肢帯型筋ジストロフィー治療の世界市場 -2023-2030

Global Limb Girdle Muscular Dystrophy Treatment Market -2023-2030

概要世界の肢帯型筋ジストロフィー治療市場は、2022年にYY億米ドルに達し、2023-2030年の予測期間中にYY%のCAGRで成長し、2030年にはYY億米ドルに達すると予測されている。世界の四肢帯筋ジストロフィー治療... もっと見る

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DataM Intelligence データMインテリジェンス	2023年11月1日	US$4,350 シングルユーザライセンスライセンス・価格情報注文方法はこちら	186	英語

サマリー

概要
世界の肢帯型筋ジストロフィー治療市場は、2022年にYY億米ドルに達し、2023-2030年の予測期間中にYY%のCAGRで成長し、2030年にはYY億米ドルに達すると予測されている。
世界の四肢帯筋ジストロフィー治療市場は、長年にわたって大きな成長と変貌を遂げており、さまざまな要因がそのダイナミクスに影響を与えている。四肢帯筋ジストロフィーとして知られる膨大な遺伝性疾患群は、筋肉の減少と衰弱（筋ジストロフィー）を引き起こす。この病気（常染色体劣性遺伝）を発症するには、多くの場合、両親ともに欠陥のある（動作不能な）遺伝子を受け継がなければならない。
特に発展途上国における政府投資と研究は、四肢帯状筋ジストロフィー1型および2型に対する遺伝子治療やコルチコステロイドなどの新規治療に対する先端技術の利用を引き続き促進し、世界の四肢帯状筋ジストロフィー治療市場を押し上げるだろう。
市場ダイナミクス：促進要因と阻害要因
共同研究および薬事承認の増加
先進国では、高額の投資、所得水準、インフラ整備を原動力に、医療分野の改善が急速に進んでいる。四肢帯状筋ジストロフィー治療に対する需要が高まっている国もある。様々な国間での共同研究、買収、技術進歩に伴うライセンス契約は、市場の成長を促進する重要な要因である。
2023年7月12日、遺伝子治療の分野で生物生産を強化するための世界初の効果的なデジタルモデルを作成するため、欧州の基幹システム向け人工知能開発企業であるタレスと、希少遺伝性疾患の遺伝子治療開発と研究の革新的リーダーであるジェネソンが、それぞれの専門知識を結集します。遺伝子治療の開発は、非常に難しく、複雑で、高価で、時間のかかる手順です。製造コストと時間の削減は重要な課題である。
さらに、2023年2月16日、四肢帯状筋ジストロフィー（LGMD）治療薬AB-1003（別名LION-101）が欧州委員会（EC）から希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けたと、バイエルAGの完全子会社で独立経営のアスクレピオス・バイオファーマシューティカル社が発表した。
さらに、四肢帯筋ジストロフィーに対する新薬やソリューションの利用が増加している。筋ジストロフィー症例の増加と、革新的な製品開発のための研究とともに複数の薬剤の利用が増加していることは、四肢帯筋ジストロフィー治療市場の成長を促進する主な要因である。
治療に伴う副作用
遺伝子治療はまだ比較的新しい医療形態ではあるが、幅広い疾患を治療できる可能性がある。ある種のがん、アレルギー反応、注射を伴う場合の臓器や組織の損傷などは、潜在的な危険性の一例である。遺伝子治療薬は、最近の開発により、より安全性が高まっている。初期の研究では、毒性、炎症、悪性腫瘍など、遺伝子治療に伴う健康被害が非常に大きいことが指摘されていた。
セグメント分析
世界の四肢帯筋ジストロフィー治療市場は、タイプ、治療法、エンドユーザー、地域によって区分される。
肢帯型筋ジストロフィー2型は市場シェアの約56%を占める
四肢帯状筋ジストロフィー2A型としても知られるカルパイン症は、CAPN3遺伝子の変異によって発症する。肢帯型筋ジストロフィーの症例の約30％が2A型であり、最も有病率の高いタイプでもある。ジスフェルリンパチーは肢帯型筋ジストロフィー2B型とも呼ばれ、DYSF遺伝子の変異によって発症する。
LGMD2Aの初期症状としては、肩、臀部、大腿の筋力低下と廃用（筋肉量の減少）が頻繁にみられる。脚の病変は、肩や腕の病変よりも早く明らかになり、この筋力低下は通常、体の両側に均等に影響を及ぼす。
2023年9月19日、-サルコグリカン（SGCG）に関連する2C/R5型四肢帯状筋ジストロフィー（LGMD2C/R5）の遺伝子治療薬ATA-200が、神経筋疾患を標的とした新世代遺伝子治療薬の創製を専門とするバイオテクノロジー企業であるAtamyo Therapeutics社により、欧州で臨床試験申請（CTA）の対象となった。また、ATA-200は、Bpifranceが運営する公的プログラムであるFrance 2030から、臨床試験および産業開発プロジェクトを支援するため、最高800万ユーロ（860万ドル）の非希薄化資金供与が承認されたという。
地域別普及率
2022年の市場シェアは北米が約39％を占める
医療における四肢帯筋ジストロフィー治療のニーズが高まっているため、北米のメーカーは事業を拡大する可能性がある。北米には多くの製造業者や供給業者が存在し、同地域の急速な経済成長のおかげで工業生産が拡大し、肢帯型筋ジストロフィー治療の需要を牽引している。
医療への支出の増加、技術の進歩、いくつかの疾患に対するさまざまな種類の薬剤の増加、地域全体でのバイオ医薬品やバイオテクノロジー事業の設立の増加も、この地域の四肢帯筋ジストロフィー治療市場シェアの成長に寄与している。この地域の市場は、さまざまな新しい治療法に対する人々の意識が高まるにつれて成長している。前述の要素は、北米が世界で覇権を握っていることを証明している。
北米は、世界の肢帯型筋ジストロフィー治療市場において、米国を筆頭とする主要プレーヤーであり続けている。インフラ整備や投資を促進する政府の取り組みや、進歩の高まりへの注目が、米国における四肢帯筋ジストロフィー治療薬の需要を煽り、これらの治療薬の需要を刺激している。
COVID-19の影響分析
2019年後半のCOVID-19パンデミックの発生は、世界の四肢帯筋ジストロフィー治療市場を含む世界中の産業に前例のない課題をもたらした。各国がロックダウン、サプライチェーンの混乱、経済活動の縮小に取り組む中、副腎皮質ステロイドまたは低分子の大量消費者である医薬品セクターは大きな影響を受けた。2020年初頭に始まったパンデミックによる広範なロックダウンや規制は、世界中の多くの取り組みに影響を与えた。
主要な医療業界やバイオテクノロジー業界は足踏み状態となり、COVID-19の管理に関心を移し、四肢帯状筋ジストロフィー治療薬の需要低迷につながった。現在では、いくつかの研究調査が開始され、各社は製品の効率化のための試験を再び開始している。全体として、パンデミックが四肢帯筋ジストロフィー治療薬世界市場に与える影響は比較的緩やかであり、新規治療に対する継続的なニーズと研究により、市場は着実に成長し続けると予想される。
主な進展
- 2023年8月3日、バイエルAGの子会社として独立した遺伝子治療企業であるアスクレピオス・バイオファーマシューティカル社によると、肢帯型筋ジストロフィー2I/R9亜型（LGMD2I/R9）を対象とした第1相/第2相LION-CS101研究試験の最初の参加者が最近投与された。研究中の全く新しいFKRP置換遺伝子治療はAB-1003（LION-101とも呼ばれる）と呼ばれている。
- 希少疾患の精密遺伝子治療のパイオニアであるサレプタ・セラピューティクス社によると、2023年6月22日、FDAは、DMD遺伝子の変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の歩行可能な小児および青年の管理を目的としたアデノ随伴ウイルスベースの遺伝子治療薬であるdelandistrogene moxeparvovec-rokl（ELEVIDYS）の認可を早めた。エレビディスのマイクロジストロフィンは、エレビディスを投与された患者で確認され、この適応症は早期承認された。
競合状況
同市場における世界の主要企業には、Jubilant Cadista Pharmaceuticals Inc.、Sarepta Therapeutics, Inc.、ML Bio Solutions、Genethon、Asklepios BioPharmaceutical, Inc.、Atamyo Therapeutics、Vita Therapeutics, Inc.、Edgewise Therapeutics、BridgeBio Inc.、Hansa Biopharmaなどがあります。
レポートを購入する理由
- 四肢帯筋ジストロフィー治療の世界市場をタイプ、治療法、エンドユーザー、地域に基づき細分化し、主要な商業資産とプレイヤーを理解する。
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世界の肢帯型筋ジストロフィー治療市場レポートは約61表、57図、186ページを提供します。
対象読者
- メーカー/バイヤー
- 業界投資家/投資銀行家
- 研究専門家
- 新興企業

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1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Executive Summary
3.1. Snippet by Type
3.2. Snippet by Treatment
3.3. Snippet by End User
3.4. Snippet by Region
4. Dynamics
4.1. Impacting Factors
4.1.1. Drivers
4.1.1.1. Growing collaborations and regulatory approvals
4.1.1.2. Rising technological advancements and developments
4.1.2. Restraints
4.1.2.1. Side effects associated with the therapy
4.1.3. Opportunity
4.1.4. Impact Analysis
5. Industry Analysis
5.1. Porter's Five Force Analysis
5.2. Supply Chain Analysis
5.3. Pricing Analysis
5.4. Regulatory Analysis
5.5. SWOT Analysis
5.6. Patent Analysis
5.7. Russia-Ukraine War Impact Analysis
5.8. DMI Opinion
6. COVID-19 Analysis
6.1. Analysis of COVID-19
6.1.1. Scenario Before COVID
6.1.2. Scenario During COVID
6.1.3. Scenario Post COVID
6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19
6.3. Demand-Supply Spectrum
6.4. Government Initiatives Related to the Market During Pandemic
6.5. Manufacturers Strategic Initiatives
6.6. Conclusion
7. By Type
7.1. Introduction
7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
7.1.2. Market Attractiveness Index, By Type
7.2. Limb-girdle Muscular Dystrophy Type 1*
7.2.1. Introduction
7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
7.3. Limb-girdle Muscular Dystrophy Type 2
8. By Treatment
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Treatment
8.2. Medications *
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.2.3. Corticosteroids
8.2.3.1. Prednisone
8.2.3.2. Deflazacort (Emflaza)
8.2.4. Small Molecule
8.2.4.1. Ribitol (BBP-418)
8.3. Gene Therapy
8.4. Others
9. By End User
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
9.1.2. Market Attractiveness Index, By End User
9.2. Hospitals*
9.2.1. Introduction
9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
9.3. Ambulatory Surgical Centers
9.4. Others
10. By Region
10.1. Introduction
10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
10.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
10.2. North America
10.2.1. Introduction
10.2.2. Key Region-Specific Dynamics
10.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
10.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
10.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
10.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.2.6.1. U.S.
10.2.6.2. Canada
10.2.6.3. Mexico
10.3. Europe
10.3.1. Introduction
10.3.2. Key Region-Specific Dynamics
10.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
10.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
10.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
10.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.3.6.1. Germany
10.3.6.2. UK
10.3.6.3. France
10.3.6.4. Italy
10.3.6.5. Spain
10.3.6.6. Rest of Europe
10.4. South America
10.4.1. Introduction
10.4.2. Key Region-Specific Dynamics
10.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
10.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
10.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
10.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.4.6.1. Brazil
10.4.6.2. Argentina
10.4.6.3. Rest of South America
10.5. Asia-Pacific
10.5.1. Introduction
10.5.2. Key Region-Specific Dynamics
10.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
10.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
10.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
10.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.5.6.1. China
10.5.6.2. India
10.5.6.3. Japan
10.5.6.4. Australia
10.5.6.5. Rest of Asia-Pacific
10.6. Middle East and Africa
10.6.1. Introduction
10.6.2. Key Region-Specific Dynamics
10.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
10.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment
10.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
11. Competitive Landscape
11.1. Competitive Scenario
11.2. Market Positioning/Share Analysis
11.3. Mergers and Acquisitions Analysis
12. Company Profiles
12.1. Jubilant Cadista Pharmaceuticals Inc.*
12.1.1. Company Overview
12.1.2. Product Portfolio and Description
12.1.3. Financial Overview
12.1.4. Key Developments
12.2. Sarepta Therapeutics, Inc.
12.3. ML Bio Solutions
12.4. Genethon
12.5. Asklepios BioPharmaceutical, Inc.
12.6. Atamyo Therapeutics
12.7. Vita Therapeutics, Inc.
12.8. Edgewise Therapeutics
12.9. BridgeBio Inc.
12.10. Hansa Biopharma
LIST NOT EXHAUSTIVE
13. Appendix
13.1. About Us and Services
13.2. Contact Us

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Table of Contents

Summary

Overview
Global limb girdle muscular dystrophy treatment market reached US$ YY billion in 2022 and is expected to reach US$ YY billion by 2030, growing with a CAGR of YY% during the forecast period 2023-2030.
The global limb girdle muscular dystrophy treatment market has witnessed significant growth and transformations over the years, with various factors influencing its dynamics. A vast set of hereditary illnesses known as limb-girdle muscular dystrophies cause muscle loss and weakening (muscular dystrophy). To develop the illness (autosomal recessive inheritance), often both parents have to pass on the defective (inoperative) gene.
Government investments and research, particularly in developing economies, will continue to drive utilization of advanced technology for novel treatments such as gene therapy or corticosteroids for limb-girdle muscular dystrophy type 1 and type 2 and boost the global limb girdle muscular dystrophy treatment market.
Market Dynamics: Drivers & Restraints
Growing collaborations and regulatory approvals
Developed economies have been witnessing rapid growth in betterment of their healthcare sectors, driven by high investments, income levels, and infrastructure development. Several countries have experienced substantial demand for limb girdle muscular dystrophy treatment owing to the rising research. Various collaborations, acquisitions and license agreement with technological advancements among different countries will be a crucial factor driving the growth of the market.
On July 12, 2023, in order to create the first of its kind effective digital models for enhancing bioproduction produces in the area of gene therapy, Thales, a European developer in artificial intelligence for mission-critical systems, and Genethon, an innovator and leader in genetic therapy development and research for rare genetic diseases, are bringing together their expertise. Gene therapy treatment development is a very difficult, intricate, expensive, and time-consuming procedure. The reduction of production costs and time represents a significant challenge.
Additionally, on February 16, 2023, the limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) medicine AB-1003 (also known as LION-101) has been given orphan drug designation by the European Commission (EC), according to Asklepios BioPharmaceutical, Inc., a fully owned and independently run subsidiary of Bayer AG.
Furthermore, the rising utilization of novel medicines and solutions for limb girdle muscular dystrophy. Rising muscular dystrophy cases and increasing utilization of several drugs along with research for innovative product development will be a major factor driving the growth of the limb girdle muscular dystrophy treatment market.
Side effects associated with the therapy
Although they are still relatively new forms of medicine, genetic treatments offer the potential to treat a wide range of illnesses. Certain cancers, allergic reactions, or organ or tissue damage if an injection is involved are examples of potential dangers. Genetic medicines are currently more safer owing to recent developments. Early research indicated very substantial health hazards associated with gene therapy, including toxicity, inflammation, and malignancy.
Segment Analysis
The global limb girdle muscular dystrophy treatment market is segmented based on type, treatment, end user and region.
Limb-girdle muscular dystrophy type 2 type segment accounted for approximately 56% of market share
Calpainopathy, also known as limb-girdle muscular dystrophy form 2A, is brought on by CAPN3 gene mutations. About 30% of cases of limb-girdle muscular dystrophy are Type 2A, which is also the most prevalent type. Dysferlinopathy is also known as limb-girdle muscular dystrophy form 2B and is brought on by DYSF gene mutations.
Initial symptoms of LGMD2A include frequently weakness and wastage (loss of muscular mass) in the shoulder, hip, and thigh muscles. Leg involvement is apparent earlier shoulder and arm involvement, and this weakness typically affects each side of the body equally.
On September 19, 2023, ATA-200, a gene therapy for type 2C/R5 limb-girdle muscular dystrophy (LGMD2C/R5) that is related to -sarcoglycan (SGCG), was the subject of a Clinical Trial Application (CTA) filed in Europe by Atamyo Therapeutics, a biotechnology company specializing in the creation of new-generation gene treatments targeting neuromuscular diseases. The business also said that ATA-200 has been approved for non-dilutive funding from France 2030, a public program run by Bpifrance, in the amount of up to €8 million ($8.6 million), to support their clinical trial and industrial development projects.
Geographical Penetration
North America accounted for around 39% of market share in 2022
Due to the rising need for limb girdle muscular dystrophy treatment in healthcare, manufacturers in North America have chances of increasing their operations. There are many producers and suppliers in North America and owing to the quick economic growth of the region, industrial production has expanded, driving the demand for limb girdle muscular dystrophy treatment.
Increasing expenditure on healthcare, advancement of technologies and different types of medications for several diseases, along with increase in biopharmaceutical or biotechnology business establishment across the region are also contributing to the growth of limb girdle muscular dystrophy treatment market share of this region. The market in this area is growing as people become more aware of various novel treatments. The aforementioned elements attest to North America's hegemonic position in the world.
North America continues to be a key player in the global limb girdle muscular dystrophy treatment market, with United States leading the way. Government initiatives promoting infrastructure development and investment, and a focus on rising advancements have fueled the demand for limb girdle muscle medications in the United States have been proactive in executing several initiatives or surgical procedures, stimulating these medications demand.
COVID-19 Impact Analysis
The outbreak of the COVID-19 pandemic in late 2019 created unprecedented challenges for industries worldwide, including the global limb girdle muscular dystrophy treatment market. As countries grappled with lockdowns, supply chain disruptions and reduced economic activity, the pharmaceutical sector, with a significant consumer of corticosteroid or small molecule, was significantly impacted. The widespread lockdowns and restrictions imposed by the pandemic, which began in early 2020, had an effect on a number of initiatives all around the world.
Major medical and biotechnology industries came to a standstill and shifted their attention towards the management of COVID-19, leading to a slump in demand for limb girdle muscular dystrophy treatment. Now several research studies have been initiated and companies have again started trial for their products efficiency. Overall, the impact of the pandemic on the global limb girdle muscular dystrophy treatment market is expected to be relatively moderate, with the market continuing to grow steadily due to the ongoing need and research for novel treatments.
Key Developments
• On August 3, 2023, the initial participant in the Phase 1 / Phase 2 LION-CS101 research study for people having limb-girdle muscular dystrophy subtype 2I/R9 (LGMD2I/R9) was recently dosed, according to Asklepios BioPharmaceutical, Inc., a genetic therapy company that is entirely owned and independently run as a subsidiary of Bayer AG. A brand-new FKRP replacement gene therapy under research is called AB-1003 (also referred to as LION-101).
• On June 22, 2023, the FDA accelerated the authorization of delandistrogene moxeparvovec-rokl (ELEVIDYS), an adeno-associated virus-based gene therapy, which is intended for the management of ambulatory children and adolescents with Duchenne muscular dystrophy (DMD) who have a confirmed mutation in the DMD gene, according to Sarepta Therapeutics, Inc., the pioneer in precision genetic therapy for rare diseases. Based on the levels of ELEVIDYS micro-dystrophin seen in ELEVIDYS-treated patients, this indication was given accelerated approval.
Competitive Landscape
The major global players in the market include Jubilant Cadista Pharmaceuticals Inc., Sarepta Therapeutics, Inc., ML Bio Solutions, Genethon, Asklepios BioPharmaceutical, Inc., Atamyo Therapeutics, Vita Therapeutics, Inc., Edgewise Therapeutics, BridgeBio Inc. and Hansa Biopharma.
Why Purchase the Report?
• To visualize the global limb girdle muscular dystrophy treatment market segmentation based on type, treatment, end user and region as well as understand key commercial assets and players.
• Identify commercial opportunities by analyzing trends and co-development.
• Excel data sheet with numerous data points of limb girdle muscular dystrophy treatment market-level with all segments.
• PDF report consists of a comprehensive analysis after exhaustive qualitative interviews and an in-depth study.
• Product mapping available as excel consisting of key products of all the major players.
The global limb girdle muscular dystrophy treatment market report would provide approximately 61 tables, 57 figures and 186 Pages.
Target Audience 2023
• Manufacturers/ Buyers
• Industry Investors/Investment Bankers
• Research Professionals
• Emerging Companies

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