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C型ニーマン・ピック病(NPC)の世界市場 - 2023-2030


Global Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Market - 2023-2030

概要 C型ニーマン・ピック病(NPC)の世界市場は、2022年にXX百万米ドルに達し、2030年にはXX百万米ドルに達すると予測され、予測期間2023-2030年にXX%の年平均成長率で成長すると予測される。 ニーマン・ピッ... もっと見る

 

 

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2023年11月17日 US$4,350
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サマリー

概要
C型ニーマン・ピック病(NPC)の世界市場は、2022年にXX百万米ドルに達し、2030年にはXX百万米ドルに達すると予測され、予測期間2023-2030年にXX%の年平均成長率で成長すると予測される。
ニーマン・ピック病C型(NPC)は、体内の脂質(脂肪)の代謝に影響を及ぼすまれな遺伝性リソソーム貯蔵障害である。スフィンゴ糖脂質症として知られる、より広いカテゴリーの疾患に属する。細胞内での脂質の移動に不可欠なNPC1またはNPC2遺伝子がNPCの原因である。これらの変異は、脳、肝臓、脾臓、肺を含む様々な組織において脂質とコレステロールの異常蓄積を引き起こす。
現在のところ、NPCに対する治療法は確立されていないが、研究は現在も進行中であり、臨床研究において数多くの有望な治療法が試験されている。NPC患者の生活の質は、支持療法や、理学療法、作業療法、言語療法、特定の症状を治療するための薬物療法などの症状管理技術によって向上させることができる。
市場ダイナミクス:促進要因と阻害要因
企業が採用する戦略
各社が採用する提携、買収、その他の戦略は市場の成長を加速させる。NPCを含む希少疾患に焦点を当てた研究開発活動の高まりは、潜在的な治療法や診断法の開発に寄与している。
例えば、2022年1月20日、ニーマン・ピック病C型の新たな治療標的の発見を加速するため、Centogene N.V.はエンド・ツー・エンドのAI駆動型創薬企業であるInsilico Medicineと研究開発で協業した。セントジーンの細胞モデルでの検証を進める前に、両社は同定されたターゲットを分析する。また、セントジーンは、この研究から生まれた知的財産の独占的権利を保持する。
さらに、2023年8月31日、ゼブラ・セラピューティック社はエイサー・セラピューティック社を買収し、商業製品と希少疾患のポートフォリオを強化した。UCDsおよびNPCの治療薬として米国で商業化されているOLPRUVAが加わることで、ゼブラ社の収益は増加し、多様化するとともに、希少疾患のポートフォリオも拡大すると予想される。
さらに、技術の発展により、科学者は特に遺伝学、プロテオミクス、画像診断の分野において、NPCの根本的なメカニズムをより深く理解することが可能となっている。このような知識の結果として、標的治療薬が生み出されるかもしれない。製薬会社は、希少疾病用医薬品の分類を提供する規制機関によって、希少疾病用医薬品の開発を奨励されています。NPCのような疾患に対する医薬品の開発を促進するこれらの恩恵は、税額控除、手数料免除、市場独占権といった形をとることがあります。このように、これらすべての要因が市場拡大を後押ししている。
市場のダイナミクス阻害要因
c型ニーマン・ピック病(NPC)市場は、さまざまな要因によって成長および開発の制約を受ける可能性がある。研究や認知度は高まっているものの、NPCのような珍しい疾患特有の障害が開発を先送りする可能性がある。例えば、希少疾患の治療薬の研究開発には多額の資金が必要です。
製薬会社は、患者数が少ないためにこれらの費用を回収するのが難しく、希少疾患の治療薬に投資する経済的魅力が低下しています。さらに、希少疾患の治療に対する償還の慣行や保険適用は、国によって大きく異なる可能性があります。支払いが制限されたり不十分であったりすると、経済的な障害によって患者が治療を受けられなくなる可能性がある。
セグメント分析
世界のニーマン・ピック病(NPC)市場は、薬剤の種類、適応症、年齢層、流通チャネル、地域によって区分される。
タイプ別ではアリモクロモールがC型ニーマン・ピック病(NPC)シェアの約41.7%を占める
C型ニーマン・ピック病(NPC)の治療薬として、アリモクロモールは前臨床試験や初期臨床試験で有望視されていた。アリモクロモールは、疾患の根底にある細胞経路に作用する可能性があり、NPCという特殊な状況において重要である。まれで重篤な遺伝性疾患であるNPC。
発生頻度が低いため、一般的でない疾患には治療選択肢がほとんどない。アリモクロモールの有効性が確認されれば、NPC患者に集中的な治療薬を提供することができ、重大なアンメット・メディカル・ニーズを満たすことができる。各社が採用している戦略も、この分野の成長を後押ししている。
例えば、2023年6月22日には、ニーマン・ピック病C型の経口治療薬であるアリモクロモールと、ドキソルビシンのアルブミン結合製剤であるアルドキソルビシンの2つの資産の権利をXOMA CorporationがLadRx Corporationから購入した。このように、前述の変数がセグメント拡大を後押ししている。
地理的分析
2022年の市場シェアは北米が約38.4%を占める
北米は、規制当局からの製品承認数の増加により、世界のニーマン・ピック病C型市場において最も有利な地域となる見込みである。例えば、2023年8月21日、米国食品医薬品局(FDA)は、NPC治療のための同社の治験用遺伝子治療であるBGT-NPCを承認した。Bloomsbury Genetic Therapies Limitedは臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、臨床的に証明された遺伝子治療技術に基づき、希少な神経疾患や代謝性疾患に苦しむ患者に対する治癒の可能性のある治療法を開発している。
研究開発努力の増加、医療技術の向上、医療従事者の意識の高まりにより、欧州は予測期間中に大きな成長を遂げると予想されている。これらの要因により、ニーマン・ピック病C型治療のより正確でタイムリーな診断が可能になる可能性がある。
COVID-19影響分析
COVID-19による重篤な疾病を発症する可能性は、基礎疾患を有する人々、特にNPCのような珍しい疾病を有する人々において高まる。免疫力が低下している人や呼吸器系に問題のある人では、ウイルスを根絶するのがより困難になる可能性がある。パンデミック時にCOVID-19感染者が増加したため、世界中の医療システムはストレスにさらされている。
この緊張は、珍しい病気の患者が適切な医療措置や治療を迅速に受けられるかどうかに影響する可能性があり、NPC患者の病気の管理にも影響する可能性がある。理学療法、作業療法、社会的支援などの支援サービスは、珍しい疾患を持つ多くの人々にとって極めて重要である。COVID-19の制限のためにこれらのサービスが中断されると、NPC患者の一般的なウェルビーイングが影響を受ける可能性がある。
市場区分
薬剤タイプ別
- シクロデキストリン
- アリモクロモール
- ミグルスタット(ザベスカ)
- その他
適応症別
- C1型ニーマン・ピック病治療薬
- C2型ニーマン・ピック病治療薬
年齢層別
- 小児
- 成人
流通経路別
- 病院薬局
- オンライン薬局
- 小売薬局
地域別
- 北米
o 米国
o カナダ
o メキシコ
- ヨーロッパ
o ドイツ
o イギリス
o フランス
o イタリア
o スペイン
o その他のヨーロッパ
- 南アメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
o その他の南米諸国
- アジア太平洋
o 中国
o インド
o 日本
o オーストラリア
o その他のアジア太平洋地域
- 中東およびアフリカ
競争状況
同市場における世界の主要企業には、Orphazyme、Vtesse, Inc、Johnson & Johnson、Intrabio、Cyclo Therapeutics, Inc、Bloomsbury Genetic Therapies、Kempharm, Inc、Azafaros B.V、XOMA Corporation、StrideBio、Sarepta Therapeutics, Incなどが含まれる。
主要開発
- 2021年8月、新規の熱ショック蛋白増幅器であるアリモクロモールが、ニーマン・ピック病C型(NPC)を対象とした第II/III相試験で良好な結果を示した。
- アリモクロモールの忍容性は良好で、有害事象はプラセボ投与群の75.0%に対し、投与群の88.2%に認められた。プラセボ(31.3%)と比較して、アリモクロモール(14.7%)は個人における主要な有害事象の発生が少なかった。
- 2023年2月1日、Scenic Biotech社と、米国国立衛生研究所(NIH)の一部門であるユニス・ケネディ・シュライバー国立小児保健・人間発達研究所(NICHD)において、重篤で致死的な神経疾患であるニーマン・ピック・タイプC(NPC)病に関する共同研究開発契約(CRADA)が締結された。
レポートを購入する理由
- 薬剤の種類、適応症、年齢層、流通チャネル、地域に基づく世界のニーマン・ピック病C型市場のセグメンテーションを可視化し、主要な商業資産とプレイヤーを理解する。
- トレンドと共同開発の分析による商機の特定
- C型ニーマン・ピック病市場レベルの全セグメントを網羅した多数のデータを収録したエクセルデータシート。
- 徹底的な定性的インタビューと綿密な調査による包括的分析。
- 主要企業の主要製品からなる製品マッピングをエクセルで提供。
世界のC型ニーマン・ピック病市場レポートは約69の表、58の図、187ページを提供します。
対象読者
- メーカー/バイヤー
- 業界投資家/投資銀行家
- 研究専門家
- 新興企業

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目次

1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Executive Summary
3.1. Snippet by Drug Type
3.2. Snippet by Indication
3.3. Snippet by Age Group
3.4. Snippet by Distribution Channel
3.5. Snippet by Region
4. Market Dynamics
4.1. Impacting Factors
4.1.1. Drivers
4.1.1.1. The strategies adopted by the companies
4.1.1.2. Increasing product approvals
4.2. Restraints
4.2.1.1. Expensive cost associated with the research and development
4.2.2. Opportunity
4.2.3. Impact Analysis
5. Industry Analysis
5.1. Porter's Five Force Analysis
5.2. Supply Chain Analysis
5.3. Pricing Analysis
5.4. Regulatory Analysis
5.5. Pipeline Analysis
5.6. Unmet Needs
5.7. DMI Opinion
6. COVID-19 Analysis
6.1. Analysis of COVID-19
6.1.1. Scenario Before COVID
6.1.2. Scenario During COVID
6.1.3. Scenario Post COVID
6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19
6.3. Demand-Supply Spectrum
6.4. Government Initiatives Related to the Market During Pandemic
6.5. Manufacturers Strategic Initiatives
6.6. Conclusion
7. By Drug Type
7.1. Introduction
7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
7.1.2. Market Attractiveness Index, By Drug Type
7.2. Cyclodextrin *
7.2.1. Introduction
7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
7.3. Arimoclomol
7.4. Miglustat (Zavesca)
7.5. Others
8. By Indication
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Indication
8.2. Niemann-Pick Disease Drug Type C1 *
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.3. Niemann-Pick Disease Drug Type C2
9. By Age Group
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
9.1.2. Market Attractiveness Index, By Age Group
9.2. Pediatric*
9.2.1. Introduction
9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
9.3. Adult
10. By Distribution Channel
10.1. Introduction
10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
10.1.2. Market Attractiveness Index, By Distribution Channel
10.2. Hospital Pharmacies*
10.2.1. Introduction
10.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
10.3. Online Pharmacies
10.4. Retail Pharmacies
11. By Region
11.1. Introduction
11.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
11.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
11.2. North America
11.2.1. Introduction
11.2.2. Key Region-Specific Dynamics
11.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
11.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication
11.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
11.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.2.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.2.7.1. U.S.
11.2.7.2. Canada
11.2.7.3. Mexico
11.3. Europe
11.3.1. Introduction
11.3.2. Key Region-Specific Dynamics
11.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
11.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication
11.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
11.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.3.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.3.7.1. Germany
11.3.7.2. UK
11.3.7.3. France
11.3.7.4. Italy
11.3.7.5. Spain
11.3.7.6. Rest of Europe
11.4. South America
11.4.1. Introduction
11.4.2. Key Region-Specific Dynamics
11.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
11.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication
11.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
11.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.4.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.4.7.1. Brazil
11.4.7.2. Argentina
11.4.7.3. Rest of South America
11.5. Asia-Pacific
11.5.1. Introduction
11.5.2. Key Region-Specific Dynamics
11.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
11.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication
11.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
11.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.5.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.5.7.1. China
11.5.7.2. India
11.5.7.3. Japan
11.5.7.4. Australia
11.5.7.5. Rest of Asia-Pacific
11.6. Middle East and Africa
11.6.1. Introduction
11.6.2. Key Region-Specific Dynamics
11.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
11.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication
11.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
11.6.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
12. Competitive Landscape
12.1. Competitive Scenario
12.2. Market Positioning/Share Analysis
12.3. Mergers and Acquisitions Analysis
13. Company Profiles
13.1. Orphazyme *
13.1.1. Company Overview
13.1.2. Product Portfolio and Description
13.1.3. Financial Overview
13.1.4. Key Developments
13.2. Vtesse, Inc
13.3. Johnson & Johnson, Intrabio
13.4. Cyclo Therapeutics, Inc
13.5. Bloomsbury Genetic Therapies
13.6. Kempharm, Inc
13.7. Azafaros B.V
13.8. XOMA Corporation
13.9. StrideBio
13.10. Sarepta Therapeutics, Inc
LIST NOT EXHAUSTIVE
14. Appendix
14.1. About Us and Services
14.2. Contact Us

 

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Summary

Overview
Global Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Market reached US$ XX million in 2022 and is expected to reach US$ XX million by 2030, growing with a CAGR of XX % during the forecast period 2023-2030.
Niemann-Pick Disease Type C (NPC) is a rare, inherited lysosomal storage disorder that affects the metabolism of lipids (fats) within the body. It belongs to the broader category of diseases known as sphingolipidoses. The NPC1 or NPC2 genes, which are essential for the movement of lipids within cells, are the cause of NPC. These mutations cause aberrant lipid and cholesterol buildup in a variety of tissues, including the brain, liver, spleen, and lungs.
Though there is not a treatment for NPC at current, research is still going on, and numerous prospective treatments are being tested in clinical studies. The quality of life for those with NPC can be enhanced by supportive care and symptom management techniques such physical and occupational therapy, speech therapy, and medication to treat particular symptoms.
Market Dynamics: Drivers and Restraints
The strategies adopted by the companies
The strategies like partnership, acquisition and other strategies adopted by the companies accelerates the market growth. The rise of research and development activities focused on rare diseases, including NPC, contribute to the development of potential therapies and diagnostic methods.
For instance, on January 20 2022, to accelerate the finding of new therapeutic targets for Niemann-Pick disease type C, Centogene N.V. collaborated with Insilico Medicine, an end-to-end AI-driven drug discovery company, on research and development. Prior to pursuing validation in CENTOGENE's cellular models, both Companies will analyse the targets that have been identified. CENTOGENE will additionally retain the exclusive rights to any intellectual property generated from the research.
Additionally, on August 31, 2023, Zevra Therapeutics had acquired Acer Therapeutics, enhancing its portfolio of commercial products and rare diseases. With the addition of OLPRUVA, a U.S. commercial asset indicated for the treatment of UCDs and NPC, the combination is anticipated to increase and diversify Zevra's revenues as well as broaden its portfolio of rare diseases.
Moreover, the development of technology has made it possible for scientists to understand the underlying mechanisms of NPC better, particularly in the areas of genetics, proteomics, and imaging. Targeted therapeutics may be created as a result of this knowledge. Pharmaceutical companies are encouraged to create medicines for rare diseases by the regulatory organisations which provide orphan drug classification. These benefits, which promote the development of medicines for conditions like NPC, might take the form of tax credits, fee waivers, and market exclusivity. Thus, all of these factors boost market expansion.
Market Dynamics: Restraint
The market for niemann-pick disease type c (NPC) could encounter growth and development limitations due to a number of variables. Although there has been an increase in study and awareness, obstacles unique to uncommon diseases like NPC may postpone development. For instance, it demands an extensive amount of money to study and develop medications for rare diseases.
Pharmaceutical companies have a difficult time recovering these expenses due to the small patient population, which reduces the economic appeal of investing in medicines for uncommon diseases. Furthermore, reimbursement practises and insurance coverage for treatments for rare diseases might differ greatly between nations. Financial obstacles may prevent patients from receiving therapy if payment is restricted or insufficient.
Segment Analysis
The global niemann-pick disease type c (NPC) marketis segmented based on drug type, indication, age group, distribution channel and region.
The arimoclomol segment from the type segment accounted for approximately 41.7% of Niemann-Pick Disease Type C (NPC) share
For the treatment of niemann-pick disease type c (NPC), the investigational medication arimolol had proven promise in preclinical research and early-stage clinical trials. Arimoclomol's potential to address the underlying cellular pathways that contribute to the disease makes it important in the particular context of NPC. A rare and severe genetic condition, NPC.
Due to their low occurrence, uncommon diseases have few treatment options accessible. If Arimoclomol is found to be effective, it may offer NPC patients a focused medication, fulfilling a critical unmet medical need. The strategies adopted by the companies also helps boost the segment growth.
For instance, on June 22, 2023, the rights to two assets, arimoclomol, an oral treatment for Niemann-Pick disease type C, and aldoxorubicin, an albumin-linked formulation of doxorubicin, had been purchased by XOMA Corporation from LadRx Corporation. Thus, the aforementioned variables boost segment expansion.
Geographical Analysis
North America accounted for approximately 38.4% of the market share in 2022
North America is expected to be the most lucrative region in the global niemann-pick disease Type C, owing to increasing number of product approvals from regulatory authorities. For instance, on August 21, 2023, U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved BGT-NPC, the company's investigational gene therapy for the treatment of NPC. Bloomsbury Genetic Therapies Limited is a clinical-stage biotechnology company developing potentially curative treatments for patients suffering from rare neurological and metabolic diseases based on clinically proven gene therapy technologies.
Due to increased research and development efforts, improvements in medical technology, and increased awareness among healthcare professionals, Europe is expected to experience significant growth during the forecast period. These factors could result in more precise and timely diagnoses of Niemann-Pick Disease Type C treatment.
COVID-19 Impact Analysis
The chance of developing a serious illness from COVID-19 is increased in people with underlying medical disorders, especially those with uncommon diseases like NPC. The virus may be more difficult to eradicate in people with weakened immune systems or respiratory problems. Due to the rise in COVID-19 cases during the pandemic, healthcare systems all around the world under stress.
This strain may affect how quickly patients with uncommon diseases may receive the appropriate medical attention and treatments, which may have an impact on how well those with NPC manage their disease. Support services, such as physical therapy, occupational therapy, and social assistance, are crucial for many people with uncommon disorders. The general wellbeing of people with NPC may be affected if these services are interrupted because of COVID-19 restrictions.
Market Segmentation
By Drug Type
• Cyclodextrin
• Arimoclomol
• Miglustat (Zavesca)
• Others
By Indication
• Niemann-Pick Disease Drug Type C1
• Niemann-Pick Disease Drug Type C2
By Age Group
• Pediatric
• Adult
By Distribution Channel
• Hospital Pharmacies
• Online Pharmacies
• Retail Pharmacies
By Region
• North America
o U.S.
o Canada
o Mexico
• Europe
o Germany
o UK
o France
o Italy
o Spain
o Rest of Europe
• South America
o Brazil
o Argentina
o Rest of South America
• Asia-Pacific
o China
o India
o Japan
o Australia
o Rest of Asia-Pacific
• Middle East and Africa
Competitive Landscape
The major global players in the market include Orphazyme, Vtesse, Inc, Johnson & Johnson, Intrabio, Cyclo Therapeutics, Inc, Bloomsbury Genetic Therapies, Kempharm, Inc, Azafaros B.V, XOMA Corporation, StrideBio, Sarepta Therapeutics, Inc and among others.
Key Developments
• In August 2021, Arimoclomol, a novel heat-shock protein amplifier, demonstrated positive results from a Phase II/III trial in Niemann-Pick disease type C (NPC).
• Arimoclomol was well tolerated; adverse events happened in 88.2% of those taking it compared to 75.0% of those taking a placebo. In comparison to placebo (31.3%), arimoclomol (14.7%) caused less major adverse events in individuals.
• On February 01, 2023, a Cooperative Research and Development Agreement (CRADA) was entered into by Scenic Biotech and the Niemann-Pick Type C (NPC) disease, a severe, fatal neurological disorder, at the Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD), a division of the National Institutes of Health (NIH).
Why Purchase the Report?
• To visualize the global niemann-pick disease type C market segmentation based on drug type, indication, age group, distribution channel and region as well as understandkey commercial assets and players.
• Identify commercial opportunities by analyzing trends and co-development.
• Excel data sheet with numerous data points of niemann-pick disease type C market-level with all segments.
• PDF report consists of a comprehensive analysis after exhaustive qualitative interviews and an in-depth study.
• Product mapping available as excel consisting of key products of all the major players.
The global Niemann-Pick Disease Type C market report would provide approximately 69 tables, 58 figures and 187 Pages.
Target Audience 2023
• Manufacturers/ Buyers
• Industry Investors/Investment Bankers
• Research Professionals
• Emerging Companies



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Table of Contents

1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Executive Summary
3.1. Snippet by Drug Type
3.2. Snippet by Indication
3.3. Snippet by Age Group
3.4. Snippet by Distribution Channel
3.5. Snippet by Region
4. Market Dynamics
4.1. Impacting Factors
4.1.1. Drivers
4.1.1.1. The strategies adopted by the companies
4.1.1.2. Increasing product approvals
4.2. Restraints
4.2.1.1. Expensive cost associated with the research and development
4.2.2. Opportunity
4.2.3. Impact Analysis
5. Industry Analysis
5.1. Porter's Five Force Analysis
5.2. Supply Chain Analysis
5.3. Pricing Analysis
5.4. Regulatory Analysis
5.5. Pipeline Analysis
5.6. Unmet Needs
5.7. DMI Opinion
6. COVID-19 Analysis
6.1. Analysis of COVID-19
6.1.1. Scenario Before COVID
6.1.2. Scenario During COVID
6.1.3. Scenario Post COVID
6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19
6.3. Demand-Supply Spectrum
6.4. Government Initiatives Related to the Market During Pandemic
6.5. Manufacturers Strategic Initiatives
6.6. Conclusion
7. By Drug Type
7.1. Introduction
7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
7.1.2. Market Attractiveness Index, By Drug Type
7.2. Cyclodextrin *
7.2.1. Introduction
7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
7.3. Arimoclomol
7.4. Miglustat (Zavesca)
7.5. Others
8. By Indication
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Indication
8.2. Niemann-Pick Disease Drug Type C1 *
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.3. Niemann-Pick Disease Drug Type C2
9. By Age Group
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
9.1.2. Market Attractiveness Index, By Age Group
9.2. Pediatric*
9.2.1. Introduction
9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
9.3. Adult
10. By Distribution Channel
10.1. Introduction
10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
10.1.2. Market Attractiveness Index, By Distribution Channel
10.2. Hospital Pharmacies*
10.2.1. Introduction
10.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
10.3. Online Pharmacies
10.4. Retail Pharmacies
11. By Region
11.1. Introduction
11.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
11.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
11.2. North America
11.2.1. Introduction
11.2.2. Key Region-Specific Dynamics
11.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
11.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication
11.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
11.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.2.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.2.7.1. U.S.
11.2.7.2. Canada
11.2.7.3. Mexico
11.3. Europe
11.3.1. Introduction
11.3.2. Key Region-Specific Dynamics
11.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
11.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication
11.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
11.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.3.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.3.7.1. Germany
11.3.7.2. UK
11.3.7.3. France
11.3.7.4. Italy
11.3.7.5. Spain
11.3.7.6. Rest of Europe
11.4. South America
11.4.1. Introduction
11.4.2. Key Region-Specific Dynamics
11.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
11.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication
11.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
11.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.4.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.4.7.1. Brazil
11.4.7.2. Argentina
11.4.7.3. Rest of South America
11.5. Asia-Pacific
11.5.1. Introduction
11.5.2. Key Region-Specific Dynamics
11.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
11.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication
11.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
11.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.5.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.5.7.1. China
11.5.7.2. India
11.5.7.3. Japan
11.5.7.4. Australia
11.5.7.5. Rest of Asia-Pacific
11.6. Middle East and Africa
11.6.1. Introduction
11.6.2. Key Region-Specific Dynamics
11.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
11.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication
11.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
11.6.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
12. Competitive Landscape
12.1. Competitive Scenario
12.2. Market Positioning/Share Analysis
12.3. Mergers and Acquisitions Analysis
13. Company Profiles
13.1. Orphazyme *
13.1.1. Company Overview
13.1.2. Product Portfolio and Description
13.1.3. Financial Overview
13.1.4. Key Developments
13.2. Vtesse, Inc
13.3. Johnson & Johnson, Intrabio
13.4. Cyclo Therapeutics, Inc
13.5. Bloomsbury Genetic Therapies
13.6. Kempharm, Inc
13.7. Azafaros B.V
13.8. XOMA Corporation
13.9. StrideBio
13.10. Sarepta Therapeutics, Inc
LIST NOT EXHAUSTIVE
14. Appendix
14.1. About Us and Services
14.2. Contact Us

 

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