適応疾患別
10.3.2.2.3.販売チャネル別
10.3.3.UAE後天性希少血液疾患治療薬市場の展望
10.3.3.1.市場規模・予測
10.3.3.1.1.金額ベース
10.3.3.2.市場シェアと予測
10.3.3.2.1.療法別
10.3.3.2.2.適応疾患別
10.3.3.2.3.販売チャネル別
11.市場ダイナミクス
11.1.推進要因
11.2.課題
12.市場動向
12.1.最近の動向
12.2.製品発表
12.3.合併・買収
13.世界の後天性希少血液疾患治療薬市場SWOT分析
14.ポーターのファイブフォース分析
14.1.業界内の競争
14.2.新規参入の可能性
14.3.サプライヤーの力
14.4.顧客の力
14.5.代替製品の脅威
15.PESTLE分析
16.競争環境
16.1.アレクシオン・ファーマシューティカルズ
16.1.1.事業概要
16.1.2.会社概要
16.1.3.製品とサービス
16.1.4.財務状況(上場企業の場合)
16.1.5.最近の動向
16.1.6.SWOT分析
16.2.アムジェン社
16.2.1.事業概要
16.2.2.会社概要
16.2.3.製品とサービス
16.2.4.財務状況(上場企業の場合)
16.2.5.最近の動向
16.2.6.SWOT分析
16.3.セルジーン・コーポレーション
16.3.1.事業概要
16.3.2.会社概要
16.3.3.製品とサービス
16.3.4.財務状況(上場企業の場合)
16.3.5.最近の動向
16.3.6.SWOT分析
16.4.イーライリリー・アンド・カンパニー
16.4.1.事業概要
16.4.2.会社概要
16.4.3.製品とサービス
16.4.4.財務状況(上場企業の場合)
16.4.5.最近の動向
16.4.6.SWOT分析
16.5.サノフィSA
16.5.1.事業概要
16.5.2.会社概要
16.5.3.製品とサービス
16.5.4.財務状況(上場企業の場合)
16.5.5.最近の動向
16.5.6.SWOT分析
16.6.グラクソ・スミスクライン plc
16.6.1.事業概要
16.6.2.会社概要
16.6.3.製品とサービス
16.6.4.財務状況(上場企業の場合)
16.6.5.最近の動向
16.6.6.SWOT分析
16.7.シクラセル・ファーマシューティカルズ
16.7.1.事業概要
16.7.2.会社概要
16.7.3.製品とサービス
16.7.4.財務(上場企業の場合)
16.7.5.最近の動向
16.7.6.SWOT分析
16.8.オンコノバ・セラピューティクス社
16.8.1.事業概要
16.8.2.会社概要
16.8.3.製品とサービス
16.8.4.財務(上場企業の場合)
16.8.5.最近の動向
16.8.6.SWOT分析
16.9.インサイトコーポレーション
16.9.1.事業概要
16.9.2.会社概要
16.9.3.製品とサービス
16.9.4.財務(上場企業の場合)
16.9.5.最近の動向
16.9.6.SWOT分析
16.10.CTIバイオファーマ
16.10.1.事業概要
16.10.2.会社概要
16.10.3.製品とサービス
16.10.4.財務状況(上場企業の場合)
16.10.5.最近の動向
16.10.6.SWOT分析
17.戦略的提言
18.会社概要・免責事項

 

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Summary

Global Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market was valued at USD 7.95 billion in 2024 and is anticipated to witness an impressive growth in the forecast period with a CAGR of 7.80% through 2030. Acquired orphan blood diseases is a term that encompasses a group of rare and often life-threatening medical conditions that affect the blood and its components (e.g., red blood cells, white blood cells, platelets) and are not inherited but acquired during a person's lifetime. These blood diseases are not present at birth or inherited through genetics. Instead, they develop or are acquired during a person's life, often due to various triggers or underlying health conditions. Diagnosis, treatment, and management of acquired orphan blood diseases often require specialized care from hematologists or other healthcare providers with expertise in rare blood disorders. Treatment approaches may include blood transfusions, immunosuppressive therapies, targeted therapies, and, in some cases, bone marrow transplantation.
Ongoing advancements in medical research, including genomics, immunology, and molecular biology, have deepened our understanding of the pathogenesis of these diseases. This knowledge supports the development of targeted therapies and treatment innovations. Regulatory incentives provided by orphan drug designations, such as extended market exclusivity, tax credits, and reduced development costs, encourage pharmaceutical companies to invest in research and development for rare diseases. Patient advocacy groups and organizations play a pivotal role in driving research, raising awareness, and advocating for improved access to treatments. Their efforts help accelerate progress in the field of acquired orphan blood diseases. The emergence of novel treatment modalities, including gene therapies, monoclonal antibodies, and immunomodulatory agents, has expanded the range of therapeutic options available for acquired orphan blood diseases. Advances in diagnostic techniques and technologies have led to more accurate and timely diagnoses of acquired orphan blood diseases. This enables early intervention and treatment.
Key Market Drivers
Advancements in Medical Research
Medical research has deepened our understanding of the underlying mechanisms and pathophysiology of acquired orphan blood diseases. This knowledge helps identify novel therapeutic targets and pathways for intervention. For instance, in February 2025, a new 3D lung model will revolutionize respiratory medicine research. This advanced model replicates lung structure and function, enabling more accurate drug testing and disease modeling. It offers a powerful tool for studying conditions like asthma and COPD, accelerating the development of innovative treatments and improving patient outcomes. Research efforts have led to the development of targeted therapies that address the specific molecular and cellular abnormalities associated with these diseases. Targeted treatments often offer better efficacy and safety profiles compared to traditional therapies. Research has contributed to the identification of biomarkers and genetic markers associated with these diseases. Biomarkers enable early diagnosis, disease monitoring, and personalized treatment approaches. Ongoing research supports drug discovery and development programs aimed at creating innovative and more effective therapeutics. This includes the development of monoclonal antibodies, gene therapies, and small molecule drugs. Advances in clinical trial design and methodology, including adaptive trials and innovative endpoints, facilitate the evaluation of potential therapies. Clinical trials are essential for assessing treatment safety and efficacy. Medical research has led to the creation of patient registries and databases for rare diseases. These registries facilitate data collection, epidemiological studies, and clinical trial recruitment.
Key Market Challenges
Access to Treatment
Rare diseases, including acquired orphan blood diseases, often have a limited number of treatment options available due to their low prevalence. This scarcity of therapies can make it difficult for patients to access appropriate treatments. Many orphan drugs and emerging therapies are associated with high treatment costs. The rarity of these diseases and the costs of research and development often result in expensive therapies, making them financially burdensome for patients and healthcare systems. Acquired orphan blood diseases are not always well-known among healthcare providers and the public. This lack of awareness can lead to delayed diagnoses and difficulty in accessing specialized treatments. Access to advanced medical treatments can vary significantly based on geographic location. Patients in remote or underserved areas may face challenges in accessing specialized healthcare facilities and therapies. In some regions, the healthcare infrastructure may not be adequately equipped to diagnose and manage acquired orphan blood diseases. This can lead to delays in treatment initiation. The availability and extent of insurance coverage for orphan blood disease therapies can vary widely. In some cases, insurance plans may not fully cover the cost of treatment, leaving patients with high out-of-pocket expenses. Pharmaceutical companies may encounter challenges in obtaining reimbursement approvals for orphan drugs, leading to delays in patients' access to treatment. Specialized treatment centers and healthcare providers with expertise in acquired orphan blood diseases may be concentrated in urban areas, making it challenging for patients in rural regions to access care.
Key Market Trends
Expanded Access Programs
(Expanded access programs) EAPs prioritize the needs of patients who have limited or no alternative treatment options. These programs provide access to potentially life-saving therapies, reflecting a patient-centered approach to healthcare. EAPs allow patients to access investigational or emerging therapies that are still in the clinical trial or regulatory approval phases. This can be especially valuable for patients with rare and life-threatening diseases like acquired orphan blood diseases. EAPs are driven by ethical considerations, recognizing the urgency of providing treatments to patients who may not qualify for clinical trials or cannot wait for regulatory approvals. They provide hope and potential benefits to those in need. Patients who do not respond to standard therapies or who have contraindications to traditional treatments may find EAPs as a viable option for accessing novel treatments tailored to their specific condition. EAPs allow for the collection of real-world data and evidence regarding the safety and efficacy of therapies in diverse patient populations. This information can complement clinical trial data and inform treatment decisions. EAPs involve close collaboration between physicians, patients, pharmaceutical companies, and regulatory authorities. This collaboration ensures that patients receive the most appropriate and personalized care.
Key Market Players
• Alexion Pharmaceuticals, Inc.
• Amgen, Inc.
• Celgene Corporation
• Eli Lilly and Company
• Sanofi S.A.
• GlaxoSmithKline plc,
• Cyclacel Pharmaceuticals, Inc.
• Onconova Therapeutics, Inc.
• Incyte Corporation,
• CTI BioPharma Corp
Report Scope:
In this report, the Global Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market has been segmented into the following categories, in addition to the industry trends which have also been detailed below:
• Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market, By Therapy:
o Recombinant Factor
o Immunoglobulin Infusion Therapy
o Activated Prothrombin Complex Concentrate
o Thrombopoietin Receptor Agonists
o Others
• Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market, By Disease Indication:
o Acquired Agranulocytosis
o Acquired Hemophilia
o Acquired Von Willebrand Syndrome
o Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
o Myelodysplastic Syndrome
o Others
• Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market, By Distribution Channel:
o Hospital Pharmacy
o Retail Pharmacy
o Others
• Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market, By region:
o North America
§ United States
§ Canada
§ Mexico
o Asia-Pacific
§ China
§ India
§ South Korea
§ Australia
§ Japan
o Europe
§ Germany
§ France
§ United Kingdom
§ Spain
§ Italy
o South America
§ Brazil
§ Argentina
§ Colombia
o Middle East & Africa
§ South Africa
§ Saudi Arabia
§ UAE
Competitive Landscape
Company Profiles: Detailed analysis of the major companies present in the Global Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market.
Available Customizations:
Global Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market report with the given market data, TechSci Research offers customizations according to a company's specific needs. The following customization options are available for the report:
Company Information
• Detailed analysis and profiling of additional market players (up to five).



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Table of Contents

1. Product Overview
1.1. Market Definition
1.2. Scope of the Market
1.2.1. Markets Covered
1.2.2. Years Considered for Study
1.2.3. Key Market Segmentations
2. Research Methodology
2.1. Objective of the Study
2.2. Baseline Methodology
2.3. Key Industry Partners
2.4. Major Association and Secondary Sources
2.5. Forecasting Methodology
2.6. Data Triangulation & Validation
2.7. Assumptions and Limitations
3. Executive Summary
3.1. Overview of the Market
3.2. Overview of Key Market Segmentations
3.3. Overview of Key Market Players
3.4. Overview of Key Regions/Countries
3.5. Overview of Market Drivers, Challenges, Trends
4. Voice of Customer
5. Global Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
5.1. Market Size & Forecast
5.1.1. By Value
5.2. Market Share & Forecast
5.2.1. By Therapy (Recombinant Factor, Immunoglobulin Infusion Therapy, Activated Prothrombin Complex Concentrate, Thrombopoietin Receptor Agonists, Others)
5.2.2. By Disease Indication (Acquired Agranulocytosis, Acquired Hemophilia, Acquired Von Willebrand Syndrome, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH), Myelodysplastic Syndrome, Others)
5.2.3. By Distribution Channel (Hospital Pharmacy, Retail Pharmacy, Others)
5.2.4. By Company (2024)
5.3. Market Map
6. Asia Pacific Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
6.1. Market Size & Forecast
6.1.1. By Value
6.2. Market Share & Forecast
6.2.1. By Therapy
6.2.2. By Disease Indication
6.2.3. By Distribution Channel
6.2.4. By Country
6.3. Asia Pacific: Country Analysis
6.3.1. China Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
6.3.1.1. Market Size & Forecast
6.3.1.1.1. By Value
6.3.1.2. Market Share & Forecast
6.3.1.2.1. By Therapy
6.3.1.2.2. By Disease Indication
6.3.1.2.3. By Distribution Channel
6.3.2. India Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
6.3.2.1. Market Size & Forecast
6.3.2.1.1. By Value
6.3.2.2. Market Share & Forecast
6.3.2.2.1. By Therapy
6.3.2.2.2. By Disease Indication
6.3.2.2.3. By Distribution Channel
6.3.3. Australia Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
6.3.3.1. Market Size & Forecast
6.3.3.1.1. By Value
6.3.3.2. Market Share & Forecast
6.3.3.2.1. By Therapy
6.3.3.2.2. By Disease Indication
6.3.3.2.3. By Distribution Channel
6.3.4. Japan Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
6.3.4.1. Market Size & Forecast
6.3.4.1.1. By Value
6.3.4.2. Market Share & Forecast
6.3.4.2.1. By Therapy
6.3.4.2.2. By Disease Indication
6.3.4.2.3. By Distribution Channel
6.3.5. South Korea Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
6.3.5.1. Market Size & Forecast
6.3.5.1.1. By Value
6.3.5.2. Market Share & Forecast
6.3.5.2.1. By Therapy
6.3.5.2.2. By Disease Indication
6.3.5.2.3. By Distribution Channel
7. Europe Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
7.1. Market Size & Forecast
7.1.1. By Value
7.2. Market Share & Forecast
7.2.1. By Therapy
7.2.2. By Disease Indication
7.2.3. By Distribution Channel
7.2.4. By Country
7.3. Europe: Country Analysis
7.3.1. France Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
7.3.1.1. Market Size & Forecast
7.3.1.1.1. By Value
7.3.1.2. Market Share & Forecast
7.3.1.2.1. By Therapy
7.3.1.2.2. By Disease Indication
7.3.1.2.3. By Distribution Channel
7.3.2. Germany Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
7.3.2.1. Market Size & Forecast
7.3.2.1.1. By Value
7.3.2.2. Market Share & Forecast
7.3.2.2.1. By Therapy
7.3.2.2.2. By Disease Indication
7.3.2.2.3. By Distribution Channel
7.3.3. Spain Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
7.3.3.1. Market Size & Forecast
7.3.3.1.1. By Value
7.3.3.2. Market Share & Forecast
7.3.3.2.1. By Therapy
7.3.3.2.2. By Disease Indication
7.3.3.2.3. By Distribution Channel
7.3.4. Italy Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
7.3.4.1. Market Size & Forecast
7.3.4.1.1. By Value
7.3.4.2. Market Share & Forecast
7.3.4.2.1. By Therapy
7.3.4.2.2. By Disease Indication
7.3.4.2.3. By Distribution Channel
7.3.5. United Kingdom Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
7.3.5.1. Market Size & Forecast
7.3.5.1.1. By Value
7.3.5.2. Market Share & Forecast
7.3.5.2.1. By Therapy
7.3.5.2.2. By Disease Indication
7.3.5.2.3. By Distribution Channel
8. North America Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
8.1. Market Size & Forecast
8.1.1. By Value
8.2. Market Share & Forecast
8.2.1. By Therapy
8.2.2. By Disease Indication
8.2.3. By Distribution Channel
8.2.4. By Country
8.3. North America: Country Analysis
8.3.1. United States Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
8.3.1.1. Market Size & Forecast
8.3.1.1.1. By Value
8.3.1.2. Market Share & Forecast
8.3.1.2.1. By Therapy
8.3.1.2.2. By Disease Indication
8.3.1.2.3. By Distribution Channel
8.3.2. Mexico Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
8.3.2.1. Market Size & Forecast
8.3.2.1.1. By Value
8.3.2.2. Market Share & Forecast
8.3.2.2.1. By Therapy
8.3.2.2.2. By Disease Indication
8.3.2.2.3. By Distribution Channel
8.3.3. Canada Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
8.3.3.1. Market Size & Forecast
8.3.3.1.1. By Value
8.3.3.2. Market Share & Forecast
8.3.3.2.1. By Therapy
8.3.3.2.2. By Disease Indication
8.3.3.2.3. By Distribution Channel
9. South America Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
9.1. Market Size & Forecast
9.1.1. By Value
9.2. Market Share & Forecast
9.2.1. By Therapy
9.2.2. By Disease Indication
9.2.3. By Distribution Channel
9.2.4. By Country
9.3. South America: Country Analysis
9.3.1. Brazil Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
9.3.1.1. Market Size & Forecast
9.3.1.1.1. By Value
9.3.1.2. Market Share & Forecast
9.3.1.2.1. By Therapy
9.3.1.2.2. By Disease Indication
9.3.1.2.3. By Distribution Channel
9.3.2. Argentina Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
9.3.2.1. Market Size & Forecast
9.3.2.1.1. By Value
9.3.2.2. Market Share & Forecast
9.3.2.2.1. By Therapy
9.3.2.2.2. By Disease Indication
9.3.2.2.3. By Distribution Channel
9.3.3. Colombia Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
9.3.3.1. Market Size & Forecast
9.3.3.1.1. By Value
9.3.3.2. Market Share & Forecast
9.3.3.2.1. By Therapy
9.3.3.2.2. By Disease Indication
9.3.3.2.3. By Distribution Channel
10. Middle East and Africa Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
10.1. Market Size & Forecast
10.1.1. By Value
10.2. Market Share & Forecast
10.2.1. By Therapy
10.2.2. By Disease Indication
10.2.3. By Distribution Channel
10.2.4. By Country
10.3. MEA: Country Analysis
10.3.1. South Africa Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
10.3.1.1. Market Size & Forecast
10.3.1.1.1. By Value
10.3.1.2. Market Share & Forecast
10.3.1.2.1. By Therapy
10.3.1.2.2. By Disease Indication
10.3.1.2.3. By Distribution Channel
10.3.2. Saudi Arabia Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
10.3.2.1. Market Size & Forecast
10.3.2.1.1. By Value
10.3.2.2. Market Share & Forecast
10.3.2.2.1. By Therapy
10.3.2.2.2. By Disease Indication
10.3.2.2.3. By Distribution Channel
10.3.3. UAE Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market Outlook
10.3.3.1. Market Size & Forecast
10.3.3.1.1. By Value
10.3.3.2. Market Share & Forecast
10.3.3.2.1. By Therapy
10.3.3.2.2. By Disease Indication
10.3.3.2.3. By Distribution Channel
11. Market Dynamics
11.1. Drivers
11.2. Challenges
12. Market Trends & Developments
12.1. Recent Developments
12.2. Product Launches
12.3. Mergers & Acquisitions
13. Global Acquired Orphan Blood Diseases Therapeutics Market: SWOT Analysis
14. Porter’s Five Forces Analysis
14.1. Competition in the Industry
14.2. Potential of New Entrants
14.3. Power of Suppliers
14.4. Power of Customers
14.5. Threat of Substitute Product
15. PESTLE Analysis
16. Competitive Landscape
16.1. Alexion Pharmaceuticals, Inc.
16.1.1. Business Overview
16.1.2. Company Snapshot
16.1.3. Products & Services
16.1.4. Financials (In case of listed companies)
16.1.5. Recent Developments
16.1.6. SWOT Analysis
16.2. Amgen, Inc.
16.2.1. Business Overview
16.2.2. Company Snapshot
16.2.3. Products & Services
16.2.4. Financials (In case of listed companies)
16.2.5. Recent Developments
16.2.6. SWOT Analysis
16.3. Celgene Corporation
16.3.1. Business Overview
16.3.2. Company Snapshot
16.3.3. Products & Services
16.3.4. Financials (In case of listed companies)
16.3.5. Recent Developments
16.3.6. SWOT Analysis
16.4. Eli Lilly and Company
16.4.1. Business Overview
16.4.2. Company Snapshot
16.4.3. Products & Services
16.4.4. Financials (In case of listed companies)
16.4.5. Recent Developments
16.4.6. SWOT Analysis
16.5. Sanofi SA
16.5.1. Business Overview
16.5.2. Company Snapshot
16.5.3. Products & Services
16.5.4. Financials (In case of listed companies)
16.5.5. Recent Developments
16.5.6. SWOT Analysis
16.6. GlaxoSmithKline plc
16.6.1. Business Overview
16.6.2. Company Snapshot
16.6.3. Products & Services
16.6.4. Financials (In case of listed companies)
16.6.5. Recent Developments
16.6.6. SWOT Analysis
16.7. Cyclacel Pharmaceuticals Inc.
16.7.1. Business Overview
16.7.2. Company Snapshot
16.7.3. Products & Services
16.7.4. Financials (In case of listed companies)
16.7.5. Recent Developments
16.7.6. SWOT Analysis
16.8. Onconova Therapeutics, Inc
16.8.1. Business Overview
16.8.2. Company Snapshot
16.8.3. Products & Services
16.8.4. Financials (In case of listed companies)
16.8.5. Recent Developments
16.8.6. SWOT Analysis
16.9. Incyte Corporation
16.9.1. Business Overview
16.9.2. Company Snapshot
16.9.3. Products & Services
16.9.4. Financials (In case of listed companies)
16.9.5. Recent Developments
16.9.6. SWOT Analysis
16.10.CTI BioPharma Corp
16.10.1. Business Overview
16.10.2. Company Snapshot
16.10.3. Products & Services
16.10.4. Financials (In case of listed companies)
16.10.5. Recent Developments
16.10.6. SWOT Analysis
17. Strategic Recommendations
18. About Us & Disclaimer

 

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