C型ニーマン・ピック病(NPC)の世界市場 - 2023-2030Global Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Market - 2023-2030 概要 C型ニーマン・ピック病(NPC)の世界市場は、2022年にXX百万米ドルに達し、2030年にはXX百万米ドルに達すると予測され、予測期間2023-2030年にXX%の年平均成長率で成長すると予測される。 ニーマン・ピッ... もっと見る
サマリー概要C型ニーマン・ピック病(NPC)の世界市場は、2022年にXX百万米ドルに達し、2030年にはXX百万米ドルに達すると予測され、予測期間2023-2030年にXX%の年平均成長率で成長すると予測される。 ニーマン・ピック病C型(NPC)は、体内の脂質(脂肪)の代謝に影響を及ぼすまれな遺伝性リソソーム貯蔵障害である。スフィンゴ糖脂質症として知られる、より広いカテゴリーの疾患に属する。細胞内での脂質の移動に不可欠なNPC1またはNPC2遺伝子がNPCの原因である。これらの変異は、脳、肝臓、脾臓、肺を含む様々な組織において脂質とコレステロールの異常蓄積を引き起こす。 現在のところ、NPCに対する治療法は確立されていないが、研究は現在も進行中であり、臨床研究において数多くの有望な治療法が試験されている。NPC患者の生活の質は、支持療法や、理学療法、作業療法、言語療法、特定の症状を治療するための薬物療法などの症状管理技術によって向上させることができる。 市場ダイナミクス:促進要因と阻害要因 企業が採用する戦略 各社が採用する提携、買収、その他の戦略は市場の成長を加速させる。NPCを含む希少疾患に焦点を当てた研究開発活動の高まりは、潜在的な治療法や診断法の開発に寄与している。 例えば、2022年1月20日、ニーマン・ピック病C型の新たな治療標的の発見を加速するため、Centogene N.V.はエンド・ツー・エンドのAI駆動型創薬企業であるInsilico Medicineと研究開発で協業した。セントジーンの細胞モデルでの検証を進める前に、両社は同定されたターゲットを分析する。また、セントジーンは、この研究から生まれた知的財産の独占的権利を保持する。 さらに、2023年8月31日、ゼブラ・セラピューティック社はエイサー・セラピューティック社を買収し、商業製品と希少疾患のポートフォリオを強化した。UCDsおよびNPCの治療薬として米国で商業化されているOLPRUVAが加わることで、ゼブラ社の収益は増加し、多様化するとともに、希少疾患のポートフォリオも拡大すると予想される。 さらに、技術の発展により、科学者は特に遺伝学、プロテオミクス、画像診断の分野において、NPCの根本的なメカニズムをより深く理解することが可能となっている。このような知識の結果として、標的治療薬が生み出されるかもしれない。製薬会社は、希少疾病用医薬品の分類を提供する規制機関によって、希少疾病用医薬品の開発を奨励されています。NPCのような疾患に対する医薬品の開発を促進するこれらの恩恵は、税額控除、手数料免除、市場独占権といった形をとることがあります。このように、これらすべての要因が市場拡大を後押ししている。 市場のダイナミクス阻害要因 c型ニーマン・ピック病(NPC)市場は、さまざまな要因によって成長および開発の制約を受ける可能性がある。研究や認知度は高まっているものの、NPCのような珍しい疾患特有の障害が開発を先送りする可能性がある。例えば、希少疾患の治療薬の研究開発には多額の資金が必要です。 製薬会社は、患者数が少ないためにこれらの費用を回収するのが難しく、希少疾患の治療薬に投資する経済的魅力が低下しています。さらに、希少疾患の治療に対する償還の慣行や保険適用は、国によって大きく異なる可能性があります。支払いが制限されたり不十分であったりすると、経済的な障害によって患者が治療を受けられなくなる可能性がある。 セグメント分析 世界のニーマン・ピック病(NPC)市場は、薬剤の種類、適応症、年齢層、流通チャネル、地域によって区分される。 タイプ別ではアリモクロモールがC型ニーマン・ピック病(NPC)シェアの約41.7%を占める C型ニーマン・ピック病(NPC)の治療薬として、アリモクロモールは前臨床試験や初期臨床試験で有望視されていた。アリモクロモールは、疾患の根底にある細胞経路に作用する可能性があり、NPCという特殊な状況において重要である。まれで重篤な遺伝性疾患であるNPC。 発生頻度が低いため、一般的でない疾患には治療選択肢がほとんどない。アリモクロモールの有効性が確認されれば、NPC患者に集中的な治療薬を提供することができ、重大なアンメット・メディカル・ニーズを満たすことができる。各社が採用している戦略も、この分野の成長を後押ししている。 例えば、2023年6月22日には、ニーマン・ピック病C型の経口治療薬であるアリモクロモールと、ドキソルビシンのアルブミン結合製剤であるアルドキソルビシンの2つの資産の権利をXOMA CorporationがLadRx Corporationから購入した。このように、前述の変数がセグメント拡大を後押ししている。 地理的分析 2022年の市場シェアは北米が約38.4%を占める 北米は、規制当局からの製品承認数の増加により、世界のニーマン・ピック病C型市場において最も有利な地域となる見込みである。例えば、2023年8月21日、米国食品医薬品局(FDA)は、NPC治療のための同社の治験用遺伝子治療であるBGT-NPCを承認した。Bloomsbury Genetic Therapies Limitedは臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、臨床的に証明された遺伝子治療技術に基づき、希少な神経疾患や代謝性疾患に苦しむ患者に対する治癒の可能性のある治療法を開発している。 研究開発努力の増加、医療技術の向上、医療従事者の意識の高まりにより、欧州は予測期間中に大きな成長を遂げると予想されている。これらの要因により、ニーマン・ピック病C型治療のより正確でタイムリーな診断が可能になる可能性がある。 COVID-19影響分析 COVID-19による重篤な疾病を発症する可能性は、基礎疾患を有する人々、特にNPCのような珍しい疾病を有する人々において高まる。免疫力が低下している人や呼吸器系に問題のある人では、ウイルスを根絶するのがより困難になる可能性がある。パンデミック時にCOVID-19感染者が増加したため、世界中の医療システムはストレスにさらされている。 この緊張は、珍しい病気の患者が適切な医療措置や治療を迅速に受けられるかどうかに影響する可能性があり、NPC患者の病気の管理にも影響する可能性がある。理学療法、作業療法、社会的支援などの支援サービスは、珍しい疾患を持つ多くの人々にとって極めて重要である。COVID-19の制限のためにこれらのサービスが中断されると、NPC患者の一般的なウェルビーイングが影響を受ける可能性がある。 市場区分 薬剤タイプ別 - シクロデキストリン - アリモクロモール - ミグルスタット(ザベスカ) - その他 適応症別 - C1型ニーマン・ピック病治療薬 - C2型ニーマン・ピック病治療薬 年齢層別 - 小児 - 成人 流通経路別 - 病院薬局 - オンライン薬局 - 小売薬局 地域別 - 北米 o 米国 o カナダ o メキシコ - ヨーロッパ o ドイツ o イギリス o フランス o イタリア o スペイン o その他のヨーロッパ - 南アメリカ o ブラジル o アルゼンチン o その他の南米諸国 - アジア太平洋 o 中国 o インド o 日本 o オーストラリア o その他のアジア太平洋地域 - 中東およびアフリカ 競争状況 同市場における世界の主要企業には、Orphazyme、Vtesse, Inc、Johnson & Johnson、Intrabio、Cyclo Therapeutics, Inc、Bloomsbury Genetic Therapies、Kempharm, Inc、Azafaros B.V、XOMA Corporation、StrideBio、Sarepta Therapeutics, Incなどが含まれる。 主要開発 - 2021年8月、新規の熱ショック蛋白増幅器であるアリモクロモールが、ニーマン・ピック病C型(NPC)を対象とした第II/III相試験で良好な結果を示した。 - アリモクロモールの忍容性は良好で、有害事象はプラセボ投与群の75.0%に対し、投与群の88.2%に認められた。プラセボ(31.3%)と比較して、アリモクロモール(14.7%)は個人における主要な有害事象の発生が少なかった。 - 2023年2月1日、Scenic Biotech社と、米国国立衛生研究所(NIH)の一部門であるユニス・ケネディ・シュライバー国立小児保健・人間発達研究所(NICHD)において、重篤で致死的な神経疾患であるニーマン・ピック・タイプC(NPC)病に関する共同研究開発契約(CRADA)が締結された。 レポートを購入する理由 - 薬剤の種類、適応症、年齢層、流通チャネル、地域に基づく世界のニーマン・ピック病C型市場のセグメンテーションを可視化し、主要な商業資産とプレイヤーを理解する。 - トレンドと共同開発の分析による商機の特定 - C型ニーマン・ピック病市場レベルの全セグメントを網羅した多数のデータを収録したエクセルデータシート。 - 徹底的な定性的インタビューと綿密な調査による包括的分析。 - 主要企業の主要製品からなる製品マッピングをエクセルで提供。 世界のC型ニーマン・ピック病市場レポートは約69の表、58の図、187ページを提供します。 対象読者 - メーカー/バイヤー - 業界投資家/投資銀行家 - 研究専門家 - 新興企業 目次1. Methodology and Scope1.1. Research Methodology 1.2. Research Objective and Scope of the Report 2. Definition and Overview 3. Executive Summary 3.1. Snippet by Drug Type 3.2. Snippet by Indication 3.3. Snippet by Age Group 3.4. Snippet by Distribution Channel 3.5. Snippet by Region 4. Market Dynamics 4.1. Impacting Factors 4.1.1. Drivers 4.1.1.1. The strategies adopted by the companies 4.1.1.2. Increasing product approvals 4.2. Restraints 4.2.1.1. Expensive cost associated with the research and development 4.2.2. Opportunity 4.2.3. Impact Analysis 5. Industry Analysis 5.1. Porter's Five Force Analysis 5.2. Supply Chain Analysis 5.3. Pricing Analysis 5.4. Regulatory Analysis 5.5. Pipeline Analysis 5.6. Unmet Needs 5.7. DMI Opinion 6. COVID-19 Analysis 6.1. Analysis of COVID-19 6.1.1. Scenario Before COVID 6.1.2. Scenario During COVID 6.1.3. Scenario Post COVID 6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19 6.3. Demand-Supply Spectrum 6.4. Government Initiatives Related to the Market During Pandemic 6.5. Manufacturers Strategic Initiatives 6.6. Conclusion 7. By Drug Type 7.1. Introduction 7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type 7.1.2. Market Attractiveness Index, By Drug Type 7.2. Cyclodextrin * 7.2.1. Introduction 7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%) 7.3. Arimoclomol 7.4. Miglustat (Zavesca) 7.5. Others 8. By Indication 8.1. Introduction 8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication 8.1.2. Market Attractiveness Index, By Indication 8.2. Niemann-Pick Disease Drug Type C1 * 8.2.1. Introduction 8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%) 8.3. Niemann-Pick Disease Drug Type C2 9. By Age Group 9.1. Introduction 9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group 9.1.2. Market Attractiveness Index, By Age Group 9.2. Pediatric* 9.2.1. Introduction 9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%) 9.3. Adult 10. By Distribution Channel 10.1. Introduction 10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel 10.1.2. Market Attractiveness Index, By Distribution Channel 10.2. Hospital Pharmacies* 10.2.1. Introduction 10.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%) 10.3. Online Pharmacies 10.4. Retail Pharmacies 11. By Region 11.1. Introduction 11.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region 11.1.2. Market Attractiveness Index, By Region 11.2. North America 11.2.1. Introduction 11.2.2. Key Region-Specific Dynamics 11.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type 11.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication 11.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group 11.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel 11.2.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country 11.2.7.1. U.S. 11.2.7.2. Canada 11.2.7.3. Mexico 11.3. Europe 11.3.1. Introduction 11.3.2. Key Region-Specific Dynamics 11.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type 11.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication 11.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group 11.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel 11.3.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country 11.3.7.1. Germany 11.3.7.2. UK 11.3.7.3. France 11.3.7.4. Italy 11.3.7.5. Spain 11.3.7.6. Rest of Europe 11.4. South America 11.4.1. Introduction 11.4.2. Key Region-Specific Dynamics 11.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type 11.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication 11.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group 11.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel 11.4.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country 11.4.7.1. Brazil 11.4.7.2. Argentina 11.4.7.3. Rest of South America 11.5. Asia-Pacific 11.5.1. Introduction 11.5.2. Key Region-Specific Dynamics 11.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type 11.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication 11.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group 11.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel 11.5.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country 11.5.7.1. China 11.5.7.2. India 11.5.7.3. Japan 11.5.7.4. Australia 11.5.7.5. Rest of Asia-Pacific 11.6. Middle East and Africa 11.6.1. Introduction 11.6.2. Key Region-Specific Dynamics 11.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type 11.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication 11.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group 11.6.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel 12. Competitive Landscape 12.1. Competitive Scenario 12.2. Market Positioning/Share Analysis 12.3. Mergers and Acquisitions Analysis 13. Company Profiles 13.1. Orphazyme * 13.1.1. Company Overview 13.1.2. Product Portfolio and Description 13.1.3. Financial Overview 13.1.4. Key Developments 13.2. Vtesse, Inc 13.3. Johnson & Johnson, Intrabio 13.4. Cyclo Therapeutics, Inc 13.5. Bloomsbury Genetic Therapies 13.6. Kempharm, Inc 13.7. Azafaros B.V 13.8. XOMA Corporation 13.9. StrideBio 13.10. Sarepta Therapeutics, Inc LIST NOT EXHAUSTIVE 14. Appendix 14.1. About Us and Services 14.2. Contact Us
SummaryOverview Table of Contents1. Methodology and Scope1.1. Research Methodology 1.2. Research Objective and Scope of the Report 2. Definition and Overview 3. Executive Summary 3.1. Snippet by Drug Type 3.2. Snippet by Indication 3.3. Snippet by Age Group 3.4. Snippet by Distribution Channel 3.5. Snippet by Region 4. Market Dynamics 4.1. Impacting Factors 4.1.1. Drivers 4.1.1.1. The strategies adopted by the companies 4.1.1.2. Increasing product approvals 4.2. Restraints 4.2.1.1. Expensive cost associated with the research and development 4.2.2. Opportunity 4.2.3. Impact Analysis 5. Industry Analysis 5.1. Porter's Five Force Analysis 5.2. Supply Chain Analysis 5.3. Pricing Analysis 5.4. Regulatory Analysis 5.5. Pipeline Analysis 5.6. Unmet Needs 5.7. DMI Opinion 6. COVID-19 Analysis 6.1. Analysis of COVID-19 6.1.1. Scenario Before COVID 6.1.2. Scenario During COVID 6.1.3. Scenario Post COVID 6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19 6.3. Demand-Supply Spectrum 6.4. Government Initiatives Related to the Market During Pandemic 6.5. Manufacturers Strategic Initiatives 6.6. Conclusion 7. By Drug Type 7.1. Introduction 7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type 7.1.2. Market Attractiveness Index, By Drug Type 7.2. Cyclodextrin * 7.2.1. Introduction 7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%) 7.3. Arimoclomol 7.4. Miglustat (Zavesca) 7.5. Others 8. By Indication 8.1. Introduction 8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication 8.1.2. Market Attractiveness Index, By Indication 8.2. Niemann-Pick Disease Drug Type C1 * 8.2.1. Introduction 8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%) 8.3. Niemann-Pick Disease Drug Type C2 9. By Age Group 9.1. Introduction 9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group 9.1.2. Market Attractiveness Index, By Age Group 9.2. Pediatric* 9.2.1. Introduction 9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%) 9.3. Adult 10. By Distribution Channel 10.1. Introduction 10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel 10.1.2. Market Attractiveness Index, By Distribution Channel 10.2. Hospital Pharmacies* 10.2.1. Introduction 10.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%) 10.3. Online Pharmacies 10.4. Retail Pharmacies 11. By Region 11.1. Introduction 11.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region 11.1.2. Market Attractiveness Index, By Region 11.2. North America 11.2.1. Introduction 11.2.2. Key Region-Specific Dynamics 11.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type 11.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication 11.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group 11.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel 11.2.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country 11.2.7.1. U.S. 11.2.7.2. Canada 11.2.7.3. Mexico 11.3. Europe 11.3.1. Introduction 11.3.2. Key Region-Specific Dynamics 11.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type 11.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication 11.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group 11.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel 11.3.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country 11.3.7.1. Germany 11.3.7.2. UK 11.3.7.3. France 11.3.7.4. Italy 11.3.7.5. Spain 11.3.7.6. Rest of Europe 11.4. South America 11.4.1. Introduction 11.4.2. Key Region-Specific Dynamics 11.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type 11.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication 11.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group 11.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel 11.4.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country 11.4.7.1. Brazil 11.4.7.2. Argentina 11.4.7.3. Rest of South America 11.5. Asia-Pacific 11.5.1. Introduction 11.5.2. Key Region-Specific Dynamics 11.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type 11.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication 11.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group 11.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel 11.5.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country 11.5.7.1. China 11.5.7.2. India 11.5.7.3. Japan 11.5.7.4. Australia 11.5.7.5. Rest of Asia-Pacific 11.6. Middle East and Africa 11.6.1. Introduction 11.6.2. Key Region-Specific Dynamics 11.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type 11.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Indication 11.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group 11.6.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel 12. Competitive Landscape 12.1. Competitive Scenario 12.2. Market Positioning/Share Analysis 12.3. Mergers and Acquisitions Analysis 13. Company Profiles 13.1. Orphazyme * 13.1.1. Company Overview 13.1.2. Product Portfolio and Description 13.1.3. Financial Overview 13.1.4. Key Developments 13.2. Vtesse, Inc 13.3. Johnson & Johnson, Intrabio 13.4. Cyclo Therapeutics, Inc 13.5. Bloomsbury Genetic Therapies 13.6. Kempharm, Inc 13.7. Azafaros B.V 13.8. XOMA Corporation 13.9. StrideBio 13.10. Sarepta Therapeutics, Inc LIST NOT EXHAUSTIVE 14. Appendix 14.1. About Us and Services 14.2. Contact Us
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