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希少医薬品市場 - 世界の産業規模、シェア、動向、機会、予測、医薬品タイプ別(生物学的、非生物学的)、疾患タイプ別(腫瘍学、血液学、神経学、心臓血管、その他)、流通チャネル別(病院、薬局、オンライン販売、その他)、地域別、競合別セグメント、2019-2029F


Orphan Drugs Market - Global Industry Size, Share, Trends, Opportunity and Forecast, Segmented By Drug Type (Biological, Non-biological), By Disease Type (Oncology, Haematology, Neurology, Cardiovascular, Others), By Distribution Channel (Hospital, Pharmacy, Online Sales, Others), By Region and Competition, 2019-2029F

希少医薬品の世界市場規模は2023年に1,872億4,000万米ドルとなり、2029年までの年平均成長率(CAGR)は12.31%で、予測期間中に力強い成長が見込まれる。希少疾病用医薬品(Orphan Drugs)または希少疾病用医薬品... もっと見る

 

 

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TechSci Research
テックサイリサーチ
2024年8月2日 US$4,900
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サマリー

希少医薬品の世界市場規模は2023年に1,872億4,000万米ドルとなり、2029年までの年平均成長率(CAGR)は12.31%で、予測期間中に力強い成長が見込まれる。希少疾病用医薬品(Orphan Drugs)または希少疾病用医薬品(Orphan Medicinal Products)は、比較的少数の人々が罹患する希少な病状や疾病を治療するために開発された医薬品である。これらの疾患は患者数が限られているため、製薬会社から大きな注目を集めることがないため、しばしば「希少疾患」と呼ばれる。希少疾病用医薬品は、他に有効な治療選択肢がないような希少疾病患者のアンメット・メディカル・ニーズを満たすことを目的としています。希少疾患の治療薬の開発は、一般的な疾患と比較して潜在的な市場が小さいため、製薬企業にとって困難であり、財務的なリスクも伴います。米国では、1983年に希少疾病用医薬品法が制定され、このような優遇措置が導入され、多くの希少疾病用医薬品が開発される道が開かれました。希少疾病用医薬品に関する同様の規制や優遇措置は、世界の他の国々にも存在する。
主な市場牽引要因
希少疾患の有病率の上昇が市場成長を牽引
希少疾患の有病率の増加は、世界の希少疾病用医薬品市場の成長を牽引する重要な役割を担っている。希少疾患の有病率は、高齢化、環境汚染、遺伝子変異などの要因によって増加しています。医療知識と診断能力が向上するにつれ、より多くの希少疾患が正確に診断されるようになっています。このため、これらの疾患の有病率が増加していると報告されています。また、医療従事者、患者、擁護団体における認識の高まりも、希少疾患の診断と認知の向上に寄与しています。希少疾患の有病率が上昇しているということは、治療を必要とする患者人口が増加していることを意味します。このような患者需要の増加は、希少疾病用医薬品の開発と商業化の原動力となっています。例えば、米国食品医薬品局(FDA)の統計データによると、米国では7,000以上の希少疾病が3,000万人以上に影響を及ぼしています。数多くの希少疾患は生命を脅かすリスクがあり、その大半は有効な治療法がありません。
希少疾患の患者数が多いことは、製薬会社にとって市場機会をもたらす。個々の希少疾患の患者数は少ないかもしれませんが、様々な希少疾患の患者数を合計するとかなりの数になり、希少疾病治療薬の開発が経済的に可能になります。
遺伝学とゲノミクスの進歩により、多くの希少疾患の根本的な原因がよりよく理解されるようになった。この知識は、標的療法や個別化医療アプローチの開発を促進し、特定の遺伝子変異に合わせた希少疾病治療薬の需要を促進している。規制上の優遇措置や政府機関や医療制度からの支援が、製薬会社による希少疾病用医薬品の研究開発への投資を後押ししている。このような支援には、薬事審査プロセスの迅速化、市場独占権の延長、手数料の減額などが含まれます。患者団体や希少疾病団体による強力なアドボカシーは、希少疾病患者が直面する課題に対する認識を高めています。こうしたアドボカシー活動は、希少疾病用医薬品の研究開発に投資するよう政府や業界関係者に圧力をかけています。
バイオテクノロジーの進歩が市場成長を牽引
バイオテクノロジーの進歩は、希少疾患の革新的な治療法の開発を可能にすることで、世界の希少疾病治療薬市場の成長を促進する重要な役割を果たしています。バイオテクノロジーによって、希少疾患の根底にある遺伝的・分子的メカニズムの理解が深まりました。この知識は、これらの疾患の根本原因に特異的に対処する標的療法の開発につながりました。これらの治療法は、従来の治療法よりも有効で副作用が少ないことが多く、希少疾患患者にとって魅力的な選択肢となっています。
ゲノミクスやプロテオミクスといったバイオテクノロジーのツールは、個別化医療へのアプローチを可能にする。医師は患者の遺伝的体質を分析して最適な治療法を決定し、治療成果を最適化し、副作用を最小限に抑えることができる。このような精密医療のアプローチは、患者一人一人の状態が異なりうる希少疾患にとって特に重要である。バイオテクノロジーは創薬プロセスに革命をもたらした。ハイスループット・スクリーニング、計算モデリング、構造生物学などの技術は、希少疾患の治療薬候補の同定と開発を加速させている。これらにより、希少疾病用医薬品の研究開発パイプラインが加速されている。バイオテクノロジーは革新的な遺伝子治療や細胞治療への道を開き、希少遺伝性疾患の治療に大きな可能性をもたらしている。遺伝子治療は、遺伝子の突然変異を修正するために健康な遺伝子を患者の細胞に導入するものであり、細胞治療は、損傷した組織を置換または修復するために操作された細胞を使用するものである。これらのアプローチは、特定の希少疾患の治療や長期的な疾病管理の可能性を提供するものである。
主な市場課題
患者数の少なさ
製薬会社は医薬品を上市するために、研究開発、臨床試験、規制プロセスに多大な資源を投入している。しかし、患者数が少ない場合、希少疾病用医薬品の売上から得られる可能性のある収益は限定的となり、高額な開発費を回収することが難しくなります。市場規模が小さいため、特に有病率が極めて低い疾患の場合、オーファンドラッグの開発は経済的に成り立たなくなる可能性がある。企業は、経済的リターンが投資に見合わないと予想すれば、研究開発への投資をためらうかもしれない。医薬品の開発には、前臨床試験、臨床試験、薬事承認プロセスなど、本質的にコストがかかる。希少疾病の患者数は限られているため、これらのコストをより少ない潜在的な使用者に分散する必要があり、その結果、希少疾病用医薬品の患者一人当たりのコストが高くなる。
疾患理解の不足
希少疾患の根本的なメカニズムや原因を十分に理解していなければ、適切な創薬ターゲットを特定することは困難です。そのため、疾患の根本原因に対処する効果的な治療法の開発が妨げられる。創薬ターゲット候補の検証は、医薬品開発にとって不可欠である。疾患に対する理解が不足していると、提案されたターゲットの関連性や重要性が不確かなものとなり、臨床試験で失敗するリスクが高くなる可能性がある。新薬の開発には、疾患の分子経路やメカニズムを深く理解する必要がある。これらの要因に対する洞察が不足していると、重要な情報を明らかにするために研究者がさらなる時間と資源を投入する必要が生じ、創薬活動の遅れにつながる可能性がある。バイオマーカーは病気の診断、治療効果のモニタリング、病気の進行予測に重要である。疾患の理解が不十分であると、信頼性の高いバイオマーカーの同定が妨げられ、疾患の状態や治療効果を追跡することが困難になる。希少疾病用医薬品の臨床試験は、患者数が少ないため、しばしば特殊なデザインが必要となる。疾患理解の不足は、これらの臨床試験のデザインを複雑にし、患者のリクルートと結果の解釈を困難にする可能性がある。
患者の特定と診断
希少疾患は、一般的な疾患と重複する非特異的な症状を示すことが多い。そのため、過小診断や誤診につながり、適切な治療が遅れ、臨床試験や希少疾病用医薬品へのアクセスから患者が除外される可能性がある。プライマリケア医を含む医療従事者は、希少疾病に対する認識や知識が不足している場合があります。その結果、診断が遅れたり、見落とされたりして、適時の治療開始が妨げられる可能性があります。希少疾患は、正確な診断のために専門的な医療知識を必要とします。しかし、これらの疾患の専門家が少ないために、診断が遅れたり、不正確であったりすることがあります。希少疾患の患者にとって、診断までの道のりは長く、苛立たしいものです。さまざまな医療機関を何度も受診したり、誤診があったりすると、適切な治療やケアを受けるのが遅れることになります。希少疾患の中には、専門的で高価な診断検査が必要なものもありますが、こうした検査が容易に受けられなかったり、保険が適用されなかったりすることがあります。こうした検査へのアクセスが限られていると、診断や治療が遅れることがあります。医療資源や専門知識へのアクセスは、地域や国によって異なります。医療サービスが行き届いていない地域の患者は、正確な診断や適切な治療を受ける上でさらなる課題に直面する可能性があります。
主な市場動向
患者層の変化が市場成長を促進
患者の人口動態の変化、特に人口の高齢化は、世界の希少疾病用医薬品市場の成長促進に大きな影響を与えています。世界人口の高齢化に伴い、加齢関連疾患の有病率が高くなり、その多くが希少疾患のカテゴリーに入る。アルツハイマー病、パーキンソン病、ある種のがんなどの疾患は、年齢が進むにつれて一般的になります。そのため、こうした特定の希少疾患をターゲットとするオーファンドラッグの需要が高まっている。遺伝性疾患や希少疾患の発症リスクは、年齢とともに高まることが多い。人々が長生きするにつれて、これらの疾患を発症する可能性も高くなり、希少疾病用医薬品の治療を必要とする患者人口が増えることになります。高齢者は、複数の慢性疾患や併存疾患を抱えているため、複雑な健康ニーズを抱えていることが多い。このようなユニークで複雑な健康上の課題に対処できる希少疾病用医薬品は、高齢化社会では特に価値が高い。
診断技術や診断方法の向上により、高齢患者においてより多くの希少疾病が正確に同定されるようになってきている。このことは、高齢者層における希少疾患の有病率と多様性をよりよく理解することに貢献する。高齢化社会では、長期にわたるケアや慢性疾患の管理が必要となる。疾患修飾作用やQOL改善作用を持つ希少疾病治療薬は、高齢者医療に不可欠な要素となる。高齢者では、薬物の代謝や反応性に加齢に伴う変化が見られることが多い。遺伝子や分子プロファイルに基づいた個別化された治療アプローチを提供する希少疾病用医薬品は、高齢化社会のニーズに合致している。高齢化が進む先進国は、医療制度が整備され、医療費支出が多い傾向にある。そのため、希少疾病治療薬へのアクセスが向上し、希少疾病の研究開発への投資意欲が高まる可能性がある。
個別化医療への注目の高まり
個別化医療への注目の高まりは、希少疾病の治療方法を変革し、医薬品開発のイノベーションを促進する、世界の希少疾病治療薬市場における重要なトレンドです。個別化医療とは、薬物治療を含む医療を患者一人ひとりの特性に合わせることです。個別化医療は、患者の疾患の特定の遺伝的、分子的、細胞的特徴に対処する標的療法の開発を可能にする。特定の遺伝子変異によって引き起こされることが多い希少疾患では、このアプローチによって、副作用の少ない、より効果的な治療が可能になる。
ゲノミクスと分子プロファイリングの進歩により、希少疾患に関連する遺伝子変異やバイオマーカーの同定が可能になった。この情報は患者の層別化、治療法の選択、臨床試験のデザインに役立つ。個別化医療は、医療提供者が患者固有の遺伝的体質と疾患の特徴に基づいて、個別の治療計画を立てることを可能にする。このアプローチは、潜在的な害を最小限に抑えながら、治療効果を最大化する。製薬会社は、個別化医療のアプローチを用いて、特定の治療から恩恵を受ける可能性が最も高い患者集団を対象とした臨床試験をデザインすることができる。これは、より効率的な医薬品開発プロセスと、より迅速な承認スケジュールにつながる。個別化医療では、しばしばコンパニオン診断薬(患者が特定の治療に反応する可能性が高いかどうかを特定する検査薬)の開発が行われる。これにより、患者が最も適切な治療を受けられるようになり、治療成績が向上する。
セグメント別インサイト
疾患タイプ別インサイト
2023年、希少疾病用医薬品市場はがん領域が圧倒的なシェアを占めており、今後も拡大が続くと予測される。希少がんは発生率が低くても、すべての希少がんの累積有病率は相当なものである。このため、希少がん治療薬を必要とする患者数は相当数にのぼる。多くの希少がんは治療選択肢が限られているため、新しく革新的な治療法に対する強い需要が生じている。これらのがんは希少であるため、標準的な治療法が確立されていないことが多い。腫瘍学は精密医療の最前線にあり、遺伝子や分子プロファイリングが治療決定の指針となっている。これは、希少疾病用医薬品市場の個別化治療への傾向とよく一致している。がん領域のオーファンドラッグの多くは、がん細胞の増殖を促す分子異常に特異的に対処する標的治療薬である。このアプローチは、より高い治療効果と少ない副作用の可能性を提供する。
地域別の洞察
北米地域は、世界の希少疾病用医薬品市場のリーダーとしての地位を確立している。北米、特に米国とカナダは、確立された医療制度、医療機関、研究センターなど、高度な医療インフラを誇っている。こうしたインフラが希少疾病用医薬品の開発、承認、流通を支えている。北米は医薬品の研究開発の中心地であり、数多くのバイオテクノロジー企業や製薬企業が本社を置いている。これらの企業は希少疾病用医薬品の研究に多額の投資を行い、技術革新と新たな治療選択肢を推進している。米国食品医薬品局(FDA)やカナダ保健省(Health Canada)などの北米の規制機関は、希少疾病用医薬品の開発・承認にインセンティブを与え、迅速な経路を提供しています。このため、希少疾病に注力する企業が増えている。
主要市場プレイヤー
- ノバルティスAG
- ファイザー
- サノフィSA
- ブリストル・マイヤーズ スクイブ社
- GSK plc
- アレクシオン・ファーマシューティカルズ・インク
- アッヴィ社
- メルクKgaA
- ジョンソン・エンド・ジョンソン
- F.ホフマン・ラ・ロシュ社
レポートの範囲
本レポートでは、希少疾病用医薬品の世界市場を以下のカテゴリーに分類しています:
- 希少医薬品市場、医薬品タイプ別
o 生物学的製剤
o 非生物学的
- 希少医薬品市場:疾患タイプ別

o 血液学
神経
o 循環器
o その他
- 希少医薬品市場、流通チャネル別
o 病院
o 薬局
o オンライン販売
o その他
- 希少医薬品の世界市場:地域別
o 北米
§ 北米
§ カナダ
§ メキシコ
o アジア太平洋
§ 中国
§ インド
§ 韓国
§ オーストラリア
§ 日本
o ヨーロッパ
§ ドイツ
§ フランス
§ イギリス
§ スペイン
§ イタリア
o 南米
§ ブラジル
§ アルゼンチン
§ コロンビア
o 中東・アフリカ
§ 南アフリカ
§ サウジアラビア
§ アラブ首長国連邦
競合他社の状況
企業プロフィール:世界の希少医薬品市場に参入している主要企業の詳細分析
利用可能なカスタマイズ
TechSci Research社は、所定の市場データを使用した希少疾病用医薬品の世界市場レポートにおいて、企業固有のニーズに応じたカスタマイズを提供しています。本レポートでは以下のカスタマイズが可能です:
企業情報
- 追加市場参入企業(最大5社)の詳細分析とプロファイリング

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目次

1.製品概要
1.1.市場の定義
1.2.市場の範囲
1.2.1.対象市場
1.2.2.調査対象年
1.2.3.主な市場セグメント
2.調査方法
2.1.調査の目的
2.2.ベースラインの方法
2.3.主要産業パートナー
2.4.主な協会と二次情報源
2.5.予測方法
2.6.データの三角測量と検証
2.7.仮定と限界
3.要旨
3.1.市場の概要
3.2.主要市場セグメントの概要
3.3.主要市場プレーヤーの概要
3.4.主要地域/国の概要
3.5.市場促進要因、課題、トレンドの概要
4.お客様の声
5.希少疾病用医薬品の世界市場展望
5.1.市場規模と予測
5.1.1.金額ベース
5.2.市場シェアと予測
5.2.1.薬剤タイプ別(生物学的製剤、非生物学的製剤)
5.2.2.疾患タイプ別(がん、血液、神経、心血管、その他)
5.2.3.流通チャネル別(病院、薬局、オンライン販売、その他)
5.2.4.企業別(2023年)
5.2.5.地域別
5.3.市場マップ
6.北米オーファンドラッグ市場展望
6.1.市場規模と予測
6.1.1.金額ベース
6.2.市場シェアと予測
6.2.1.薬剤タイプ別
6.2.2.疾患タイプ別
6.2.3.流通チャネル別
6.2.4.国別
6.3.北米国別分析
6.3.1.米国の希少疾病用医薬品市場の展望
6.3.1.1.市場規模と予測
6.3.1.1.1.金額ベース
6.3.1.2.市場シェアと予測
6.3.1.2.1.薬剤タイプ別
6.3.1.2.2.疾患タイプ別
6.3.1.2.3.流通チャネル別
6.3.2.メキシコ希少医薬品市場の展望
6.3.2.1.市場規模と予測
6.3.2.1.1.金額ベース
6.3.2.2.市場シェアと予測
6.3.2.2.1.薬剤タイプ別
6.3.2.2.2.疾患タイプ別
6.3.2.2.3.流通チャネル別
6.3.3.カナダ希少医薬品市場の展望
6.3.3.1.市場規模と予測
6.3.3.1.1.金額ベース
6.3.3.2.市場シェアと予測
6.3.3.2.1.薬剤タイプ別
6.3.3.2.2.疾患タイプ別
6.3.3.2.3.流通チャネル別
7.欧州希少疾病用医薬品市場の展望
7.1.市場規模と予測
7.1.1.金額ベース
7.2.市場シェアと予測
7.2.1.薬剤タイプ別
7.2.2.疾患タイプ別
7.2.3.流通チャネル別
7.2.4.国別
7.3.ヨーロッパ国別分析
7.3.1.フランスの希少疾病用医薬品市場の展望
7.3.1.1.市場規模と予測
7.3.1.1.1.金額ベース
7.3.1.2.市場シェアと予測
7.3.1.2.1.薬剤タイプ別
7.3.1.2.2.疾患タイプ別
7.3.1.2.3.流通チャネル別
7.3.2.ドイツの希少疾病用医薬品市場の展望
7.3.2.1.市場規模と予測
7.3.2.1.1.金額ベース
7.3.2.2.市場シェアと予測
7.3.2.2.1.薬剤タイプ別
7.3.2.2.2.疾患タイプ別
7.3.2.2.3.流通チャネル別
7.3.3.イギリスの希少疾病用医薬品市場の展望
7.3.3.1.市場規模と予測
7.3.3.1.1.金額ベース
7.3.3.2.市場シェアと予測
7.3.3.2.1.薬剤タイプ別
7.3.3.2.2.疾患タイプ別
7.3.3.2.3.流通チャネル別
7.3.4.イタリアの希少疾病用医薬品市場の展望
7.3.4.1.市場規模と予測
7.3.4.1.1.金額ベース
7.3.4.2.市場シェアと予測
7.3.4.2.1.薬剤タイプ別
7.3.4.2.2.疾患タイプ別
7.3.4.2.3.流通チャネル別
7.3.5.スペインの希少疾病用医薬品市場の展望
7.3.5.1.市場規模と予測
7.3.5.1.1.金額ベース
7.3.5.2.市場シェアと予測
7.3.5.2.1.薬剤タイプ別
7.3.5.2.2.疾患タイプ別
7.3.5.2.3.流通チャネル別
8.アジア太平洋地域の希少疾病用医薬品市場の展望
8.1.市場規模と予測
8.1.1.金額ベース
8.2.市場シェアと予測
8.2.1.薬剤タイプ別
8.2.2.疾患タイプ別
8.2.3.流通チャネル別
8.2.4.国別
8.3.アジア太平洋地域国別分析
8.3.1.中国の希少疾病用医薬品市場の展望
8.3.1.1.市場規模と予測
8.3.1.1.1.金額ベース
8.3.1.2.市場シェアと予測
8.3.1.2.1.薬剤タイプ別
8.3.1.2.2.疾患タイプ別
8.3.1.2.3.流通チャネル別
8.3.2.インド希少医薬品市場の展望
8.3.2.1.市場規模と予測
8.3.2.1.1.金額ベース
8.3.2.2.市場シェアと予測
8.3.2.2.1.薬剤タイプ別
8.3.2.2.2.疾患タイプ別
8.3.2.2.3.流通チャネル別
8.3.3.韓国の希少疾病用医薬品市場の展望
8.3.3.1.市場規模と予測
8.3.3.1.1.金額ベース
8.3.3.2.市場シェアと予測
8.3.3.2.1.薬剤タイプ別
8.3.3.2.2.疾患タイプ別
8.3.3.2.3.流通チャネル別
8.3.4.日本の希少疾病用医薬品市場の展望
8.3.4.1.市場規模と予測
8.3.4.1.1.金額ベース
8.3.4.2.市場シェアと予測
8.3.4.2.1.薬剤タイプ別
8.3.4.2.2.疾患タイプ別
8.3.4.2.3.流通チャネル別
8.3.5.オーストラリア希少疾病用医薬品市場の展望
8.3.5.1.市場規模と予測
8.3.5.1.1.金額ベース
8.3.5.2.市場シェアと予測
8.3.5.2.1.薬剤タイプ別
8.3.5.2.2.疾患タイプ別
8.3.5.2.3.流通チャネル別
9.南米の希少疾病用医薬品市場の展望
9.1.市場規模と予測
9.1.1.金額ベース
9.2.市場シェアと予測
9.2.1.薬剤タイプ別
9.2.2.疾患タイプ別
9.2.3.流通チャネル別
9.2.4.国別
9.3.南アメリカ国別分析
9.3.1.ブラジル希少疾病用医薬品市場の展望
9.3.1.1.市場規模と予測
9.3.1.1.1.金額ベース
9.3.1.2.市場シェアと予測
9.3.1.2.1.薬剤タイプ別
9.3.1.2.2.疾患タイプ別
9.3.1.2.3.流通チャネル別
9.3.2.アルゼンチンの希少疾病用医薬品市場展望
9.3.2.1.市場規模と予測
9.3.2.1.1.金額ベース
9.3.2.2.市場シェアと予測
9.3.2.2.1.薬剤タイプ別
9.3.2.2.2.疾患タイプ別
9.3.2.2.3.流通チャネル別
9.3.3.コロンビアの希少医薬品市場展望
9.3.3.1.市場規模・予測
9.3.3.1.1.金額ベース
9.3.3.2.市場シェアと予測
9.3.3.2.1.薬剤タイプ別
9.3.3.2.2.疾患タイプ別
9.3.3.2.3.流通チャネル別
10.中東・アフリカ希少疾病用医薬品市場の展望
10.1.市場規模と予測
10.1.1.金額ベース
10.2.市場シェアと予測
10.2.1.薬剤タイプ別
10.2.2.疾患タイプ別
10.2.3.流通チャネル別
10.2.4.国別
10.3.MEA:国別分析
10.3.1.南アフリカの希少疾病用医薬品市場の展望
10.3.1.1.市場規模と予測
10.3.1.1.1.金額ベース
10.3.1.2.市場シェアと予測
10.3.1.2.1.薬剤タイプ別
10.3.1.2.2.疾患タイプ別
10.3.1.2.3.流通チャネル別
10.3.2.サウジアラビアの希少疾病用医薬品市場展望
10.3.2.1.市場規模・予測
10.3.2.1.1.金額ベース
10.3.2.2.市場シェアと予測
10.3.2.2.1.薬剤タイプ別
10.3.2.2.2.疾患タイプ別
10.3.2.2.3.流通チャネル別
10.3.3.UAE希少疾病用医薬品市場の展望
10.3.3.1.市場規模・予測
10.3.3.1.1.金額ベース
10.3.3.2.市場シェアと予測
10.3.3.2.1.薬剤タイプ別
10.3.3.2.2.疾患タイプ別
10.3.3.2.3.流通チャネル別
11.市場ダイナミクス
11.1.推進要因
11.2.課題
12.市場動向
12.1.最近の動向
12.2.製品発表
12.3.合併・買収
13.PESTLE分析
14.ポーターのファイブフォース分析
14.1.業界内の競争
14.2.新規参入の可能性
14.3.サプライヤーの力
14.4.顧客の力
14.5.代替製品の脅威
15.競争環境
15.1.ノバルティスAG
15.1.1.事業概要
15.1.2.会社概要
15.1.3.製品とサービス
15.1.4.財務(報告通り)
15.1.5.最近の動向
15.1.6.キーパーソンの詳細
15.1.7.SWOT分析
15.2.ファイザー
15.3.サノフィSA
15.4.ブリストル・マイヤーズ スクイブ社
15.5.GSK plc
15.6.アレクシオン・ファーマシューティカルズ
15.7.アッヴィ社
15.8.メルクKgaA
15.9.ジョンソン・エンド・ジョンソン
15.10.ホフマン・ラ・ロシュ社
16.戦略的提言
17.会社概要・免責事項

 

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Summary

Global Orphan Drugs Market was valued at USD 187.24 billion in 2023 and is anticipated to project robust growth in the forecast period with a CAGR of 12.31% through 2029. Orphan Drugs or orphan medicinal products, are pharmaceutical agents developed to treat rare medical conditions or diseases that affect a relatively small number of people. These conditions are often referred to as "orphan diseases" because they may not attract significant attention from pharmaceutical companies due to their limited patient populations. Orphan drugs are intended to address unmet medical needs for patients with rare diseases that might not have viable treatment options otherwise. Developing drugs for rare diseases can be challenging and financially risky for pharmaceutical companies, as the potential market is small compared to more common conditions. In the United States, the Orphan Drug Act of 1983 was a landmark piece of legislation that introduced these incentives and paved the way for the development of many orphan drugs. Similar orphan drug regulations and incentives exist in other countries around the world.
Key Market Drivers
Rising Prevalence of Rare Diseases Drives the Market Growth
The rising prevalence of rare diseases plays a significant role in driving the growth of the global orphan drugs market. The prevalence of rare diseases is increasing due to factors such as aging populations, environmental pollution, and genetic mutations. As medical knowledge and diagnostic capabilities improve, more rare diseases are being accurately diagnosed. This has led to an increase in the reported prevalence of these conditions. Greater awareness among healthcare professionals, patients, and advocacy groups has also contributed to improved diagnosis and recognition of rare diseases. The rising prevalence of rare diseases means that there is a larger patient population in need of treatment. This increased patient demand drives the development and commercialization of orphan drugs. For instance, According to data from the U.S. Food and Drug Administration stats, more than 7,000 rare diseases impact over 30 million individuals in the United States. Numerous rare conditions pose life-threatening risks, with the majority lacking effective treatments.
The larger patient population with rare diseases presents a market opportunity for pharmaceutical companies. While each individual rare disease may have a small patient population, the collective number of patients across various rare diseases becomes significant, making the development of orphan drugs economically viable.
Advances in genetics and genomics have allowed for better understanding of the underlying causes of many rare diseases. This knowledge has facilitated the development of targeted therapies and personalized medicine approaches, driving the demand for orphan drugs tailored to specific genetic mutations. Regulatory incentives and support from government agencies and healthcare systems have encouraged pharmaceutical companies to invest in research and development of orphan drugs for rare diseases. This support includes expedited regulatory review processes, extended market exclusivity, and reduced fees. Strong advocacy from patient groups and rare disease organizations has raised awareness about the challenges faced by individuals with rare diseases. These advocacy efforts put pressure on governments and industry stakeholders to invest in research and development for orphan drugs.
Advancements in Biotechnology Drives the Market Growth
Advancements in biotechnology play a crucial role in driving the growth of the global orphan drugs market by enabling the development of innovative treatments for rare diseases. Biotechnology has enabled a deeper understanding of the underlying genetic and molecular mechanisms of rare diseases. This knowledge has led to the development of targeted therapies that specifically address the root causes of these diseases. These therapies are often more effective and have fewer side effects than traditional treatments, making them attractive options for rare disease patients.
Biotechnological tools, such as genomics and proteomics, allow for personalized medicine approaches. Physicians can analyze a patient's genetic makeup to determine the most suitable treatment, optimizing therapeutic outcomes and minimizing adverse effects. This precision medicine approach is particularly relevant for rare diseases, where each patient's condition can be unique. Biotechnology has revolutionized the drug discovery process. Techniques like high-throughput screening, computational modeling, and structural biology have accelerated the identification and development of potential drug candidates for rare diseases. These speeds up the research and development pipeline for orphan drugs. Biotechnology has paved the way for innovative gene and cell therapies, which hold great promise for treating rare genetic disorders. Gene therapy involves introducing healthy genes into a patient's cells to correct genetic mutations, while cell therapy uses engineered cells to replace or repair damaged tissues. These approaches offer potential cures or long-term disease management for certain rare diseases.
Key Market Challenges
Small Patient Populations
Pharmaceutical companies invest substantial resources in research and development, clinical trials, and regulatory processes to bring a drug to market. However, with a small patient population, the potential revenue from sales of the orphan drug may be limited, making it challenging to recoup these high development costs. The small market size can make orphan drug development economically unviable, especially for diseases with extremely low prevalence. Companies may be hesitant to invest in research and development if they anticipate that the financial returns will not justify the investment. Developing drugs is inherently expensive, involving preclinical testing, clinical trials, and regulatory approval processes. The limited patient pool of rare diseases means that these costs need to be spread across fewer potential users, resulting in higher costs per patient for orphan drugs.
Lack of Disease Understanding
Without a thorough understanding of the underlying mechanisms and causes of a rare disease, it can be difficult to identify suitable drug targets. This hampers the development of effective treatments that address the root causes of the condition. Validating potential drug targets is essential for drug development. Lack of disease understanding may lead to uncertainty about the relevance and significance of proposed targets, potentially resulting in a higher risk of failure in clinical trials. Developing a new drug requires a deep understanding of the disease's molecular pathways and mechanisms. Lack of insight into these factors can lead to delays in drug discovery efforts, as researchers may need to invest additional time and resources to uncover crucial information. Biomarkers are important for diagnosing diseases, monitoring treatment response, and predicting disease progression. The lack of disease understanding can hinder the identification of reliable biomarkers, making it challenging to track disease status and treatment efficacy. Clinical trials for orphan drugs often require specialized designs due to the small patient populations. A lack of disease understanding can complicate the design of these trials, potentially leading to difficulties in recruiting patients and interpreting results.
Patient Identification and Diagnosis
Rare diseases often have nonspecific symptoms that overlap with more common conditions. This can lead to underdiagnosis or misdiagnosis, delaying appropriate treatment and potentially excluding patients from clinical trials or access to orphan drugs. Healthcare professionals, including primary care physicians, may lack awareness or knowledge about rare diseases. This can result in delayed or missed diagnoses, preventing timely treatment initiation. Rare diseases may require specialized medical expertise for accurate diagnosis. However, the scarcity of experts in these conditions can lead to delayed or inaccurate diagnoses. The diagnostic journey for individuals with rare diseases can be long and frustrating. Multiple visits to various healthcare providers and misdiagnoses can lead to delays in receiving appropriate care and treatment. Some rare diseases require specialized and often expensive diagnostic tests, which may not be readily available or covered by insurance. Limited access to these tests can delay diagnosis and treatment. Access to healthcare resources and expertise can vary by region or country. Patients in underserved areas may face additional challenges in accessing accurate diagnosis and appropriate care.
Key Market Trends
Changing Patient Demographics Propels the Market Growth
Changing patient demographics, particularly an aging population, have a significant impact on driving the growth of the global orphan drugs market. As the global population ages, there is a higher prevalence of age-related diseases, many of which fall under the category of rare diseases. Conditions such as Alzheimer's disease, Parkinson's disease, and certain types of cancer become more common with advancing age. This creates a greater demand for orphan drugs that target these specific rare conditions. The risk of developing genetic and rare diseases often increases with age. As people live longer, the chances of developing these conditions also rise, leading to a larger patient population in need of orphan drug treatments. Elderly individuals often have complex health needs due to the presence of multiple chronic conditions and comorbidities. Orphan drugs that can address these unique and intricate health challenges are particularly valuable in an aging population.
With improving diagnostic technologies and methods, more rare diseases are being accurately identified in elderly patients. This contributes to a better understanding of the prevalence and diversity of rare diseases within the aging demographic. The aging population requires long-term care and management of chronic conditions. Orphan drugs that offer disease-modifying effects or improve quality of life become essential components of geriatric care. Older individuals often experience age-related changes in drug metabolism and response. Orphan drugs that offer personalized treatment approaches based on genetic and molecular profiles align well with the needs of the aging population. Developed countries with aging populations tend to have well-established healthcare systems and higher healthcare spending. This can lead to better access to orphan drugs and greater willingness to invest in research and development for rare diseases.
The Increasing Focus on Personalized Medicine
The increasing focus on personalized medicine is a significant trend in the global orphan drugs market, transforming the way rare diseases are treated and driving innovation in drug development. Personalized medicine involves tailoring medical care, including drug treatments, to the individual characteristics of each patient. Personalized medicine allows for the development of targeted therapies that address the specific genetic, molecular, and cellular characteristics of a patient's disease. For rare diseases, which are often caused by specific genetic mutations, this approach can lead to more effective treatments with fewer side effects.
Advances in genomics and molecular profiling have enabled the identification of genetic mutations and biomarkers associated with rare diseases. This information helps in patient stratification, treatment selection, and clinical trial design. Personalized medicine allows healthcare providers to create individualized treatment plans based on a patient's unique genetic makeup and disease characteristics. This approach maximizes treatment efficacy while minimizing potential harm. Pharmaceutical companies can use personalized medicine approaches to design clinical trials with patient populations most likely to benefit from a specific treatment. This can lead to more efficient drug development processes and faster approval timelines. Personalized medicine often involves the development of companion diagnostics—tests that identify whether a patient is likely to respond to a particular treatment. This ensures that patients receive the most appropriate therapy, enhancing treatment outcomes.
Segmental Insights
Disease Type Insights
In 2023, the Orphan Drugs market was dominated by oncology disease segment and is predicted to continue expanding over the coming years. Rare cancers may have low incidence, the cumulative prevalence of all rare cancers is significant. This contributes to a substantial patient population in need of orphan drug treatments. Many rare cancers have limited treatment options available, creating a strong demand for new and innovative therapies. The rarity of these cancers often results in a lack of established standard treatments. Oncology has been at the forefront of precision medicine, with genetic and molecular profiling guiding treatment decisions. This aligns well with the orphan drugs market's trend towards personalized therapies. Many orphan drugs in oncology are targeted therapies that specifically address molecular abnormalities driving the growth of cancer cells. This approach offers the potential for higher treatment efficacy and fewer side effects.
Regional Insights
The North America region has established itself as the leader in the Global Orphan Drugs Market. North America, particularly the United States and Canada, boasts advanced healthcare infrastructure, including well-established healthcare systems, medical institutions, and research centers. This infrastructure supports the development, approval, and distribution of orphan drugs. North America is a hub for pharmaceutical research and development, with numerous biotechnology and pharmaceutical companies headquartered in the region. These companies invest heavily in orphan drug research, driving innovation and new treatment options. Regulatory agencies in North America, such as the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and Health Canada, provide incentives and expedited pathways for orphan drug development and approval. This encourages companies to focus on rare diseases.
Key Market Players
• Novartis AG
• Pfizer Inc.
• Sanofi SA
• Bristol-Myers Squibb Company
• GSK plc
• Alexion Pharmaceuticals, Inc.
• AbbVie Inc.
• Merck KgaA
• Johnson & Johnson
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
Report Scope:
In this report, the Global Orphan Drugs Market has been segmented into the following categories, in addition to the industry trends which have also been detailed below:
• Orphan Drugs Market, By Drug Type:
o Biological
o Non-biological
• Orphan Drugs Market, By Disease Type:
o Oncology
o Haematology
o Neurology
o Cardiovascular
o Others
• Orphan Drugs Market, By Distribution Channel:
o Hospital
o Pharmacy
o Online sales
o Others
• Global Orphan Drugs Market, By Region:
o North America
§ United States
§ Canada
§ Mexico
o Asia-Pacific
§ China
§ India
§ South Korea
§ Australia
§ Japan
o Europe
§ Germany
§ France
§ United Kingdom
§ Spain
§ Italy
o South America
§ Brazil
§ Argentina
§ Colombia
o Middle East & Africa
§ South Africa
§ Saudi Arabia
§ UAE
Competitive Landscape
Company Profiles: Detailed analysis of the major companies present in the Global Orphan Drugs Market.
Available Customizations:
Global Orphan Drugs Market report with the given market data, TechSci Research offers customizations according to a company's specific needs. The following customization options are available for the report:
Company Information
• Detailed analysis and profiling of additional market players (up to five).



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Table of Contents

1. Product Overview
1.1. Market Definition
1.2. Scope of the Market
1.2.1. Markets Covered
1.2.2. Years Considered for Study
1.2.3. Key Market Segmentations
2. Research Methodology
2.1. Objective of the Study
2.2. Baseline Methodology
2.3. Key Industry Partners
2.4. Major Association and Secondary Sources
2.5. Forecasting Methodology
2.6. Data Triangulation & Validation
2.7. Assumptions and Limitations
3. Executive Summary
3.1. Overview of the Market
3.2. Overview of Key Market Segmentations
3.3. Overview of Key Market Players
3.4. Overview of Key Regions/Countries
3.5. Overview of Market Drivers, Challenges, Trends
4. Voice of Customer
5. Global Orphan Drugs Market Outlook
5.1. Market Size & Forecast
5.1.1. By Value
5.2. Market Share & Forecast
5.2.1. By Drug Type (Biological, Non-biological)
5.2.2. By Disease Type (Oncology, Haematology, Neurology, Cardiovascular, Others)
5.2.3. By Distribution Channel (Hospital, Pharmacy, Online sales, Others)
5.2.4. By Company (2023)
5.2.5. By Region
5.3. Market Map
6. North America Orphan Drugs Market Outlook
6.1. Market Size & Forecast
6.1.1. By Value
6.2. Market Share & Forecast
6.2.1. By Drug Type
6.2.2. By Disease Type
6.2.3. By Distribution Channel
6.2.4. By Country
6.3. North America: Country Analysis
6.3.1. United States Orphan Drugs Market Outlook
6.3.1.1. Market Size & Forecast
6.3.1.1.1. By Value
6.3.1.2. Market Share & Forecast
6.3.1.2.1. By Drug Type
6.3.1.2.2. By Disease Type
6.3.1.2.3. By Distribution Channel
6.3.2. Mexico Orphan Drugs Market Outlook
6.3.2.1. Market Size & Forecast
6.3.2.1.1. By Value
6.3.2.2. Market Share & Forecast
6.3.2.2.1. By Drug Type
6.3.2.2.2. By Disease Type
6.3.2.2.3. By Distribution Channel
6.3.3. Canada Orphan Drugs Market Outlook
6.3.3.1. Market Size & Forecast
6.3.3.1.1. By Value
6.3.3.2. Market Share & Forecast
6.3.3.2.1. By Drug Type
6.3.3.2.2. By Disease Type
6.3.3.2.3. By Distribution Channel
7. Europe Orphan Drugs Market Outlook
7.1. Market Size & Forecast
7.1.1. By Value
7.2. Market Share & Forecast
7.2.1. By Drug Type
7.2.2. By Disease Type
7.2.3. By Distribution Channel
7.2.4. By Country
7.3. Europe: Country Analysis
7.3.1. France Orphan Drugs Market Outlook
7.3.1.1. Market Size & Forecast
7.3.1.1.1. By Value
7.3.1.2. Market Share & Forecast
7.3.1.2.1. By Drug Type
7.3.1.2.2. By Disease Type
7.3.1.2.3. By Distribution Channel
7.3.2. Germany Orphan Drugs Market Outlook
7.3.2.1. Market Size & Forecast
7.3.2.1.1. By Value
7.3.2.2. Market Share & Forecast
7.3.2.2.1. By Drug Type
7.3.2.2.2. By Disease Type
7.3.2.2.3. By Distribution Channel
7.3.3. United Kingdom Orphan Drugs Market Outlook
7.3.3.1. Market Size & Forecast
7.3.3.1.1. By Value
7.3.3.2. Market Share & Forecast
7.3.3.2.1. By Drug Type
7.3.3.2.2. By Disease Type
7.3.3.2.3. By Distribution Channel
7.3.4. Italy Orphan Drugs Market Outlook
7.3.4.1. Market Size & Forecast
7.3.4.1.1. By Value
7.3.4.2. Market Share & Forecast
7.3.4.2.1. By Drug Type
7.3.4.2.2. By Disease Type
7.3.4.2.3. By Distribution Channel
7.3.5. Spain Orphan Drugs Market Outlook
7.3.5.1. Market Size & Forecast
7.3.5.1.1. By Value
7.3.5.2. Market Share & Forecast
7.3.5.2.1. By Drug Type
7.3.5.2.2. By Disease Type
7.3.5.2.3. By Distribution Channel
8. Asia-Pacific Orphan Drugs Market Outlook
8.1. Market Size & Forecast
8.1.1. By Value
8.2. Market Share & Forecast
8.2.1. By Drug Type
8.2.2. By Disease Type
8.2.3. By Distribution Channel
8.2.4. By Country
8.3. Asia-Pacific: Country Analysis
8.3.1. China Orphan Drugs Market Outlook
8.3.1.1. Market Size & Forecast
8.3.1.1.1. By Value
8.3.1.2. Market Share & Forecast
8.3.1.2.1. By Drug Type
8.3.1.2.2. By Disease Type
8.3.1.2.3. By Distribution Channel
8.3.2. India Orphan Drugs Market Outlook
8.3.2.1. Market Size & Forecast
8.3.2.1.1. By Value
8.3.2.2. Market Share & Forecast
8.3.2.2.1. By Drug Type
8.3.2.2.2. By Disease Type
8.3.2.2.3. By Distribution Channel
8.3.3. South Korea Orphan Drugs Market Outlook
8.3.3.1. Market Size & Forecast
8.3.3.1.1. By Value
8.3.3.2. Market Share & Forecast
8.3.3.2.1. By Drug Type
8.3.3.2.2. By Disease Type
8.3.3.2.3. By Distribution Channel
8.3.4. Japan Orphan Drugs Market Outlook
8.3.4.1. Market Size & Forecast
8.3.4.1.1. By Value
8.3.4.2. Market Share & Forecast
8.3.4.2.1. By Drug Type
8.3.4.2.2. By Disease Type
8.3.4.2.3. By Distribution Channel
8.3.5. Australia Orphan Drugs Market Outlook
8.3.5.1. Market Size & Forecast
8.3.5.1.1. By Value
8.3.5.2. Market Share & Forecast
8.3.5.2.1. By Drug Type
8.3.5.2.2. By Disease Type
8.3.5.2.3. By Distribution Channel
9. South America Orphan Drugs Market Outlook
9.1. Market Size & Forecast
9.1.1. By Value
9.2. Market Share & Forecast
9.2.1. By Drug Type
9.2.2. By Disease Type
9.2.3. By Distribution Channel
9.2.4. By Country
9.3. South America: Country Analysis
9.3.1. Brazil Orphan Drugs Market Outlook
9.3.1.1. Market Size & Forecast
9.3.1.1.1. By Value
9.3.1.2. Market Share & Forecast
9.3.1.2.1. By Drug Type
9.3.1.2.2. By Disease Type
9.3.1.2.3. By Distribution Channel
9.3.2. Argentina Orphan Drugs Market Outlook
9.3.2.1. Market Size & Forecast
9.3.2.1.1. By Value
9.3.2.2. Market Share & Forecast
9.3.2.2.1. By Drug Type
9.3.2.2.2. By Disease Type
9.3.2.2.3. By Distribution Channel
9.3.3. Colombia Orphan Drugs Market Outlook
9.3.3.1. Market Size & Forecast
9.3.3.1.1. By Value
9.3.3.2. Market Share & Forecast
9.3.3.2.1. By Drug Type
9.3.3.2.2. By Disease Type
9.3.3.2.3. By Distribution Channel
10. Middle East and Africa Orphan Drugs Market Outlook
10.1. Market Size & Forecast
10.1.1. By Value
10.2. Market Share & Forecast
10.2.1. By Drug Type
10.2.2. By Disease Type
10.2.3. By Distribution Channel
10.2.4. By Country
10.3. MEA: Country Analysis
10.3.1. South Africa Orphan Drugs Market Outlook
10.3.1.1. Market Size & Forecast
10.3.1.1.1. By Value
10.3.1.2. Market Share & Forecast
10.3.1.2.1. By Drug Type
10.3.1.2.2. By Disease Type
10.3.1.2.3. By Distribution Channel
10.3.2. Saudi Arabia Orphan Drugs Market Outlook
10.3.2.1. Market Size & Forecast
10.3.2.1.1. By Value
10.3.2.2. Market Share & Forecast
10.3.2.2.1. By Drug Type
10.3.2.2.2. By Disease Type
10.3.2.2.3. By Distribution Channel
10.3.3. UAE Orphan Drugs Market Outlook
10.3.3.1. Market Size & Forecast
10.3.3.1.1. By Value
10.3.3.2. Market Share & Forecast
10.3.3.2.1. By Drug Type
10.3.3.2.2. By Disease Type
10.3.3.2.3. By Distribution Channel
11. Market Dynamics
11.1. Drivers
11.2. Challenges
12. Market Trends & Developments
12.1. Recent Developments
12.2. Product Launches
12.3. Mergers & Acquisitions
13. PESTLE Analysis
14. Porter’s Five Forces Analysis
14.1. Competition in the Industry
14.2. Potential of New Entrants
14.3. Power of Suppliers
14.4. Power of Customers
14.5. Threat of Substitute Product
15. Competitive Landscape
15.1. Novartis AG
15.1.1. Business Overview
15.1.2. Company Snapshot
15.1.3. Products & Services
15.1.4. Financials (As Reported)
15.1.5. Recent Developments
15.1.6. Key Personnel Details
15.1.7. SWOT Analysis
15.2. Pfizer Inc.
15.3. Sanofi SA
15.4. Bristol-Myers Squibb Company
15.5. GSK plc
15.6. Alexion Pharmaceuticals, Inc.
15.7. AbbVie Inc.
15.8. Merck KgaA
15.9. Johnson & Johnson
15.10. F. Hoffmann-La Roche Ltd
16. Strategic Recommendations
17. About Us & Disclaimer

 

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