サマリー

概要
世界のモルキオ症候群治療市場は、2022年にYY百万米ドルに達し、2030年にはYY百万米ドルに達すると予測され、予測期間2023-2030年にYY%の年平均成長率で成長すると予測される。
モルキオ症候群は、子供の骨や脊椎、臓器、身体能力に影響を与えるまれな遺伝性疾患である。この障害を持つ子供は、体内で本来生成される糖鎖を代謝する酵素が欠損しているか、十分な量が生成されない。これらの糖鎖は細胞、血液、腱、靭帯に蓄積され、時間の経過とともに磨耗や損傷を引き起こす。2014年、FDAはMPS IVAの治療に遺伝子組換えヒトGALNS酵素補充療法（エロスルファーゼ・アルファ、またはビミジム）を承認したが、MPS IVの他の治療は対症療法と支持療法である。
市場ダイナミクス：促進要因と阻害要因
規制当局からの承認
既存のモルキオ症候群治療に対する新たな承認と、明確な規制当局からの支援の増加は、予測期間中の世界市場の成長を後押しすると予想される。例えば、2019年6月、BioMarin Pharmaceutical Inc.は、モルキオA症候群としても知られるムコ多糖症IVA型（MPS IVA）患者の治療におけるVimizim（elosulfase alfa）のNMPA（National Medical Products Administration）承認を取得した。ビミジムは、この疾患に対して承認された中国初の治療薬である。
さらに、NICEは2022年3月、ムコ多糖症4A型（MPS4AおよびモルキオA症候群としても知られる）の治療薬として、エロスルファーゼ・アルファ（バイオマリン社製、ビミジンとも呼ばれる）をNHSで再使用することを示唆する決定的なガイダンス案を発表した。さらに、研究活動の増加、認知度の向上、有病率の増加も、予測期間中の世界市場の成長を後押しすると予想される。
高い治療費
治療費の高さが、予測期間中の世界市場成長の妨げになると予想される。例えば、数カ国におけるエロスルファーゼ・アルファのコストは年間2,080,000ドルから6,240,000ドルの間であり、一部の医療計画ではそれを支払う余裕がないことが問題となっている。さらに、治療の選択肢の少なさ、有病率の低さ、薬剤開発費の高さも、予測期間中の世界市場成長の妨げになると予想される。
セグメント分析
世界のモルキオ症候群治療薬市場は、タイプ、治療法、投与経路、流通チャネル、地域に基づいてセグメント化される。
MPS IV A型が市場を支配する見込み
MPS IV B型よりもMPS IV A型の方が、研究結果が良好であり、有病率も高いことから、予測期間中、MPS IV A型が世界市場を支配すると推定される。例えば、スペインのバルセロナ自治大学（UAB）のチームは、モルキオA病とも呼ばれるムコ多糖症IVA型の患者が遭遇するすべての障害変化をまとめた初のラットモデルを開発した。この研究チームは、1回のウイルスベクター静脈内投与でラットモデルの極端な全身変化を完全に回復させる遺伝子治療法まで開発し、この稀な病気の患者に若いうちに投与することで、骨の奇形や変形性関節症の複雑さ、その他の生命を脅かす変化を回避できる可能性のある、将来性のある治療法への扉を開いた。
さらに、全米希少疾患機構（National Organization for Rare Disorders, Inc.によると、MPS IVAはMPS IVに罹患している人の95%に検出され、MPS IVBは罹患している人の約5%に検出される。
地理的分析
北米が世界市場を支配する見込み
研究イニシアティブと資金提供の増加により、北米市場が活性化し、予測期間中に世界市場を支配することが期待される。例えば、2023年5月、米国国立衛生研究所（FNIH）加速医薬品パートナーシップ特注遺伝子治療コンソーシアム（AMP BGTC）の構成要素として、Nemours Children's Healthは、モルキオA症候群に対する世界初の遺伝子治療臨床試験を実施するために選ばれた。
2023年8月にも、モルキオ症候群をはじめとする7つの超希少疾患の患者を対象とした遺伝子治療の臨床試験を行う研究者を支援するため、9700万ドルの資金と専門知識を提供するユニークなイニシアチブが実施される予定である。このプログラムは非営利団体、政府、産業界の連合体であり、非営利の国立衛生研究所財団（Foundation for the National Institutes of Health）によって運営されている。さらに、この疾患に対する認識と有病率の高まりも、予測期間中の地域市場の成長に寄与している。
COVID-19影響分析
酵素補充療法（ERT）は、ある種のライソゾーム貯蔵病（LSD）に対する一般的な治療法であり、週1回または隔週1回の静脈内投与を行う。ERTは、呼吸機能や心機能を改善し、臓器腫大を緩和し、可動域を改善し、いくつかのタイプのムコ多糖症（MPS）の健康関連QOL全体を高めることが判明している。
しかし、予定されたERTの世界市場成長は、COVID-19の混乱によりマイナスの影響を受けた。ライソゾーム貯蔵病は、呼吸機能、腎機能、心機能に関与するため、リスクの高い疾患である。COVID-19の大流行もERTの入手を中断させ、世界市場の成長に大きな影響を与えた。
市場区分
療法別
- 酵素補充療法
o ビミジム（エロスルファーゼ・アルファ）
- 支持療法/対症療法
o 鎮痛剤
o サプリメント
o その他
- その他
タイプ別
- MPS IV A型
- MPS点滴静注B型
投与経路別
- 注射剤
- 経口
- その他
流通経路別
- 病院薬局
- 小売薬局
- オンライン薬局
- その他
地域別
- 北米
o 米国
o カナダ
メキシコ
- ヨーロッパ
o ドイツ
o イギリス
o フランス
o イタリア
o スペイン
o その他のヨーロッパ
- 南アメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
o その他の南米諸国
- アジア太平洋
o 中国
o インド
o 日本
o オーストラリア
o その他のアジア太平洋地域
- 中東およびアフリカ
主な進展
- 2022年3月、米国国立医療技術評価機構（NICE）は、ムコ多糖症4A型（MPS 4A）またはモルキオA症候群の治療薬として、バイオマリン社が製造するビミジンとしても知られるエロスルファーゼ・アルファをNHSで再使用することを推奨する決定的なガイダンス案を発表した。
- 2019年、バイオマリン・ファーマシューティカル社のビミジム（エロスルファーゼ・アルファ）は、ムコ多糖症IVA型（MPS IVA）またはモルキオA症候群の患者に対する治療薬として、国家医薬品局（NMPA）から承認を取得しました。これは、この希少疾患の治療薬として中国で初めて承認されたものである。
競合他社の状況
同市場における世界の主要企業には、バイオマリン社、JCRファーマシューティカルズ社、ノバルティス社、武田薬品工業株式会社、アレクシオン・ファーマシューティカルズ社、リジェンクスバイオ社、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズ社、アッヴィ社、アベオナ・セラピューティクス社などがあります。
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対象読者
- メーカー/バイヤー
- 業界投資家/投資銀行家
- 研究専門家
- 新興企業

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目次

1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Executive Summary
3.1. Snippet by Type
3.2. Snippet by Therapy
3.3. Snippet by Route of Administration
3.4. Snippet by Distribution Channel
3.5. Snippet by Region
4. Dynamics
4.1. Impacting Factors
4.1.1. Drivers
4.1.1.1. Authorizations From Regulatory Bodies
4.1.1.2. YY
4.1.2. Restraints
4.1.2.1. High Therapy Cost
4.1.2.2. YY
4.1.3. Opportunity
4.1.4. Impact Analysis
5. Industry Analysis
5.1. Porter's Five Force Analysis
5.2. Supply Chain Analysis
5.3. Pricing Analysis
5.4. Regulatory Analysis
5.5. Reimbursement Analysis
5.6. Patent Analysis
5.7. Pipeline Analysis
5.8. Epidemiology
5.9. SWOT Analysis
5.10. DMI Opinion
6. COVID-19 Analysis
6.1. Analysis of COVID-19
6.1.1. Scenario Before COVID
6.1.2. Scenario During COVID
6.1.3. Scenario Post COVID
6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19
6.3. Demand-Supply Spectrum
6.4. Government Initiatives Related to the Market During Pandemic
6.5. Manufacturers Strategic Initiatives
6.6. Conclusion
7. By Type
7.1. Introduction
7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
7.1.2. Market Attractiveness Index, By Type
7.2. Enzyme Replacement Therapy*
7.2.1. Introduction
7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
7.2.3. Vimizim (elosulfase alfa)
7.3. Supportive/Symptomatic Therapy
7.3.1. Painkillers
7.3.2. Supplements
7.3.3. Others
7.4. Others
8. By Therapy
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Therapy
8.2. MPS IV Type A*
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.3. MPS IV Type B
9. By Route of Administration
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
9.1.2. Market Attractiveness Index, By Route of Administration
9.2. Injectable*
9.2.1. Introduction
9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
9.3. Oral
9.4. Other
10. By Distribution Channel
10.1. Introduction
10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
10.1.2. Market Attractiveness Index, By Distribution Channel
10.2. Hospital Pharmacies*
10.2.1. Introduction
10.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
10.3. Retail Pharmacies
10.4. Online Pharmacies
10.5. Others
11. By Region
11.1. Introduction
11.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
11.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
11.2. North America
11.2.1. Introduction
11.2.2. Key Region-Specific Dynamics
11.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
11.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy
11.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.2.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.2.7.1. U.S.
11.2.7.2. Canada
11.2.7.3. Mexico
11.3. Europe
11.3.1. Introduction
11.3.2. Key Region-Specific Dynamics
11.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
11.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy
11.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.3.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.3.7.1. Germany
11.3.7.2. UK
11.3.7.3. France
11.3.7.4. Italy
11.3.7.5. Spain
11.3.7.6. Rest of Europe
11.4. South America
11.4.1. Introduction
11.4.2. Key Region-Specific Dynamics
11.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
11.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy
11.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.4.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.4.7.1. Brazil
11.4.7.2. Argentina
11.4.7.3. Rest of South America
11.5. Asia-Pacific
11.5.1. Introduction
11.5.2. Key Region-Specific Dynamics
11.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
11.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy
11.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11.5.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.5.7.1. China
11.5.7.2. India
11.5.7.3. Japan
11.5.7.4. Australia
11.5.7.5. Rest of Asia-Pacific
11.6. Middle East and Africa
11.6.1. Introduction
11.6.2. Key Region-Specific Dynamics
11.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
11.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy
11.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
11.6.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
12. Competitive Landscape
12.1. Competitive Scenario
12.2. Market Positioning/Share Analysis
12.3. Mergers and Acquisitions Analysis
13. Company Profiles
13.1. BioMarin*
13.1.1. Company Overview
13.1.2. Product Portfolio and Description
13.1.3. Financial Overview
13.1.4. Key Developments
13.2. JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
13.3. Novartis AG
13.4. Takeda Pharmaceutical Company Limited.
13.5. Alexion Pharmaceuticals, Inc., Inc.
13.6. REGENXBIO INC.
13.7. Abeona Therapeutics Inc.
13.8. AbbVie Inc.
13.9. Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
13.10. Akero Therapeutics, Inc.
LIST NOT EXHAUSTIVE
14. Appendix
14.1. About Us and Services
14.2. Contact Us